## 第２【事業の状況】

### １【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

2015年に策定した５カ年中期経営計画『飛躍』の目標である、売上高250億円、営業利益50億円の達成と、経営ビジョン「独自のバイオ技術、細胞治療・再生医療技術によりグローバルで存在感のある研究開発型企業」の実現に向け、以下の課題に対処してまいります。

なお、文中における将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

① 主力製品とその領域に対する取り組み

当社の主力製品である「グロウジェクト®」は、1993年の発売以来、適応症の追加、特長的な電動注入器の開発・発売、プロモーション活動の強化等により、売上を伸ばしてまいりました。昨年７月には、さらなる売上拡大を目指してSHOX異常症への適応追加（開発番号：JR-401X）のための第Ⅲ相試験を開始いたしました。また、本年３月には電動注入器「グロウジェクター®L」に対応する専用のスマートフォン用アプリケーションを臨床研究に提供し、患者の皆さんの服薬管理や投与時の負担軽減についてもアプローチしてまいります。さらに、これまで培った「グロウジェクト®」の知見を活用し、本年５月から第Ⅰ相試験を開始したJR-142（持続型成長ホルモン製剤）の開発についても積極的に進めてまいります。

再生医療等製品である「テムセル®HS注」は、販売開始以来、造血幹細胞移植後の急性移植片対宿主病（GVHD）治療の新しい選択肢として医療機関から引き続き高い評価を受けており、治療症例数の増加とともに売上も順調に増加しております。さらに、表皮水疱症への適応追加（開発番号：JR-031EB）を本年3月に製造販売承認申請いたしました。なお、JR-031EBは昨年10月に厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品の指定を受けております。

腎性貧血治療薬に関しては、既存の短期型赤血球造血刺激因子製剤「エポエチンアルファBS注JCR」に加えて、持続型製剤であるJR-131（ダルベポエチンアルファのバイオ後続品）の製造承認販売申請を昨年9月に行いました。販売元であるキッセイ薬品工業株式会社とともにこの領域におけるプレゼンスを高めてまいります。

昨年11月に発売いたしました「アガルシダーゼベータBS点滴静注JCR」につきましては、当社として初めてのライソゾーム病治療薬として、積極的なプロモーションを行ってまいります。

これら主力製品については当社の強みを生かした戦略的なマーケティングによる売上伸長と、生産・流通・販売における様々なコストの低減や継続的に取り組んでいる業務の効率化の相乗効果により、利益の拡大を目指してまいります。

②　開発品目の計画進捗

＜ライソゾーム病治療薬＞

当社では現在、希少疾病であるライソゾーム病領域において、遺伝子組換え技術を用いた治療薬の研究開発に注力しております。ライソゾーム病は体内で不要になった老廃物を処理する酵素の遺伝子の異常により発症する疾患で、中でも中枢神経症状を伴う疾患については、有効な治療薬は現時点で存在しない難病です。当社では、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を用いて、これらの疾患に対する治療薬の開発を優先的に進めてまいります。

以下に、ライソゾーム病治療薬の開発品目について概略を記載いたします。

・JR-141（血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬）

JR-141は、J-Brain Cargo®を用いた画期的なハンター症候群治療酵素であり、これまで治療法がなかった中枢神経症状に対して効果が期待される革新的な医薬品として、昨年3月に厚生労働省より先駆け審査指定制度の指定を、昨年10月に米国食品医薬品局(FDA)よりオーファンドラッグ指定を、本年2月に欧州医薬品庁(EMA)よりオーファンドラッグ指定をそれぞれ受けております。

現在、ブラジル連邦共和国では昨年６月から第Ⅱ相試験、日本国内では昨年8月から第Ⅲ相試験を行っており、さらに欧米での早期臨床試験の開始に向け臨床開発計画の立案を進めております。

なお、日本では2020年の製造販売承認申請を目指しております。

・JR-171（血液脳関門通過型ハーラー症候群治療薬）、JR-441（血液脳関門通過型サンフィリッポ症候群A型治療薬）

JR-141に続くJ-Brain Cargo®を適用した中枢神経症状を伴うライソゾーム病の治療薬としてJR-171、JR-441 の前臨床試験を行っています。いずれもモデル動物を用いた検討において、末梢組織だけでなく、脳内に蓄積した物質を効果的に減少させることが認められたことから、全身症状だけでなく中枢神経症状の改善効果が期待されます。

これら２剤についても、早期の臨床試験開始に向けて研究開発を進めてまいります。

・JR-162（J-Brain Cargo®適用ポンぺ病治療薬）

ポンペ病は、主に呼吸筋を含む骨格筋や心筋に症状を呈する疾患で、従来の酵素補充療法では骨格筋への取り込みが課題でしたが、J-Brain Cargo®の技術を応用したJR-162では、モデル動物を用いた検討において薬剤が骨格筋に効果的に取り込まれ、症状の改善効果が示唆されました。本剤についても早期の臨床試験開始に向けて研究開発を進めてまいります。

J-Brain Cargo®技術および遺伝子治療技術の応用が可能なその他のライソゾーム病についても、迅速に評価、検討を進め、早期に開発パイプラインに盛り込むことを目指してまいります。

＜再生医療等製品＞

当社では、2016年２月に発売した「テムセル®HS注」に続く、再生医療等製品についても開発を進めております。

以下に、再生医療等製品の開発品目について概略を記載いたします。

・JTR-161/JR-161（急性期脳梗塞治療製品）

当社独自の技術を用いて生産方法を確立したヒト歯髄由来幹細胞（DPC）については、2017年７月に帝人株式会社と急性期脳梗塞を適応症として共同開発契約を締結し、昨年10月から第Ⅰ/Ⅱ相試験を開始いたしました。次世代の再生医療等製品の柱として育てるべく、今後も両社で協力して開発を推進してまいります。

当社は昨年、従来の課題を克服した遺伝子治療薬製造の独自技術を確立するにいたりました。遺伝子治療は従来の治療法では根治できなかった、もしくは改善できなかった様々な疾患に応用できる可能性があります。遺伝子治療薬の技術を確立したことにより、当社はJ-Brain Cargo®というブレイクスルー技術に加え、「遺伝子組換え医薬品」、「再生医療等製品」および「遺伝子治療薬」という３つのバイオテクノロジーを用いた製品の研究開発・製造に関する基幹技術を有する世界的にも稀有な企業となりました。今後もさらなる技術的なイノベーションを目指すとともに、J-Brain Cargo®や遺伝子治療に関する技術を用いてライソゾーム病をはじめとする様々な希少疾病の新薬開発に注力してまいります。

③ さらなる成長に向けた取り組み

「グローバルで存在感のある企業」の実現に向けて、当社の技術力を生かした製品および技術の導出、グローバル展開は極めて重大な課題です。中でもJR-141をはじめとするJ-Brain Cargo®を用いたライソゾーム病関連開発品目の海外での早期開発については昨年1月に設立したJCR USA, Inc.を活用しながら、最優先で進めてまいります。

また、さらなる技術的イノベーションやグローバル展開を見据え、戦略的な設備投資を行っていく必要もあります。本年４月には第２治験薬製造センターの建設を開始し、また、ルクセンブルク大公国での新工場建設の準備を進めております。他にも日本における研究施設の拡充も検討しており、さらなる成長に必要なインフラの拡充を並行して進めてまいります。

2015年に公表した５ヵ年中期経営計画では、2020年３月期において売上高250億円、営業利益50億円を掲げておりました。2019年３月期においては、売上高、営業利益ともに目標に迫る過去最高の業績を達成いたしました。既存製品の売上は好調に推移し、研究開発もスケジュールどおりに進捗していることから、2020年３月期における中期経営計画の達成に向けて順調に推移していると考えております。

「医薬品を通して人々の健康に貢献する」を企業理念とする当社の使命は、難病や希少疾病領域において革新的な医薬品を患者の皆さんに届けることです。当社では近年、多くの技術的なイノベーションが実を結んでいますが、これは社員の挑戦と努力、そして熱意の果実であると言えます。このようなイノベーションが生まれ続ける職場環境、企業風土、そして人材こそが、当社の最大の強みであり、成長の源泉だと考えております。今後もチャレンジスピリット溢れる社員が最大限に能力を発揮できるように、様々な改革にも積極的に取り組んでまいります。

また、すべてのステークホルダーに愛され信頼される企業であり続けるため、製薬企業としての高い倫理・道徳感に基づくコンプライアンスの徹底、コーポレートガバナンスのさらなる強化と企業活動の透明化など、経営基盤の強化についても引き続き積極的に取り組み、持続的な発展を目指してまいります。

### ２【事業等のリスク】

当社グループの事業に影響を及ぼす可能性のあるリスクには、主として以下のようなものがあります。

なお、文中における将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

(1）法規制に関するリスクについて

当社グループの事業は、関連法規の厳格な規制を受けており、各事業活動の遂行に際して以下のとおり許認可等を受けております。これらの許認可等を受けるための諸条件および関連法令の遵守に努めており、現時点におきましては当該許認可等が取り消しとなる事由は発生しておりません。しかし、法令違反等によりその許認可等が取り消しとなる場合等には、規制の対象となる製商品の回収、または製造ならびに販売を中止することを求められる場合もあり、これらにより当社グループの事業に重大な影響を及ぼす可能性があります。

また、当社グループが取り扱う医療用医薬品等の販売価格は、医療制度が国民皆保険を前提としていることから、健康保険法の規定に基づき、厚生労働大臣の定める薬価基準収載価格によることとされております。薬価基準改訂（引下げ）は、流通段階における供給価格の押し下げ要因となり、当社グループの販売価格の変動要因となります。

(2）新製品開発ならびに商品化について

当社グループは、医薬品および再生医療等製品の領域における研究開発を行っておりますが、これらの領域における研究開発は、長期間かつ多額の資金を要します。現在研究開発中のプロダクトに関し、新製品の商品化に至るまでの間に、開発中止、あるいは開発期間の延長が必要となる要因が発生した場合、当社グループの業績、財政状態に影響を与える可能性があります。

(3）特定の製品への依存について

当社グループ販売品目のうち、ヒト成長ホルモン製剤の売上高が総売上高に占める割合は、前連結会計年度において55.8％、当連結会計年度において51.7％に達しております。

このため、今後本製剤の製造販売に関する承認の取り消しとなる事由が発生した場合、あるいは、その他の理由により売上高が大幅に減少する要因が発生した場合、当社グループの業績に影響を与える可能性があります。

また、本製剤の原体仕入先は特定の会社（フェリング社）に限定されているため、一定期間分の在庫を確保して製造を継続できるなどの対応策を講じておりますが、同社との継続的な取引が困難となった場合においても、当社グループの業績に重要な影響を与える可能性があります。

(4）筆頭株主との関係について

当社は、筆頭株主である株式会社メディパルホールディングスとの間で、複数の当社開発品目に関する開発投資契約を締結しており、今後、両社共同で米国に設立した合弁会社を通じて各種医薬品候補物質の臨床開発を行うほか、より広範囲な業務提携を行うことについて合意しております。

当社は、同社との戦略的提携関係を維持し、両社の更なる企業価値の向上に努める所存でありますが、何らかの理由により同社との戦略的提携に変更があった場合、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を与える可能性があります。

(5）金融市況の影響について

株式市況、為替相場および金利の動向によっては、保有する有価証券等の時価の下落、原材料等の輸入価格上昇、退職給付債務および支払利息の増加など、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を受ける可能性があります。

(6）上記のほか、自然災害等による事業活動の遅延または停止、原材料調達の中断、知的財産権の侵害、環境保全上の問題の発生、製品の安全性および品質上の懸念の発生、副作用の発現、競合激化など製品を取り巻く環境の変化、ライセンスまたは提携の解消、システム障害および情報流出、訴訟の提起など、様々なリスクがあり、ここに記載されたものが当社グループの全てのリスクではありません。

### ３【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

経営成績等の状況の概要

(1）業績

当連結会計年度の概況は次のとおりであります。

①　財政状態及び経営成績の状況

営業面におきましては、主力製品であるヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」、腎性貧血治療薬「エポエチンアルファBS注JCR」および再生医療等製品「テムセル®HS注」の販売が順調に推移し、薬価改定によるマイナスの影響をカバーして期初計画を上回り、いずれも前期比で増収となりました。また、国産初となるライソゾーム病治療薬として、昨年11月よりファブリー病治療薬「アガルシダーゼベータBS点滴静注JCR」の販売を開始いたしました。

研究開発面におきましては、昨年９月に持続型赤血球造血刺激因子製剤（ダルベポエチンアルファ）のバイオ後続品（開発番号：JR-131）、本年３月には再生医療等製品「テムセル®HS注」の表皮水疱症に対する適応拡大（開発番号JR-031EB）の製造販売承認申請をそれぞれ行いました。また、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）のブラジル連邦共和国での第Ⅱ相臨床試験・日本での第Ⅲ相臨床試験を開始するとともに、急性期脳梗塞を適応症とするヒト歯髄由来幹細胞を用いた再生医療等製品（開発番号：JTR-161）につきましても臨床試験を開始いたしました。これらの研究開発が順調に進捗したことにより、マイルストンなどの契約金収入が大幅に増加いたしました。

また、技術面におきましては、遺伝子治療薬の製造技術を確立するに至り、血液脳関門通過技術J-Brain-Cargo®とともに新薬開発、ライセンス事業への展開を推進してまいります。

2015年に策定した５カ年中期経営計画『飛躍』の発表後４事業年度が経過いたしましたが、目標である売上高250億円、営業利益50億円に対して、当期の当社グループ売上高は 231億60百万円（前期比 12.5％増）、営業利益は49億67百万円（前期比 31.3％増）となりました。また、経常利益は50億68百万円（前期比 31.9％増）、親会社株主に帰属する当期純利益は37億15百万円（前期比 21.0％増）となり、いずれも前期を上回り、５期連続で過去最高の業績を達成することができました。

セグメントごとの経営成績は次のとおりであります。

［医薬品事業］

主力製品である「グロウジェクト®」は、きめ細やかなエリアマーケティングの展開と昨年１月に発売した液状製剤の効果などにより、前期に引き続き順調に売上が伸長して119億78百万円（前期比４億83百万円増）となりました。また、「エポエチンアルファBS注JCR」や「テムセル®HS注」も順調に売上が推移し、また契約金収入も増加したことにより、医薬品事業の売上高は 228億87百万円（前期比 27億９百万円増）となりました。

また、セグメント利益（営業利益）は50億48百万円（前年同期比 12億76百万円増）となりました。

［医療用・研究用機器事業］

医療用・研究用機器などの売上高は、２億72百万円（前期比１億44百万円減）となり、セグメント損失（営業損失）は81百万円（前期は11百万円のセグメント利益）となりました。

(2)　キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度末における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ 32億41百万円増加して 80億91百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動の結果得られた資金は、39億５百万円（前連結会計年度比７億71百万円の収入増）となりました。これは主に、売上債権の増加額17億32百万円、たな卸資産の増加額１億57百万円があった一方で、税金等調整前当期純利益の計上額49億28百万円、減価償却費の計上額 13億43百万円があったことによるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動の結果得られた資金は、２億40百万円（前連結会計年度比 18億27百万円の収入増）となりました。これは主に有形固定資産の取得による支出８億95百万円があった一方で、有価証券の売却及び償還による収入 12億57百万円があったことによるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動の結果使用した資金は、９億17百万円（前連結会計年度比 12億58百万円の支出減）となりました。これは主に、配当金の支払額８億34百万円があったことによるものであります。

生産、受注及び販売の実績

(1)生産実績

当連結会計年度の生産実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当連結会計年度 （自　2018年４月１日 至　2019年３月31日）
生産高（百万円） | 前年同期比（％）
医薬品事業 | 23,742 | 56.0
合計 | 23,742 | 56.0

（注）１　金額は販売価格により表示しております。

２　上記金額には、消費税等は含まれておりません。

(2)商品仕入実績

当連結会計年度の商品仕入実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当連結会計年度 （自　2018年４月１日 至　2019年３月31日）
仕入高（百万円） | 前年同期比（％）
医療用・研究用機器事業 | 227 | 19.0
合計 | 227 | 19.0

（注）１　金額は仕入価格により表示しております。

２　上記金額には、消費税等は含まれておりません。

(3)受注実績

当社グループは見込生産によっており、受注生産は行っておりません。

(4)販売実績

当連結会計年度の販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当連結会計年度 （自　2018年４月１日 至　2019年３月31日）
販売高（百万円） | 前年同期比（％）
医薬品事業 | 22,887 | 13.4
医療用・研究用機器事業 | 272 | △34.6
合計 | 23,160 | 12.5

（注）１　セグメント間取引については相殺消去しております。

２　主な相手先別の販売実績およびそれぞれの総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

相手先 | 前連結会計年度 （自　2017年４月１日 至　2018年３月31日） | 当連結会計年度 （自　2018年４月１日 至　2019年３月31日）
販売高（百万円） | 割合（％） | 販売高（百万円） | 割合（％）
株式会社メディセオ | 4,466 | 21.7 | 5,521 | 23.8
キッセイ薬品工業株式会社 | 4,215 | 20.5 | 5,011 | 21.6

３　上記金額には、消費税等は含まれておりません。

経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容は次のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

(1）重要な会計方針及び見積り

当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成に当たりましては、たな卸資産、有価証券、貸倒引当金、退職給付に係る負債および繰延税金資産などについて、資産・負債および収益・費用の数値に影響を与える見積りおよび判断を行っております。従いまして、実際の結果は、見積りの不確実性により異なる場合があります。

(2）財政状態

当連結会計年度末における資産合計は 425億16百万円（前連結会計年度末比 41億17百万円増）、負債合計は 116億42百万円（前連結会計年度末比７億72百万円増）、純資産合計は 308億74百万円（前連結会計年度末比 33億45百万円増）となりました。

流動資産は、有価証券が減少した一方で、現金及び預金および受取手形及び売掛金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ 45億37百万円増加して 273億68百万円となりました。固定資産につきましては、投資有価証券が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ４億19百万円減少して 151億47百万円となりました。

流動負債は短期借入金および賞与引当金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ 15億79百万円増加して 86億84百万円となりました。固定負債は、長期借入金およびリース債務が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ８億６百万円減少して 29億57百万円となりました。

純資産につきましては、親会社株主に帰属する当期純利益の計上などにより、前連結会計年度末に比べ 33億45百万円増加して 308億74百万円となりました。

これらの結果、当連結会計年度末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ 0.8ポイント上昇して 71.1％となりました。

(3）経営成績

①　売上高

主力製品であるヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」、腎性貧血治療薬「エポエチンアルファBS注JCR」および再生医療等製品「テムセル®HS注」の販売が順調に推移し、薬価改定によるマイナスの影響をカバーして期初計画を上回り、いずれも前期比で増収となりました。また、国産初となるライソゾーム病治療薬として、昨年11月よりファブリー病治療薬「アガルシダーゼベータBS点滴静注JCR」の販売を開始いたしました。また、契約金収入も増加したことにより、売上高は前連結会計年度に比べ 25億65百万円（12.5％）増加して 231億60百万円となりました。

②　売上総利益

売上高の増収に伴い、売上総利益は前連結会計年度に比べ 21億26百万円（14.7％）増加して 165億92百万円となりました。なお、なお、契約金収入増の影響や製品原価の低減などにより、売上原価率は前連結会計年度に比べ1.4ポイント改善して 28.4％となりました。

③ 営業利益

研究開発費は前連結会計年度に比べて１億42百万円（3.4％）増加し、研究開発費を含む販売費及び一般管理費は前連結会計年度に比べ９億44百万円（8.8％）増加して 116億25百万円となりました。これらの結果、営業利益は、前連結会計年度に比べ 11億82百万円（31.3％）増加して 49億67百万円となりました。

④ 経常利益

営業外収益が主として為替差益の発生などにより前連結会計年度に比べ 43百万円(41.2％)増加した結果、経常利益は前連結会計年度に比べ 12億24百万円（31.9％）増加して 50億68百万円となりました。

⑤　親会社株主に帰属する当期純利益

債務保証損失引当金戻入額が発生したことなどにより特別利益が 82百万円となり、また、自主回収関連損失が発生したことなどにより、特別損失が２億21百万円（前連結会計年度比１億95百万円増）となりました。この結果、税金等調整前当期純利益は前連結会計年度に比べ 10億33百万円（26.5％）増加して 49億28百万円、親会社株主に帰属する当期純利益は前連結会計年度に比べ６億44百万円（21.0％）増加して 37億15百万円となりました。

(4）キャッシュ・フローの状況の分析

当連結会計年度のキャッシュ・フローの分析につきましては、「第２　事業の状況　３　経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析　経営成績等の状況の概要　(2)キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。

当社グループの経営成績に重要な影響を与える要因につきましては、「第２　事業の状況　２　事業等のリスク」に記載しております。

当社グループの資本の財源および資金の流動性につきましては、以下のとおりであります。

当社グループにおきましては、原材料等の仕入れ、研究開発費、および販売費などの運転資金、ならびに生産および研究開発を目的とする設備投資に主たる資金需要が生じます。これらの資金需要に対しましては、営業活動によるキャッシュ・フローからの充当を基本とし、不足する場合は金融機関からの借入金による調達を実施しております。

### ４【経営上の重要な契約等】

(1）技術等導入契約

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の支払 | 契約期限
当社 | メゾブラスト社 | 移植片対宿主病、表皮水泡症、新生児低酸素性虚血性脳症適応症における骨髄由来ヒト間葉系幹細胞(MSC)の国内独占開発、製造及び販売 | マイルストーンおよびロイヤルティ | 製品発売から15年及び適応拡大承認から10年間のいずれか遅い日まで

(2）技術等導出契約

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の受取 | 契約期限
当社 | あすか製薬㈱ | 不妊治療薬（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）の開発権および製造販売権付与および当社の原薬製造権 | 契約金およびマイルストーン | 特定期間を定めず
当社 | 帝人㈱ | 他家（同種）歯髄由来幹細胞を用いた急性期脳梗塞を適応症とする再生医療等製品の共同開発および実施許諾 | マイルストーンおよびロイヤルティ | 実施許諾について特定の期間を定めず
当社 | 大日本住友製薬㈱ | 中枢神経系疾患治療薬創製に関する血液脳関門通過技術のライセンス契約 | 契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ | 特許期間満了またはロイヤルティの支払終了のいずれか遅い日まで

(3）取引契約等

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の支払 | 契約期限
当社 | フェリング社 | 遺伝子組換えヒト成長ホルモン原体の独占輸入権および同製剤の国内独占販売権 | － | 2023年10月まで（以降５年毎の更新）
当社 | キッセイ薬品工業㈱ | 腎性貧血治療薬「エポエチンアルファＢＳ注ＪＣＲ」および持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品の国内独占販売権 | － | 2024年３月まで（以降１年毎自動更新）
当社 | ㈱メディパルホールディングス | ㈱メディパルホールディングスによる研究開発費の一部負担および当社によるロイヤルティの支払 | ロイヤルティ | ロイヤルティの支払終了まで
米国合弁会社を通じた各種医薬品候補物質の臨床開発の実施 | － | 特定期間を定めず

### ５【研究開発活動】

当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。

当連結会計年度における研究開発費の総額は 4,354 百万円（前連結会計年度 4,211 百万円）、対売上高比18.8％（前年実績20.5％）となりました。

なお、2019年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。

開発番号 （一般名） | 適応症等 | 開発段階 | 備考
ＪＲ－１４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ） | ハンター症候群 （ライソゾーム病） | 日本: 臨床第Ⅲ相試験 | 酵素補充療法 血液脳関門通過技術 「J-Brain Cargo®」採用
ブラジル: 臨床第Ⅱ相試験
ＪＲ－１６２ | ポンペ病 （ライソゾーム病） | 前臨床 | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ）
ＪＲ－１７１ | ハーラー症候群 （ライソゾーム病） | 前臨床 | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニターゼ）
ＪＲ－４４１ | サンフィリッポ症候群Ａ型 （ライソゾーム病） | 前臨床 | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
（血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ）
ＪＲ－１３１ | 腎性貧血 | 製造販売承認申請 | キッセイ薬品工業㈱と共同開発 バイオ後続品
（遺伝子組換えダルベポエチン）
ＪＲ－４０１Ｘ | ＳＨＯＸ異常症 | 臨床第Ⅲ相試験 | 「グロウジェクト®」適応追加
（遺伝子組換えソマトロピン）
ＪＲ－１４２ | 成長障害 | 臨床第Ⅰ相試験 | 持続型成長ホルモン製剤 改変型アルブミンを用いた技術 「J-MIG System®」採用
（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）
ＪＲ－０４１ | 不妊治療 | 臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験 | あすか製薬㈱に導出
（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）
ＪＲ－０３１ＥＢ | 表皮水疱症 | 製造販売承認申請 | テムセル®ＨＳ注適応追加
（ヒト間葉系幹細胞）
ＪＴＲ－１６１／ＪＲ－１６１ | 急性期脳梗塞 | 臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験 | 帝人㈱と共同開発
（ヒト歯髄由来幹細胞）