当第２四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。
なお、重要事象等は存在しておりません。
当第２四半期連結累計期間の概況は次のとおりであります。
文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1）業績の状況
営業面におきましては、主力製品である遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」は、販売数量の増加により売上高は伸長し62億35百万円（前年同期比３億90百万円増）となりました。また、遺伝子組換えヒトエリスロポエチン製剤「エポエチンアルファBS注JCR」および再生医療等製品「テムセル®HS注」につきましても順調に売上高が伸長し、それぞれ22億72百万円（前年同期比１億５百万円増）、15億27百万円（前年同期比５億37百万円増）となりました。昨年11月に発売したファブリー病治療薬「アガルシダーゼベータBS点滴静注JCR」につきましては１億23百万円の売上高を計上しました。また、契約金収入につきましては10億２百万円（前年同期比52百万円減）となり、当社グループ全体の売上高は112億36百万円（前年同期比９億60百万円増）となりました。
利益面におきましては、売上高の増収に伴い売上総利益が80億63百万円（前年同期比７億83百万円増）となりましたが、積極的な研究開発活動に伴い研究開発費が前年同期比で14億30百万円増加して32億55百万円となったことにより、営業利益は９億98百万円（前年同期比９億46百万円減）、経常利益は９億81百万円（前年同期比10億24百万円減）、親会社株主に帰属する四半期純利益は９億22百万円（前年同期比４億54百万円減）となりました。
なお、当第２四半期連結累計期間における増収減益は、当初予想どおりの傾向です。
研究開発の状況は次のとおりです。
[ライソゾーム病治療薬]
現在重点的に取り組んでいるライソゾーム病治療薬の開発では、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した画期的な新薬の開発をおこなっております。特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、昨年６月よりブラジル連邦共和国で臨床第２相試験、昨年８月から日本で臨床第３相試験をそれぞれ開始し、臨床試験はいずれも順調に進捗しました。その他の地域では昨年10月に米国食品医薬局（FDA）、本年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、グローバル展開へ着々と準備を進めております。これに続いて、ポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）、ハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171）、サンフィリッポ症候群Ａ型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）といったライソゾーム病治療薬の研究開発を順次おこない、これらの新薬についても、グローバル展開を推進してまいります。
[細胞・再生医療]
細胞・再生医療分野では、他家（同種）歯髄由来幹細胞（DPC）を用いた、急性期脳梗塞を適応症とする再生医療等製品（開発番号：JTR-161/JR-161）の共同開発契約および実施許諾契約を一昨年７月に帝人株式会社と締結し、本年２月から臨床第１/２相試験にて患者投与を開始しております。さらに、本年７月から新生児低酸素性虚血性脳症（開発番号：JR-031HIE）への「テムセル®HS注」の新たな適応拡大として臨床第１/２相試験を開始しております。
なお、「テムセル®HS注」の皮下投与による表皮水疱症に対する適応拡大について、同適応症に対する有効性をより明確に示す必要性があると判断し、本年９月に承認申請を一旦取り下げしております。
[主力製品への取組み]
本年９月20日、キッセイ薬品工業株式会社と共同開発を行ってまいりました持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファBS注「JCR」の製造販売承認を取得いたしました。
また、昨年７月から成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」の効能追加としてSHOX異常症患者に対する臨床第３相試験を、また、本年５月からは遺伝子組換え持続型成長ホルモン製剤（開発番号JR-142）の臨床第１相試験を開始しております。
なお、第１四半期連結会計期間より、当社の報告セグメントは単一セグメントに変更したため、セグメント別の記載は省略しております。
(2）財政状態の分析
当第２四半期連結会計期間末における資産合計は456億26百万円（前連結会計年度末比31億９百万円増）、負債合計は143億50百万円（前連結会計年度末比27億７百万円増）、純資産合計は312億76百万円（前連結会計年度末比４億１百万円増）となりました。
流動資産は、売掛金が減少した一方で、現金及び預金およびたな卸資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ２億66百万円増加して276億35百万円となりました。固定資産につきましては、研究関連施設の増強などにより有形固定資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ28億43百万円増加して179億90百万円となりました。
流動負債は、短期借入金の増加などにより、前連結会計年度末に比べ10億２百万円増加して96億86百万円となりました。固定負債は、長期借入金の増加などにより、前連結会計年度末に比べ17億５百万円増加して46億63百万円となりました。なお、これらの借入金の増加は、研究関連施設の増強などに伴うものであります。
純資産につきましては、配当金の支払いの一方で親会社株主に帰属する四半期純利益を計上したことなどにより、前連結会計年度末に比べ４億１百万円増加して312億76百万円となりました。
これらの結果、当第２四半期連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ4.2ポイント低下して66.9％となりました。
(3）キャッシュ・フローの状況の分析
当第２四半期連結累計期間おける現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ18億76百万円増加して99億68百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。
（営業活動によるキャッシュ・フロー）
営業活動の結果得られた資金は、29億49百万円（前年同期比５億76百万円の収入増）となりました。これは主に、税金等調整前四半期純利益の計上額10億98百万円、減価償却費の計上額６億58百万円、売上債権の減少額20億98百万円があったことによるものであります。
（投資活動によるキャッシュ・フロー）
投資活動の結果使用した資金は、36億12百万円（前年同期比39億48百万円の支出増）となりました。これは主に有価証券の売却及び償還による収入２億40百万円があった一方で、有形固定資産の取得による支出37億46百万円があったことによるものであります。
（財務活動によるキャッシュ・フロー）
財務活動の結果得られた資金は、25億95百万円（前年同期比30億27百万円の収入増）となりました。これは主に、配当金の支払額５億25百万円があった一方で、短期借入金の純増額10億円、長期借入れによる収入22億円があったことによるものであります。
(4）経営方針・経営戦略等
当第２四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略について重要な変更はありません。
(5）事業上及び財務上の対処すべき課題
当第２四半期連結累計期間において、当社グループの事業上および財務上の対処すべき課題に重要な変更および新たに生じた課題はありません。
(6）研究開発活動
当第２四半期連結累計期間の研究開発費の総額は32億55百万円（前年同期実績18億24百万円）であります。
なお、2019年９月30日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。
遺伝子組換医薬品
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開発番号 （一般名） |
開発段階 |
適応症等 |
備考 |
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ＪＲ－１４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ） |
日本: 臨床 第３相試験 |
ハンター症候群 （ライソゾーム病） |
酵素補充療法 血液脳関門通過技術 「J-Brain Cargo®」採用 |
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ブラジル: 臨床 第２相試験 |
|||
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ＪＲ－１６２ (J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ) |
前臨床 |
ポンぺ病 （ライソゾーム病） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用 |
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ＪＲ－１７１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニターゼ） |
前臨床 |
ハーラー症候群 （ライソゾーム病） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用 |
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ＪＲ－４４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ） |
前臨床 |
サンフィリッポ症候群Ａ型 （ライソゾーム病） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用 |
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ＪＲ－１３１ （遺伝子組換えダルベポエチンアルファ） |
製造販売 承認取得 |
腎性貧血 |
キッセイ薬品工業㈱と共同開発 バイオ後続品 |
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ＪＲ－４０１Ｘ （遺伝子組換えソマトロピン） |
臨床 第３相試験 |
ＳＨＯＸ異常症 |
「グロウジェクト®」適応拡大 |
|
ＪＲ－１４２ （遺伝子組換え持続型成長ホルモン） |
臨床 第１相試験 |
成長障害 |
持続型成長ホルモン製剤 改変型アルブミンを用いた技術 「J-MIG System®」採用 |
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ＪＲ－０４１ （遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン） |
臨床 第１/２相 試験 |
不妊治療 |
あすか製薬㈱へ導出 |
再生医療等製品
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開発番号 （一般名） |
開発段階 |
適応症等 |
備考 |
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ＪＲ－０３１ＥＢ （ヒト間葉系幹細胞） |
2019年９月申請取り下げ（今後の開発方針検討中） |
表皮水疱症 |
テムセル®ＨＳ注適応拡大 再生医療等製品 |
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ＪＲ－０３１ＨＩＥ （ヒト間葉系幹細胞） |
臨床 第１/２相 試験 |
新生児低酸素性虚血性脳症 |
テムセル®ＨＳ注適応拡大 再生医療等製品 |
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ＪＴＲ－１６１／ＪＲ－１６１ （ヒト歯髄由来幹細胞） |
臨床 第１/２相 試験 |
急性期脳梗塞 |
帝人㈱と共同開発 再生医療等製品 |
(7）従業員の状況
当第２四半期連結累計期間において、連結会社または提出会社の従業員数の著しい増減はありません。
(8）生産、受注及び販売の実績
当第２四半期連結累計期間において、生産、受注および販売実績の著しい変動はありません。
(9）主要な設備
当第２四半期連結累計期間において、主要な設備の著しい変動および新たに確定した重要な設備の新設、
除却等はありません。
当第２四半期連結会計期間において、経営上の重要な契約等の決定又は締結等はありません。