## 第２【事業の状況】

### １【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

当社は、2020年５月に３ヵ年中期経営計画「変革」（Revolution into the Future）を発表いたしました。「変革」の初年度である2020年度にはハンター症候群治療薬イズカーゴ®の日本での製造販売承認取得のほか、研究開発において多くの進捗を達成しただけでなく、グロウジェクト®のさらなる成長を支え、かつイズカーゴ®発売に向けた営業体制の抜本的改革などの「変革」を実現いたしました。

2021年度には、イズカーゴ®の日本国内およびブラジル連邦共和国での上市、グローバル臨床第３相試験の推進のほか、ハーラー症候群治療薬JR-171のグローバル臨床第１/２相試験を推進してまいります。さらに、ポンペ病治療薬JR-162、サンフィリッポ症候群A型治療薬JR-441、サンフィリッポ症候群B型治療薬JR-446、スライ病治療薬JR-443のほか、複数のライソゾーム病治療薬について臨床試験準備に向けたステージに進むものと考えています。

また、国内においても持続型成長ホルモン製剤JR-142の臨床第２相試験を推進するほか、グロウジェクト®のSHOX異常症に伴う低身長に対する開発については製造販売承認申請に向けた準備を行ってまいります。また、アストラゼネカ社の新型コロナウイルスに対するワクチンの原液製造については、バイオ医薬品製造技術を有する企業としての社会的責任を果たし感染収束に向けた一助となるべく、引き続き鋭意取り組んでまいります。

さて、薬価制度の予見性の低下や少子高齢化など、わが国の製薬業界を取り巻く状況は厳しさを増しております。また、世界的にも新薬開発パイプラインの拡充を目的としたM&Aの活発化など競争環境の変化はますます激しくなってきております。イズカーゴ®をはじめとするライソゾーム病治療薬によるグローバル展開を目指す当社にとって、このような経営環境において持続的、安定的に成長を続けるため、引き続き「変革」を推し進め以下の課題に対処してまいります。

最重要経営課題「品質保証体制の質・量的拡充」

中期経営計画「変革」では、ライソゾーム病領域における研究開発を着実に進捗させるほか、希少疾患領域における当社の重要性がさらに高まることを見据え、「品質保証体制の質・量的拡充」を最重要経営課題といたしました。近年、医薬品に対する信頼を損ねる事例が相次ぎ、安定供給と品質に対する製薬企業の姿勢が改めて厳しく問われております。迅速かつ安定的に高品質の製品を臨床現場に提供することは製薬企業の最も重要な責務であり、企業の存立を左右する重大な課題と認識しております。さらに、2021年度より発売するイズカーゴ®をはじめとして、今後当社が研究開発を進めるJ-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬は、いまだ治療法のない中枢神経症状を呈するライソゾーム病に対する初めての治療法となる可能性があります。

また、製品、開発品目の増加によりサプライチェーンが今後ますます広がります。そのような問題認識のもと、希少疾患治療薬の開発を進める製薬企業として、迅速かつ安定的に高品質の製品を提供する責務に重要性を認識し、これまで以上に品質保証体制の質的・量的拡充に努めてまいります。

「既存製品の持続的成長のための取り組み」

既存製品の収益はライソゾーム病治療薬や全ての研究開発の原資を構成するため、その持続的成長は引き続き重要な経営課題であると認識しております。特に売上高の約半分を占めるヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」の収益基盤を強化することが極めて重要と認識しております。

成長ホルモンを販売する各社における適応追加、疾患啓発等の活動により、現在においても成長ホルモン市場は拡大を続けております。一方、成長ホルモンは主に小児の成長障害に使用されておりますが、日本国内における少子化により近い将来、市場全体の成長が減少に転じることを予測しております。

当社では、病院市場の開拓、他社との差別化を目的とした専用注入器の開発、使い勝手の良い剤型の開発を通じて日本国内におけるシェア拡大を続けてまいりました。今後、電動デバイスという特性を活かし、スマートフォンアプリを介して臨床現場と患者さんをつなぎ、治療満足度のさらなる向上を目指してまいります。このような活動のほか、効果的・効率的な情報提供活動をさらに推し進めることで、想定される市場規模の減少、薬価改定の影響を吸収し、売上高の維持、成長を図ってまいります。

その他の品目についても、事業環境の変化に応じて適切に対応することにより、売上高の維持、成長を図ってまいります。

「基礎研究の拡充」

製薬業界において新たな基盤技術が医薬品として実現するには基礎研究を含め10年を超える歳月を要します。当社の最重要課題であるライソゾーム病における一連の治療薬の開発は、研究開発が順調に進捗すれば今後10年程度で概ね完了するものと予測しております。そのため、ライソゾーム病治療薬開発の後を見据えた新たな基盤技術創出を目的とした基礎研究への取り組みを強化いたします。また、J-Brain Cargo®は抗体により構成されているため、低分子や核酸等を脳に送り届けるためには特別な工夫が必要です。一方、脳への薬物送達技術はライソゾーム病だけでなく、様々な疾患に応用が可能であり、低分子や核酸を脳に送達することで新たな治療効果につながる可能性があります。

当社では、新たに研究本部にトランスレーショナルリサーチ推進ユニットを創設し、低分子や核酸といった低～中分子化合物を効率的に脳に送達しうる技術開発のための基礎研究を進め、他社に導出しうる新たな基盤技術を創出し、安定的な収益の柱を確立してまいります。

「生産・研究への積極的な設備投資の検討・着手」

当社は2021年３月に新型コロナウイルスワクチン原液新工場の建設用地として、神戸市有不動産を取得いたしました。本用地に建設する新工場では、新型コロナウイルスワクチンだけでなく今後の感染症に対する治療薬について、厚生労働省令和２年度ワクチン生産体制等緊急整備事業に基づいて国の求めに応じて製造することとなりますが、余剰の生産キャパシティについては当社のライソゾーム病治療薬の製造に充てる可能性があります。

今後の一連のライソゾーム病治療薬の研究開発を加速させ、早期の臨床入り、上市を可能とするため、必要な設備投資については、中長期的な予測のもと、事業環境を注視しながら積極的に進めてまいります。

「エビデンス構築を含む製品戦略の立案」

ライソゾーム病治療に取り組んでいる世界中の臨床現場に有用な情報を提供することは、ライソゾーム病領域において治療薬を開発する製薬会社の重要な責務であり、また、当社の事業価値向上につながることから、エビデンス構築を含む製品戦略の立案を重要課題として進めてまいります。

例えば、J-Brain Cargo®を利用したライソゾーム病治療薬では、中枢神経症状の改善による予後の改善が期待されます。しかしながら、短期間の治験では長期的なモニタリングが必要な予後に関するデータを取得することは困難です。このようなデータは臨床現場にとっては極めて重要であるため、2021年度より日本およびブラジル連邦共和国において上市が見込まれるイズカーゴ®においても積極的、戦略的な情報収集活動を行ってまいります。

また、ライソゾーム病には中枢神経症状のみが主症状であるために、特定が困難な疾患が存在いたします。このような疾患においても当社のライソゾーム病治療薬は有用である可能性があることから、早期発見、早期治療につながる活動も当社にとって重要な責務と認識しております。

「業務および組織構造改革」

2020年度以降、当社のグローバル活動は本格化し、創業50周年を迎える2025年には、あらゆる面で大きな変化を遂げていなければなりません。一方で、当社の価値の源泉は当社の企業文化に共感する「チームJCR」一人ひとりであると確信しており、これは本格的なグローバル時代においても変わることなく「モノづくり」「研究」における新たな価値創造の源泉であり続けます。

当社では、「チームJCR」の企業文化の維持発展には顔の見える範囲に規模を抑えることが重要と考えております。2020年度末において当社グループの社員数は732名に達し、前中期経営計画初年度である2015年度に比して約200名増加いたしました。さらに、2021年度より開始する新たな生産設備増強や研究開発の順調な進捗に伴い、一層人員規模が拡大することとなります。今後のグローバル化を見据え、急激な業容拡大期にあっても一定規模の人員で業務を行えるよう、付加価値の高い業務への注力、業務プロセスの電子化の推進や必要な組織構造改革を進めてまいります。また、今後の発展を支える「チームJCR」一人ひとりのさらなる成長のための人財育成を進めてまいります。

なお、文中における将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

### ２【事業等のリスク】

当社グループの戦略・事業その他を遂行する上でのリスクについて、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性があると考えられる主な事項を以下に記載いたします。

なお、文中における将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

(1）新型コロナウイルス感染症のパンデミックに係るリスク

数多くの治療薬、ワクチンが世界中で積極的に研究されており、世界各国で承認に至ったものもありますが、本文書作成時点において、新型コロナウイルス感染症のパンデミックが終息する見通しは立っておらず、先行きは予断を許さない状況です。

当社グループにおいては、本事象による当社グループ事業への影響について注意深く精査しております。2020年３月中旬より、当社グループ従業員に対して可能な限り在宅勤務とすること、マスク着用、手洗いやうがいの徹底、検温といった予防策や、２週間に１度の抗原検査の実施、社内特任チームによる社内への情報発信等を講じることで、本文書作成時点までにおいて６名の感染者を認めたものの、研究開発、生産を含むすべての事業活動は正常に稼働しております。今後も、研究、生産活動に影響を及ぼす可能性を重視し、予防策を徹底してまいります。

研究開発品目の進捗については、進行中または準備中の臨床試験を含め、本文書作成時点までにおいて遅延等の顕在化したリスクはありません。しかしながら、グローバルでの臨床試験を複数行ってまいりますので、引き続き状況を注視してまいります。

製品や原材料、製造用資材については当面の生産に必要な在庫は確保しているため、本文書作成時点において顕在化しているリスクはありません。

なお、今後、新型コロナウイルス感染症の拡大により、当社グループの事業活動に影響が及ぶ可能性があります。社会情勢が大きく変化するなか、中長期的に安定した経営を行うために、機動的かつ安定的な資金調達手段を確保する必要があります。そのため、運転資金を確保することを目的として、2020年４月および５月にバックアップラインとして各金融機関との間で、既存の当座借越枠に加え、コミットメントライン契約を締結しております。

(2）法規制に関するリスク

当社グループの事業は、関連法規の厳格な規制を受けており、各事業活動の遂行に際して種々の許認可等を受けております。これらの許認可等を受けるための諸条件および関連法令の遵守に努めており、現時点においては当該許認可等が取り消しとなる事由は発生しておりません。しかし、法令違反等によりその許認可等が取り消しとなる場合等には、規制の対象となる製商品の回収、または製造ならびに販売を中止することを求められる場合もあり、これらにより当社グループの事業に重大な影響を及ぼす可能性があります。

また、当社グループが取り扱う医療用医薬品等の販売価格は、医療制度が国民皆保険を前提としていることから、健康保険法の規定に基づき、厚生労働大臣の定める薬価基準収載価格によることとされております。薬価基準改定（引下げ）は、流通段階における供給価格の押し下げ要因となり、当社グループの取り扱う医療用医薬品等の販売価格の変動要因となります。

(3）研究開発に係るリスク

当社グループは、希少疾病領域での積極的な研究開発活動に取り組んでいますが、医薬品は所轄官庁の定めた有効性と安全性に関する厳格な審査により承認されてはじめて上市することが可能となります。したがって、研究開発の途上において、パイプラインの有効性もしくは安全性が承認に必要とされる基準を満たさない懸念があることが判明し、研究開発の中止もしくは遅延を要する場合は、研究開発費の回収や期待される収益の確保が困難もしくは遅延するリスクがあります。そのような場合は当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

また、当社グループの売上高は、主に医薬品の製造販売の他、研究開発の進捗に基づく契約金収入により構成されております。また、契約金収入は営業利益等の各利益に大きな影響を及ぼすことがあります。したがって、パイプラインの研究開発に中止・遅延を要する事象が発生した場合、当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(4）ヒト成長ホルモン製剤に係るリスク

当社グループの販売品目のうち、ヒト成長ホルモン製剤の売上高が総売上高に占める割合は、当連結会計年度において44.1%であります。ヒト成長ホルモンは主に小児成長障害に使用される医薬品であることから、日本国内における少子化の影響を受けます。市場統計によれば、ヒト成長ホルモン市場は各社の新たな適応追加や疾患啓発活動の結果、これまでのところ拡大を続けてきましたが、将来的には減少に転じる可能性が極めて高いと認識しております。したがって、これらの不確定要因が当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

また、本製剤は原体、製剤ともに十分な在庫を確保しておりますが、原体の仕入先は特定の会社（Ferring社）に限定されているため、同社での生産に何らかの支障が生じた場合等は当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

さらに、本製剤の大部分は当社グループとPHC株式会社で共同開発した専用注入器グロウジェクター®Lを使用しなければ、自己注射することができません。グロウジェクター®L はPHC株式会社が製造し、同社とはリスク管理も含めた契約を締結しており、繰り返し使用できる機器（耐用年数３年）であることから、同社の生産に支障が生じた場合であっても、業績への影響は低いと認識しております。ただし、長期に渡り支障が生じた場合は、新規患者の獲得や機器の更新が滞り、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(5）安定供給に関するリスク

当社グループでは患者さんの健康に寄与するため必要な生産体制と品質保証体制を構築しております。しかしながら、当社グループの製造施設等や原材料供給元において、技術的もしくは法規制上の問題等が発生することにより、製品の安定供給に支障が発生する可能性があります。その動向によっては、当社グループの業績に影響を与える可能性があります。

(6）競合品に係るリスク

当社グループの製品およびパイプラインには、いずれも競合となりうる他社の開発品目が存在します。これら競合品目の開発が進捗し、発売された場合、当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(7）人的リソースに係るリスク

近年の売上高の増加と研究開発の進捗に伴い研究開発部門、生産部門を中心に人的リソースが増大しております。今後も複数のパイプラインのグローバル臨床試験、上市を見込んでいることから、引き続き人的リソースの拡大傾向が継続するものと認識しております。したがって、人材の採用が困難になったり、離職率が上昇する場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(8）副作用の発現リスク

現在のパイプラインには人体にとっては未知の物質に相当する融合たんぱく質であるものが含まれています。一般的に、人体は未知の物質に対して抗原抗体反応により体内より排除する機構を持っていることから、これらの薬物が抗原抗体反応を惹起することにより好ましくない副作用の発現リスクが存在します。現在までの臨床試験において、特段留意が必要なリスクは顕在化しておりませんが、今後、長期に投与した際に看過できない副作用が発現した場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(9）知的財産権の侵害リスク

当社グループの血液脳関門通過技術については、競争力のある形で知的財産権の確保に努めております。当連結会計年度においては米国ArmaGen社を買収することで、米国等における血液脳関門通過技術に関する知的財産権を取得し、現段階において当該技術に関して他社の知的財産権を侵害するリスクは低いと判断しております。しかしながら、将来において知的財産権を巡る訴訟が起こる場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(10）訴訟に関するリスク

当社グループは製造物責任（PL）関連、独占禁止法関連、環境関連やその他に関して訴訟を提起される可能性があります。これらの訴訟に対応すべく、損害保険への加入等リスクを回避できる対策を講じておりますが、訴訟が発生した場合、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を与える可能性があります。

(11）自然災害に係るリスク

当社グループの製品に係る原薬、製剤工場は神戸市西区に集中しております。

地震、風水害には強い立地条件ではあるものの、大規模停電、想定を超える事象が発生した場合は一定期間操業できなくなることで当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(12）筆頭株主との関係

当社グループは、筆頭株主である株式会社メディパルホールディングスとの間で、複数のパイプラインに関する開発投資契約を締結しており、今後、両社が出資し米国に設立した合弁会社を通じて各種医薬品候補物質の臨床開発を行うほか、より広範囲な業務提携を行うことについて合意しております。当社グループは、同社との戦略的提携関係を維持し、両社の更なる企業価値の向上に努める所存でありますが、何らかの理由により同社との戦略的提携に変更があった場合、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を与える可能性があります。

(13）金融市況の影響について

株式市況、為替相場および金利の動向によっては、保有する有価証券等の時価の下落、原材料等の輸入価格上昇、退職給付債務および支払利息の増加等、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を受ける可能性があります。

上記のほか、環境保全上の問題の発生、製品を取り巻く環境の変化、ライセンスまたは提携の解消、システム障害および情報流出等、様々なリスクがあり、ここに記載されたものが当社グループの全てのリスクではありません。

### ３【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1)経営成績等の状況の概要

①　当期の経営成績

売上高は 300億85百万円（前期比 21.4％増）となり、９期連続の増収、過去最高を記録しました。

主力製品である遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」の売上は、2020年４月に薬価改定がありましたが、販売数量が増加したことにより前期を上回りました。

また、腎性貧血治療薬合計の売上高および契約金収入も前期を上回ったことにより、売上高合計は前期に比べて21.4％の増収となりました。

利益面におきましては、売上高増収に伴う売上総利益の増加（前期比31.9％増）の一方で、販売費及び一般管理費が前期比2.7％増にとどまったことにより、営業利益は82億69百万円（前期比 154.9％増）、経常利益は84億88百万円（前期比 157.7％増）、親会社株主に帰属する当期純利益は68億92百万円（前期比 157.4％増）となり、いずれも増益、過去最高を記録しました。

研究開発は順調に進捗していますが、効率的な研究開発を行った結果、研究開発費は10.6％減少し、53億60百万円（前期比６億37百万円減）となりました。

| 前連結会計年度 （自　2019年４月１日 至　2020年３月31日） | 当連結会計年度 （自　2020年４月１日 至　2021年３月31日） | 増減
金額（百万円） | 金額（百万円） | ％
売上高 | 24,781 | 30,085 | 21.4
営業利益 | 3,244 | 8,269 | 154.9
経常利益 | 3,293 | 8,488 | 157.7
親会社株主に帰属する当期純利益 | 2,678 | 6,892 | 157.4

営業利益の増減要因は以下の通りです。

・主力製品の寄与による売上高の増加　　　　　　　5,303百万円

・売上原価の減少　　　　　　　　　　　　　　　　　 88百万円

・売上高増加に伴う販売費・一般管理費の増加　　△1,004百万円

・研究開発費の減少　　　　　　　　　　　　　　　　637百万円

②　主要な売上

| 前連結会計年度 （自　2019年４月１日 至　2020年３月31日） | 当連結会計年度 （自　2020年４月１日 至　2021年３月31日） | 増減
金額（百万円） | 金額（百万円） | ％
ヒト成長ホルモン製剤 グロウジェクト® | 12,650 | 13,256 | 4.8
再生医療等製品 テムセル®HS注 | 3,126 | 2,441 | △21.9
腎性貧血治療薬 エポエチンアルファBS注「JCR」 ダルベポエチンアルファBS注「JCR」 | 5,509 4,097 1,412 | 7,087 3,278 3,809 | 28.6 △20.0 169.7
ファブリー病治療薬 アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」 | 317 | 470 | 48.2
AZD1222原液 | － | 404 | －
契約金収入 | 2,050 | 6,406 | 212.4

（注）１ 持続型腎性貧血治療薬「ダルベポエチンアルファBS注JCR」を2019年11月より発売した影響で、短期型腎性貧血治療薬「エポエチンアルファBS注JCR」の売上が減少しましたが、腎性貧血治療薬合計の売上は前期を上回りました。

２　契約金収入は研究開発の進捗によるマイルストーンなどの契約に由来します。

３　当連結会計年度の医薬品売上高は23,667百万円であります。

③　研究開発の状況

[ライソゾーム病治療薬]

・現在重点的に取り組んでいるライソゾーム病治療薬の開発では、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の開発を行っております。

・血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141・「イズカーゴ®点滴静注用10mg」）については、2021年３月に日本で製造販売承認を取得いたしました。また、ブラジル連邦共和国では2020年12月にブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）に製造販売承認申請を行い、その他の地域では2018年10月に米国食品医薬局（FDA）、2019年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けており、また、2021年２月、FDAにFast Track指定及び臨床第３相試験の開始が承認されております。当該試験は、グローバル臨床試験として、米国に続き、ブラジル・欧州においても試験開始に向けた準備を進めております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）については、グローバル臨床試験として、日本では2020年７月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に臨床第１/２相試験の治験計画届が受理され、2020年10月に第１例目となる被験者の方に治験薬が投与されました。また、ANVISAおよびFDAにおいても治験開始が承認されております。

・その他のJ-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬（ポンペ病治療薬（開発番号：JR-162）、サンフィリッポ症候群A型治療薬（開発番号：JR-441）、スライ症候群治療薬（開発番号：JR-443）、サンフィリッポ症候群B型治療薬（開発番号：JR-446）についても、研究開発を順次行うとともにグローバル展開を推進してまいります。

[再生医療等製品]

・2019年７月から新生児低酸素性虚血性脳症（開発番号：JR-031HIE）への「テムセル®HS注」の新たな適応拡大として臨床第１/２相試験を開始しております。

・2021年３月に表皮水疱症（開発番号・JR-031EB）への「テムセル®HS注」の適応拡大を目的とした開発の中止を決定いたしました。

・帝人株式会社との共同開発である他家（同種）歯髄由来幹細胞（DPC）を用いた急性期脳梗塞を適応症とする再生医療等製品（開発番号：JTR-161/JR-161）については、2019年２月より臨床第１/２相試験を開始しております。

[ヒト成長ホルモン製剤]

・2018年７月から「グロウジェクト®」の効能追加としてSHOX異常症に対する臨床第３相試験を開始しております。

・2021年３月から、遺伝子組換え持続型成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）の臨床第２相試験を開始しております。

④　キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度末における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ153億32百万円増加して 262億60百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動の結果得られた資金は、103億41百万円（前連結会計年度比54億13百万円の収入増）となりました。これは主に、たな卸資産の増加額46億99百万円があった一方で、税金等調整前当期純利益の計上額86億53百万円、減価償却費の計上 18億92百万円および前受金の増加額24億93百万円があったことによるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動の結果使用した資金は、32億90百万円（前連結会計年度比８億70百万円の支出減）となりました。これは主に有形固定資産の取得による支出 47億80百万円および特許権の取得による支出 27億47百万円があった一方で、助成金の受取額 38億92百万円があったことによるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動の結果得られた資金は、83億４百万円（前連結会計年度比62億55百万円の収入増）となりました。これは主に、配当金の支払額 10億83百万円があった一方で、短期借入金の純増額 83億20百万円があったことによるものであります。

⑤　生産、受注及び販売の実績

(1）生産実績

当連結会計年度の生産実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当連結会計年度 （自　2020年４月１日 至　2021年３月31日）
生産高（百万円） | 前年同期比（％）
医薬品事業 | 27,656 | 160.6
合計 | 27,656 | 160.6

（注）１　金額は販売価格により表示しております。

２　上記金額には、消費税等は含まれておりません。

(2）受注実績

当社グループは見込生産によっており、受注生産は行っておりません。

(3）販売実績

当連結会計年度の販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当連結会計年度 （自　2020年４月１日 至　2021年３月31日）
販売高（百万円） | 前年同期比（％）
医薬品事業 | 30,085 | 121.4
合計 | 30,085 | 121.4

（注）１　主な相手先別の販売実績およびそれぞれの総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

相手先 | 前連結会計年度 （自　2019年４月１日 至　2020年３月31日） | 当連結会計年度 （自　2020年４月１日 至　2021年３月31日）
販売高（百万円） | 割合（％） | 販売高（百万円） | 割合（％）
キッセイ薬品工業株式会社 | 6,009 | 24.3 | 7,087 | 23.6
株式会社メディセオ | 6,989 | 28.2 | 6,549 | 21.8

２　上記金額には、消費税等は含まれておりません。

⑥ 経営成績への影響

新型コロナウイルス感染症の影響につきましては、当連結会計年度につきましては影響を受けておりません。

また、本報告書作成時点においては、パイプラインの臨床試験の遅延等は発生しておらず、製品や原材料、製造用資材についても当面の生産に必要な在庫は確保しており、大きな影響はないと判断しております。

なお、当社グループの経営成績に重要な影響を与える要因につきましては、「第２　事業の状況　２　事業等のリスク」に記載しております。

(２)経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容は次のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

①　重要な会計方針及び見積り

当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成に当たりましては、たな卸資産、有価証券、特許権、貸倒引当金、退職給付に係る負債および繰延税金資産などについて、「第５　経理の状況　１　連結財務諸表等　（１）連結財務諸表　注記事項」および「第５　経理の状況　２　財務諸表等　（１）財務諸表　注記事項」に記載のとおり、資産・負債および収益・費用の数値に影響を与える見積りおよび判断を行っております。従いまして、実際の結果は、見積りの不確実性により異なる場合があります。

新型コロナウイルス感染症の影響につきましては、収束まではある程度の期間を要すると想定しておりますが、「第２　事業の状況　３　経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析」に記載のとおり、当社グループの業績への影響は軽微であると判断しております。従いまして、当連結会計年度における会計上の見積りへの影響はございません。また、本報告書提出日現在において、翌連結会計年度におきましても同様であると判断しております。

② 財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容

・財政状態

当連結会計年度末における資産合計は 737億84百万円（前連結会計年度末比260億８百万円増）、負債合計は 352億27百万円（前連結会計年度末比200億31百万円増）、純資産合計は 385億57百万円（前連結会計年度末比59億77百万円増）となりました。

流動資産は、現金及び預金およびたな卸資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ202億３百万円増加して 485億45百万円となりました。固定資産につきましては、米国ArmaGen,Inc.を買収したことによる特許権の計上および新型コロナウイルスワクチン原液新工場建設用の土地の取得などにより、前連結会計年度末に比べ58億５百万円増加して 252億38百万円となりました。

流動負債は短期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ185億94百万円増加して 290億28百万円となりました。固定負債は、社債および長期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ14億37百万円増加して 61億99百万円となりました。

純資産につきましては、配当金の支払があった一方で親会社株主に帰属する当期純利益の計上などにより、前連結会計年度末に比べ59億77百万円増加して 385億57百万円となりました。

これらの結果、当連結会計年度末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ15.3ポイント低下して 51.3％となりました。

現時点では当社グループにおいて、新型コロナウイルス感染症の影響は受けておりませんが、今後の世界情勢の見通しが立たない中、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、当連結会計年度に総額155億円のコミットメントライン契約を締結しております。

・経営成績

売上高は前連結会計年度に比べ53億３百万円（21.4％）増加して 300億85百万円となりました。

主力製品であるヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」につきましては、営業体制変更による効率的なプロモーションに加え、電動式デバイスの特徴を活かしたアプリケーションの公開などによる同種製品との差別化戦略の強化により、前期比６億５百万円（4.8％）の増収となりました。また、2020年４月の薬価改定により販売単価は引き下げとなりましたが、数量ベースでは前期比9.8％増加したことにより、増収を確保することが出来ました。また、2022年３月期につきましても、2021年４月の薬価改定の影響を吸収して増収となることを見込んでおります。

腎性貧血治療薬につきましては、短期型腎性貧血治療薬「エポエチンアルファBS注JCR」の売上高は減少しましたが、持続型腎性貧血治療薬「ダルベポエチンアルファBS注JCR」の売上高は増加し、腎性貧血治療薬合計では70億87百万円（前期比15億77百万円・28.6％増）となっております。2022年３月期につきましても引き続き需要増が見込まれますが、2021年４月の薬価改定による販売単価の引き下げの影響を受けるため、減収を見込んでおります。

再生医療等製品「テムセル®HS注」の販売につきましては、予想を上回る需要に供給が追い付かず、2020年４月から８月までの間供給制限を実施した影響で、当連結会計年度の売上高は前期比６億85百万円（21.9％）の減収となりました。しかし、当連結会計年度において、需要に合わせた供給体制の増強を実施し、安定在庫を確保できるようになったため、2022年３月期につきましては増収を見込んでおります。

国産初のライソゾーム病治療薬であるファブリー病治療薬「アガルシダーゼベータBS点滴静注JCR」につきましては、販売開始以降、徐々に市場への浸透が進んでおり、当連結会計年度は前期比で増収となっており、2022年３月期につきましても引き続き増収を見込んでおります。

また、2020年12月より、アストラゼネカ株式会社から新型コロナウイルスワクチン（AZD1222）原液の国内製造を受託しており、当連結会計年度における売上高は４億４百万円となっております。2022年３月期につきましても受託製造を続けるため、増収を見込んでおります。

契約金収入に関しましては、ライセンス収入および製造能力を確保したことに対する対価などから、前期比43億55百万円（212.4％）の増収となりました。2022年３月期につきましても、さらに増収となる見込みです。

一方で、研究開発費につきましては、研究開発は順調に進捗しておりますが、効率的な研究開発をおこなった結果、53億60百万円と前期比６億37百万円（10.6％）の減少となっております。研究開発費は2020年に公表しました３ヵ年中期経営計画「変革」のガイダンスで対売上高比率20％を目安に投資を行うと示しており、当連結会計年度における対売上高比率は17.8％であります。2022年３月期につきましては、2021年５月に薬価収載された「イズカーゴ®点滴静注用10mg」に続く、J-Brain Cargo®を適用した一連のライソゾーム病治療薬について、将来の成長に向けて積極的にグローバルで開発を行う計画であり、103億円（当期比92.2％増・対売上高比21％）の研究開発費を見込んでおります。

③ キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報

ａ．当連結会計年度のキャッシュ・フローの分析

「第２　事業の状況　３　経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析　(1)経営成績等の状況の概要　④キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。

ｂ．当社グループの資本の財源および資金の流動性

・資金需要の主な内容

当社グループにおきましては、原材料等の仕入れ、研究開発費、人件費および販売費などの運転資金、ならびに生産および研究開発を目的とする設備投資に主たる資金需要が生じます。

なお、研究開発費につきましては、対売上高比率20％を目安に投資を行っております。

また、株主還元についても、経営上の重要な施策の一つとして位置づけております。剰余金の配当等につきましては、将来の利益の源泉となる新薬開発や経営体質強化のための内部留保を確保しつつ、業績およびキャッシュ・フローの状況を勘案しながら継続的かつ安定的な配当を行うことを基本方針としており、ご期待に応える株主還元と財務の健全性のバランスを重視し、配当性向につきましては30％を目安としております。

・資金調達

これらの資金需要に対しましては、営業活動によるキャッシュ・フローからの充当を基本とし、不足する場合は金融機関からの借入金による調達を実施しております。

当連結会計年度末時点の現金及び現金同等物残高は262億60百万円となっており、事業遂行に必要な資金を十分確保しております。

なお、現時点では当社グループにおいて、新型コロナウイルス感染症の影響は受けておりませんが、今後の世界情勢の見通しが立たない中、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間でバックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、当連結会計年度に総額155億円のコミットメントライン契約を締結しております。

### ４【経営上の重要な契約等】

(1）技術等導入契約

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の支払 | 契約期限
当社 | Mesoblast社 | 移植片対宿主病、表皮水庖症、新生児低酸素性虚血性脳症適応症における骨髄由来ヒト間葉系幹細胞(MSC)の国内独占開発、製造および販売 | マイルストーンおよびロイヤルティ | 製品発売から15年または適応拡大承認から10年間のいずれか遅い日まで

(2）技術等導出契約

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の受取 | 契約期限
当社 | 帝人㈱ | 他家（同種）歯髄由来幹細胞を用いた急性期脳梗塞を適応症とする再生医療等製品の共同開発および実施許諾 | マイルストーンおよびロイヤルティ | 実施許諾について特定の期間を定めず
当社 | 大日本住友製薬㈱ | 中枢神経系疾患治療薬創製に関する血液脳関門通過技術のライセンス契約 | 契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ | 特許期間満了またはロイヤルティの支払終了のいずれか遅い日まで

以下の契約について、両社合意に基づき、当連結会計年度において共同開発を終了いたしました。

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の受取 | 契約期限
当社 | あすか製薬㈱ | 不妊治療薬（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）の開発権および製造販売権付与および当社の原薬製造権 | 契約金およびマイルストーン | 特定期間を定めず

(3）取引契約等

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の支払 | 契約期限
当社 | Ferring社 | 遺伝子組換えヒト成長ホルモン原体の独占輸入権および同製剤の国内独占販売権 | － | 2023年10月まで（以降５年毎の更新）
当社 | キッセイ薬品工業㈱ | 腎性貧血治療薬「エポエチンアルファＢＳ注ＪＣＲ」および持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品の国内独占販売権 | － | 2024年３月まで（以降１年毎自動更新）
当社 | ㈱メディパルホールディングス | ㈱メディパルホールディングスによる研究開発費の一部負担および当社によるロイヤルティの支払 | ロイヤルティ | ロイヤルティの支払終了まで
米国合弁会社を通じた各種医薬品候補物質の臨床開発の実施 | － | 特定期間を定めず

当連結会計年度において、新たに締結した重要な契約は次のとおりであります。

当社は、2020年12月にアストラゼネカ株式会社が開発中のアデノウイルスベクターを用いたCOVID-19に対するワクチン（AZD1222）について、国内における原液製造に関し同社と業務請負契約を締結いたしました。

### ５【研究開発活動】

当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。

当連結会計年度における研究開発費の総額は 5,360 百万円（前連結会計年度 5,997 百万円）、対売上高比17.8％（前年実績24.2％）となりました。

なお、2021年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。

開発番号 （一般名）（製品名） | 適応症等 | 開発段階 | 備考
ＪＲ－１４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ） （イズカーゴ®点滴静注用10mg） | ムコ多糖症Ⅱ型 （ハンター症候群） | ブラジル: 製造販売承認申請 | 酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
グローバル： 臨床第３相試験
ＪＲ－１７１ | ムコ多糖症Ⅰ型 （ハーラー症候群等） | グローバル： 臨床第１/２相試験 | 酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 J-MIG System®採用
（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニダーゼ）
ＪＲ－１６２ | ポンペ病 | 前臨床 | 酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ）
ＪＲ－４４１ | ムコ多糖症ⅢＡ型 （サンフィリッポ 症候群Ａ型） | 前臨床 | 酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
（血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ）
ＪＲ－４４３ | ムコ多糖症Ⅶ型 （スライ症候群） | 前臨床 | 酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
（血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ）
ＪＲ－４４６ | ムコ多糖症ⅢＢ型 （サンフィリッポ症候群Ｂ型） | 前臨床 | 酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ）
ＪＲ－４０１Ｘ | ＳＨＯＸ異常症における低身長症 | 臨床第３相試験 | グロウジェクト®適応拡大
（遺伝子組換えソマトロピン）
ＪＲ－１４２ | 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 | 臨床第２相試験 | J-MIG System®採用
（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）
ＪＲ－０３１ＨＩＥ | 新生児低酸素性虚血性脳症 | 臨床第１/２相試験 | テムセル®ＨＳ注適応拡大 再生医療等製品
（ヒト間葉系幹細胞）
ＪＴＲ－１６１／ＪＲ－１６１ | 急性期脳梗塞 | 臨床第１/２相試験 | 帝人㈱と共同開発 再生医療等製品
（ヒト歯髄由来幹細胞）