## 第２【事業の状況】

### １【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

当社グループの経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

（1）企業理念

当社は「医薬品を通して人々の健康に貢献する」を企業理念としています。

この企業理念のもと、遺伝子・タンパク・細胞を軸とした研究とモノづくりを続け、画期的な新薬と基盤技術を創出し、希少疾患の患者さんとその家族に貢献することを、重要なミッションとしております。その実践にあたっては、社員一人ひとりが患者さんとその家族のことを第一に考え、以下のコアバリュー（価値観）に則り挑戦を続けております。

コアバリュー（価値観）

信頼：私たちは、法令遵守はもとより、高い倫理観をもって行動することにより、全てのステークホルダーから信頼される会社を築きます。

自信：私たちは、世界へ通用する医薬品提供を目標に、独自の視点で研究・開発を進め、自信をもって品質の高い製品と情報を提供します。

信念：私たちは、基本理念のもと、“自ら考え、自ら行動する”を信念として、更なる企業成長を目指します。

基本経営方針

以下に提唱する経営方針は３つのコアバリューをもとに、より具体的に企業のあり方を示したものです。

１．顧客満足を念頭に置いた経営

顧客に対し、常に高品質の製品、正確な情報およびきめ細かなサービスを提供し、顧客満足を高めます。

２．法令・社内規則を遵守する社会的良識に基づいた経営

円滑に企業活動を行うために、コーポレート・ガバナンスに基づくコンプライアンスを推進し、内部統制システムの確立を図ります。その為の医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（「医薬品医療機器等法」）、会社法、独占禁止法などの関係法令および、業界内の規約・ガイドライン等を遵守します。

３．世界に通用する医薬品開発を目指した経営

希少疾病分野での研究を基盤に、未来への更なる発展を目指して、世界に通用する治療薬の研究・開発に、独自の視点も盛り込みながら、積極的に取り組みます。

４．職場環境への配慮を忘れない経営

製薬企業として信頼性の高い商品提供のために、各事業所の安全かつ働きやすい環境づくりを徹底します。

５．自ら考え、自ら行動する人材を育成する経営

「自ら考え、自ら行動する」ため、部署間の連携を基盤に、明確な目的意識と責任感を持つ仕事のプロの育成を目指します。

６．経営効率を高め、ＪＣＲファーマの長所を最大限にのばせる経営

競争の激しい医薬品市場でビジネスを展開する為、市場を見極める視点を忘れずに経営の基本となる「人・物・経費」の効率化を図ります。また、社内連携をより強化することで、ＪＣＲファーマだからこそ取り組める個性ある事業を展開していきます。

（2）経営戦略等

１．ありたい姿

患者さんの数が限られている希少疾病には、未だ有効な治療薬がない疾患が多くあります。当社は創業以来培ってきた独自の「研究開発力」と「モノづくり力」を結集し、患者数が極めて少ない疾患であっても、患者さんとそのご家族のために、「ＪＣＲでなければできないこと」を追求することを掲げております。

２．成長戦略

当社は、国内製品売上、製品ポートフォリオ導出によるライセンス収入、プラットフォーム技術導出によるライセンス収入の３つの柱でグローバルに成長してまいります。独自の血液脳関門通過技術の更なる応用可能性の追求、次なる革新的なプラットフォーム技術の創出、生産技術の向上のため、得られた収益は人的資本・人的資源を含む研究開発と生産能力拡充に積極的に投資いたします。これにより、持続的な成長と「ありたい姿」の実現を目指してまいります。

３．事業活動

2023年度には、主力製品である遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」の売上が大幅に伸長し、日本国内の成長ホルモン市場においてトップシェアを実現しております。さらに2023年４月から、住友ファーマ株式会社と遺伝子組換えムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ®」における日本国内の共同プロモーションを開始し、売上が伸長いたしました。その結果、国内既存製品からの収益のみで、研究開発費と販管費を賄える安定した収益構造を実現しております。研究開発においては、最も注力しているライソゾーム病領域で、17を超える開発品の創製に取り組んでおります。2023年10月に、血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）のグローバル臨床第I/II相試験を開始いたしました。またグローバル臨床第III相試験が進んでいるJR-141においては、被験者数登録を加速するため、投資を拡大しております。積極的な研究開発活動の結果、研究開発費は前期比24億３千万円（27.6％）増加し112億３千万円となりました。

４．2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」の進捗

当社は、2023年５月に、５ヵ年中期経営計画「Reach Beyond, Together」を公表しております。本計画は、過去の中期経営計画である「飛躍」と「変革」において見出した強みをさらに強化し、創業以来培ってきた独自の「研究開発力」と「モノづくり力」を結集させ、「ＪＣＲでなければできないこと」を通じた事業価値の最大化を目指すものであります。グローバル化の実現という第二の創業期に、新たなステージに移行するための５つの取り組みを設定しております。

「革新的な基盤技術の創製」

当社は、血液脳関門（Blood Brain Barrier）を通過して薬剤を脳内に届ける独自技術J-Brain Cargo®を確立し、世界で初めて血液脳関門通過を実証した遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤イズカーゴ®を2021年に日本で上市いたしました。J-Brain Cargo®には豊富なバリエーションがあり、脳内に届けたい薬剤の特性に合わせた最適な分子を設計することで、薬剤が脳内でより効率的に作用するバイオ医薬品を創製することができます。さらに、J-Brain Cargo®を一つの技術基盤とし、これを様々なモダリティ（タンパク質、核酸、遺伝子・細胞治療薬、抗体等）に適用する検討を進めております。J-Brain Cargo®適用のアデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療薬では、武田薬品工業株式会社との共同研究は2023年12月に終了したものの、病態モデルマウスにおいて良好な薬効が示されたことから、遺伝子治療領域での適用可能性を確認しております。

当社は、この独自技術でのアライアンスを積極的に進めております。2023年３月には神経変性疾患を対象として新薬候補物質のタンパク質にJ-Brain Cargo®を適用した研究開発を、同年12月には希少疾病を対象に核酸医薬品の創製を目的として、アレクシオン社とライセンス契約を締結いたしました。研究が順調に進捗し、2024年３月に神経変性疾患治療薬のファーストマイルストーンを達成しております。また、2023年５月には、てんかんを対象としてアンジェリーニファーマとライセンス契約を締結いたしました。さらに、J-Brain Cargo®の開発で培った経験・ノウハウを応用して、脳以外の臓器への輸送システムの開発にも挑戦しております。本年度においては、ムコ多糖症II型でJ-Brain Cargo®を適用した薬剤が血液網膜関門を通過し、網膜への局在と疾患原因物質が減少したことを確認し、これにより視覚障害の改善を期待しうることがモデルマウスを用いた研究により示されました。ムコ多糖症I型では、J-Brain Cargo®を適用した薬剤が、疾患特異的な骨の形態学的変化を抑制しうることを、同じくモデルマウスを用いた研究により示しております。既に確立された技術に基づく製品開発と、次世代モダリティや新規ターゲットへの輸送システムを組み合わせた革新的な基盤技術を創製し、他社とのアライアンスの実現により、これまでにない新たな新薬開発に挑戦してまいります。

「グローバル基準の生産能力発揮」

「グローバル品質保証体制の質・量的拡大」

当社が創業以来培った高品質かつ高効率なバイオ医薬品の製造能力は、研究開発と並ぶ強みであります。当社では、15年以上のシングルユース技術を用いた製造経験を有し、個々の社員が高いスキルを備え、研究段階から製品までの統合された品質管理体制を敷いております。近年ではグローバル基準を満たした治験薬を製造し、JR-141、JR-171、JR-441の海外臨床試験を実施しております。今後もグローバル試験が見込まれる製品が相次ぐため、当社の高品質・高効率生産の強みを活かし、生産能力の拡大および効率性の向上に努めてまいります。

また、当社は将来的なグローバル市場への供給能力拡大のため、自社工場新設のための設備投資、海外CMOへの投資を積極的に行った結果、現在、原薬製造では８基の2,000ℓバイオリアクターを有し、さらにMycenax社（台湾）の同様施設も活用予定であります。処方・無菌充填・包装といった製造工程については、高まる需要に対応すべく海外CMOを活用するとともに、2027年度の稼働を目指して新製剤工場の建設準備を進めております。また、グローバル流通管理のための拠点をルクセンブルク大公国に2022年に設立しております。

「希少疾病開発品目の早期上市」

当社は、ライソゾーム病をはじめとする希少疾病の領域での研究開発に長年取り組んでおり、「患者中心」の原則のもと全社一丸となって、患者さん、医師、規制当局との連携を深めてまいりました。そうした活動が実り、2021年には、J-Brain Cargo®を適用した遺伝子組換えムコ多糖症II型治療薬「イズカーゴ®」を世界に先駆けて本邦で実用化いたしました。現在、この活動を日本から世界へと広げるため、同治療薬（開発番号：JR-141）のグローバル臨床第III相試験を実施中であります。また、2020年にはムコ多糖症I型治療薬（開発番号：JR-171）のグローバル臨床第I/II相試験を、2023年にはムコ多糖症IIIA型治療薬（開発番号：JR-441）のグローバル臨床第I/II相試験を順次開始しております。ムコ多糖症IIIB型治療薬（開発番号：JR-446）についても、2024年度の臨床入りを目指し順調に準備を進めております。

2023年度から2027年度までの５年間で、合計５品目のライソゾーム病治療薬の臨床試験開始を目指しており、今後も着実に歩みを進めてまいります。

「成長を支える人材育成」

研究開発の進捗やグローバル展開、および生産能力の増強のため、社員数は増加を続け、2024年３月末時点で934名となりました（前年同期比55名の増加）。グローバル化という第二の創業期を牽引する次世代リーダーを育成するため、「人材管理」「貢献度の評価」「貢献度に応じた処遇」「人材開発」を軸とした人材戦略を構築中であります。各現場の社員を直接のメンバーとしてプロジェクトを結成し、人材戦略の基盤検討を行いました。また、外部講師だけでなく役員自らも講義を行う「ＪＣＲアカデミー」を開講しております。ここでグローバルな業務に必要なマインドやスキルを体系的に学んだ卒業生は、自部署や会社組織全体への課題の提起や海外展開の推進など、多方面で力を発揮しております。また、海外でも専門性の高い人材の採用を積極的に進めており、グローバル臨床開発を加速させるための体制をさらに強化してまいります。

### ２【サステナビリティに関する考え方及び取組】

文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において、当社グループが判断したものであります。

(1）サステナブルな社会の実現に向けた挑戦

①サステナビリティに対する当社の考え方

当社は、「医薬品を通して人々の健康に貢献する」という企業理念のもと、1975年の創業以来、時代を先取りしたバイオ技術、細胞治療・再生医療技術で、希少疾病用医薬品を中心としたアンメット・メディカルニーズ（未だ満たされていない医療ニーズ）に応える画期的な新薬の創製を目指しています。地球環境や社会を取り巻く状況・課題は、年を追うごとに変化していますが、当社は医薬品メーカーとしての事業活動を通じて持続的な企業価値創造を図り、持続可能な社会の発展に貢献することが重要であると考えており、「希少疾病：Rare Diseases」、「環境：Environment」、「社会：Society」、「コーポレート・ガバナンス：Corporate Governance」を重点領域として取り組みを推進しております。特に、「希少疾病：Rare Diseases」は事業活動と密接に関係し、当社だからこそ貢献できる領域となります。患者さんが極めて少ない超希少疾病に対しても治療薬の開発と新たな事業モデルの構築に積極的に取り組むことで、誰一人取り残さない社会の実現を目指しています。

②ガバナンス

当社は、常に変化する社会および当社を取り巻く状況・課題に対して、経営と一体となって深度ある議論や戦略の策定を行うため、2022年７月に「サステナビリティ諮問委員会」、「サステナビリティ委員会」、「環境委員会」を設立いたしました。新たな推進体制のもと、今後も全社一丸となって、「当社だからこそできるサステナビリティ」の実現に取り組んでまいります。各委員会の役割は、下記のとおりであります。

③戦略

＜マテリアリティの特定＞

サステナビリティに対する当社の考え方に則り、事業活動を通じた社会課題の解決と企業価値の向上を両立させるために、重点的に取り組むべき事項をマテリアリティ（重要課題）として次のプロセスを経て特定しました。

④指標と目標

＜特定されたマテリアリティ＞

カテゴリ | マテリアリティ （重要課題） | 重要指標 | 重要指標に対するFY2023実績 | 現在の取り組み
希少疾患 （RD） | 希少疾病の治療選択肢の提供 | 臨床試験開始数： （目標：2027年度までに５品目） | １品目 | ・希少疾病（Ultra Rareを含む）に対する新薬の創製・開発 ・患者の皆さんとご家族を中心とする製品展開と活動・治療機会の拡大 ・希少疾病へ持続的に取り組むための事業モデルの構築
環境 （E） | 自然環境への配慮 | 産業廃棄物に伴うＣＯ２排出量のリサイクル処理による削減率 | 47％ | ・低炭素経営 ・環境負荷軽減
社会 （S） | 革新的な基盤技術の創製 | パートナリング数 ※公開情報のみ | ２件 | ・革新的な基盤技術の創製 ・戦略的パートナーシップの構築
バイオ医薬品のグローバル供給体制の構築 | 行政処分の対象となる各国規制当局からの指摘事項（目標：０件） 製品の品質による製品の欠品・回収（目標：０件） | 各０件 | ・バイオ医薬品の製造技術力の発展 ・品質保証体制・安定供給体制の拡充
成長を支える人材育成 | ①直近５年新卒採用女性比率平均 ②社員1人あたりの研修費用 | ①44.7％ ②95,000円 | ・動的な人材ポートフォリオの構築（能力開発と教育） ・ダイバーシティ・エクイティ＆インクルージョンの推進 ・働き方改革の推進 ・技能承継の推進
ガバナンス （G） | 高い倫理性のある経営 | ①役員従業員間コミュニケーション活動実施回数 ②取締役会の実効性評価の継続実施及び改善提言事項の対応率（目標：100％） ③社外取締役比率 ④内部通報対応数 | ①26件 ②100％ ③58.3％ ④16件 | ・風通しが良く、不正を許さない組織風土の醸成 ・高い倫理性のあるガバナンス ・高い透明性の確保 ・リスクマネジメントの推進

⑤リスク管理

当社では、リスクマネジメントの基本方針として、自社製品の安定供給、事業の安定的継続、社員の安全の確保、企業価値の向上によるステークホルダーの信頼維持を掲げております。社長が選任したリスクマネジメント統括管理者の下で、各本部長や指定の部門長からなる経営リスク管理者が参加するリスクマネジメント推進会議を開催し、リスクマネジメント活動の現状分析、課題抽出、改善検討を協議し、必要な情報共有、活動の連携を行っております。

また、サステナビリティ委員会、環境委員会のほか、コンプライアンス委員会、内部統制委員会、安全衛生委員会等の専門委員会を設けることで、リスクの特性に応じたリスクマネジメント活動を実施しております。それぞれの委員会における詳細なリスクシナリオ分析は、現在策定中であります。

(2）人と組織の成長（人的資本経営の推進）

①戦略

当社は、中長期経営ビジョン「Ｔｏｗａｒｄ 2030」の実現を目指して、“当社の価値の源泉は「チームＪＣＲ」である”という共通認識のもと、多様性に富む社員一人ひとりが輝ける職場環境づくり、人材育成の促進に取り組んでおります。今後の本格的なグローバル事業の展開を見据え、次世代リーダーの育成・採用を強化するため、下記の３つの取り組みを積極的に推進しております。

・戦略遂行に資する「動的人材ポートフォリオ」の構築

当社では、人事企画部と各部署との間で適切な意思疎通を図るため、定期的に将来的な人材に対する考え方のすり合わせを行い、人員計画を策定しております。また、採用に関するデータ分析や採用活動の効率化に必須となる採用管理システムの最適化、採用サイトのリニューアルを行い、人材採用についてのＰＤＣＡサイクルの構築を進めるなど、戦略的に人材採用を行っていくための取り組みを推進しております。

・ダイバーシティ・エクイティ＆インクルージョンの展開と組織浸透

当社は、「チームＪＣＲ」こそが価値の源泉であるとの確信のもと、性別、年齢、国籍、障がいの有無などの属性の違いを尊重しあい、多様性に富む社員一人ひとりの能力を最大限に活かすことが重要であると考えております。この実現に向け、女性の職域拡大や管理職への登用、事業所内保育所の整備、男性の育児参加促進など、様々な状況や環境の下でも社員の能力や意欲をより活かせる企業風土の醸成を推進しております。

全社の女性比率は42.1％であり、特に研究部門で49.0％、生産部門42.0％、開発部門48.7％と高く、現在の全社女性管理職比率14.5％は今後は上昇していくことが期待されます。また、男性の育休取得率は80％と年々向上しており、女性の育休からの復帰率100%は毎年継続しています。また、障がい社雇用の一環として、ビジネスサポートチームを人事企画部内に立ち上げるなど、多様な人材が活躍できる体制を整えております。

・個人と組織の活性化、エンゲージメントの向上推進

当社では、社員のスキルアップが会社の成長へつながるという観点から社員研修に注力しており、次世代リーダーを育成するための新たな取り組みとして、2022年に「ＪＣＲアカデミー」を設立いたしました。この取り組みでは、グローバルで活躍できるスキルを身に付けたグローバルリーダーを、実践的なプログラムで育成することを目標としており、今後のグローバル事業展開に合わせた人材の育成を推進しております。2022年10月には第一期生がアカデミーを修了し、現在、第二期生が学びを開始しています。

②指標及び目標

当社は現在業容拡大中であり、「人と組織の成長」の取り組みにおける詳細な指標及び目標については現在策定中であります。現在、この取り組みの目安としております人材関連投資金額の実績は、下記のとおりであります。

＜人事関連投資額＞ | （単位：千円）
動的人財ポートフォリオ | 54,000
Ｄ＆Ｉの展開と組織浸透 | 27,000
個人と組織の活性化 | 60,000
合計 | 141,000

(3）社会課題への挑戦（環境保全に向けた取り組み）

①戦略

当社は、事業活動を通じた環境負荷を長期的なビジネスや社会に影響を及ぼしうるリスク要因として捉え、下記の３つの取り組みを中心に、環境に配慮した事業活動の実践に取り組んでおります。その上で、気候変動に関する物理的リスク・移行リスクと機会について、事業・戦略・財務に与える短期・中期・長期的な影響の重要性評価を進めております。その結果を踏まえ、経営に与える影響が高いものを「重要リスク」ならびに「機会」として特定し、サステナブルな社会の実現に積極的に取り組んでまいります。

・エネルギー使用量

2023年度においては、主力製品であるグロウジェクト®の売上増加や開発品目の進捗によって、総エネルギー使用量（電気、ガス等）は増加傾向にあります。特にＳｃｏｐｅ２における電気の使用量が増加しておりますが、2022年11月に竣工した新原薬工場(神戸サイエンスパークセンター)において太陽光パネルを588枚設置し、本工場の年間電気使用量の内6.8%を賄うことができました。また、研究所の建屋に設置した太陽光パネルにより年間46,496kWhを発電し、売電することで社会の再生可能エネルギーの活用に貢献いたしました。今後も、エネルギー効率の高い設備の導入やエネルギー使用方法の見直しと、社員一人ひとりが効率的な資源の利用を心がけ、一歩進んだ行動につなげられるよう、さらなる意識の向上に努めてまいります。

・水資源

当社では業容の拡大に伴い、水資源の利用量は増加傾向にあります。貴重な資源を有効活用するために、研究および生産工程に使用する水量の削減や廃蒸気の回収・再利用等を積極的に推進し、効率的な資源の利用に努めてまいります。

・ＴＣＦＤ提言に沿った情報開示

当社は、2021年に英国で開催された国連気候変動枠組み条約締約国会議（ＣＯＰ26）で採択された、産業革命以来の気候上昇を「1.5℃」に抑える「パリ協定」に賛同しており、この実現に向けた取り組みを行っております。今後、各企業が設定した温室効果ガス（ＧＨＧ）の排出削減目標などのイニシアチブと当社の事業計画を踏まえ、中長期的なＧＨＧ排出削減目標の設定など、「パリ協定」の実現に向けた取り組みをさらに進めてまいります。

②指標及び目標

当社は現在業容拡大中であり、「社会課題への挑戦」の取り組みにおける詳細な指標及び目標についてマテリアリティとして特定いたしました。現在、環境負荷軽減を目指した低炭素経営の取り組みの指標とし、国際的な算定基準であるＧＨＧプロトコルに準拠して算定したＧＨＧ排出量のＳｃｏｐｅ１、２および３（一部のカテゴリー）の算定をいたしました。実績値は下記のとおりであり、2023年度においてＧＨＧ総排出量は49,516tＣＯ２となり、前年比で56.2％の削減となりました。この減少した主な要因としては、2022年に竣工した新原薬工場を資本財としてＳｃｏｐｅ３のｃａｔｅｇｏｒｙ２に計上したためであり、2023年度においては大幅な減少となっております。

ＧＨＧ排出量 | （単位：t）
Ｓｃｏｐｅ１ | 2,756
Ｓｃｏｐｅ２ | 10,884
Ｓｃｏｐｅ３ | 35,876
合計 | 49,516

### ３【事業等のリスク】

当社グループの戦略・事業その他を遂行する上でのリスクについて、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性があると考えられる主な事項を以下に記載いたします。

なお、文中における将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。また、提出日現在における状況の変化につきましては、末尾に記載しております。

(1）コンプライアンスに関するリスク

医薬品産業等は、医薬品等の有効性及び安全性を担保するために様々な法規制を受けます。さらに、法規制の範囲に限らず、製薬企業が高い倫理観を以て事業活動にあたることが重要です。当社グループでは、社内規範と企業倫理に沿った経営並びに法令遵守のためコンプライアンス委員会を設置し、コンプライアンス行動基準の制定と従業員へのハンドブックの配布、および研修を通じてコンプライアンス周知・啓発を行っております。加えて、薬機法に基づく法令遵守ガイドラインが施行されており、当社はその体制として、法令遵守担当取締役を含む責任役員を選任したほか社内研修等を実施しております。

しかしながら、社会規範あるいは企業倫理に反する行為が認められ、社会的信用が失墜することにより、結果的に当社グループの業績及び財政状態に重要な影響を受ける可能性があります。

(2）特定製品への依存のリスク

当社グループの販売品目のうち、ヒト成長ホルモン製剤の売上高が総売上高に占める割合は、当連結会計年度において41.8％になります。ヒト成長ホルモンは主に小児成長障害に使用される医薬品であることから、日本国内における少子化の影響を受けます。市場統計によれば、ヒト成長ホルモン市場は各社の新たな適応追加や疾患啓発活動の結果、これまでのところ拡大を続けてきましたが、将来的には減少に転じる可能性が高いと認識しております。また、ヒト成長ホルモン市場における競合品として持続性製剤の参入もあり、当社品シェアへの影響も想定されます。したがって、これらの不確定要因が当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

さらに、本製剤は当社グループとPHC株式会社で共同開発した専用注入器グロウジェクター®Lを使用しなければ、自己注射することができません。グロウジェクター®LはPHC株式会社が製造し、同社とはリスク管理も含めた契約を締結しており、繰り返し使用できる機器（耐用年数３年）であることから、同社の生産に支障を生じた場合であっても、業績への影響は低いと認識しております。ただし、長期に渡り支障を生じた場合は、新規患者の獲得や機器の更新が滞り、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

当社グループでは、J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）を用いた新薬「イズカーゴ®点滴静注用10mg」を2021年５月に月に薬価基準収載し、上市後の年間売上高は伸長しております。当製品については、特定地域における独占的な共同開発およびライセンス契約を2021年９月に武田薬品工業株式会社と締結し、海外における上市を計画しております。さらに、イズカーゴ®に引き続き、J-Brain Cargo®技術を基盤とした複数の研究開発を着実に進捗させ、ヒト成長ホルモン製剤への依存状態から脱却することを目指しております。

(3）安定供給・設備投資に関するリスク

当社グループでは、国民皆保険制度の下、全国の患者さんに平等かつ安定的に医薬品を供給する責務があると認識しております。そのため、供給不安のリスク対策として、製造に必要な資材及び原料確保状況を定期的に確認し、それら供給元の事業状況を把握しつつ、可能な限りダブルソース化を図っております。また、GLPやGMP等のガイドラインを遵守するなど、品質保証体制を徹底しております。しかしながら、当社グループの製造施設等や原材料供給元において、技術的もしくは法規制上の問題、大規模災害による影響、国際紛争による政治的混乱等が発生することにより、製品の安定供給に支障が発生する可能性があります。特に、昨今の新型コロナウイルス感染症やロシア・ウクライナ情勢の状況によって、世界的に天然資源、建材、電子部品等の供給不足の影響があるなか、今後、新規施設建設計画や研究・生産機器等の発注納期について、影響を受ける可能性は否定できません。その動向によっては、当社グループの業績に影響を与える可能性があります。

(4）法規制に関するリスク

当社グループの事業は、関連法規の厳格な規制を受けており、各事業活動の遂行に際して種々の許認可等を受けております。これらの許認可等を受けるための諸条件および関連法令の遵守に努めており、現時点においては当該許認可等が取り消しとなる事由は発生しておりません。しかしながら、法令違反等によりその許認可等が取り消しとなる場合等には、規制の対象となる製商品の回収、または製造ならびに販売を中止することを求められる場合もあり、これらにより当社グループの事業に重大な影響を及ぼす可能性があります。

また、当社グループが取り扱う医療用医薬品の薬価は、医療制度が国民皆保険を前提としていることから、健康保険法の規定に基づき、厚生労働大臣の定める薬価基準収載価格とされております。薬価基準の改定頻度が高まることや、競合品との競争激化など、薬価改定による売上低下のリスクが存在します。当社は、製品固有の価格リスクを継続的に評価し、製品価値に見合った仕切価の設定を行うなど、対応を行っております。

(5）研究開発に係るリスク

当社グループは、希少疾病領域での積極的な研究開発活動に取り組んでいますが、医薬品は所轄官庁の定めた有効性と安全性に関する厳格な審査により承認されてはじめて上市することが可能となります。したがって、研究開発の途上において、当該開発品の有効性もしくは安全性が承認に必要とされる基準を満たさない懸念があることが判明し、研究開発の中止もしくは遅延を要する場合は、研究開発費の回収や期待される収益の確保が困難もしくは遅延するリスクがあります。そのような場合は当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

また、当社グループの売上高は、主に医薬品・医療機器・再生医療等製品の製造販売の他、開発投資や技術ライセンスに基づく契約金収入により構成されております。また、これら契約金収入は、営業利益等の各利益に大きな影響を及ぼすことがあります。したがって、パイプラインの研究開発に中止・遅延を要する事象が発生した場合、当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(6）グローバル展開に向けた活動のリスク

当社グループでは、J-Brain Cargo®という技術基盤を活用し、希少疾病を適応とした革新的医薬品を提供することで、グローバルスペシャリティーファーマを目指しております。その先駆けとして、2021年度にはイズカーゴ®のグローバル展開活動として武田薬品工業株式会社との共同開発およびライセンス契約の締結を完了し、海外における迅速な上市に向けた臨床試験及び当局交渉を実施中です。本契約においては、両社間で適切なガバナンス体制を構築し、適時的に合意・意思決定を行うこととしております。

しかしながら、各国固有の法規制・特許・医療制度等において事業展開のリスクが異なります。両社間の契約上規定のない事案あるいは想定外の事態が発生することで、事業の進捗や、提携先の企業から得られるロイヤリティの見込み時期もしくは有無に変動が生じるリスクがあり、この規模によっては業績への影響を受ける可能性があります。

(7）競合品に係るリスク

当社グループの製品およびパイプラインには、いずれも競合となりうる他社の開発品目が存在します。これら競合品目の開発が進捗し、発売された場合、当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(8）人的リソースに係るリスク

近年の売上高の増加と研究開発の進捗に伴い研究開発部門、生産部門を中心に人的リソースを拡充しております。今後も複数のパイプラインのグローバル臨床試験、上市を見込んでいることから、引き続き人的リソースの拡大傾向が継続するものと認識しております。近年では、グローバル経験のある人材の確保に取り組み、さらにグローバルに活躍できる人材の教育計画を立案するなど、将来のJCRを牽引する人材を育む取り組みを進めております。しかしながら、人材の採用が困難になる場合あるいは離職率が上昇する場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(9）副作用の発現リスク

現在のパイプラインには、人体にとっては未知の物質に相当する融合たんぱく質であるものが含まれています。新規医薬品では、未知の副作用の発生は常にリスクとして認識すべきものと考えられます。また一般的に、人体は未知の物質に対して抗原抗体反応により体内より排除する機構を持っていることから、これらの薬物が抗原抗体反応を惹起することにより、好ましくない副作用の発現リスクが存在します。現在までの臨床試験において、特段留意が必要なリスクは顕在化しておりませんが、今後、長期に投与した際に看過できない副作用が発現した場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(10)知的財産権の侵害リスク

当社グループの血液脳関門通過技術については、競争力のある形で知的財産権の確保に努めております。2020年に米国ArmaGen社を買収することで、米国等におけるJ-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）に関する知的財産権を取得したため、現段階において当該技術に関して他社の知的財産権を侵害するリスクは低いものと判断しております。しかしながら、血液脳関門通過技術を有した他社製品が開発されている状況にあり、将来において知的財産権を巡る訴訟が起こる場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(11)訴訟に関するリスク

当社グループは製造物責任（PL）関連、独占禁止法関連、環境関連やその他に関して訴訟を提起される可能性があります。これらの訴訟に対応すべく、損害保険への加入等のリスク対策を講じておりますが、訴訟が発生した場合、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を与える可能性があります。

(12)自然災害に係るリスク

当社グループの製品に係る原薬、製剤工場は神戸市西区に集中しております。

地震、風水害には強い立地条件ではあるものの、大規模停電、想定を超える事象が発生した場合は一定期間操業できなくなることで当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

(13)筆頭株主との関係

当社グループは、筆頭株主である株式会社メディパルホールディングスとの間で、複数のパイプラインに関する開発投資契約等を締結しており、今後、両社が出資し米国に設立した合弁会社を通じて各種医薬品候補物質の臨床開発を行うほか、2022年には超希少疾病に対するグローバル事業化の独占的交渉権の付与、およびフコシドーシス治療薬の事業化についての実施許諾契約を締結するなど広範囲な業務提携をおこなっております。当社グループは、同社との戦略的提携関係を維持し、両社の更なる企業価値の向上に努める所存でありますが、何らかの理由により同社との戦略的提携に変更があった場合、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を与える可能性があります。

(14)金融市況の影響について

株式市況、為替相場および金利の動向によっては、保有する有価証券等の時価の下落、原材料等の輸入価格上昇、退職給付債務および支払利息の増加等、当社グループの業績および財政状態に重要な影響を受ける可能性があります。また、新型コロナウイルス感染症の影響により社会情勢が大きく変化する可能性を加味し、運転資金を確保することを目的として、2020年４月にバックアップラインとして各金融機関との間で、既存の当座借越枠に加え、コミットメントライン契約を締結しております。

上記のほか、環境保全上の問題の発生、製品を取り巻く環境の変化、ライセンスまたは提携の解消、システム障害および情報流出等、様々なリスクがあり、ここに記載されたものが当社グループの全てのリスクではありません。

（注）日本でのみ上市されているイズカーゴ®点滴静注用10㎎は、武田薬品工業株式会社と特定地域における独占的な共同開発およびライセンス契約を締結し、海外における上市を計画し臨床試験を進めておりましたが、2024年６月に当該契約を終了いたしました。同剤の臨床開発については、引き続き当社グループで米国、中南米、欧州においてグローバル第３相臨床試験を実施して参ります。

### ４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1)経営成績等の状況の概要

①　当期の経営成績

売上高は428億71百万円（前期比24.8％増）となりました。

遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」は、2023年４月に薬価改定はありましたが、販売数量が大きく増加しました。また、「イズカーゴ®点滴静注用10mg」なども好調に推移しました。アストラゼネカ株式会社の新型コロナウイルスに対するワクチン原液の国内製造の受託を予定どおり終了したことなどによる減収はありましたが、主力製品が好調に推移し、契約金収入も増加した結果、前年同期に比べて増収となりました。

営業利益は75億31百万円（前期比51.4％増）、経常利益は72億64百万円（前期比34.1％増）、親会社株主に帰属する当期純利益は55億７百万円（前期比46.0％増）となりました。

積極的な研究開発活動の結果、研究開発費は27.6％増加し112億34百万円（前期比24億31百万円増）となりました。

| 前連結会計年度 （自　2022年４月１日 至　2023年３月31日） | 当連結会計年度 （自　2023年４月１日 至　2024年３月31日） | 増減
金額（百万円） | 金額（百万円） | ％
売上高 | 34,343 | 42,871 | 24.8
営業利益 | 4,975 | 7,531 | 51.4
経常利益 | 5,418 | 7,264 | 34.1
親会社株主に帰属する当期純利益 | 3,772 | 5,507 | 46.0

営業利益の増減は以下のとおりであります。

・主力製品の増収による売上高の増加　　　　　　　　8,528百万円

・売上原価の増加　　　　　　　　　　　　　　　　△2,733百万円

・売上高増加に伴う販売費・一般管理費の増加　　　　△806百万円

・研究開発費の増加　　　　　　　　　　　　　　　△2,431百万円

②　主要な売上

| 前連結会計年度 （自　2022年４月１日 至　2023年３月31日） | 当連結会計年度 （自　2023年４月１日 至　2024年３月31日） | 増減
金額（百万円） | 金額（百万円） | ％
ヒト成長ホルモン製剤 グロウジェクト® | 12,261 | 17,913 | 46.1
ムコ多糖症Ⅱ型治療剤 イズカーゴ®点滴静注用 | 4,414 | 5,171 | 17.2
腎性貧血治療薬 エポエチンアルファBS注「JCR」 ダルベポエチンアルファBS注「JCR」 | 4,696 2,710 1,986 | 4,652 1,994 2,658 | △0.9 △26.4 33.8
再生医療等製品 テムセル®HS注 | 3,404 | 3,236 | △4.9
ファブリー病治療薬 アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」 | 964 | 1,661 | 72.2
契約金収入 | 6,546 | 7,413 | 13.3
AZD1222原液 | 1,931 | － | △100.0

（注）契約金収入は、事業化についての実施許諾契約および共同プロモーションに関する契約が締結されたこと等に由来します。

③　研究開発の状況

[ライソゾーム病治療薬]

・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。

・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤pabinafusp alfa（開発番号：JR-141）については、米国において米国食品医薬品局（FDA）より2022年12月にRare Pediatric Disease（※）の指定を受けております。2022年２月に最初の被験者への投薬が開始されたグローバル臨床第３相試験は、現在、中枢神経症状を有する患者さんを対象としたcohort Aにおける中間解析に必要な症例数を2024年度第1四半期中に登録完了するよう取り組みを進めております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（開発番号：JR-171）については、現在、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第１/２相試験を完了し、その継続試験を実施しております。グローバルでの臨床第３相試験の早期開始に向けて、準備を進めております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）については、ドイツ連邦共和国規制当局Paul-Ehrlich Institute(PEI)に第１/２相試験のCTA（clinical trial application）が受理され、2023年10月には最初の被験者への投薬が開始されました。現在、被験者の登録を進めており、2024年下半期には症例登録を完了する見込みです。2023年12月には、米国においてFDAよりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤（開発番号：JR-446）については、現在、2024年度中のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みを進めております。2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。

・その他のJ-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬（ポンペ病治療薬（開発番号：JR-162）、スライ症候群治療薬（開発番号：JR-443）、GM2ガングリオシドーシス治療薬（開発番号：JR-479）についても、研究開発を順次行うとともにグローバル展開を推進してまいります。なお、フコシドーシス治療薬（開発番号：JR-471）につきましては、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、臨床試験開始に向けた必要な研究等を進めております。

[基盤技術の創出]

・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。

・2023年５月にアンジェリーニファーマとてんかんを対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した新規生物学的治療薬の独占的グローバル開発および商業化契約を締結いたしました。

・2023年12月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（アレクシオン社）と、J-Brain Cargo®技術を適用した新規核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約を締結いたしました。また、2023年３月に契約したJ-Brain Cargo®技術適用の神経変性疾患治療薬に関する共同研究において、研究段階におけるマイルストーンを2024年３月に達成いたしました。

[再生医療等製品]

・「テムセル®HS注」の新たな適応拡大として新生児低酸素性虚血性脳症（開発番号：JR-031HIE）に対する臨床第１/２相試験を終了いたしました。今後の開発計画については検討中であります。

[ヒト成長ホルモン製剤]

・「グロウジェクト®」の骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長（開発番号：JR-401X）の効能追加については、2023年６月に一部変更承認を取得いたしました。

・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）の臨床第２相試験を終了いたしました。現在、投与された患者さんを対象とした継続試験を実施中であります。また、2024年度の臨床第３相試験の開始に向けた準備を進めております。

※　Rare Pediatric Disease指定

希少小児疾患の予防と治療のための新薬および生物製剤の開発を促進することを目的としているもの。今後の米国における製造販売承認のための優先審査バウチャーを取得できる可能性がある。

④　キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度末における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ54億77百万円増加して187億56百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動の結果得られた資金は、93億12百万円（前連結会計年度比148億13百万円の収入増）となりました。これは主に、売上債権の増加額37億97百万円、棚卸資産の増加額24億37百万円があった一方で、税金等調整前当期純利益の計上額72億44百万円、減価償却費の計上額31億97百万円があったことなどによるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動の結果使用した資金は、26億90百万円（前連結会計年度比123億12百万円の支出減）となりました。これは主に有形固定資産の取得による支出15億26百万円、関係会社株式の取得による支出６億円があったことなどによるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動の結果使用した資金は、20億31百万円（前連結会計年度比39億80百万円の支出増）となりました。これは主に、配当金の支払額25億円があったことなどによるものであります。

⑤　生産、受注及び販売の実績

(1）生産実績

当連結会計年度の生産実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当連結会計年度 （自　2023年４月１日 至　2024年３月31日）
生産高（百万円） | 前年同期比（％）
医薬品事業 | 34,722 | 134.2
合計 | 34,722 | 134.2

（注）　金額は販売価格により表示しております。

(2）受注実績

当社グループは見込生産によっており、受注生産は行っておりません。

(3）販売実績

当連結会計年度の販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当連結会計年度 （自　2023年４月１日 至　2024年３月31日）
販売高（百万円） | 前年同期比（％）
医薬品事業 | 42,871 | 124.8
合計 | 42,871 | 124.8

（注）　主な相手先別の販売実績およびそれぞれの総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

相手先 | 前連結会計年度 （自　2022年４月１日 至　2023年３月31日） | 当連結会計年度 （自　2023年４月１日 至　2024年３月31日）
販売高（百万円） | 割合（％） | 販売高（百万円） | 割合（％）
株式会社メディパルホールディングス （注） | 19,725 | 57.4 | 25,316 | 59.0
キッセイ薬品工業株式会社 | 4,792 | 14.0 | 4,756 | 11.1

（注）売上高には、当該顧客と同一の企業集団に属する顧客に対する売上高を含めております。

(２)経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容は次のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

①　重要な会計方針及び見積り

当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成に当たりましては、棚卸資産、有価証券、特許権、貸倒引当金、退職給付に係る負債および繰延税金資産などについて、「第５　経理の状況　１　連結財務諸表等　（１）連結財務諸表　注記事項」および「第５　経理の状況　２　財務諸表等　（１）財務諸表　注記事項」に記載のとおり、資産・負債および収益・費用の数値に影響を与える見積りおよび判断を行っております。従いまして、実際の結果は、見積りの不確実性により異なる場合があります。

②　財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容

・財政状態

当連結会計年度末における資産合計は1,022億26百万円（前連結会計年度末比72億88百万円増）、負債合計は457億50百万円（前連結会計年度末比32億26百万円増）、純資産合計は564億75百万円（前連結会計年度末比40億61百万円増）となりました。

流動資産は、未収入金が減少した一方で、現金及び預金、売掛金及び契約資産および棚卸資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ97億79百万円増加して575億81百万円となりました。固定資産につきましては、有形固定資産が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ24億90百万円減少して446億44百万円となりました。

流動負債は、未払法人税等および未払消費税等が増加した一方で、短期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ56億26百万円減少して301億35百万円となりました。固定負債は、長期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ88億53百万円増加して156億15百万円となりました。

純資産につきましては、配当金の支払があった一方で、親会社株主に帰属する当期純利益の計上などにより、前連結会計年度末に比べ40億61百万円増加して564億75百万円となりました。

これらの結果、当連結会計年度末における自己資本比率は、前連結会計年度末と同じ54.2％となりました。

当社グループがグローバルで持続的な成長を行うため、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、総額400億円のコミットメントライン契約を締結しております。

なお、このうち170億円については、新製剤工場の建設に関する資金調達のために新たに締結したものであります。この新製剤工場の建設は、経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に採択されており、同事業における補助金を用いて当該建設を行いますが、当コミットメントライン契約につきましては、補助金受領までの必要資金に充当することを目的としたものであります。

・経営成績

売上高は前連結会計年度に比べ85億28百万円（24.8％）増加して428億71百万円となりました。

主力製品であるヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」につきましては、薬価改定の影響はありましたが販売数量が大きく増加し、前期比56億52百万円（46.1％）の増収となりました。2025年３月期につきましても、引き続き増収を見込んでおります。

「イズカーゴ®点滴静注用10mg」につきましては、販売開始以降順調に市場への浸透が進んでおり、前期比７億57百万円（17.2％）の増収となりました。2025年３月期につきましても、引き続き増収を見込んでおります。

腎性貧血治療薬につきましては、短期型腎性貧血治療薬「エポエチンアルファBS注JCR」・持続型腎性貧血治療薬「ダルベポエチンアルファBS注JCR」の売上高は、2023年４月の薬価改定の影響を受け、腎性貧血治療薬合計で46億52百万円（前期比43百万円・0.9％減）となりました。2025年３月期につきましても、減収を見込んでおります。

再生医療等製品「テムセル®HS注」につきましては、前期比１億68百万円（4.9％）の減収となりました。2025年３月期につきましても、減収を見込んでおります。

国産初のライソゾーム病治療薬であるファブリー病治療薬「アガルシダーゼベータBS点滴静注JCR」につきましては、販売体制を強化したことにより前期比６億97百万円（72.2％）の増収となりました。2025年３月期につきましては、減収を見込んでおります。

契約金収入につきましては、前期比８億67百万円（13.3％）の増収となりました。2025年３月期につきましては、新たな契約締結を計画しており増収となる見込みです。

なお、売上高合計としましては、受託製造売上が減少する影響により減少する見込みです。

研究開発費につきましては、112億34百万円と前期比24億31百万円（27.6％）の増加となりました。研究開発活動につきましては、将来のさらなる飛躍に向けた重要な位置づけと捉え、今後数年間は積極的な投資を予定しており、2025年３月期につきましては130億円（当期比15.7％増・対売上高比31.5％）の研究開発費を見込んでおります。

その結果、営業利益は54億円（当期比28.3％減）、経常利益は46億円（当期比36.7％減）、親会社株主に帰属する当期純利益は37億円（当期比32.8％減）を見込んでおります。

③　キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報

ａ．当連結会計年度のキャッシュ・フローの分析

「第２　事業の状況　４　経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析　(1)経営成績等の状況の概要　④キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。

ｂ．当社グループの資本の財源および資金の流動性

・資金需要の主な内容

当社グループにおきましては、原材料等の仕入れ、研究開発費、人件費および販売費などの運転資金、ならびに生産および研究開発を目的とする設備投資に主たる資金需要が生じます。

なお、研究開発費につきましては、将来のさらなる飛躍に向けた重要な位置づけと捉え、今後数年間は積極的な投資を見込んでおります。

また、株主還元についても、経営上の重要な施策の一つとして位置づけております。剰余金の配当等につきましては、将来の利益の源泉となる新薬開発や経営体質強化のための内部留保を確保しつつ、業績およびキャッシュ・フローの状況を勘案しながら継続的かつ安定的な配当を行うことを基本方針としており、ご期待に応える株主還元と財務の健全性のバランスを重視し、配当性向につきましては30％を目安としております。

・資金調達

これらの資金需要に対しましては、営業活動によるキャッシュ・フローからの充当を基本とし、不足する場合は金融機関からの借入金による調達を実施しております。

当連結会計年度末時点の現金及び現金同等物残高は187億56百万円となっており、事業遂行に必要な資金を十分確保しております。

また、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間でバックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、当連結会計年度に総額400億円のコミットメントライン契約を締結しております。

なお、このうち170億円については、新製剤工場の建設に関する資金調達のために新たに締結したものでありま す。この新製剤工場の建設は、経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に 採択されており、同事業における補助金を用いて当該建設を行いますが、当コミットメントライン契約につきまし ては、補助金受領までの必要資金に充当することを目的としたものであります。

### ５【経営上の重要な契約等】

(1）技術等導入契約

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の支払 | 契約期限
当社 | Mesoblast社 | 移植片対宿主病、表皮水庖症、新生児低酸素性虚血性脳症適応症における骨髄由来ヒト間葉系幹細胞(MSC)の国内独占開発、製造および販売 | マイルストーンおよびロイヤルティ | 製品発売から15年または適応拡大承認から10年間のいずれか遅い日まで

(2）技術等導出契約

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の受取 | 契約期限
当社 | 住友ファーマ㈱ | 中枢神経系疾患治療薬創製に関する血液脳関門通過技術のライセンス契約 | 契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ | 特許期間満了またはロイヤルティの支払終了のいずれか遅い日まで
当社 | 武田薬品工業㈱ （注） | 次世代組換え融合タンパク質JR-141（INN: pabinafusp alfa）の特定地域における独占的な共同開発およびライセンス契約 | 契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ | ロイヤルティの支払終了まで
当社 | ㈱メディパルホールディングス | 超希少疾病４疾患に対するグローバル事業化の独占的交渉権付与およびフコシドーシスに対する治療薬の事業化についての実施許諾契約 | 契約金およびロイヤルティ | ロイヤルティの支払終了まで
ムコ多糖症IIIB型に対する治療薬JR-446の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約
当社 | アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ | 「J-Brain Cargo®」を適用した非公開の治療薬候補物質の共同研究、選択権およびライセンス契約 | 契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ | 特許期間満了またはロイヤルティの支払終了のいずれか遅い日まで
「J-Brain Cargo®」を適用した新規の核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約
当社 | アンジェリーニファーマ | 「J-Brain Cargo®」を適用したてんかんに対する新規生物学的治療薬の開発と商業化契約 | 契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ | ロイヤルティの支払終了まで

（注）武田薬品工業株式会社との次世代組換え融合タンパク質JR-141（INN: pabinafusp alfa）の特定地域における独占的な共同開発およびライセンス契約は、2024年６月に終了いたしましたが、同剤の臨床開発については、引き続き当社グループで米国、中南米、欧州においてグローバル第３相臨床試験を実施して参ります。

(3）取引契約等

契約会社名 | 相手先の名称 | 契約内容 | 対価の支払 | 契約期限
当社 | Ferring社 | 遺伝子組換えヒト成長ホルモン原体の独占輸入権および同製剤の国内独占販売権 | － | 2028年10月まで（以降５年毎の更新）
当社 | キッセイ薬品工業㈱ | 腎性貧血治療薬「エポエチンアルファＢＳ注ＪＣＲ」および持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品の国内独占販売権 | － | 2025年３月まで（以降１年毎自動更新）
当社 | ㈱メディパルホールディングス | ㈱メディパルホールディングスによる研究開発費の一部負担および当社によるロイヤルティの支払 | ロイヤルティ | ロイヤルティの支払終了まで
米国合弁会社を通じた各種医薬品候補物質の臨床開発の実施 | － | 特定期間を定めず
当社 | 住友ファーマ㈱ | ファブリー病治療薬「アガルシダーゼベータＢＳ点滴静注ＪＣＲ」の国内独占販売権 | － | 2032年３月まで（以降１年毎自動更新）
遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用10mg」の日本における共同プロモーション | ロイヤリティ | 2028年３月まで（以降２年毎の更新）

### ６【研究開発活動】

当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。

当連結会計年度における研究開発費の総額は11,234百万円（前連結会計年度8,802百万円）、対売上高比26.2％（前年実績25.6％）となりました。

なお、2024年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。

遺伝子組換医薬

開発番号 （一般名） | 開発段階 | 適応症等 | 備考
ＪＲ－１４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ） | グローバル: 臨床 第３相試験 | ムコ多糖症Ⅱ型 （ハンター症候群） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
ＪＲ－１７１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニターゼ） | グローバル: 臨床 第１/２ 相試験 | ムコ多糖症Ⅰ型 （ハーラー症候群等） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
ＪＲ－１６２ （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ） | 前臨床 | ポンぺ病 | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
ＪＲ－４４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ） | 臨床 第１/２ 相試験 | ムコ多糖症ⅢＡ型 （サンフィリッポ症候群Ａ型） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
ＪＲ－４４３ （血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ） | 前臨床 | ムコ多糖症Ⅶ型 （スライ症候群） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
ＪＲ－４４６ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ） | 前臨床 | ムコ多糖症ⅢＢ型 （サンフィリッポ症候群Ｂ型） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
ＪＲ－４７９ （血液脳関門通過型遺伝子組換え β‐ヘキソサミニダーゼＡ） | 前臨床 | ＧＭ２ガングリオシドーシス （テイ・サックス病、サンドホフ病） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
ＪＲ－４７１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α‐L‐フコシダーゼ） | 前臨床 | フコシドーシズ | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
ＪＲ－１４２ （遺伝子組換え持続型成長ホルモン） | 臨床 第２相試験 | 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 | 「J-MIG System®」採用

再生医療等製品

開発番号 （一般名） | 開発段階 | 適応症等 | 備考
ＪＲ－０３１ＨＩＥ （ヒト体性幹細胞加工製品） | 臨床 第１/２ 相試験 | 新生児低酸素性虚血性脳症 | 適応拡大 再生医療等製品