○添付資料の目次

１．経営成績等の概況 ………………………………………………………………………………………………………	２
（１）当四半期の経営成績の概況 ………………………………………………………………………………………	２
（２）当四半期の財政状態の概況 ………………………………………………………………………………………	４
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ………………………………………………………………	４
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 ……………………………………………………………………………………	５
（１）四半期連結貸借対照表 ……………………………………………………………………………………………	５
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ………………………………………………………	７
四半期連結損益計算書 ……………………………………………………………………………………………	７
四半期連結包括利益計算書 ………………………………………………………………………………………	８
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項 …………………………………………………………………………	９
（セグメント情報等の注記） ………………………………………………………………………………………	９
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） …………………………………………………………	９
（継続企業の前提に関する注記） …………………………………………………………………………………	９
（四半期連結キャッシュ・フロー計算書に関する注記） ………………………………………………………	９

１．経営成績等の概況

（１）当四半期の経営成績の概況

①当期の経営成績

売上高は97億円（前年同期比13.2％増）となりました。

ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「イズカーゴ_®点滴静注用10mg」が好調に推移し、契約金収入が増加した結果、ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト^®」は減収となりましたが、売上高は前年同期に比べて11億30百万円の増収となりました。

また、積極的な研究開発活動の結果、グローバルな臨床開発の進展により研究開発費は75.9％増加し58億88百万円（前年同期比25億40百万円増）となりました。

これらの結果、21億３百万円の営業損失（前年同期は６億６百万円の営業損失）、20億84百万円の経常損失（前年同期は７億49百万円の経常損失）を計上し、親会社株主に帰属する四半期純損失は19億７百万円（前年同期は５億46百万円の親会社株主に帰属する四半期純損失）となり、いずれも前年同期に比べて減益となりました。

	前第１四半期連結累計期間 （自　2025年４月１日 至　2025年６月30日）	当第１四半期連結累計期間 （自　2026年４月１日 至　2026年６月30日）	増減
	金額（百万円）	金額（百万円）	％
売上高	8,569	9,700	13.2
営業損失（△）	△606	△2,103	－
経常損失（△）	△749	△2,084	－
親会社株主に帰属する四半期純損失（△）	△546	△1,907	－

②主な売上

	前第１四半期連結累計期間 （自　2025年４月１日 至　2025年６月30日）	当第１四半期連結累計期間 （自　2026年４月１日 至　2026年６月30日）	増減
	金額（百万円）	金額（百万円）	％
ヒト成長ホルモン製剤 　グロウジェクト®	4,495	3,744	△16.7
ムコ多糖症Ⅱ型治療剤 　イズカーゴ®点滴静注用	1,562	1,669	6.8
腎性貧血治療薬 　エポエチンアルファBS注「JCR」 　ダルベポエチンアルファBS注「JCR」	897 122 775	748 183 565	△16.6 50.1 △27.1
再生医療等製品 　テムセル®HS注	845	721	△14.6
ファブリー病治療薬 　アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」	426	256	△39.9
製品計	8,226	7,139	△13.2
契約金収入	106	1,474	－

③研究開発の状況

[ライソゾーム病治療薬]

・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo^®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。

・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141）については、現在、グローバル臨床第３相試験を実施しております。試験の進捗は順調であり、目標症例数の組入れを達成いたしました。また、新薬承認申請の戦略について協議をするため、2025年６月に米国食品医薬品局（FDA）とミーティングを行いました。その後も継続して規制当局との協議を行っております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（開発番号：JR-171）については、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第１/２相試験およびその継続試験を完了いたしました。当該品目については、自社開発ではなくライセンスアウトにより開発を進める方針であり、パートナー候補との導出交渉を進めております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤posnafusp alfa（開発番号：JR-441）については、ドイツにて臨床第１/２相試験が進行中であり、予定していた症例登録を完了いたしました。日本で実施中の臨床第１相試験についても、目標症例数の登録を完了し、試験は順調に進捗しております。なお、2022年１月に欧州委員会（EC）より、2023年12月にFDAより、そして2024年12月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤（開発番号：JR-446）については、2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと、海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。2024年12月に日本国内において臨床第１/２相試験での治験薬投与が開始されました。また、2025年４月にはFDAより、2025年６月にはECより、そして2025年９月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。FDAにグローバル臨床第１/２相試験のIND申請（新薬臨床試験開始申請）を提出し、現在、治験開始に向けた準備を進めております。

・J-Brain Cargo^®を適用したその他の開発品目であるフコシドーシス治療薬候補（開発番号：JR-471）については、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、当該疾患の自然歴データを収集する目的で臨床研究が行われております。さらに2025年８月には、同社との間で、GM２ガングリオシドーシスに対する治療薬候補（開発番号：JR-479)の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。

[ヒト成長ホルモン製剤]

・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤redalsomatropin alfa（開発番号：JR-142）については、小児成長ホルモン分泌不全性低身長を対象疾患として日本国内において臨床第３相試験を実施中であり、患者登録を完了いたしました。なお、臨床第２相試験の継続試験は引き続き実施中であります。

・販売中の製品「グロウジェクト^®」について、小児成長ホルモン分泌不全性低身長症患者を対象とした臨床第３相用量比較試験を日本国内において開始いたしました（開発番号：JR-401G）。これは、同疾患に対する日本と海外との用法用量のギャップを埋めることで、日本における成長ホルモン治療後の最終身長のさらなる改善や生活の質向上を期待するものであります。

[デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬]

・当社は2025年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬givinostat（欧米での販売名：Duvyzat®）の日本における開発および商業化についての独占的ライセンス権をItalfarmaco社から取得いたしました。海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠として、2026年内に日本における本薬の製造販売承認申請を行う予定であります。

[基盤技術の創出]

J-Brain Cargo^®

・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo^®」について、様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究を進めるほか、技術の導出に注力しております。2025年７月、血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目指して、Acumen Pharmaceuticals社へのJ-Brain Cargo^®技術導出に関するライセンスのオプション契約を締結し、同社は2026年６月にオプション権を行使いたしました。

JUST-AAV

・J-Brain Cargo^®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しており、その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出いたしました。特定の組織へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。この技術に関連して、2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始し、2025年１月に本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。また、2025年７月に新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。

[その他]

・2025年12月に、Italfarmaco社と希少疾病治療薬についての戦略的提携についての契約を締結いたしました。これにより、両社のポートフォリオの拡充を目指すとともに、当社の研究開発パイプラインおよび基盤技術における共同の機会を探求いたします。

・バイオ医薬品の研究開発および基盤技術の創出を促進するため、神戸医療産業都市のクリエイティブラボ神戸内に新たな研究拠点「先進バイオ医薬研究所」を設置いたしました（2026年４月１日付で稼働）。

（２）当四半期の財政状態の概況

当第１四半期連結会計期間末における資産合計は1,064億円（前連結会計年度末比28億36百万円減）、負債合計は627億67百万円（前連結会計年度末比８億90百万円増）、純資産合計は436億32百万円（前連結会計年度末比37億26百万円減）となりました。

流動資産は、売掛金及び契約資産が増加した一方で、現金及び預金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ23億26百万円減少して537億50百万円となりました。固定資産については、投資有価証券が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ５億10百万円減少して526億49百万円となりました。

流動負債は、短期借入金および賞与引当金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ12億28百万円増加して493億63百万円となりました。固定負債は、長期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ３億37百万円減少して134億３百万円となりました。

純資産については、親会社株主に帰属する四半期純損失の計上および配当金の支払があったことなどにより、前連結会計年度末に比べ37億26百万円減少して436億32百万円となりました。

これらの結果、当第１四半期連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ2.3ポイント低下して40.6％となりました。

グローバルで持続的な成長を行うため、当社グループは機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、総額495億円のコミットメントライン契約を締結しております。

なお、このうち265億円については、新製剤工場の建設に関する資金調達のために締結したものであります。この新製剤工場の建設は、経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に採択されており、同事業における補助金を用いて当該建設を行いますが、当コミットメントライン契約につきましては、補助金受領までの必要資金に充当することを目的としたものであります。

（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明

当第１四半期連結累計期間の連結経営成績は前年同期比で増収減益となりましたが、これは期初予想の範囲内の結果であり、2027年３月期の業績予想に関しましては、2026年５月13日に公表いたしました通期の業績予想に変更はありません。

２．四半期連結財務諸表及び主な注記

（１）四半期連結貸借対照表

		（単位：百万円）
	前連結会計年度 (2026年３月31日)	当第１四半期連結会計期間 (2026年６月30日)
資産の部
流動資産
現金及び預金	14,007	9,661
売掛金及び契約資産	14,163	15,688
商品及び製品	2,117	2,203
仕掛品	6,908	7,726
原材料及び貯蔵品	15,016	14,535
その他	3,864	3,936
貸倒引当金	△1	△1
流動資産合計	56,076	53,750
固定資産
有形固定資産
建物及び構築物（純額）	6,598	6,490
土地	11,029	11,029
建設仮勘定	19,411	19,258
その他（純額）	2,204	2,172
有形固定資産合計	39,244	38,951
無形固定資産
特許権	1,604	1,535
その他	992	977
無形固定資産合計	2,596	2,512
投資その他の資産
投資有価証券	7,833	7,237
その他	3,489	3,952
貸倒引当金	△4	△4
投資その他の資産合計	11,318	11,186
固定資産合計	53,160	52,649
資産合計	109,236	106,400
負債の部
流動負債
買掛金	523	671
短期借入金	41,692	42,092
賞与引当金	1,136	1,798
役員賞与引当金	125	157
その他	4,658	4,644
流動負債合計	48,135	49,363
固定負債
長期借入金	12,200	11,850
従業員株式給付引当金	129	122
退職給付に係る負債	914	941
圧縮未決算特別勘定	245	245
その他	252	244
固定負債合計	13,741	13,403
負債合計	61,877	62,767

		（単位：百万円）
	前連結会計年度 (2026年３月31日)	当第１四半期連結会計期間 (2026年６月30日)
純資産の部
株主資本
資本金	9,061	9,061
資本剰余金	10,378	10,388
利益剰余金	31,226	28,096
自己株式	△4,969	△4,946
株主資本合計	45,697	42,599
その他の包括利益累計額
その他有価証券評価差額金	438	△174
繰延ヘッジ損益	△2	△2
為替換算調整勘定	533	558
退職給付に係る調整累計額	200	188
その他の包括利益累計額合計	1,170	570
新株予約権	72	46
非支配株主持分	417	415
純資産合計	47,359	43,632
負債純資産合計	109,236	106,400

（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書

（四半期連結損益計算書）

		（単位：百万円）
	前第１四半期連結累計期間 (自　2025年４月１日 　至　2025年６月30日)	当第１四半期連結累計期間 (自　2026年４月１日 　至　2026年６月30日)
売上高	8,569	9,700
売上原価	2,357	2,249
売上総利益	6,212	7,450
販売費及び一般管理費	6,818	9,554
営業損失（△）	△606	△2,103
営業外収益
受取利息	9	7
受取配当金	20	16
為替差益	－	64
受取補償金	33	159
その他	10	14
営業外収益合計	74	261
営業外費用
持分法による投資損失	45	45
支払利息	79	157
その他	93	39
営業外費用合計	218	242
経常損失（△）	△749	△2,084
特別損失
固定資産処分損	1	0
特別損失合計	1	0
税金等調整前四半期純損失（△）	△751	△2,084
法人税、住民税及び事業税	2	5
法人税等調整額	△182	△171
法人税等合計	△180	△166
四半期純損失（△）	△570	△1,918
非支配株主に帰属する四半期純損失（△）	△24	△10
親会社株主に帰属する四半期純損失（△）	△546	△1,907

（四半期連結包括利益計算書）

		（単位：百万円）
	前第１四半期連結累計期間 (自　2025年４月１日 　至　2025年６月30日)	当第１四半期連結累計期間 (自　2026年４月１日 　至　2026年６月30日)
四半期純損失（△）	△570	△1,918
その他の包括利益
その他有価証券評価差額金	1,035	△613
繰延ヘッジ損益	△0	0
為替換算調整勘定	△72	32
退職給付に係る調整額	△3	△12
その他の包括利益合計	959	△592
四半期包括利益	388	△2,510
（内訳）
親会社株主に係る四半期包括利益	431	△2,508
非支配株主に係る四半期包括利益	△42	△2

（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項

（セグメント情報等の注記）

当社グループは「医薬品事業」の単一セグメントであるため、記載を省略しております。

（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記）

　該当事項はありません。

（継続企業の前提に関する注記）

　該当事項はありません。

（四半期連結キャッシュ・フロー計算書に関する注記）

当第１四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期連結累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。

	前第１四半期連結累計期間 （自　2025年４月１日 至　2025年６月30日）	当第１四半期連結累計期間 （自　2026年４月１日 至　2026年６月30日）
減価償却費	738百万円	517百万円