第2 【事業の状況】

 

1 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

以下の記載のうち将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において、当社グループが判断したものであります。

(1) 経営方針・経営戦略

当社は、創薬事業においては、アンメット・メディカル・ニーズの高い未だ有効な治療方法が確立されていない疾患を中心に、特にがん、免疫・炎症疾患を重点領域として画期的な新薬の開発を目指して研究開発に取り組み、また、創薬支援事業においては、新たなキナーゼ阻害薬(*)創製のための製品・サービスを製薬企業等へ提供するため、営業活動に取り組んでおります。創薬事業は、当社の研究部門が創製した医薬品候補化合物の知的財産権に基づく開発・商業化の権利を製薬会社等に導出(ライセンスアウト)し、その対価として契約一時金、一定の開発段階を達成した際のマイルストーンペイメント収入、新薬の上市後の売上高に応じた販売マイルストーンやロイヤリティ収入を獲得するビジネスモデルです。また、創薬支援事業は高品質なキナーゼタンパク質製品や正確なプロファイリング(*)・スクリーニングサービス(*)を製薬企業などの研究所へ販売・提供することで、安定的な収入を獲得し、創薬事業における研究開発のスピードアップに寄与しています。

 

① 創薬事業

当社の創薬研究は、アンメット・メディカル・ニーズが高いがんおよび免疫・炎症疾患を重点領域としており、有望創薬プログラムへ研究リソースを重点的に投入し、創薬の成功確率の向上と研究期間の短縮に努めながら、当社が培ってきたキナーゼ(*)に関する創薬基盤技術などを利用して、新規性の高い画期的な医薬品候補化合物の創出を目指しています。当社の創薬事業は、製薬企業出身者が中心となって、当社のコア技術であるキナーゼ創薬基盤技術を中心に、様々な創薬標的に対する低分子医薬品の創薬研究を実施しており、次々と独自の新たなパイプラインを生み出すことができることが大きな特長となっています。また、大学等アカデミアとの共同研究も積極的に推進し、新しいコア技術の開発や新規創薬テーマの発掘のための研究を行なっています。

当社は、がん領域については最大臨床試験のフェーズ2まで、それ以外の疾患についてはフェーズ1または前臨床試験までのいずれかの段階で当社の創薬プログラムを製薬企業等に導出することを基本方針としております。導出契約は、導出時の研究開発のステージが高くなるほど収益性が高くなることが見込まれますが、その反面、導出に至るまでの開発リスクは高まり、必要な研究開発費は多額になります。反対に、前臨床段階など早期に導出することを想定した場合、ヒトに対する臨床データがなく、臨床開発リスクが考慮されるために、導出先製薬企業等から獲得する収益は低くなる可能性があります。当社が創出した医薬品候補化合物が臨床試験を経て上市する成功確率を高めるためには、臨床開発段階のパイプラインを複数保有することが重要です。当社は、自社で臨床試験を実施し、創薬パイプラインの価値を最大限に高めたうえで導出することを中期的な経営の基本方針として掲げていますが、競合状況や導出先製薬企業との頻回な面談による情報収集により、当社にとって最大価値を生み出せるよう戦略的かつ臨機応変に導出交渉に取り組んでまいります。

以上の方針に基づき活動した結果、これまでに複数の製薬企業(ジョンソン・エンド・ジョンソン社、シエラ社、ギリアド社、バイオノバ社、フレッシュ・トラックス・セラピューティクス社)への導出を実現いたしました。

現在、自社でフェーズ1試験を実施中のBTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)については、引き続き臨床試験を着実に進めるとともに、並行してライセンス活動などのパートナリング活動も行っていく方針です。また、フェーズ1試験を完了したBTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、免疫・炎症疾患対象)については、導出先あるいは共同開発によるフェーズ2試験の開始を目指して、パートナリング活動を推進してまいります。

2018年の臨床開発部新設以降、臨床開発体制を強化し、当社が創出した医薬品候補化合物の臨床試験を自社で実施することが可能となりましたが、今後も次々とステージアップする複数の医薬品候補化合物の臨床試験を実施する体制はいまだ不十分であると認識しております。自社開発品であるdocirbrutinib(AS-1763)およびmonzosertib(AS-0141)の臨床試験を確実にすすめ、さらに将来の医薬品候補化合物の開発が滞りなく実施できるよう、引き続き臨床開発体制の強化を進めていく計画です。

 

 

② 創薬支援事業

当社の創薬支援事業は、当社の創薬基盤技術に基づくキナーゼ関連製品およびサービスの高い品質を強みとし、その創薬基盤技術を基にして顧客の要望に的確に応える学術サポートを通じて世界的なシェアを拡大し、安定的な収益を獲得することを基本方針としています。この獲得した収益を創薬事業に投じることで研究開発のスピードアップに寄与することが、創薬支援事業の重要なミッションです。地域別には、市場規模が大きくバイオベンチャーが次々誕生している北米での中期的かつ持続的な売上増を目指すとともに、日本国内、欧州及び急成長を遂げた中国での売上の維持拡大に注力してまいります。

製品別では、主力製品である機能性キナーゼタンパク質製品のビオチン化タンパク質(*)や変異体キナーゼ(*)タンパク質の品ぞろえを強化いたします。また、プロファイリングサービスにおいても、信頼性の高いMobility Shift Assay法を使用したキナーゼのアッセイサービスを提供できる唯一の企業として、既存顧客へ従来と同様のプロファイリングデータの提供を継続するとともに、新規顧客への訴求に注力してまいります。

これら新製品、サービスを顧客に積極的に提案するとともに、顧客ニーズに合致した新製品、サービスをさらに開発し提供することで売上の拡大に取り組んでまいります。

 

以上の取り組みを通して、複数の臨床開発段階のパイプラインを有する創薬ベンチャーとして飛躍的な成長を実現し、当社の企業価値を高めていく経営方針です。

 

③ 目標とする経営指標

創薬支援事業については、安定的に収益を獲得する基盤事業として継続的な事業成長と収益基盤の拡大を図るため、売上高、営業利益率の改善を重要な経営指標としております。当連結会計年度においては、国内向けのタンパク質販売は堅調に推移したものの、米国及び欧州の大口顧客の研究テーマやプロジェクトの進展に伴い、キナーゼタンパク質を中心に需要が減少しました。さらに、中国においては、経済低迷や米国による中国バイオ企業との取引制限の可能性の影響を受けCRO向けのタンパク質販売が低調に推移しました。その結果、利益率の高いタンパク質販売が大幅に減少したことから、創薬支援事業において、営業損失を計上いたしました。

今後、利益率の高い自社開発品であるタンパク質販売、プロファイリングサービスを中心に売上の拡大を目指し、同時に開発や製造の効率を向上させることで、営業利益を確保し、営業利益率の改善に取り組んでまいります。

創薬事業については、医薬品候補化合物の導出後の安定的な収益を獲得するまでに相応の期間を要するため、短期的な経営指標で業績評価を行うことは適切ではありません。研究開発中の創薬パイプラインの進捗、導出先からのマイルストーン収入、上市後のロイヤリティの安定的な獲得が中期的な目標となります。

 

(2) 対処すべき課題

当社は創薬ベンチャーとして、画期的な新薬を一日も早く世に送り出すことを目指して事業を行っております。当社の事業価値を拡大するために、創薬パイプラインの研究開発を着実に進め、導出に繋げることを最優先の課題と考えております。

現在、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)のフェーズ1臨床試験を実施しており、臨床試験関連費用を中心に多額の先行投資を必要としております。翌連結会計年度以降に必要となる臨床試験実施のための費用と今後の資金計画を検討した結果、翌連結会計年度以降に先行投資として実施する研究開発に必要な資金が当連結会計年度末時点の手許資金では十分でない可能性があることから、当連結会計年度末において継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象が存在していると判断しております。

当社は、当該状況を解消し、事業価値の拡大を目指して、以下の課題に取り組んでおります。

 

①  開発段階のパイプラインの臨床試験の推進並びにライセンス契約締結による導出一時金及びマイルストーン収入の獲得

当社は、開発段階の創薬パイプラインとして、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:CLLなどの血液がん)、BTK阻害剤 sofnobrutinib (AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・AMLなどの血液がん)を保有しております。

BTK阻害剤 docirbrutinib については、CLLを含む成熟B細胞腫瘍(血液がんの一種)の治療を目的として開発しており、テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科教授 Nitin Jain医師を治験主導医師として、米国においてフェーズ1b試験を実施中です。また、CDC7阻害剤 monzosertib については、固形がん・AMLなどの血液がんを対象とするフェーズ1試験を日本で実施しております。当社の事業価値を高めるために、これらの臨床試験を着実に進めていくことが最も重要であると認識しております。なかでも、docirbrutinibは、現在までの非臨床試験の結果及び臨床試験の初期結果において、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えており、着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。docirbrutinibおよびmonzosertibについては、最大フェーズ2試験まで実施して有効性を確認したのちに導出する方針ですが、臨床試験を継続しながらライセンス活動などのパートナリング活動も積極的に行ってまいります。

また、BTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、免疫・炎症疾患対象)については、フェーズ1試験を完了し、導出先あるいは共同開発によるフェーズ2試験の実施を目指して、パートナリング活動を推進しております。

当社は、これらのパイプラインについて新たなライセンス契約の締結に注力しており、導出一時金の獲得に努めてまいります。

なお、当社は、米国ギリアド・サイエンシズ社(以下「ギリアド社」)に、当社が創出した新規脂質キナーゼDGKα阻害剤のプログラムを導出しており、ギリアド社は現在、本プログラムから見出された開発中のDGKα阻害剤GS-9911について、固形がん患者を対象としたフェーズ1試験を計画通り進めております。当該導出契約においては、特定の開発段階を達成した場合に、当社の今後の成長と収益の拡大に資するマイルストーン収入を受領することが予め定められております。

 

②  創薬支援事業における営業キャッシュ・フローによる資金確保

当社の創薬支援事業は、当社の創薬基盤技術に基づくキナーゼ関連製品およびサービスの高い品質を強みとし、その創薬基盤技術を基にして顧客の要望に的確に応える学術サポートを通じて、世界的なシェアを拡大し、安定的な収益を獲得することを基本方針としています。

地域別には、米国は市場が大きく、バイオベンチャーが次々と誕生していることから、重点的に、新規顧客へのリーチ、獲得に注力しています。製品別では、当社が品ぞろえや品質において圧倒的な競争優位性を有するビオチン化タンパク質や変異体キナーゼタンパク質の開発に注力し、品ぞろえをさらに強化してまいります。また、プロファイリング・サービスにおいては、次世代アッセイ機器によるプロファイリングシステムの開発に成功し、当社は信頼性の高いMobility Shift Assay System を使用したキナーゼのアッセイサービスを提供できる唯一の企業となり、現在当該新サービスの訴求に注力しております。

以上の通り、キナーゼに関する深い専門知識を生かし、品質の高いキナーゼ関連の製品サービスの訴求、きめ細やかな営業サポートを継続するとともに、新規顧客の獲得に注力し、売上の拡大に取り組み、資金確保に努めてまいります。

 

③  新たな資金調達の実施

当社は、前述の通り、パイプラインの導出による導出一時金の獲得および創薬支援事業による営業キャッシュ・フローによる資金確保に努めてまいります。さらに、先行投資として実施する研究開発は資金の状況を勘案しながら実施してまいります。しかし、docirbrutinibの臨床試験関連費用を中心に、多額の投資を必要としていることから、資金が不足する場合には、必要に応じて資金調達を実施してまいります。調達方法については、金融機関と継続的に協議を行っており、その時点で最適、最善の方法を選択してまいります。

 

以上の通り、当社は上記課題に取り組みますが、現時点において、これらの取り組みによる資金流入は未確定であるため、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在するものと判断しております。

なお、連結財務諸表は継続企業を前提として作成しており、継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を連結財務諸表に反映しておりません。

 

(注) *を付している専門用語については、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等」の末尾に用語解説を設け、説明しております。

 

 

2 【サステナビリティに関する考え方及び取組】

当社グループのサステナビリティに関する考え方、取り組み状況は次のとおりです。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

 

当社グループは、創薬事業において画期的な医薬品の開発を推進し、また、創薬支援事業においては、製薬企業等の医薬品の開発をサポートするため、キナーゼを中心とした製品、サービスを販売提供しております。創薬事業においては、アンメットメディカルニーズの高いがん領域及び免疫・炎症疾患領域に重点をおき、経口投与可能な低分子医薬品を開発しています。当社グループは、医薬品の開発或いは医薬品の開発のサポート事業を通して、新薬により人が病気を克服することを目指し、サステナビリティ(持続可能な社会の実現)に貢献してまいります。

 

(1)ガバナンス及びリスク管理

当社グループは、サステナビリティ関連のリスク及び機会を、その他の経営上のリスク及び機会の一部として監視及び管理しております。詳細につきましては、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等 (1) コーポレート・ガバナンスの概要」をご参照下さい。

 

(2)戦略、指標及び目標

当社は、事業の性質上、高度な専門的知識、能力及び経験を有する人材の維持確保が不可欠であると認識しており、重要なサステナビリティ項目として認識しております。

優秀な人材を確保するために、その専門能力、経験等を踏まえた上で、性別、年齢、国籍等に関係なく幅広く採用活動を行っております。また、採用後においても、区別することなく公平な人事活動を実施しております。

さらに、基本的な人事施策を確実に実施するとともに、社員がワークライフバランスを実現しやすくするために、フレックスタイム制度、法定を超える育児・介護短時間勤務制度、各種特別休暇制度等を導入しております。また、インセンティブ報酬として譲渡制限付株式報酬制度を導入しております。

また、当社は、性別、年齢、国籍等は関係なく、その能力、経験等を重視し採用活動、人事活動を実施しているため、現時点において、人材に関する定量的な目標値の設定は行っておりません。指標や目標の設定要否について、継続して検討してまいります。なお、従業員に占める女性の割合(2024年末時点・連結ベース)は、62%です。

 

3 【事業等のリスク】

有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクは、以下のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

 

(1) 研究開発に関するリスク

① 医薬品の開発全般に係るリスク

新薬の研究開発には長い期間と多額の研究開発投資を必要としますが、上市(*)までの期間において有効性や安全性などの観点から開発中止や延期となるリスクがあります。また、医薬品候補化合物の治験、新薬の製造・販売は各国の薬事関連法等の法的規制を受けており、新薬の上市のためには各国の規制当局による厳格な審査を経て、製造・販売の承認を得る必要があり、承認が得られないリスクまたは予定していた時期に上市できないリスクがあります。これは、当社がパイプラインを導出した場合も同様であり、研究開発投資を回収できず、予定していた収入を得られないことで、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

 

② 導出したパイプラインに関するリスク

当社が製薬企業等に導出した創薬パイプラインは、導出先企業が研究開発を実施し、当社はその開発の進捗に応じたマイルストーン収入を導出先企業から受領し、上市後は当該医薬品の売上高に応じたロイヤリティ収入を計上します。しかし、医薬品候補化合物の研究開発に係る一般的なリスクに加え、導出先企業の経営戦略の変更により、開発スケジュールが変更になった場合、または開発が中断された場合は、当社グループの経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

 

 

③ 導出計画に関するリスク

当社が創製した医薬品候補化合物の製薬企業等との導出交渉において、交渉相手先企業等の経営方針、研究開発方針の変更等により導出交渉が困難になる可能性があります。また、導出交渉を行っている医薬品候補化合物と同等性能以上の競合品が他社より創製された場合は、導出交渉が困難になる可能性があります。導出交渉の過程において、医薬品候補化合物に対する交渉相手先の評価が想定を下回る場合は、導出スケジュール及び導出交渉の成否に影響を及ぼす可能性があります。

 

(2) 創薬支援事業に関するリスク

① キナーゼ阻害薬に係る製品・サービスに特化するリスク

当社グループの創薬支援事業は、主としてキナーゼ(*)タンパク質に関する製品、サービスを提供しているため、キナーゼ阻害薬(*)の研究開発を進める製薬企業等の減少により、当社グループの事業方針の変更を余儀なくされる可能性、または当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。また、当社グループの予想どおり製薬企業等によるキナーゼ阻害薬の研究開発に関連したアウトソースの市場が拡大しない場合は、当社グループの業績等に影響を及ぼす可能性があります。

 

② 製薬企業の研究部門を顧客とするリスク

当社グループは製薬企業の研究部門を主要な顧客としております。製薬企業の創薬研究(*)は、秘匿性が高く、その進捗により研究テーマ自体の変更が起こり得るなど不確定要素が多いため、当該進捗状況により、予定通り当社グループに対しての発注が行われない場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

 

③ サプライヤー等に影響されるリスク

当社がプロファイリング(*)・スクリーニング(*)サービスを提供するために使用する測定機器の安定稼動ならびに使用するチップ等消耗品の購入に支障が生じる場合、または、当社がNanoBRET™テクノロジーを用いた細胞内でのキナーゼ阻害剤の作用を評価する受託試験サービスを提供するにあたり使用するプロメガ社のアッセイキットの購入に支障が生じる場合などは、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。
 なお、当社は、プロファイリング(*)・スクリーニング(*)サービスの測定機器として、レビティ社のLabChip® EZ Readerを使用しておりますが、レビティ社は、LabChip® EZ Readerのサポートを2024年末で終了しました。そのため、当社はSCIEX社のBioPhase 8800を代替機とする測定システムの開発を進め、2024年5月にBioPhase 8800を用いたサービスを開始しました。

 

④ 提携先の製品・サービスに関するリスク

当社グループは、提携先である海外のOncolines社、SARomics社、IniXium社及びAssayQuant社の製品・サービスを代理店として特定地域に提供しておりますが、提携先の事情及び当社グループとの関係の変化等により取り扱うことができなくなった場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

 

(3) 資金調達について

① 損失計上の見通しと資金の確保について

当社はこれまでにない画期的な新薬を創製する創薬ベンチャーとして、非臨床・臨床試験費用をはじめとする多額の研究開発資金を、中長期的に先行投資するビジネスモデルとなっております。そのため、当面、損失の計上が継続する可能性があり、資金の確保が課題であります。当社は各事業におけるキャッシュ・フロー獲得のみならず、公募増資、新株および新株予約権の第三者割当等によって資金調達を行ってまいりました。今後も、資金調達についてその最適な方法やタイミング等を適宜検討してまいりますが、必要な資金調達を円滑に実施できない場合には、当社グループの事業が計画通りに進捗しない、あるいは事業継続が困難となる可能性があります。

 

② 資金調達による株式価値の希薄化について

当社は、創薬パイプラインの創製、開発のために多額の研究開発資金を先行投資するビジネスモデルとなっております。当該研究開発資金には、創薬支援事業及び創薬事業における収入を充当してまいりますが、不足する場合には、必要に応じて、新株発行等による資金調達を実施する可能性があります。その場合には、当社株式の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。

 

 

(4) 継続企業の前提に関する事項

当社は、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)のフェーズ1臨床試験を実施しており、臨床試験関連費用を中心に多額の先行投資を必要としております。翌連結会計年度以降に必要となる臨床試験実施のための費用と今後の資金計画を検討した結果、翌連結会計年度以降に先行投資として実施する研究開発に必要な資金が当連結会計年度末時点の手許資金では十分でない可能性があることから、当連結会計年度末において継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象が存在していると判断しております。

当社は、当該状況を解消するため、以下の課題に取り組んでおります。

 

①  開発段階のパイプラインの臨床試験の推進並びにライセンス契約締結による導出一時金及びマイルストーン収入の獲得

当社は、開発段階の創薬パイプラインとして、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:CLLなどの血液がん)、BTK阻害剤 sofnobrutinib (AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・AMLなどの血液がん)を保有しております。

BTK阻害剤 docirbrutinib については、CLLを含む成熟B細胞腫瘍(血液がんの一種)の治療を目的として開発しており、テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科教授 Nitin Jain医師を治験主導医師として、米国においてフェーズ1b試験を実施中です。また、CDC7阻害剤 monzosertib については、固形がん・AMLなどの血液がんを対象とするフェーズ1試験を日本で実施しております。当社の事業価値を高めるために、これらの臨床試験を着実に進めていくことが最も重要であると認識しております。なかでも、docirbrutinibは、現在までの非臨床試験の結果及び臨床試験の初期結果において、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えており、着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。docirbrutinibおよびmonzosertibについては、最大フェーズ2試験まで実施して有効性を確認したのちに導出する方針ですが、臨床試験を継続しながらライセンス活動などのパートナリング活動も積極的に行ってまいります。

また、BTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、免疫・炎症疾患対象)については、フェーズ1試験を完了し、導出先あるいは共同開発によるフェーズ2試験の実施を目指して、パートナリング活動を推進しております。

当社は、これらのパイプラインについて新たなライセンス契約の締結に注力しており、導出一時金の獲得に努めてまいります。

なお、当社は、米国ギリアド・サイエンシズ社(以下「ギリアド社」)に、当社が創出した新規脂質キナーゼDGKα阻害剤のプログラムを導出しており、ギリアド社は現在、本プログラムから見出された開発中のDGKα阻害剤GS-9911について、固形がん患者を対象としたフェーズ1試験を計画通り進めております。当該導出契約においては、特定の開発段階を達成した場合に、当社の今後の成長と収益の拡大に資するマイルストーン収入を受領することが予め定められております。

 

②  創薬支援事業における営業キャッシュ・フローによる資金確保

当社の創薬支援事業は、当社の創薬基盤技術に基づくキナーゼ関連製品およびサービスの高い品質を強みとし、その創薬基盤技術を基にして顧客の要望に的確に応える学術サポートを通じて、世界的なシェアを拡大し、安定的な収益を獲得することを基本方針としています。

地域別には、米国は市場が大きく、バイオベンチャーが次々と誕生していることから、重点的に、新規顧客へのリーチ、獲得に注力しています。製品別では、当社が品ぞろえや品質において圧倒的な競争優位性を有するビオチン化タンパク質や変異体キナーゼタンパク質の開発に注力し、品ぞろえをさらに強化してまいります。また、プロファイリング・サービスにおいては、次世代アッセイ機器によるプロファイリングシステムの開発に成功し、当社は信頼性の高いMobility Shift Assay System を使用したキナーゼのアッセイサービスを提供できる唯一の企業となり、現在当該新サービスの訴求に注力しております。

以上の通り、キナーゼに関する深い専門知識を生かし、品質の高いキナーゼ関連の製品サービスの訴求、きめ細やかな営業サポートを継続するとともに、新規顧客の獲得に注力し、売上の拡大に取り組み、資金確保に努めてまいります。

 

 

③  新たな資金調達の実施

当社は、前述の通り、パイプラインの導出による導出一時金の獲得および創薬支援事業による営業キャッシュ・フローによる資金確保に努めてまいります。さらに、先行投資として実施する研究開発は資金の状況を勘案しながら実施してまいります。しかし、docirbrutinibの臨床試験関連費用を中心に、多額の投資を必要としていることから、資金が不足する場合には、必要に応じて資金調達を実施してまいります。調達方法については、金融機関と継続的に協議を行っており、その時点で最適、最善の方法を選択してまいります。

 

以上の通り、当社は上記課題に取り組みますが、現時点において、これらの取り組みによる資金流入は未確定であるため、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在するものと判断しております。

なお、連結財務諸表は継続企業を前提として作成しており、継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を連結財務諸表に反映しておりません。

 

(5) 組織体制について

当社は限られた人材により業務執行を行っておりますが、取締役及び従業員が持つ専門知識・技術・経験に負う部分があることから、当該者の退職等により当社グループの業務に影響を及ぼす可能性があります。

 

(6) 為替変動リスクについて

当社グループは、日米欧の製薬企業等を顧客とするグローバルな販売及び導出活動を展開しており、総売上高に対する海外売上高の割合は2023年12月期は86.3%、2024年12月期は68.8%と高くなっております。また、臨床試験に関わる業務を海外の医薬品開発製造受託機関(CDMO)および医薬品開発業務受託機関(CRO)に委託しております。こうした売上および費用は、米ドルやユーロ等の外貨で計上されることになり、大幅な為替相場の変動があった場合は当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

 

(7) 知的財産権について

① 創薬事業における知財リスク

当社グループが創製した医薬品候補化合物について、第三者によってすでに特許出願されている等の理由により当社グループの想定どおりに特許が取得できない場合、又は第三者より特許侵害があるとして訴訟を提起された場合は、当社グループの事業方針及び業績に影響を及ぼす可能性があります。

 

② 創薬支援事業における知財リスク

当社グループの保有する多くの技術的ノウハウが、技術革新等により陳腐化した場合、また、第三者によって技術的ノウハウが先行的に特許出願され、権利化された場合は、当社グループが保有する技術の優位性が損なわれ、創薬支援事業の業績に影響が生じる可能性があります。

 

③ 特許に関わる訴訟リスク

創薬支援事業に関し、当社グループが販売したキナーゼタンパク質、アッセイ(*)用キット等の製品、もしくは、当社グループが提供したプロファイリング・スクリーニングサービス及びセルベースアッセイ(*)サービス等の中に、第三者が特許を保有するキナーゼや技術等があった場合、特許侵害訴訟を提起され、当該製品の販売差止や当該サービスの提供禁止のほか、多額の賠償金の支払いを求められる可能性があります。

 

 

(8) その他のリスク

① 事業所の一極集中について

当社グループは、本社機能及び研究開発機能を神戸市のポートアイランドにある神戸バイオメディカルセンター(BMA)内に構えております。BMAは1995年の阪神淡路大震災の教訓をもとに2004年に建設された十分な耐震性、防火体制、自家発電機能を備えたビルディングで、24時間の警備体制が取られています。当社グループのビジネスの鍵になるキナーゼ遺伝子すべてについては、それらが失われることがないよう、BMA内の異なる部屋で二重に保管されているとともに、一部の重要な生物資源については別地方の保管サービスを利用し、バックアップ体制を整えております。また、ビジネスに必要な機器及び装置等については、損害保険がかけられております。さらに、緊急時に被害を最小限にすべく対応できるように緊急時の社内連絡体制を整えています。また、キナーゼタンパク質製品の在庫を米国子会社であるCarnaBio USA, Inc.に分散させるなどの対策をとっております。しかしながら、大規模な地震、台風や風水害その他の自然災害等の発生により、本社機能及び研究開発機能が同時に災害等の甚大な被害を受けた場合は、当社グループの研究開発設備等の損壊あるいは事業活動の停滞によって、当社グループの経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

 

② 当社グループの設備に関わる長時間の停電等による業務遅滞及び製品への影響について

当社グループが創薬支援事業の営業・物流拠点及び研究開発機能を有する神戸市において、長時間の停電等によりキナーゼタンパク質(*)の製造及び保管ならびに化合物(*)の評価設備の稼動等を中断する事象が発生した場合は、キナーゼタンパク質を保管している冷凍庫が停止し、これに伴うキナーゼタンパク質の失活(活性を失う)等により製品として出荷できないことが考えられます。当社はこの対策として、キナーゼタンパク質製品の在庫を米国子会社であるCarnaBio USA, Inc.でも分散して保管しております。また、長時間の停電は、化合物の評価設備(測定機器、分注機器等)の稼動を止めることから、顧客へのサービス提供の遅延を招く恐れがあります。このような事態が発生した場合は、当社グループの事業に影響を及ぼす可能性があります。

 

③ 当社グループの技術の情報漏洩について

当社グループが保有するキナーゼタンパク質の製造技術やアッセイ開発に関する技術等は、何らかの理由により人材の流出が起こった場合は技術情報等が流出する可能性があり、製品開発や製造に影響を及ぼす可能性があります。また、人材の流出により、社外へノウハウが流出した場合は、当社グループの製品等の模倣製品が出現する可能性も考えられます。これらのことにより、万一当社グループの技術的な優位性が維持できなくなった場合は、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

 

④ 営業機密の漏洩について

当社グループが行う創薬支援事業におけるプロファイリング・スクリーニングサービスおよびセルベースアッセイサービスは、顧客である製薬企業等から化合物(*)の情報をお預かりする立場にあります。従って、当社グループは、すべての従業員との間において顧客情報を含む機密情報に係る秘密保持契約を締結しており、さらに退職後も個別に同契約を締結して、顧客情報を含む機密情報の漏洩の未然防止に努めております。しかしながら、万一顧客の情報等が外部に漏洩した場合は、信用低下を招き、当社グループの経営に悪影響を及ぼす可能性があります。

 

⑤ 創薬研究と創薬支援事業を同時に行うことで制約を受ける可能性について

当社グループのプロファイリング・スクリーニングサービスおよびセルベースアッセイサービスの提供を望む顧客(製薬企業等)が当該サービスに係る契約を締結する際、当社グループが自ら創薬研究を行っていることが、顧客にとって顧客情報の秘匿性確保についての懸念材料となる可能性があります。その場合、顧客との契約条件に制約事項が増え、その結果、当該サービスの採算性の悪化、又は事業別に分社せざるを得ない等の影響を受ける可能性が考えられます。その場合、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

 

(注) *を付している専門用語については、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等」の末尾に用語解説を設け、説明しております。

 

 

4 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

当連結会計年度における当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要並びに経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

 

(1) 経営成績の状況

当社は、創薬事業においてはアンメット・メディカル・ニーズの高い未だ有効な治療方法が確立されていない疾患を中心に、特にがん、免疫・炎症疾患を重点領域として画期的な新薬の開発を目指して研究開発に取り組み、また、創薬支援事業においては新たなキナーゼ阻害薬創製のための製品・サービスを製薬企業等へ提供するため営業活動に取り組んでおります。

当連結会計年度のセグメント別の事業活動は以下のとおりです。

 

① 創薬事業

創薬事業においては、がん領域でベストインクラスの可能性を有する次世代非共有結合型BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763)に注力し、現在、患者様を対象とした臨床試験を米国で実施しています。また、ファーストインクラスを目指して、CDC7阻害剤monzosertib(AS-0141)の開発も進めており、患者様を対象とした臨床試験を日本で実施しています。免疫・炎症疾患領域では、当社が創出した、もう1つの非共有結合型BTK阻害剤sofnobrutinib(AS-0871)の開発を進め、健康成人を対象としたフェーズ1試験が2023年第4四半期に完了しました。sofnobrutinibについては、フェーズ2以降をライセンスアウト若しくは共同開発により実施することを目指しており、現在、パートナリング活動を実施中です。

また、当社は、米国ギリアド・サイエンシズ社(以下「ギリアド社」)に、当社が創出した新規脂質キナーゼDGKα阻害剤のプログラムを導出しており、ギリアド社は現在、本プログラムから見出された開発中のDGKα阻害剤GS-9911について、固形がん患者を対象としたフェーズ1試験を実施中です。

さらに、住友ファーマ株式会社(以下「住友ファーマ社」)とは、2018年3月から精神神経疾患を標的とした創薬プログラムの共同研究を行っています。

 

 

臨床開発段階のパイプライン

化合物

標的

対象疾患

概況

docirbrutinib

(AS-1763)

BTK

血液がん

・フェーズ1b試験(患者対象、米国)を実施中

前倒しで、用量拡大パートの投与を開始(2024年10月)

用量漸増パートを完了(2024年12月)

アメリカ血液学会(ASH2024)において有望な初期結果を発表(2024年12月)

*多施設共同試験

主導:テキサス大学MDアンダーソンがんセンター

白血病科 教授 Nitin Jain医師

sofnobrutinib

(AS-0871)

BTK

免疫・炎症疾患

・フェーズ1試験(健康成人対象、オランダ)を完了(2023年11月)

安全性、忍容性、並びに良好な薬物動態プロファイルと薬力学作用を確認

フェーズ2試験へ移行することが支持された

・他のBTK阻害薬との差別化に重要な非臨床試験(胚・胎児発生毒性試験)を実施、良好な結果を入手

・パートナリング活動を実施中

monzosertib

(AS-0141)

CDC7/ASK

固形がん

血液がん

・フェーズ1試験(患者対象、日本)

固形がん:用量漸増パートを完了

用量拡大パートの患者募集を開始(2025年1月)

血液がん:用量漸増パートを実施中

*治験実施施設

国立がん研究センター中央病院及び東病院

がん研有明病院(用量拡大パートから参加)

 

 

導出済みパイプライン

 

化合物

(対象疾患)

進捗状況

契約一時金

マイルストーン総額

ロイヤリティ

契約地域

契約時期

受領済

マイルストーン

DGKα阻害剤

ギリアド社へ導出

GS-9911

(がん免疫)

フェーズ1試験

20M$

(約21億円)

450M $

(約675億円)

上市後の売上高に応じた一定の料率

全世界

2019年6月

マイルストーン

2回達成

計15M$

(約18億円)

住友ファーマとの共同研究

(精神神経

疾患)

開発候補化合物を探索中

80百万円

(契約一時金+

研究マイルストーン)

約106億円

上市後の売上高に応じた一定の料率

全世界

2018年3月

 

 

*受領済の契約一時金及びマイルストーンは受領時の為替レート、マイルストーン総額は150円/ドルで換算。

 

各パイプラインの概況は以下のとおりです。

 

BTK阻害剤 docirbrutinib (AS-1763、対象疾患:血液がん)

docirbrutinibは、フェーズ1試験として健康成人を対象とした単回投与用量漸増(SAD)パート及び新製剤を用いたバイオアベイラビリティ(BA)パートをオランダで実施し、全ての用量で安全性、忍容性及び良好な薬物動態プロファイルが確認されましたので、2023年8月に、米国において患者を対象としたフェーズ1b試験の投与を開始しました。当該フェーズ1b試験は2ライン以上の全身治療歴を有する慢性リンパ性白血病(CLL)・小リンパ球性リンパ腫(SLL)及びB細胞性非ホジキンリンパ腫(B-cell NHL)の患者を対象としており、用量漸増パートと用量拡大パートから構成されます。現在、用量漸増パートを完了し、用量拡大パートを実施中です。

用量拡大パートは、当初、用量漸増パートで計画していた最大用量(600 mg BID)の評価を行い、最大耐用量を確定した後に開始する予定でしたが、用量漸増パートの途中経過において、docirbrutinibの高い安全性と忍容性、並びに治療効果の期待できる十分な血中薬物濃度と高い全奏効率を確認することができたことから、治験責任医師の合意のもと、6用量目(600 mg BID)の開始を待たずに、用量拡大パートへ移行することを決定し、2024年10月に投与を開始しました。用量拡大パートは、CLL・SLL患者を対象としたコホート1、B-cell NHL患者を対象としたコホート2、及びピルトブルチニブ投与歴のある患者を対象としたコホート3の3つのコホートで構成されており、用量漸増パートの結果に基づき、コホート1及びコホート2については3用量(300、400、500 mg BID)、コホート3については2用量(400、500 mg BID)を選択しています。2025年2月時点で、コホート1および2については投与を実施中、コホート3については、候補患者の選定を行っています。

また、2024年12月開催の第66回アメリカ血液学会年次総会(American Society of Hematology Annual Meeting & Exposition)において、docirbrutinibのフェーズ1b試験初期結果並びに非臨床研究に関する発表が行われました。フェーズ1b試験初期結果の発表においては、docirbrutinibの良好な安全性と薬物動態プロファイル、並びに共有結合型BTK阻害剤やBCL2阻害剤などを含む2ライン以上の治療が行われたCLL患者において高い臨床効果を示したことが報告されました。さらに、非臨床研究に関する発表においては、様々な変異を有する組換えBTKタンパク質(以下、変異型BTK)、変異型BTKを発現する細胞株及びCLL患者の血液サンプルを用いたdocirbrutinibの効果等の研究結果が報告されました。変異型BTKを用いた実験結果は、docirbrutinibが、既存のBTK阻害剤に対して耐性になった患者に対しても効果が期待されることを示唆しました。

 

BTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)

sofnobrutinibのフェーズ1試験は、オランダで健康成人を対象として2021年中に完了したSAD試験及び2021年12月から開始した反復投与用量漸増(MAD)試験の2つの試験として実施しました。2023年11月にMAD試験の臨床試験報告書が最終化され、これまで実施したフェーズ1試験の結果から、sofnobrutinibの安全性、忍容性、並びに良好な薬物動態プロファイルと薬力学作用が確認され、フェーズ2への移行が支持されました。また、他のBTK阻害薬との差別化に重要な非臨床試験として、胚・胎児発生毒性試験を実施しました。本試験において、sofnobrutinibは、既存のBTK阻害剤の多くに認められる催奇形性が認められませんでした。この結果により、sofnobrutinibは、より広い範囲の患者に対する治療の選択肢となることが期待されます。

sofnobrutinibについては、フェーズ2以降をライセンスアウト若しくは共同開発により実施することを目指しており、フェーズ1試験及び追加した非臨床試験の結果を受けて、パートナリング活動を実施中です。

 

CDC7阻害剤 monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん/血液がん)

monzosertibは日本国内で切除不能進行・再発又は遠隔転移を伴う固形がん患者を対象としたフェーズ1試験を2021年に開始しました。当該フェーズ1試験は用量漸増パート及び用量拡大パートの2段階に分かれており、用量漸増パートでは、1日2回、5日間連日経口投与、2日間休薬する投与スケジュールで、コホート3(80 mg BID)において、安全性、忍容性を確認いたしました。さらに、薬効を最大化するために、投与スケジュールを、2日間の休薬をしない連日投与に変更して用量漸増パートを実施しました。また、成功確度をより高めるため、非臨床試験の結果から有効性が期待される血液がん患者の登録も可能となるようにプロトコールを変更しており、血液がん患者を対象に安全性、忍容性並びに探索的な有効性を確認する予定です。

固形がんについては、用量漸増パートで計画していたすべての用量への患者登録が完了しました。2025年1月に、MTD及び用量拡大パートでの用量を決定し、用量拡大パートの患者募集を開始しています。血液がんについては、用量漸増パートの最初の用量群(50 mg BID)で安全性・忍容性が確認されたため、固形がんで決定された用量拡大パートの用量に移行し、投与を実施中です。

また、血液がんへの展開をサポートするため、ヒトAML(急性骨髄性白血病)細胞株に対するmonzosertib単剤の抗腫瘍効果、及びmonzosertibと既存のAML治療薬との組み合わせによる併用効果に関する非臨床研究結果をアメリカ癌学会年次総会(AACR2024)において発表いたしました(2024年4月)。

 

ギリアド社に導出した創薬プログラム(DGKα阻害剤GS-9911)

2019年6月に、米国のギリアド社と、当社が創製した新規がん免疫療法の低分子阻害薬およびその創薬プログラムの開発・商業化にかかる全世界における独占的な権利を供与する契約を締結しています。ギリアド社は現在、本プログラムから見出された開発中のDGKα阻害剤GS-9911について、固形がん患者を対象としてPhase1試験を実施中です。

当社は、契約締結時に一時金として20百万ドル(約21億円)を受領したほか、開発状況や上市などの進捗に応じて追加的に最大で450百万ドル(約675億円、1ドル150円で換算)のマイルストーン・ペイメントを受け取ることになり、さらに、本プログラムにより開発された医薬品の上市後の売上高に応じたロイヤリティを受け取ります。ギリアド社は、2021年12月に本創薬プログラムを次の開発ステージに進めることを決定し、当社はライセンス契約に基づいた最初のマイルストーン・ペイメントを受領、また、2023年12月にPhase1試験が開始されたことに伴い、2回目のマイルストーン・ペイメント500万ドル(707百万円)を受領しました。当社はギリアド社から、これまでに契約一時金及びマイルストーン・ペイメントを合計で35百万ドル(約40億円)受領しております。

 

住友ファーマ社との共同研究プログラム

2018年3月に住友ファーマ社と精神神経疾患を標的とした共同研究契約を締結しております。本研究が順調に進捗していることから、本研究の共同研究期間を、2021年12月に2025年3月27日まで延長し、2025年3月には2027年3月27日まで再延長いたしました。

本契約において、共同研究により見出されたキナーゼ阻害剤については、同社が、がんを除く全疾患を対象とした臨床開発および販売を全世界で独占的に実施する権利を有します。その対価として、当社は契約一時金および研究マイルストーンとして、最大8千万円を受領し、その後の研究開発の進展に伴い、進捗に応じて追加的に最大で約106億円のマイルストーン・ペイメントおよび売上高に応じたロイヤリティを受け取ることができます。

本研究では、沢山の知的財産が生み出されており、当該疾患領域における新薬の創出を目指して共同研究を継続しております。

 

以上の結果、臨床試験費用を中心に研究開発へ積極的に投資したことにより、当連結会計年度の同事業の研究開発費は1,762,143千円(前連結会計年度比0.6%減)となりました。また、創薬事業の売上計上はなく(前連結会計年度は707,650千円)、営業損失は2,041,945千円(前連結会計年度は1,342,546千円の営業損失)となりました。

 

② 創薬支援事業

創薬支援事業では、キナーゼに関する深い専門知識を生かした技術営業を中心に、品質の高い製品・サービスの訴求、既存顧客に対するきめ細やかなフォローを継続するとともに、新規顧客の発掘、獲得に注力しています。特に、米国は市場が大きく、バイオベンチャーが次々と誕生していることから、重点的に、新規顧客へのリーチに取り組んでいます。

収益の主力であるタンパク質に関しては、顧客の要望に細やかに対応するため、ビオチン化タンパク質及び変異体タンパク質の品揃えの強化に取り組み、特注タンパクの製造を積極的に受注しています。また、ビオチン化タンパク質と親和性の高い測定機器メーカーとのコラボレーションを進め、学会発表等を通じて拡販に取り組んでいます。

プロファイリングサービスにおいては、Sciex社のBioPhase 8800を活用して新規のプロファイリングシステムの開発に成功し、2024年5月にサービスを開始しました。これにより、当社は信頼性の高いMobility Shift Assay System を使用したキナーゼのアッセイサービスを提供できる唯一の企業となり、今後も信頼性の高いデータの継続的な提供を行ってまいります。さらに、本サービスをより魅力あるものにするために、提供データをより使いやすいものにアップデートする等、顧客の利便性を重視した細かな改良を重ねています。現在、当該新サービスの訴求及び周知に注力しており、多くの顧客の獲得を目指しています。

当連結会計年度においては、米国及び欧州の大口顧客の研究テーマやプロジェクトの進展に伴い、キナーゼタンパク質を中心に需要が減少しました。さらに、中国においては、経済低迷や米国による中国バイオ企業との取引制限の影響を受けCRO向けの売上が低調に推移しました。

以上の結果、当連結会計年度における創薬支援事業の売上高は636,235千円(前連結会計年度比30.7%減)、営業損失は34,159千円(前連結会計年度は225,567千円の営業利益)となりました。売上高の内訳は、国内売上が198,823千円(前連結会計年度比11.0%減)、北米地域は276,855千円(前連結会計年度比35.2%減)、欧州地域は61,287千円(前連結会計年度比45.7%減)、その他地域は99,269千円(前連結会計年度比36.0%減)です。

 

以上の結果、2024年12月期の連結売上高は636,235千円(前連結会計年度比60.9%減)となりました。地域別の売上は、連結ベースで国内売上高が198,823千円(前連結会計年度比11.0%減)、海外売上高は437,412千円(前連結会計年度比68.8%減)となりました。損益面につきましては、営業損失が2,076,104千円(前連結会計年度は1,116,978千円の営業損失)、経常損失は2,080,739千円(前連結会計年度は1,126,283千円の経常損失)、親会社株主に帰属する当期純損失は2,178,576千円(前連結会計年度は1,152,895千円の親会社株主に帰属する当期純損失)となりました。

 

第19期、第20期、第21期及び第22期のセグメントごとの売上、研究開発費及び営業損益は、以下の通りです。

(単位:千円)

回次

第19期(連結)

第20期(連結)

第21期(連結)

第22期(連結)

決算年月

2021年12月

2022年12月

2023年12月

2024年12月

売上高

2,017,529

1,386,748

1,625,889

636,235

 創薬支援事業

889,529

1,100,703

918,239

636,235

 創薬事業

1,128,000

286,045

707,650

研究開発費

1,841,854

1,882,319

1,903,859

1,886,906

 創薬支援事業

128,620

122,041

130,511

124,762

 創薬事業

1,713,234

1,760,278

1,773,348

1,762,143

営業利益(△損失)

△531,135

△1,269,888

△1,116,978

△2,076,104

 創薬支援事業

289,021

452,752

225,567

△34,159

 創薬事業

△820,156

△1,722,641

△1,342,546

△2,041,945

 

 

(2) 財政状態の状況

当社グループの連結の財政状態の概要につきましては、以下のとおりであります。

当連結会計年度末における総資産は2,772,115千円となり、前連結会計年度末に比べて1,577,776千円の減少となりました。その内訳は、現金及び預金の減少780,616千円、売掛金の減少701,107千円等であります。

負債は296,760千円となり、前連結会計年度末と比べて175,595千円の減少となりました。その内訳は、1年内返済予定の長期借入金の減少100,008千円、未払金の減少38,365千円、長期借入金の減少19,992千円等であります。

純資産は2,475,354千円となり、前連結会計年度末と比べて1,402,180千円の減少となりました。その内訳は、株式の発行による資本金及び資本剰余金の増加742,466千円、親会社株主に帰属する当期純損失2,178,576千円の計上等であります。

また、自己資本比率は89.3%(前連結会計年度89.1%)となりました。

 

(3) キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容

当連結会計年度末における現金及び現金同等物(以下「資金」という)は、前連結会計年度末に比べ780,616千円減少し、2,108,484千円となりました。

 

(営業活動によるキャッシュ・フロー)

営業活動により減少した資金は1,374,806千円(前連結会計年度は1,677,464千円の減少)となりました。これは主に税金等調整前当期純損失2,173,976千円の計上、売上債権の減少704,178千円によるものであります。

 

(投資活動によるキャッシュ・フロー)

投資活動により減少した資金は13,060千円(前連結会計年度は11,376千円の減少)となりました。これは有形固定資産の取得による支出13,060千円によるものであります。

 

(財務活動によるキャッシュ・フロー)

財務活動により増加した資金は567,441千円(前連結会計年度は1,182,027千円の増加)となりました。これは主に長期借入金の返済による支出120,000千円、第三者割当増資による収入694,999千円によるものであります。

 

(4) 資本の財源及び資金の流動性に係る情報

当社グループは、キナーゼ阻害薬等を創製するための研究開発ならびにその基盤となる技術である「創薬基盤技術」を強化するための研究開発へ積極的に先行投資し、将来の飛躍的な成長を目指しております。そのための研究開発に係る費用は、創薬支援事業が生み出すキャッシュ・フロー及び創薬事業における導出契約やマイルストーン達成に基づく収入、ならびに資本市場等から調達した資金等により充当しております。

創薬事業からの収益は、導出契約の成否、導出先製薬企業等における開発の進捗、導出活動の進捗及び当社の研究開発の進捗等により影響を受け安定的ではなく、現時点においては、2本のパイプラインの臨床試験を実施中のため、研究開発費への先行投資が多額になっております。また、創薬支援事業の黒字を継続し安定的に推移してまいりましたが、当連結会計年度において業績が悪化いたしました。

しかしながら、当社グループは、中長期的な経営方針に基づき、積極的に創薬事業に先行投資を行い、研究開発を推し進めることで、当社の企業価値を高めていく方針です。そのための資金を獲得するために、創薬支援事業からの収益力を高めるとともに、当社にとって最適な資金調達方法を検討し、研究開発資金の確保に努めてまいります。

 

 

(5) 生産、受注及び販売の状況

1) 生産実績

当連結会計年度における生産実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称

生産高(千円)

前年同期比(%)

創薬支援事業

1,110,302

113.2

 

(注) 1. 金額は、販売価格によっております。

2. 創薬事業については、生産を行っていないため記載しておりません。

 

2) 商品仕入実績

当連結会計年度における商品仕入実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称

仕入高(千円)

前年同期比(%)

創薬支援事業

46,983

84.0

 

(注) 1. 金額は、仕入価格によっております。

2. 創薬事業については、商品仕入を行っていないため記載しておりません。

 

3) 受注実績

当連結会計年度における受注実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称

受注高
(千円)

前年同期比
(%)

受注残高
(千円)

前年同期比
(%)

創薬支援事業

609,569

67.7

13,092

32.9

創薬事業

合計

609,569

37.9

13,092

32.9

 

 

4) 販売実績

当連結会計年度における販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

セグメントの名称

販売高(千円)

前年同期比(%)

創薬支援事業

636,235

69.3

創薬事業

合計

636,235

39.1

 

(注) 主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

相手先

前連結会計年度

(自 2023年1月1日

至 2023年12月31日)

当連結会計年度

(自 2024年1月1日

至 2024年12月31日)

販売高(千円)

割合(%)

販売高(千円)

割合(%)

Gilead Sciences, Inc.

719,660

44.3

Shanghai Universal Biotech Co., Ltd.

92,472

14.5

 

(注) 前連結会計年度におけるShanghai Universal Biotech Co., Ltd.及び当連結会計年度におけるGilead Sciences, Inc.の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、100分の10未満であるため、記載を省略しております。

 

 

(6) 経営方針・経営戦略または経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

「第2 事業の状況 1 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (1) 経営方針・経営戦略 ③目標とする経営指標」に記載のとおり、創薬支援事業については、安定的に収益を獲得する基盤事業として、継続的な事業成長と収益基盤の拡大を図るため、売上高、営業利益率の改善を重要な経営指標としております。

当連結会計年度においては、国内向けのタンパク質販売は堅調に推移したものの、米国及び欧州の大口顧客の研究テーマやプロジェクトの進展に伴い、キナーゼタンパク質を中心に需要が減少しました。さらに、中国においては、経済低迷や米国による中国バイオ企業との取引制限の影響を受けCRO向けのタンパク質販売が低調に推移しました。その結果、利益率の高いタンパク質販売が大幅に減少したことから、創薬支援事業において、営業損失を計上いたしました。

 

(7) 重要な会計方針及び見積り

当社グループの連結財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して作成されております。この連結財務諸表の作成において、損益または資産の状況に影響を与える見積りの判断は、一定の会計基準の範囲内において過去の実績やその時点での入手可能な情報に基づき合理的に行っておりますが、実際の結果は、見積り特有の不確実性が存在するため、これらの見積りと異なる場合があります。なお、当社グループの連結財務諸表の作成にあたり採用した会計方針は、「第5 経理の状況 1 連結財務諸表等 (1)連結財務諸表 注記事項 連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項」に記載のとおりであります。

 

(注) *を付している専門用語については、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等」の末尾に用語解説を設け、説明しております。

 

5 【経営上の重要な契約等】

 

契約書名

キナーゼ阻害剤の共同研究並びに開発及び事業化に関する契約書

相手先の名称

住友ファーマ株式会社

相手先の所在地

大阪府大阪市中央区道修町二丁目6番8号

契約締結日

2018年3月27日

主な契約の内容

①当社と住友ファーマ株式会社は、精神神経疾患を対象としたキナーゼ阻害剤の創製を目的とした共同研究を実施し、その成果である医薬品候補化合物(以下「本剤」)について、住友ファーマ株式会社は本剤の開発および事業化(医薬品の製造販売承認後、販売に必要な活動を実施すること)を目指す。

②本契約に基づき、当社は住友ファーマ株式会社より、契約一時金および研究マイルストーンとして、最大8千万円を受け取る。

③今後、住友ファーマ株式会社が本剤の開発および事業化への移行を決定した場合、当社は同社より開発段階、販売額目標達成に応じた開発・販売マイルストーンとして総額で最大約106億円を受け取る。

④本剤の販売後、当社は住友ファーマ株式会社より、本剤の年間正味売上高の一定の割合をロイヤリティとして受け取る。

 

(注) 1. 2025年3月19日付で共同研究期間を2年間延長する変更契約を締結しております。

2. 住友ファーマ株式会社は2022年4月1日付で大日本住友製薬株式会社から社名変更しております。

 

契約書名

LICENSE AGREEMENT

相手先の名称

Gilead Sciences, Inc.

相手先の所在地

米国カリフォルニア州

契約締結日

2019年6月24日

主な契約の内容

①当社は、Gilead Sciences, Inc.に対し、当社が開発した新規がん免疫療法の創薬プログラムの開発・商業化にかかる全世界における独占的な権利を供与する。

②本契約に基づき、当社はGilead Sciences, Inc.より契約一時金(20百万ドル)を受領するほか、今後の開発状況や上市などの進捗に応じた目標達成報奨金(最大で450百万ドル)を受領する。

③当社は、本契約に基づき上市された医薬品の売上高に応じたロイヤリティを受け取る。

④当社は、当社が開発した脂質キナーゼ阻害剤に関する創薬基盤技術をGilead Sciences, Inc.に一定期間、独占的に供与する。

 

 

6 【研究開発活動】

当社は、主にキナーゼ(*)タンパク質を標的とした低分子の分子標的薬(*)であるキナーゼ阻害薬(*)の創製研究(*)及び医薬品候補化合物の開発を行うため、研究開発へ積極的に先行投資を行っております。さらに、キナーゼ阻害薬等を創製するための基盤となる技術である「創薬基盤技術」をさらに強化するための研究開発を行うとともに、長年培ってきたこの創薬基盤技術を駆使し、他の製薬企業やアカデミア等からのニーズが高いキナーゼ関連製品・サービスを開発するための研究開発も行っております。

当連結会計年度において当社グループが支出した研究開発費の総額は1,886,906千円であり、セグメント別の研究開発活動は以下のとおりであります。

 

(1) 創薬事業

当社は、創薬事業において、がん、免疫・炎症疾患を重点領域としてキナーゼ阻害薬を中心に低分子医薬品の創薬研究開発を行なっています。2024年12月末現在で、臨床開発段階にある3つのパイプライン、ならびに2つの導出済みのパイプラインを保有しています。そのうち、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:CLLなどの血液がん)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・AMLなどの血液がん)のフェーズ1試験を実施中であり、当連結会計年度においては、当該臨床試験を推進するために、臨床試験費用、治験薬製造関連費用等に積極的な投資を行いました。また、住友ファーマ社と2018年3月より精神神経疾患を標的とした共同研究を実施しており、順調に進捗しております。これらのパイプラインの開発状況につきましては、「4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1)経営成績の状況」に記載の各パイプライン別の概況をご参照ください。

この他、次世代パイプラインの構築として、画期的な新薬創製を目指し様々な創薬研究プログラムを実施しております。これらの創薬プログラムにつきましても、早期ステージアップを目指して研究を継続してまいります。

当事業に係る研究開発費は、1,762,143千円であり、主に臨床試験関連費用、人件費、化合物合成委託費用、研究材料費等で構成されています。また、当社は臨床試験に必要な原薬および製剤の開発・製造を医薬品開発製造受託機関(CDMO)に、臨床試験の実施に関わる業務を医薬品開発業務受託機関(CRO)に委託しており、臨床試験関連費用にはこれらの業務委託費用が含まれています。

 

(2) 創薬支援事業

創薬支援事業の研究開発では、キナーゼタンパク質に特化するメーカーとして、新たなキナーゼタンパク質製品の開発に継続的に取り組んでおり、特に主力製品であるビオチン化タンパク質の品揃えの積極的に拡充しています。ビオチン化タンパク質については、当社は品ぞろえや品質において圧倒的な競争優位性を有しています。また、プロファイリング・サービスにおいては、次世代アッセイ機器によるプロファイリングシステムの開発に成功し、2024年5月に予定通りサービスを開始しました。当社製キナーゼタンパク質およびそれを用いた受託試験サービスは顧客から高品質との評価を得ており、今後さらなる信頼を獲得し売上拡大を図るため、一層の品質の向上に取り組むとともに、顧客ニーズに基づく新製品の開発にも取り組んでまいります。また、収益力の強化を目指した作業工程の改善にも取り組んでおります。

当事業に係る研究開発費は、124,762千円であり、主に新製品・サービスの開発に係る人件費および材料費で構成されています。

 

(注) *を付している専門用語については、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等」の末尾に用語解説を設け、説明しております。