(１)事業等のリスク
また、前事業年度の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについて重要な変更はありません。
(２)継続企業の前提に関する重要事象等
医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当社グループにおいては、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあります。そのため、一部のプロジェクトにおいては提携先を確保し、開発協力金等を得ることにより開発資金の低減に努めているほか、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売を行っておりますが、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。当社グループは、第１四半期連結会計期間末において現金及び預金14億55百万円(前連結会計年度末は11億47百万円)を有しているものの、すべてのプロジェクトを継続的に進めるための十分な資金が不足していることから、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループ(当社及び連結子会社２社)は当第１四半期連結累計期間において、HGF遺伝子治療薬を中心とする遺伝子医薬品の研究開発を進めるとともに、戦略的提携先との共同開発を進めるなど、将来の成長を見据えた事業の深化を図ってまいりました。
当第１四半期連結累計期間の事業収益は73百万円(前年同期比９百万円(△11.4％)の減収)となりました。当社グループでは、提携企業からの契約一時金、開発協力金を、研究開発事業収益に計上しております。また、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売収入につきまして、商品売上高に計上しております。
当第１四半期連結累計期間においては、商品売上高が73百万円(前年同期比９百万円(△11.4％)の減収)となっております。
当第１四半期連結累計期間における事業費用は、６億64百万円(前年同期比４億54百万円(△40.7％)の減少)となりました。当第１四半期連結累計期間における売上原価は、36百万円(前年同期比４百万円(△10.7％)の減少）となりました。これは、商品売上高の減少に伴うものです。当第１四半期連結累計期間における研究開発費は４億２百万円(前年同期比４億72百万円(△54.0％)の減少)となりました。また、主にHGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相臨床試験にかかる費用が減少したことにより、外注費が４億36百万円減少しております。主に子会社の人員の減少により、給料手当が20百万円減少しております。一方、原材料の評価替に伴い、研究用材料費が41百万円増加いたしました。当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業にとって研究開発は生命線でありますので、提携戦略により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「(4) 研究開発活動」をご参照ください。
当第１四半期連結累計期間における販売費及び一般管理費は２億25百万円(前年同期比22百万円(+10.8％)の増加)となりました。法人事業税の資本割額が増加したことより、租税公課が20百万円増加しております。
この結果、当第１四半期連結累計期間の営業損失は５億90百万円(前年同期の営業損失は10億35百万円)となり、前年同期より４億45百万円損失が縮小しております。
当第１四半期連結累計期間の経常損失は、５億87百万円(前年同期の経常損失は10億30百万円)となりました。公益財団法人大阪産業振興機構より助成金を受領したことに伴い、補助金収入３百万円が発生しております。前年同期においては為替差益６百万円が発生しておりましたが、当第１四半期連結累計期間においては２百万円となっております。
当第１四半期連結累計期間の親会社株主に帰属する四半期純損失は、５億37百万円(前年同期の親会社株主に帰属する四半期純損失は15億11百万円)となりました。保有する有価証券の売却に伴い、投資有価証券売却益が31百万円、また、退職によるストック・オプションの権利失効に伴い、新株予約権戻入益21百万円がそれぞれ発生しております。
当第１四半期連結会計期間末の総資産は40億13百万円(前連結会計年度末比49百万円の増加)となりました。 新株予約権の行使に伴う８億95百万円の入金はありましたが、当期事業費用への充当により、現金及び預金の増加は３億７百万円となっております。前年度の消費税が還付されたことに伴い、未収消費税等が80百万円減少しております。主に原材料の評価替に伴い、原材料及び貯蔵品が60百万円減少しております。これにより、流動資産は１億42百万円の増加となりました。
投資その他の資産においては、保有する有価証券の売却及び評価額の下落に伴い、投資有価証券が１億41百万円減少しております。東京支社の移転に伴う敷金及び保証金が50百万円増加しております。
当第１四半期連結会計期間末の負債は１億83百万円(前連結会計年度末比１億58百万円の減少)となりました。主にナグラザイム®の仕入代金の支払いにより、買掛金が１億68百万円減少しております。
純資産は38億29百万円(前連結会計年度末比２億７百万円の増加)となりました。新株予約権の行使により、資本金及び資本剰余金がそれぞれ４億90百万円増加しております。保有する有価証券の評価額の下落に伴い、その他有価証券評価差額金が１億19百万円減少しております。親会社株主に帰属する四半期純損失５億37百万円の計上により、利益剰余金が減少しております。
当第１四半期連結累計期間において、当社グループの事業上及び財務上の対処すべき課題に重要な変更、及び新たに生じた課題はありません。
当第１四半期連結累計期間の研究開発費の総額は４億2百万円であります。
当社グループでは、以下のプロジェクトを中心に研究開発を進めました。
■HGF遺伝子治療薬（一般名：ベペルミノゲンペルプラスミド、開発コード：AMG0001）（自社品)
<対象疾患：重症虚血肢>
重症虚血肢を対象疾患としたHGF遺伝子治療薬の開発については、国内では大阪大学医学部附属病院が主導する医師主導型臨床研究を平成26年10月より実施してまいりました。今回、申請が可能となる結果を得ることができたことから、条件及び期限付承認制度（平成26年11月に施行された「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（医薬品医療機器等法）」で導入された再生医療等製品の早期実用化を目指した新しい承認制度）を活用し、今回の結果と既存の臨床データ等を併せ、平成30年１月22日、厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認申請を行っております。
海外での開発については、平成28年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。
なお、日本国内及び米国におけるHGF遺伝子治療薬の末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権の許諾について、田辺三菱製薬株式会社と契約を締結しております。
■NF-κBデコイオリゴDNA(開発コード：AMG0103) (自社品)
<対象疾患：椎間板性腰痛症>
NF-κBデコイオリゴDNAについては椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症とした開発を進めています。当社は、平成29年４月に米国FDAから新薬臨床試験開始届け（IND）の承認を受け、平成30年２月より、第Ⅰb相臨床試験を開始しております。
<その他>
デコイオリゴDNAのその他の開発については、これまでNF-κBデコイオリゴDNAの次世代型デコイの研究を行ってきましたが、NF-κBとSTAT6という２つの転写因子を同時に抑制する働きを持った「キメラデコイ」の開発を進めております。NF-κBのみをターゲットとした従来のデコイに比べ、炎症を抑える効果が格段に高いことが期待されます。
■高血圧DNAワクチン（開発コード：AGMG0201）(自社品)
当社は、遺伝子治療薬、核酸医薬につづく遺伝子医薬の第三の事業として、DNAワクチンの開発を手がけており、最初の開発品として高血圧DNAワクチンの開発を進めています。当社は、平成29年７月にオーストラリア規制当局（TGA）に治験届け（CTN）を提出、平成30年４月より、第Ⅰ/Ⅱ相試験を開始しております。
■バイカル社との戦略的な事業協力
当社は、平成28年12月８日にバイカル社と戦略的事業提携を締結し、共同開発を進めていくことで合意しています。本戦略的提携に基づく最初の具体案件として、平成29年４月４日に慢性Ｂ型肝炎の完治を目指した遺伝子治療薬を共同開発することで合意、契約締結したことを発表いたしました。また、同契約において当社は、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得しております。今後も、さらなる共同開発の可能性を含め、協力の具体策を検討してまいります。
医薬品開発の状況
（自社品）
|
製品名/プロジェクト |
適応症 |
地域 |
開発段階 |
主な提携先 |
|
HGF遺伝子治療薬 |
重症虚血肢 |
日本 |
製造販売承認申請済み |
田辺三菱製薬株式会社 |
|
米国 |
試験計画中 |
田辺三菱製薬株式会社 |
||
|
NF-κB デコイオリゴDNA |
椎間板性腰痛症 |
|
第Ib相試験 |
未定 |
|
高血圧DNA治療 ワクチン |
高血圧症 |
|
第Ⅰ/Ⅱ相試験 |
未定 |
(5) 事業のリスクに記載した重要事象等についての分析及び改善するための対応方法
医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当社グループにおいては、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあります。そのため、一部のプロジェクトにおいては提携先を確保し、開発協力金等を得ることにより開発資金の低減に努めているほか、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売を行っておりますが、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。当社グループは、第１四半期連結会計期間末において現金及び預金14億55百万円(前連結会計年度末は11億47百万円)を有しているものの、すべてのプロジェクトを継続的に進めるための十分な資金が不足していることから、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループは当該状況を解消すべく、以下の諸施策に取り組んでおります。
①選択と集中による開発対象の選別
②資金の調達
①に関しましては、当社グループの開発プロジェクトの選択を行い、開発の最終段階にあるプロジェクト、及び早期に製薬企業等に導出することで一時金等の収入や研究開発費の負担削減が見込めるプロジェクトを中心に開発を行ってまいります。
②に関しましては、新規提携先確保による契約一時金等の調達及びエクイティファイナンスによる早期の資金調達等の施策を実行してまいります。
当社グループは、上記の各施策を確実に実行することによって、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる状況を解消または改善することも可能であると考えており、第31回新株予約権（第三者割当て）発行により平成30年４月末日までに31.1％が行使され19億54百万円の資金調達を行いました。しかしながら、すべてのプロジェクトを継続的に進めるための十分な資金には至っておらず、将来のキャッシュ・フロ－が不確実であるため、現時点において、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在していると判断しております。
なお、四半期連結財務諸表は継続企業を前提としており、上記のような継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を四半期連結財務諸表には反映しておりません。