(１)事業等のリスク
また、前事業年度の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについて重要な変更はありません。
(２)継続企業の前提に関する重要事象等
医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当社グループにおいては、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあります。そのため、一部のプロジェクトにおいては提携先を確保し、開発協力金等を得ることにより開発資金の低減に努めているほか、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売を行っておりますが、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。当社グループは、第２四半期連結会計期間末において現金及び預金24億72百万円(前連結会計年度末は11億47百万円)を有しているものの、すべてのプロジェクトを継続的に進めるための十分な資金が不足していることから、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループ(当社及び連結子会社２社)は当第２四半期連結累計期間において、HGF遺伝子治療薬を中心とする遺伝子医薬品の研究開発を進めるとともに、戦略的提携先との共同開発を進めるなど、将来の成長を見据えた事業の深化を図ってまいりました。
当第２四半期連結累計期間の事業収益は１億76百万円(前年同期比６百万円(+4.0％)の増収)となりました。当社グループでは、提携企業からの契約一時金、開発協力金を、研究開発事業収益に計上しております。また、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売収入につきまして、商品売上高に計上しております。
当第２四半期連結累計期間においては、商品売上高が１億76百万円(前年同期比６百万円(+4.0％)の増収)となっております。
当第２四半期連結累計期間における事業費用は、13億81百万円(前年同期比４億90百万円(△26.2％)の減少)となりました。当第２四半期連結累計期間における売上原価は、86百万円(前年同期比４百万円(+5.0％)の増加）となりました。これは、商品売上高の増加に伴うものです。当第２四半期連結累計期間における研究開発費は８億３百万円(前年同期比５億88百万円(△42.3％)の減少)となりました。主にHGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相臨床試験にかかる費用が減少したことにより、外注費が５億56百万円減少しております。また、主に子会社の人員の減少により、給料及び手当が52百万円減少しております。一方、原材料の評価替及び廃棄に伴い、研究用材料費が25百万円増加いたしました。当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業にとって研究開発は生命線でありますので、提携戦略により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「(5) 研究開発活動」をご参照ください。
当第２四半期連結累計期間における販売費及び一般管理費は４億91百万円(前年同期比93百万円(+23.6％)の増加)となりました。コンサルティング費用の増加により支払手数料が34百万円、東京支社の移転による什器備品等の購入により消耗品費が26百万円、それぞれ増加しております。法人事業税の資本割額が増加したことにより、租税公課が20百万円増加しております。
この結果、当第２四半期連結累計期間の営業損失は12億５百万円(前年同期の営業損失は17億２百万円)となり、前年同期より４億97百万円損失が縮小しております。
当第２四半期連結累計期間の経常損失は、12億６百万円(前年同期の経常損失は16億98百万円)となりました。公益財団法人大阪産業振興機構より助成金を受領したことに伴い、補助金収入３百万円が発生しております。前年同期においては為替差益11百万円が発生しておりましたが、当第２四半期連結累計期間においては３百万円となっております。新株予約権の行使による株式の発行に伴い、株式交付費が10百万円発生しております。
当第２四半期連結累計期間の親会社株主に帰属する四半期純損失は、11億47百万円(前年同期の親会社株主に帰属する四半期純損失は22億99百万円)となりました。保有する有価証券の売却に伴い、投資有価証券売却益が31百万円発生しております。退職によるストック・オプションの権利失効に伴い、新株予約権戻入益33百万円が発生しております。前年同期においては、減損損失１億12百万円、投資有価証券評価損４億76百万円が発生しておりましたが、当第２四半期連結累計期間において特別損失は発生しておりません。
当第２四半期連結会計期間末の総資産は50億67百万円(前連結会計年度末比11億３百万円の増加)となりました。新株予約権の行使に伴う23億97百万円の入金はありましたが、当期事業費用への充当により、現金及び預金の増加は13億24百万円となっております。主に原材料の評価替及び廃棄に伴い、原材料及び貯蔵品が１億３百万円減少しております。前年度の消費税が還付されたことに伴い、未収消費税等が49百万円減少しております。これにより、流動資産は12億４百万円の増加となりました。
有形固定資産においては、東京支社の移転に伴い、建物が45百万円、工具、器具及び備品が４百万円増加しております。
投資その他の資産においては、保有する有価証券の売却及び評価額の下落に伴い、投資有価証券が１億97百万円減少しております。東京支社の移転に伴い、敷金及び保証金が49百万円増加しております。
当第２四半期連結会計期間末の負債は４億４百万円(前連結会計年度末比62百万円の増加)となりました。「ナグラザイム®」の仕入１億44百万円を買掛金に計上しております。
純資産は46億62百万円(前連結会計年度末比10億41百万円の増加)となりました。新株予約権の行使により、資本金及び資本剰余金がそれぞれ12億61百万円増加しております。保有する有価証券の評価額の下落に伴い、その他有価証券評価差額金が１億75百万円減少しております。親会社株主に帰属する四半期純損失11億47百万円の計上により、利益剰余金が減少しております。
当第２四半期連結会計期間末における現金及び現金同等物（以下、「資金」という。）は、前連結会計年度末に比べ13億24百万円増加し、24億72百万円となりました。当第２四半期連結累計期間のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。
当第２四半期連結累計期間における営業活動による資金の減少は、10億10百万円(前年同期は15億５百万円の減少)となりました。たな卸資産が47百万円減少しましたが、税金等調整前四半期純損失11億41百万円に加え、仕入債務が15百万円減少しております。その結果、前年同期と比べ、４億95百万円の支出減少となっております。
当第２四半期連結累計期間における投資活動による資金の減少は、46百万円(前年同期は８百万円の減少)となりました。東京支社の移転により、有形固定資産の取得による支出50百万円、敷金及び保証金の差入による支出49百万円が発生しております。保有する株式を売却したことに伴い、投資有価証券の売却による収入53百万円が発生しております。
当第２四半期連結累計期間における財務活動による資金の増加は、23億87百万円(前年同期は23億54百万円の増加)となりました。新株予約権の行使による株式の発行による収入が23億87百万円発生しております。
（4）事業上及び財務上の対処すべき課題
当第２四半期連結累計期間において、当社グループの事業上及び財務上の対処すべき課題に重要な変更、及び新たに生じた課題はありません。
当第２四半期連結累計期間の研究開発費の総額は８億３百万円であります。
当社グループでは、下記のプロジェクトを中心に研究開発を進めました。
■HGF遺伝子治療薬（一般名：ベペルミノゲンペルプラスミド、開発コード：AMG0001）（自社品)
<対象疾患：重症虚血肢>
重症虚血肢を対象疾患としたHGF遺伝子治療薬の開発については、条件及び期限付承認制度（平成26年11月に施行された「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（医薬品医療機器等法）」で導入された再生医療等製品の早期実用化を目指した新しい承認制度）を活用し、平成30年１月に厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認申請を行っております。
海外での開発については、平成28年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。
なお、日本国内及び米国におけるHGF遺伝子治療薬の末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権の許諾について、田辺三菱製薬株式会社と契約を締結しております。
■NF-κBデコイオリゴDNA(開発コード：AMG0103) (自社品)
<対象疾患：椎間板性腰痛症>
NF-κBデコイオリゴDNAについては椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症とした開発を進めています。当社は、平成29年４月に米国FDAから新薬臨床試験開始届け（IND）の承認を受け、平成30年２月より、第Ⅰb相臨床試験を開始しております。
<その他>
デコイオリゴDNAのその他の開発については、これまでNF-κBデコイオリゴDNAの次世代型デコイの研究を行ってきましたが、NF-κBとSTAT6という２つの転写因子を同時に抑制する働きを持った「キメラデコイ」の開発を進めております。NF-κBのみをターゲットとした従来のデコイに比べ、炎症を抑える効果が格段に高いことが期待されます。
■高血圧DNAワクチン（開発コード：AGMG0201）(自社品)
当社は、遺伝子治療薬、核酸医薬につづく遺伝子医薬の第三の事業として、DNAワクチンの開発を手がけており、最初の開発品として高血圧DNAワクチンの開発を進めています。当社は、平成29年７月にオーストラリア規制当局（TGA）に治験届け（CTN）を提出、平成30年４月より、第Ⅰ/Ⅱ相試験を開始しております。
■バイカル社との戦略的な事業協力
当社は、平成28年12月にバイカル社と戦略的事業提携を締結し、共同開発を進めていくことで合意しています。本戦略的提携に基づく最初の具体案件として、平成29年４月に慢性Ｂ型肝炎の完治を目指した遺伝子治療薬を共同開発することで合意、契約締結したことを発表いたしました。また、同契約において当社は、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得しております。今後も、さらなる共同開発の可能性を含め、協力の具体策を検討してまいります。
医薬品開発の状況
(自社品)
|
製品名/プロジェクト |
適応症 |
地域 |
開発段階 |
主な提携先 |
|
HGF遺伝子治療薬 |
重症虚血肢 |
日本 |
製造販売承認申請済み |
田辺三菱製薬株式会社 |
|
米国 |
試験計画中 |
田辺三菱製薬株式会社 |
||
|
NF-κB デコイオリゴDNA |
椎間板性腰痛症 |
|
第Ib相試験 |
未定 |
|
高血圧DNA治療 ワクチン |
高血圧症 |
|
第Ⅰ/Ⅱ相試験 |
未定 |
(6) 事業のリスクに記載した重要事象等についての分析及び改善するための対応方法
当社グループは、第２四半期連結会計期間末において現金及び預金24億72百万円(前連結会計年度末は11億47百万円)を有しているものの、すべてのプロジェクトを継続的に進めるための十分な資金が不足していることから、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループは当該状況を解消すべく、以下の諸施策に取り組んでおります。
①選択と集中による開発対象の選別
②資金の調達
①に関しましては、当社グループの開発プロジェクトの選択を行い、開発の最終段階にあるプロジェクト、及び早期に製薬企業等に導出することで一時金等の収入や研究開発費の負担削減が見込めるプロジェクトを中心に開発を行ってまいります。
②に関しましては、新規提携先確保による契約一時金等の調達及びエクイティファイナンスによる早期の資金調達等の施策を実行してまいります。
当社グループは、上記の各施策を確実に実行することによって、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる状況を解消または改善することも可能であると考えており、第31回新株予約権（第三者割当て）発行により平成30年７月末日までに73.0％が行使され38億91百万円の資金調達を行いました。しかしながら、すべてのプロジェクトを継続的に進めるための十分な資金には至っておらず、将来のキャッシュ・フローが不確実であるため、現時点において、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在していると判断しております。