(１)事業等のリスク
また、前事業年度の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについて重要な変更はありません。
(２)継続企業の前提に関する重要事象等
医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当社グループにおいては、継続的な営業損失の発生及営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあります。そのため、一部のプロジェクトにおいては提携先を確保し、開発協力金等を得ることにより開発資金の低減に努めているほか、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売を行っておりますが、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。当社グループは、第３四半期連結会計期間末において現金及び預金34億92百万円(前連結会計年度末は11億47百万円)を有しているものの、各プロジェクトの推進及び会社運営のための十分な資金が不足していることから、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループ(当社及び連結子会社２社)は当第３四半期連結累計期間において、HGF遺伝子治療薬を中心とする遺伝子医薬品の研究開発を進めるとともに、戦略的提携先との共同開発を進めるなど、将来の成長を見据えた事業の深化を図ってまいりました。
当第３四半期連結累計期間の事業収益は２億76百万円(前年同期比21百万円(+8.2％)の増収)となりました。当社グループでは、提携企業からの契約一時金、開発協力金を、研究開発事業収益に計上しております。また、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売収入につきまして、商品売上高に計上しております。
当第３四半期連結累計期間においては、商品売上高が２億76百万円(前年同期比21百万円(+8.3％)の増収)となっております。
当第３四半期連結累計期間における事業費用は、25億18百万円(前年同期比４億80百万円(△16.0％)の減少)となりました。当第３四半期連結累計期間における売上原価は、１億35百万円(前年同期比11百万円(+9.2％)の増加）となりました。これは、商品売上高の増加に伴うものです。
当第３四半期連結累計期間における研究開発費は16億49百万円(前年同期比５億32百万円(△24.4％)の減少)となりました。主にHGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相臨床試験にかかる費用が減少したことにより、外注費が３億68百万円減少しております。また、主に子会社の人員の減少により、給料及び手当が92百万円減少しております。前年同期においては従業員に対する株式報酬型ストック・オプション(新株予約権)の付与により株式報酬１億68百万円を計上しておりましたが、当期においては計上しておりません。一方、原材料の評価替及び廃棄に伴い、研究用材料費が83百万円増加いたしました。当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業にとって研究開発は生命線でありますので、提携戦略により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「(4) 研究開発活動」をご参照ください。
当第３四半期連結累計期間における販売費及び一般管理費は７億33百万円(前年同期比41百万円(+6.0％)の増加)となりました。コンサルティング費用の増加により支払手数料が48百万円、東京支社の移転による什器備品等の購入により消耗品費が25百万円、それぞれ増加しております。法人事業税の資本割額が増加したことにより、租税公課が28百万円増加しております。一方、前年同期においては従業員に対する株式報酬型ストック・オプションの付与により株式報酬98百万円を計上しておりましたが、当期においては取締役に対する株式報酬型ストック・オプションの付与による株式報酬11百万円を計上しております。
この結果、当第３四半期連結累計期間の営業損失は22億42百万円(前年同期の営業損失は27億43百万円)となり、前年同期より５億１百万円損失が縮小しております。
当第３四半期連結累計期間の経常損失は、22億59百万円(前年同期の経常損失は27億57百万円)となりました。公益財団法人大阪産業振興機構より助成金を受領したことに伴い、補助金収入３百万円が発生しております。前年同期においては為替差益６百万円が発生しておりましたが、当第３四半期連結累計期間においては為替差損０百万円となっております。新株予約権の行使による株式の発行に伴い、株式交付費が23百万円発生しております。
当第３四半期連結累計期間の親会社株主に帰属する四半期純損失は、22億２百万円(前年同期の親会社株主に帰属する四半期純損失は33億59百万円)となりました。保有する有価証券の売却に伴い、投資有価証券売却益が31百万円発生しております。退職によるストック・オプションの権利失効に伴い、新株予約権戻入益33百万円が発生しております。前年同期においては、減損損失１億12百万円、投資有価証券評価損４億76百万円が発生しておりましたが、当第３四半期連結累計期間において特別損失は発生しておりません。
当第３四半期連結会計期間末の総資産は61億12百万円(前連結会計年度末比21億49百万円の増加)となりました。新株予約権の行使に伴う44億75百万円の入金はありましたが、当期事業費用への充当により、現金及び預金の増加は23億45百万円となっております。一方、主に原材料の評価替及び廃棄に伴い、原材料及び貯蔵品が１億96百万円減少しております。これにより、流動資産は21億74百万円の増加となりました。
有形固定資産においては、東京支社の移転に伴い、建物が44百万円、工具、器具及び備品が４百万円増加しております。
投資その他の資産においては、保有する有価証券の売却及び評価額の下落に伴い、投資有価証券が75百万円減少しております。
当第３四半期連結会計期間末の負債は３億57百万円(前連結会計年度末比15百万円の増加)となりました。「ナグラザイム®」の仕入１億48百万円を買掛金に計上しております。
純資産は57億55百万円(前連結会計年度末比21億34百万円の増加)となりました。新株予約権の行使により、資本金及び資本剰余金がそれぞれ23億19百万円増加しております。保有する有価証券の評価額の下落に伴い、その他有価証券評価差額金が１億16百万円減少しております。親会社株主に帰属する四半期純損失22億２百万円の計上により、利益剰余金が減少しております。
当第３四半期連結累計期間において、当社グループの事業上及び財務上の対処すべき課題に重要な変更、及び新たに生じた課題はありません。
当第３四半期連結累計期間の研究開発費の総額は16億49百万円であります。
当社グループでは、以下のプロジェクトを中心に研究開発を進めました。
■HGF遺伝子治療薬（一般名：ベペルミノゲンペルプラスミド、開発コード：AMG0001）（自社品)
<対象疾患：重症虚血肢>
重症虚血肢を対象疾患としたHGF遺伝子治療薬の開発については、条件及び期限付承認制度（2014年11月に施行された「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（医薬品医療機器等法）」で導入された再生医療等製品の早期実用化を目指した新しい承認制度）を活用し、2018年１月に厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認申請を行っております。
海外での開発については、2016年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。
なお、日本国内及び米国におけるHGF遺伝子治療薬の末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権の許諾について、田辺三菱製薬株式会社と契約を締結しております。
■NF-κBデコイオリゴDNA
<対象疾患：椎間板性腰痛症(開発コード：AMG0103) (自社品)>
NF-κBデコイオリゴDNAについては椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症とした開発を進めています。当社は、2017年４月に米国FDAから新薬臨床試験開始届け（IND）の承認を受け、2018年２月より、第Ⅰb相臨床試験を実施しております。
<その他>
デコイオリゴDNAのその他の開発については、これまでNF-κBデコイオリゴDNAの次世代型デコイの研究を行ってきましたが、NF-κBとSTAT6という２つの転写因子を同時に抑制する働きを持った「キメラデコイ」の開発を進めております。NF-κBのみをターゲットとした従来のデコイに比べ、炎症を抑える効果が格段に高いことが期待されます。
■高血圧DNAワクチン（開発コード：AGMG0201）(自社品)
当社は、遺伝子治療薬、核酸医薬につづく遺伝子医薬の第三の事業として、DNAワクチンの開発を手がけており、最初の開発品として高血圧DNAワクチンの開発を進めています。当社は、2017年７月にオーストラリア規制当局（TGA）に治験届け（CTN）を提出、2018年４月より、第Ⅰ/Ⅱ相試験を実施しております。
■バイカル社との戦略的な事業協力
当社は、2016年12月にバイカル社と戦略的事業提携を締結し、共同開発を進めていくことで合意しています。本戦略的提携に基づく最初の具体案件として、2017年４月に慢性Ｂ型肝炎の完治を目指した遺伝子治療薬を共同開発することで合意、契約締結したことを発表いたしました。同契約において当社は、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得しております。今後も、さらなる共同開発の可能性を含め、協力の具体策を検討してまいります。
■Vasomune社との提携
当社は、2018年7月にVasomune社と全世界を対象とした、急性呼吸不全など血管の不全を原因とする疾患を対象とした医薬品に関する共同開発に合意、契約締結したことを発表いたしました。現在、非臨床段階の共同開発を進めております。
医薬品開発の状況
(自社品)
製品名/プロジェクト
|
|
適応症 |
地域 |
開発段階 |
主な提携先 |
|
HGF遺伝子治療薬 |
重症虚血肢 |
日本 |
製造販売承認申請済み |
田辺三菱製薬株式会社 |
|
米国 |
試験計画中 |
田辺三菱製薬株式会社 |
||
|
NF-κB デコイオリゴDNA |
椎間板性腰痛症 |
|
第Ib相試験 |
未定 |
|
高血圧DNA治療 ワクチン |
高血圧症 |
|
第Ⅰ/Ⅱ相試験 |
未定 |
(5) 事業のリスクに記載した重要事象等についての分析及び改善するための対応方法
当社グループは、第３四半期連結会計期間末において現金及び預金34億92百万円(前連結会計年度末は11億47百万円)を有しているものの、各プロジェクトの推進及び会社運営のための十分な資金が不足していることから、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループは当該状況を解消すべく、以下の諸施策に取り組んでおります。
①自社既存プロジェクトの推進と事業基盤の拡大
当社は重症虚血肢を対象としたHGF遺伝子治療薬、椎間板性腰痛症向けの核酸医薬（NF-κBデコイオリゴDNA）、高血圧DNAワクチンの３プロジェクトを推進しております。重症虚血肢を対象としたHGF遺伝子治療薬につきましては、厚生労働省に対し製造販売承認申請を行っており、承認後は収益基盤の確保を図ってまいります。また椎間板性腰痛症向けの核酸医薬（NF-κBデコイオリゴDNA）、高血圧DNAワクチンにつきましては臨床試験を開始しており、良好な結果が得られましたら早期に製薬企業等に導出することで契約一時金等の収入や開発費の負担削減を目指してまいります。
さらに、これらの既存プロジェクトに加え、開発品パイプラインの拡充による事業基盤の拡大を図り、将来の成長を実現してまいります。
②資金の調達
当社グループは、上記の各施策を確実に実行することによって、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる状況を解消または改善することも可能であると考えております。2018年８月までに、第31回新株予約権（第三者割当て）の全数が行使され50億50百万円の資金調達を行いました。また、2018年９月25日開催の取締役会にて、三田証券株式会社を割当先とする第33回新株予約権（第三者割当て）の発行を決議し、2018年10月11日に発行総額64百万円の払込みが完了し、2018年10月末日までに行使が実行され６億84百万円を調達いたしました。しかしながら、今後の新株予約権の行使については株価の下落により想定した金額を調達できないリスクもあり、各プロジェクトの推進及び会社運営ための十分な資金を確保できないという不確実性があるため、現時点において、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在していると判断しております。