# 第一部 【企業情報】

## 第１ 【企業の概況】

### １ 【主要な経営指標等の推移】

#### (1) 連結経営指標等

回次 | 第21期 | 第22期 | 第23期 | 第24期 | 第25期
決算年月 | 2019年12月 | 2020年12月 | 2021年12月 | 2022年12月 | 2023年12月
事業収益 | (千円) | 326,759 | 39,998 | 64,148 | 67,061 | 152,985
経常損失 | (千円) | △3,293,214 | △6,618,353 | △13,588,973 | △14,610,015 | △5,651,225
親会社株主に帰属する当期純損失 | (千円) | △3,750,823 | △4,209,511 | △13,675,587 | △14,714,772 | △7,437,607
包括利益 | (千円) | △3,507,561 | △4,395,299 | △11,547,856 | △11,794,586 | △6,382,287
純資産額 | (千円) | 12,055,351 | 32,679,675 | 38,634,741 | 30,425,406 | 26,103,166
総資産額 | (千円) | 12,524,600 | 38,354,611 | 45,455,746 | 38,820,711 | 28,892,536
１株当たり純資産額 | (円) | 111.83 | 244.53 | 251.81 | 169.77 | 131.04
１株当たり当期純損失 | (円) | △35.81 | △35.33 | △92.86 | △94.29 | △39.29
潜在株式調整後 １株当たり当期純利益 | (円) | ― | ― | ― | ― | ―
自己資本比率 | (％) | 95.5 | 84.8 | 84.8 | 78.1 | 90.0
自己資本利益率 | (％) | ― | ― | ― | ― | ―
株価収益率 | (倍) | ― | ― | ― | ― | ―
営業活動による キャッシュ・フロー | (千円) | △2,179,918 | △2,961,329 | △11,380,546 | △11,214,246 | △8,745,759
投資活動による キャッシュ・フロー | (千円) | △1,249,757 | △6,963,969 | △154,873 | △97,141 | △356,653
財務活動による キャッシュ・フロー | (千円) | 7,676,981 | 11,403,576 | 17,378,670 | 3,572,543 | 2,036,465
現金及び現金同等物の 期末残高 | (千円) | 10,040,595 | 11,537,028 | 17,835,704 | 10,969,684 | 4,092,160
従業員数 (ほか、平均臨時雇用者数) | (名) | 36 | 90 | 131 | 138 | 145
(2) | (5) | (7) | (9) | (9)

(注) １ 潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、新株予約権残高がありますが、１株当たり当期純損失が計上されているため記載しておりません。

２ 自己資本利益率及び株価収益率については、親会社株主に帰属する当期純損失及び１株当たり当期純損失が計上されているため記載しておりません。

３　「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号 2020年３月31日）等を第24期の期首から適用しており、第24期以降に係る主要な経営指標等については、当該会計基準等を適用した後の指標等となっております。

４　第23期の経常損失、親会社株主に帰属する当期純損失の大幅な増加及び包括利益の大幅な減少は、研究開発費の増加、のれん償却額の計上等によるものであります。第25期の経常損失、親会社株主に帰属する当期純損失の大幅な減少は、研究開発費の減少及び補助金収入の増加等によるものであります。

５第22期の従業員数の大幅な増加は、新たに２社を連結子会社としたことによるものであります。第23期の従業員数の大幅な増加は、連結子会社のゲノム編集技術開発の強化に伴う研究開発要員増加によるものであります。

#### (2) 提出会社の経営指標等

回次 | 第21期 | 第22期 | 第23期 | 第24期 | 第25期
決算年月 | 2019年12月 | 2020年12月 | 2021年12月 | 2022年12月 | 2023年12月
事業収益 | (千円) | 326,759 | 39,998 | 64,148 | 67,061 | 138,919
経常利益又は経常損失（△） | (千円) | △3,310,372 | △5,318,582 | △7,932,836 | △8,001,351 | 1,989,979
当期純利益又は当期純損失（△） | (千円) | △3,773,328 | △5,318,038 | △8,086,792 | △8,115,452 | 1,067,726
資本金 | (千円) | 13,291,912 | 24,612,076 | 33,359,568 | 35,146,368 | 35,053,890
発行済株式総数 | (株) | 106,969,561 | 133,059,400 | 153,072,400 | 178,623,900 | 198,470,300
純資産額 | (千円) | 11,919,841 | 29,356,326 | 38,688,587 | 34,141,342 | 37,266,789
総資産額 | (千円) | 12,434,672 | 34,147,677 | 44,879,500 | 40,718,613 | 38,691,268
１株当たり純資産額 | (円) | 110.56 | 219.55 | 252.16 | 190.57 | 187.33
１株当たり配当額 (内１株当たり 中間配当額) | (円) | ― | ― | ― | ― | ―
(円) | (―) | (―) | (―) | (―) | (―)
１株当たり当期純利益又は１株当たり当期純損失（△） | (円) | △36.03 | △44.63 | △54.91 | △52.00 | 5.64
潜在株式調整後 １株当たり当期純利益 | (円) | ― | ― | ― | ― | 5.49
自己資本比率 | (％) | 95.1 | 85.6 | 86.0 | 83.6 | 96.1
自己資本利益率 | (％) | ― | ― | ― | ― | 3.0
株価収益率 | (倍) | ― | ― | ― | ― | 12.8
配当性向 | (％) | ― | ― | ― | ― | ―
従業員数 (ほか、平均臨時雇用者数) | (名) | 33 | 34 | 42 | 39 | 40
(2) | (5) | (7) | (9) | (8)
株主総利回り | (％) | 176.0 | 343.0 | 105.8 | 33.6 | 19.8
(比較指標：東証グロース市場250指数) | (％) | (110.5) | (147.3) | (121.6) | (89.9) | (87.0)
最高株価 | (円) | 1,350 | 2,492 | 1,375 | 413 | 154
最低株価 | (円) | 347 | 375 | 325 | 116 | 61

(注) １ 第21期から第24期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、新株予約権残高がありますが、１株当たり当期純損失が計上されているため記載しておりません。

２　第21期から第24期の自己資本利益率及び株価収益率については、当期純損失及び１株当たり当期純損失が計上されているため記載しておりません。

３　「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号 2020年３月31日）等を第24期の期首から適用しており、第24期に係る主要な経営指標等については、当該会計基準等を適用した後の指標等となっております。

４ 最高株価及び最低株価は、2022年４月３日以前は東京証券取引所マザーズ市場におけるものであり、2022年４月４日以降は東京証券取引所グロース市場におけるものであります。

### ２ 【沿革】

年月 | 沿革
1999年12月 | 遺伝子治療薬、核酸医薬及び遺伝子の機能解析を行う研究用試薬の研究開発を目的として、大阪府和泉市に株式会社メドジーンを設立
2000年６月 | 商号をメドジーン バイオサイエンス株式会社に変更
2001年１月 | 東京都港区に東京支社を開設
2001年10月 | 商号をアンジェス エムジー株式会社に変更
2001年10月 | 米国での臨床開発を目的として、米国メリーランド州にAnGes USA,Inc.(連結子会社、旧社名アンジェス　インク)を設立
2002年６月 | 欧州での臨床開発を目的として、英国にアンジェス ユーロ リミテッド(連結子会社)を設立
2002年７月 | 治療用及び診断用遺伝子の発見・創薬を目的として、大阪府豊中市にジェノミディア株式会社(連結子会社)を設立
2002年９月 | 東京証券取引所マザーズに上場
2003年９月 | 会社分割制度を用いてグループ内の組織再編を行い、グループ内(当社及び連結子会社のジェノミディア株式会社)に分散するHVJ-E非ウイルス性ベクター事業に関する人材、資産、知的財産権をジェノミディア株式会社に集約化
2004年３月 | 商号をアンジェス ＭＧ株式会社に変更
2004年９月 | 本社及び研究所を大阪府茨木市に移転 ジェノミディア株式会社が本社を大阪府茨木市に移転
2006年12月 | ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」の国内での販売に関し、バイオマリン ファーマシューティカル インク(米国)と提携
2008年３月 | HGF遺伝子治療薬を、重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症及びバージャー病を適応症として、国内において承認申請
2008年４月 | ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」の国内での販売開始
2010年９月 | 国内におけるHGF遺伝子治療薬の製造販売申請を取り下げ
2010年12月 | NF-κBデコイオリゴDNAのアトピー性皮膚炎分野において、塩野義製薬株式会社と共同開発するライセンス契約を締結
2012年10月 | 田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療薬の米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結
2013年１月 | 保有するジェノミディア株式会社の全株式を石原産業株式会社に売却
2015年６月 | 田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療薬の日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結
2017年７月 | 商号をアンジェス株式会社に変更
2018年１月 | 慢性動脈閉塞症を対象疾患としたHGF遺伝子治療用製品について条件及び期限付承認制度を活用し厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認を申請
2019年３月 | 国内初の遺伝子治療用製品「コラテジェン」として慢性動脈閉塞症の潰瘍の改善効果で条件及び期限付の製造販売承認を取得 ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」をバイオマリン ファーマシューティカル ジャパン株式会社へ承継
2019年９月 | 遺伝子治療用製品「コラテジェン」の販売開始
2020年３月 | 大阪大学と共同で新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチンの開発開始
12月 | Vasomune Therapeutics, Inc.と共同開発のAV-001を新型コロナウイルス感染症治療薬として臨床試験の開始 新規ゲノム編集技術を保有するEmendoBio Inc.を子会社化
2021年４月 | 稀少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所（現アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー）開設
2022年４月 ５月 | 東京証券取引所グロース市場に移行 Eiger BioPharmaceuticals Inc.との早老症治療薬ゾキンヴィ（ロナファルニブ）に関する日本における販売契約締結
９月 | 大阪大学と共同で開発していた新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチンの開発を中止
| 米国スタンフォード大学と経鼻投与DNAワクチンの共同研究開発開始
2023年３月 | NF-κBデコイオリゴDNAの国内における慢性椎間板性腰痛症を対象とした第Ⅱ相臨床試験への協力に関する契約を塩野義製薬株式会社と締結
５月 | 早老症治療薬ゾキンヴィの製造販売承認を申請(注)１
| 遺伝子治療用製品「コラテジェン」の条件解除に向けた製造販売の本承認を申請

（注）１．2024年１月18日に厚生労働省より製造販売承認を取得いたしました。

### ３ 【事業の内容】

当社グループは、当社及び連結子会社３社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。

さらに当社子会社であるEmendoBio Inc.(以下「Emendo社」といいます。)では、究極の遺伝子治療であるゲノム編集について先進技術を保有しており、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品を患者の方々にお届けできるよう研究開発を進めております。

当社グループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。

＜当社グループと各事業における位置付け＞

名称 | 主要な事業の内容
当社 | 遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品）や予防・治療ワクチンなどの医薬品の研究開発と販売 希少遺伝性疾患等の検査受託
AnGes USA, Inc. | 米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発
EmendoBio Inc. | イスラエルを研究拠点としたゲノム編集技術の研究開発 但し、イスラエルにおける研究開発は子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施

当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。

当社グループのような医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ３万分の１といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、当社グループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。

医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。

このような医薬品開発において、当社は2019年に世界で初めてプラスミドDNAを用いた遺伝子治療用製品であるHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の「条件及び期限付き製造販売承認」を取得いたしました。「コラテジェン®」は、田辺三菱製薬株式会社（以下「田辺三菱製薬」といいます）に対し日本国内における独占的販売権を付与する契約を締結しており、2019年より田辺三菱製薬への販売を開始し、製品売上高に計上しております。

当社の研究開発に関する詳細は、「第２ 事業の状況　６.研究開発活動」をご覧ください。

さらに当社は、2021年４月にアンジェスクリニカルリサーチラボラトリーを開設し、希少遺伝性疾患検査のスクリーニング検査を一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）から受託しており、手数料収入に計上しております。

＜医薬品開発における想定される主な収益＞

収益 | 内容
契約一時金 | 契約締結時に受ける収益
開発協力金 | 研究開発に対する経済的援助として受け取る収益
マイルストーン | 研究開発の進捗(予め設定されたイベント達成)に応じて受け取る収益
ロイヤリティ | 製品上市後に販売額の一定比率を受け取る収益

### ４ 【関係会社の状況】

名称 | 住所 | 資本金又は 出資金 | 主要な事業の内容 | 議決権の所有 (被所有)割合 | 関係内容
所有割合 (％) | 被所有割合(％)
(連結子会社) |  |  |  |  |  |
AnGes USA, Inc. | Jersey City, NJ, U.S.A. | 400 千米ドル | 米国での遺伝子医薬品などの研究開発 | 100.0 | ― | ・役員の兼任 当社役員 １名 ・業務委託
EmendoBio Inc. (注)1、2、5 | New York, NY, U.S.A. | 58,225 千米ドル | ゲノム編集技術の開発 | 79.9 | ― | ・役員の兼任 当社役員　２名 当社従業員　１名 ・資金の援助
Emendo Research and Development Ltd.（注)5 | Ness Ziona イスラエル | 47 千米ドル | ゲノム編集技術の開発 | 100.0 (100.0) (注)4 | ― | ・役員の兼任 当社役員　２名

(注) １ 特定子会社であります。

２　債務超過会社であり、2023年12月末時点で債務超過額は98,334千米ドルであります。

３ 有価証券届出書又は有価証券報告書を提出している会社はありません。

４ 「所有割合」欄の（　）内は、連結子会社による間接所有割合であり、内数表示しています。

５　資本金は、資本金及び資本準備金の額を合計しています。

### ５ 【従業員の状況】

#### (1) 連結会社の状況

2023年12月31日現在

セグメントの名称 | 従業員数(名)
医薬品 | 145 | (9)
合計 | 145 | (9)

(注)　従業員数は就業人員数であり休職者は含んでおりません。また、派遣社員は年間の平均人員を( )に外数で記載しております。

#### (2) 提出会社の状況

2023年12月31日現在

従業員数(名) | 平均年齢(歳) | 平均勤続年数(年) | 平均年間給与(円)
40 | (8) | 53.8 | 7.4 | 10,933,205

セグメントの名称 | 従業員数(名)
医薬品 | 40 | (8)
合計 | 40 | (8)

(注) １　従業員数は就業人員数であり休職者は含んでおりません。また、派遣社員は年間の平均人員を( )に外数で記載しております。

２　平均年間給与は、基準外賃金を含めております。

#### (3) 労働組合の状況

労働組合は結成されておりませんが、労使関係については良好であります。