##### 【注記事項】

##### (継続企業の前提に関する事項)

医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当社は、継続的に営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあります。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況が存在しております。

当社は当該状況を解消すべく、下記を重要な課題として取組んでおります。

①自社既存プロジェクトの推進

当社は、現在開発している医薬品等のプロジェクトを確実に進捗させることが重要な課題と認識しております。

当社では、2019年３月にHGF遺伝子治療用製品コラテジェンの条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売を開始いたしました。その後、2023年５月に厚生労働省に条件解除に向けた製造販売承認の申請を行いましたが、米国の良好な臨床試験結果を踏まえて、戦略的な観点から2024年６月に申請を一旦取り下げ、販売も終了いたしました。一方、米国での後期第Ⅱ相臨床試験は2024年６月に良好な結果が得られ、同年９月に米国FDAからブレイクスルーセラピー（画期的新薬）に指定され、2024年11月の米国心臓病学会において臨床試験の主導医師からトップラインデータが発表されました。

椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAは、米国において後期第Ⅰ相臨床試験を完了し、2023年10月から日本国内における第Ⅱ相臨床試験を実施し、予定どおり症例登録を実施しております。

Vasomune社と共同開発しているTie2受容体アゴニストはこれまで重度の新型コロナウイルス感染症（COVID-19）による肺炎を対象としておりましたが、重症化リスクが低いオミクロン株への置き換わりが進んだことから、対象疾患をインフルエンザ等のウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸切迫症候群（ARDS）に広げて米国FDAに申請し承認を受け前期第Ⅱ相臨床試験を進めております。

これら開発中の医薬品について、今後も優先順位を意識しながら開発を進めてまいります。

②開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大

当社グループの主力事業である医薬品開発では、開発品の製品化は非常に難易度が高いため、常に開発パイプラインを充実させることが重要な課題と認識しております。

当社では上記プロジェクトに加え、ゲノム編集における先進技術を持つ米国の子会社Emendo社において、ゲノム編集治療の研究開発を進めております。同社は、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、新規CRISPRヌクレアーゼを探索・最適化するOMNI Platformを確立し、多数のOMNIヌクレアーゼを開発しております。2024年には同社のOMNIヌクレアーゼの技術をスウェーデンのAnocca社へライセンスする契約を締結しており、今後は米国においてゲノム編集技術の導出等を進める目的で体制強化を進めるとともに、今後スタンフォード大学とがんゲノム編集治療の共同研究を進めます。

また、広範な免疫応答を刺激し、ウイルスの増殖防止、拡散の阻止が期待される改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤に関してスタンフォード大学と共同研究を実施し、薬物送達システムを開発いたしました。

これらの研究開発並びに提携先との共同開発などにより、事業基盤の拡大を目指してまいります。

開発パイプラインの拡充実績として、2022年５月に米国のバイオ医薬品企業 Eiger社と早老症治療薬ゾキンヴィの日本における独占販売契約を締結し、厚生労働省から希少疾病治療薬（オーファンドラッグ）の指定を受け2023年５月に、同省に国内製造販売承認申請を行い、2024年１月に厚生労働省から製造販売承認を取得いたしました。

また、事業基盤の拡大として、希少遺伝性疾患の拡大新生児スクリーニング検査を受託しているACRLでは自治体や民間の検査センター等との連携により受託拡大を進めております。さらに、これまでの拡大新生児スクリーニング検査に加え、希少遺伝性疾患の遺伝学的検査（確定検査）や治療の効果をモニタリングするバイオマーカーの検査など、希少遺伝性疾患の診断から治療に至るまでの包括的な検査を実施できる体制の構築を進め、検査業務の売上拡大を目指してまいります。

今後も、ライセンス導入や共同開発、他社に対する資本参加や他社の買収等により開発品パイプラインの拡充による事業基盤の拡大を図り、将来の成長を実現してまいります。

③開発プロジェクトにおける提携先の確保

当社では、製薬会社との提携により、開発リスクを低減するとともに、契約一時金・マイルストーンや開発協力金を受け取ることにより財務リスクを低減しながら開発を進め、上市後にロイヤリティを受領するという提携モデルを事業運営の基本方針としております。

これまでの提携状況といたしましては、コラテジェンに関しましては、田辺三菱製薬と締結していた日本と米国を対象とした独占的販売契約が終了となりますが、患者数が日本に比べて圧倒的に多い米国及び欧州の当該医療事情に精通している、欧米地域を中心にグローバル展開を行っていくことができるパートナーとの提携を検討しております。NF-κBデコイオリゴDNAの日本国内における慢性椎間板性腰痛症を対象とした第Ⅱ相臨床試験では、塩野義製薬株式会社から臨床試験費用の一部負担などの協力を受けるとともに、続く第Ⅲ相臨床試験の実施について協議いたします。

今後も、更なる製薬会社等との提携を検討するとともに、開発プロジェクトに協力いただける企業を開拓し、事業基盤の強化に努めてまいります。

④資金調達の実施

当社にとって、上記①②を実現するために機動的に資金調達を行うことは重要な課題と認識しており、以下のようにこの課題に取り組んでおります。

2023年７月にBofA証券株式会社を割当先とする第43回新株予約権（第三者割当て）を発行し、調達開始から2024年３月末日までに12億８百万円を調達いたしました。また、2024年４月にCantor Fitzgerald Europeを割当先とした第１回無担保転換社債型新株予約権付社債を発行し、13億円の調達を行い５月24日までにすべての当該社債が株式に転換されました。Cantor Fitzgerald Europeを割当先とした第44回新株予約権は６月14日から行使が開始され、2024年９月30日までに14億73百万円（新株予約権発行に伴う入金を含む）を調達いたしました。さらに、2024年９月にCantor Fitzgerald Europeを割当先とした第１回無担保普通社債を発行し、13億円の調達を行い、2024年12月20日までにすべての当該社債を償還いたしました。加えて、Cantor Fitzgerald Europeを割当先とした第45回新株予約権（第三者割当て）を発行し、2024年12月末日までに14億32百万円（新株予約権発行に伴う入金を含む）を調達いたしました。

今後も、研究開発活動推進及び企業活動維持のために必要となる資金調達の可能性を適宜検討してまいります。

しかしながら、現時点において、第45回新株予約権の行使は株価等の動向に左右されることから未確定であり、また上記に記載したプロジェクトを継続的に進めるための更なる資金調達の方法、調達金額、調達時期については確定しておらず、当社は継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在していると判断しております。

なお、財務諸表は継続企業を前提としており、上記のような継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を財務諸表には反映しておりません。

##### (重要な会計方針)

１ 有価証券の評価基準及び評価方法

(1) その他有価証券

市場価格のない株式等以外のもの

時価法

（評価差額は、全部純資産直入法により処理し、売却原価は、移動平均法により算定）

市場価格のない株式等

移動平均法による原価法

なお、投資事業有限責任組合への出資（金融商品取引法第２条第２項により有価証券とみなされるもの）については、組合契約に規定される決算報告日に応じて入手可能な直近の決算書を基礎とし、持分相当額を純額で取り込む方法によっております。

(2) 子会社株式、関連会社株式及びその他関係会社有価証券

移動平均法による原価法

２ 棚卸資産の評価基準及び評価方法

評価基準は原価法(収益性の低下による簿価切下げの方法)によっております。

(1) 製品、商品、原材料

移動平均法による原価法（貸借対照表価額は収益性の低下に基づく簿価切下げの方法によって算定）

(2) 貯蔵品

個別法による原価法（貸借対照表価額は収益性の低下に基づく簿価切下げの方法によって算定）

３ 固定資産の減価償却の方法

(1) 有形固定資産(リース資産を除く)

定率法

但し、2016年４月１日以降に取得した建物附属設備及び構築物については、定額法を採用しております。

なお、主な耐用年数は以下のとおりであります。

建物 | ８年～18年
工具、器具及び備品 | ３年～15年

(2) 無形固定資産

定額法

なお、主な耐用年数は以下のとおりであります。

ソフトウェア | ５年

４ 繰延資産の処理方法

(1) 株式交付費及び新株予約権発行費
支出時に全額費用として計上しております。

５ 引当金の計上基準

(1) 関係会社貸倒引当金

債権の貸倒れによる損失に備えるため、貸倒懸念債権等特定の債権については個別に回収可能性を検討し、回収不能見込額を計上しております。

６ 重要な収益及び費用の計上基準

当社は、医薬品の研究開発を行っており、主に商品販売収入、製品販売収入及び手数料収入を得ております。当社の顧客との契約から生じる収益に関する主な履行義務の内容及び当該履行義務を充足する通常の時点（収益を認識する通常の時点）は以下のとおりであります。

(1) 商品販売収入

商品の販売については、顧客への納品が完了した時点で、当該商品の支配が顧客に移転したと判断し、収益を認識しております。

(2) 製品販売収入

医薬品の販売による収益は、医薬品に対する支配を顧客に移転することにより履行義務が充足されるときに認識することとなりますが、当社グループにおける医薬品等の国内の販売において、出荷時から当該医薬品の支配が顧客に移転されるときまでの期間が通常の期間であるため、「収益認識に関する会計基準の適用指針」第98項に定める代替的な取り扱いを適用して出荷時に収益を認識しております。

(3) 手数料収入

オプショナルスクリーニング検査事業におきましては、新生児の希少遺伝性疾患に関する検査の受託を行っており、顧客との契約に基づいて、検査結果を報告する履行義務を負っております。当該履行義務は、検査結果を顧客に報告した一時点において、顧客が当該測定結果に対する支配を獲得することから、当該時点で収益を認識しております。

７ 外貨建の資産及び負債の本邦通貨への換算基準

外貨建金銭債権債務は、決算日の直物為替相場により円貨に換算し、換算差額は損益として処理しております。

(重要な会計上の見積り）

該当事項はありません。

(貸借対照表関係）

※１　関係会社に対する資産及び負債

関係会社に対する金銭債権及び金銭債務は以下のとおりであります。

| 前事業年度 (2023年12月31日) | 当事業年度 (2024年12月31日)
短期金銭債権 | 132,729千円 | 68,329千円
長期金銭債権 | 13,247,675 | ―
短期金銭債務 | 50,559 | 64,744

###### (損益計算書関係)

※１ 前事業年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日)

製品売上高から製品売上原価を差し引いた売上総利益は、3,736千円であります。

手数料収入から手数料売上原価を差し引いた売上総利益は、1,642千円であります。

当事業年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)

商品売上高から商品売上原価を差し引いた売上総利益は、83,804千円であります。

製品売上高から製品売上原価を差し引いた売上総利益は、3,596千円であります。

手数料収入から手数料売上原価を差し引いた売上総利益は、84,458千円であります。

※２ 研究開発費の主要な費目及び金額は次のとおりであります。

| 前事業年度 (自 2023年１月１日 至 2023年12月31日) | 当事業年度 (自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)
給料及び手当 | 273,555 | 千円 | 231,954 | 千円
支払手数料 | 679,345 |  | 610,527 |
外注費 | 1,754,478 |  | 1,300,730 |
研究用材料費 | 78,718 |  | 535,968 |
減価償却費 | 3,559 |  | 14,093 |

※３ 販売費に属する費用の割合は2.7％、一般管理費に属する費用の割合は97.3％であります。

主要な費目及び金額は次のとおりであります。

| 前事業年度 (自 2023年１月１日 至 2023年12月31日) | 当事業年度 (自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)
役員報酬 | 146,830 | 千円 | 145,276 | 千円
給料及び手当 | 160,792 |  | 177,614 |
支払手数料 | 786,702 |  | 968,211 |
租税公課 | 190,161 |  | 213,090 |
地代家賃 | 35,941 |  | 38,052 |

※４　子会社株式評価損

当事業年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)

子会社株式評価損は、当社の連結子会社であるEmendoBio Inc.に係るものであります。

※５　関係会社貸倒引当金繰入額及び貸倒損失

当事業年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)

当社の連結子会社であるEmendoBio Inc.向けの関係会社長期貸付金に対し、関係会社貸倒引当金繰入額として16,101,706千円、貸倒損失として545,338千円を計上しております。

###### (有価証券関係)

前事業年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日)

子会社株式及び関連会社株式(貸借対照表計上額 子会社株式 19,568,841千円　関連会社株式 0千円)は、市場価格のない株式等のため、時価を記載しておりません。

当事業年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)

子会社株式及び関連会社株式(貸借対照表計上額 子会社株式 51,990千円　関連会社株式 0千円)は、市場価格のない株式等のため、時価を記載しておりません。

###### (税効果会計関係)

１ 繰延税金資産及び繰延税金負債の発生の主な原因別の内訳

| 前事業年度 (2023年12月31日) | 当事業年度 (2024年12月31日)
繰延税金資産 |  |
減価償却費 | 66,322千円 | 59,105千円
有価証券等評価損 | 306,135 | 6,282,195
繰越欠損金 | 11,606,676 | 11,216,365
貸倒引当金及び貸倒損失 | － | 5,097,325
その他 | 459,663 | 598,309
繰延税金資産小計 | 12,438,797 | 23,253,300
税務上の繰越欠損金に係る 評価性引当額 | △11,606,676 | △11,216,365
将来減算一時差異等の合計 に係る評価性引当額 | △806,548 | △12,012,756
評価性引当額小計 | △12,413,225 | △23,229,121
繰延税金資産合計 | 25,571 | 24,178
繰延税金負債 |  |
その他有価証券評価差額金 | △10,926 | △20,939
その他 | △25,571 | △24,178
繰延税金負債合計 | △36,498 | △45,117
繰延税金負債の純額 | △10,926 | △20,939

２ 法定実効税率と税効果会計適用後の法人税等の負担率との差異の原因となった主な項目別の内訳

| 前事業年度 (2023年12月31日) | 当事業年度 (2024年12月31日)
法定実効税率 | 30.6％ | 税引前当期純損失を計上しているため、記載を省略しております。
(調整) |
交際費等永久に損金に算入されない項目 | 0.7
住民税均等割 | 0.7
繰越欠損金の期限切れ | 70.0
評価性引当額の増減 | △101.3
その他 | －
税効果会計適用後の法人税等の負担率 | 0.7

(収益認識関係)

顧客との契約から生じる収益を理解するための基礎となる情報は、連結財務諸表「注記事項（収益認識関係）」における記載事項と同一のため、記載を省略しております。

###### (重要な後発事象)

連結財務諸表「注記事項（重要な後発事象）」に同一の内容を記載しているため、注記を省略しております。