本書に記載されるその他の情報と併せて、本書に参照することにより組み込まれる2017年12月31日に終了した事業年度についての有価証券報告書における「事業等のリスク」で記された、当社の事業、財務状況又は将来の業績に重大な影響を与えうる様々な要素を慎重に考慮することを推奨いたします。当社が直面するリスクは、有価証券報告書に記載されるリスクだけではありません。当社が現在認識していない又は現在重大だと考えていない新たなリスク及び不確実性が、当社の事業、財務状況及び業績に重大な悪影響を与える可能性があります。2017年12月31日に終了した事業年度についての有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」について、重要な変更はありません。
経営上の重要な契約等については、第2「企業の概況」2「事業の内容」の「知的財産権及びライセンス契約」及び本第3「事業の状況」の3「財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析」をご参照ください。
下記の内容については、第5「経理の状況」並びに本書に含まれる四半期財務書類及び関連する注記と併せてお読みいただくことを推奨いたします。下記に記載する内容には、リスク及び不確定事項といった将来についての記述が含まれております。1「事業等のリスク」で記された様々な要素により、当社の実際の業績が、これらの将来の見通しに関する記述で明示的又は黙示的に示されたものとは大幅に異なる結果となる可能性があります。
概況
当社は、米国市場に重点を置き、まだ十分に有効な治療法がない重篤な疾患に対する治療のために新規の低分子医薬品の獲得及び開発に特化する生物医薬品企業です。当社は現在、進行型多発性硬化症（MS）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、化学療法誘発性抹消神経障害、変性性頸椎脊椎症、グリオブラストーマ（神経膠芽腫）及び薬物依存症・中毒（メタンフェタミン依存症、オピオイド依存症及びアルコール依存症等）等の神経疾患に関するMN-166（イブジラスト）、並びに非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）、特発性肺線維症（IPF）等の線維症に関するMN-001（タイペルカスト）の開発活動に重点を置くことを戦略としています。また、当社のパイプラインには、喘息急性発作治療薬のMN-221（ベドラドリン）及び固形癌に関するMN-029（デニブリン）が含まれます。当社は、2000年9月にデラウェア州で設立されました。
当社は、設立以来多額の純損失を負ってきました。2018年9月30日現在、当社の累積赤字は355.9百万米ドルでした。当社は、特定の既存の製品開発プログラムの開発を継続することにより、今後数年間相当な純損失を計上することを見込んでおり、また、研究開発プログラムの拡張、及び当社の製品、技術若しくは事業を補完するような製品、技術若しくは事業の取得又はライセンス導入が実施された場合にも、長期間にわたり相当な純損失を計上する可能性があります。
当社は、まだ十分に有効な治療法がない重篤な疾患に対する高付加価値な治療分野における差別化された製品の開発の成功によって、持続可能な生物薬剤事業を構築することを目標としております。当社の戦略の主要な要素は以下のとおりです。
・非希薄化の資金援助を受けての、複数の潜在的適応疾患に関するMN-166（イブジラスト）の開発の推進
当社は、治験責任医師から資金援助を受けた臨床治験、政府の助成金又はその他の助成金を通じて資金援助を受けた治験及び当社の資金供与による治験の組み合わせにより、多様なMN-166（イブジラスト）プログラムを前進させるつもりです。当社は、医薬品の供給及び薬事上の支援の提供に加えて、共同事業体から資金援助を受けた治験の一部に対し資金を提供しています。例えば、当社は、米国国立衛生研究所（NIH）から主に資金供与を受けた二次進行型・一次進行型多発性硬化症治療薬としてのMN-166（イブジラスト）のNeuroNEXT治験（SPRINT-MS）フェーズ2b臨床治験に対し資金拠出を行いました。また、ALS治療薬としてのMN-166（イブジラスト）の臨床試験及びALS／バイオマーカーに関する進行中の研究に対して資金拠出を行いました。当社は、MN-166（イブジラスト）の臨床開発を更に進めるため、新たな戦略的提携を推進することを企図しています。
・NASH及びIPF等の線維症に関するMN-001（タイペルカスト）の開発の推進
当社は、助成金による資金調達の有無を問わず、治験責任医師から資金援助を受けた治験及び当社の資金供与による治験を含む様々な手段により、MN-001（タイペルカスト）の開発を前進させることを企図しています。
・後期段階の製品開発の完了及び当社の製品の商品化の成功に向けた大手製薬会社との戦略的提携の検討
当社は、大手製薬会社と関係を築き、それを維持してきました。当社は、人での安全性と有効性を検証するフェーズ2臨床治験の完了後、MN-166、MN-001、MN-221及びMN-029等の後期段階の製品候補を求めている大手製薬会社との間で、さらなる臨床開発及び製品の商品化の支えとなりうる戦略的提携関係を協議する予定でおります。
収益及び営業収益原価
2011年10月、当社は、払戻不要の2.5百万米ドルを前払いで受領する代わりに、MN-221に関する研究開発業務を実施する提携契約をキッセイ薬品株式会社（「キッセイ」）との間で締結いたしました。かかる契約に基づき、当社は、かかる業務の実施において生じる一切の費用を負担します。当社は、当該業務を基準書に従って評価し、同契約に基づき実施される2件の研究が2つの独立した履行義務に相当するものと結論付けました。取引価格は、2つの独立した履行義務とみなされる2件の研究に対し、各義務に関して見込まれる費用に基づいて配分されました。収益は、業務期間にわたって発生する、各履行義務に関して見込まれる費用総額に比例して認識されます。最初の研究は、2013年に完了し、第二段階の研究は、2018年9月30日現在開始されておりません。当社は、かかる研究の完了が2018年より後になるものと見込んでおります。キッセイから受領し割り当てられた金額（収益に計上された金額を除きます。）は、長期繰延収益としてバランスシートに含まれ、残りの履行義務が履行された際に収益として認識されます。2018年及び2017年各9月30日に終了した四半期及び9カ月について、同社との契約に関する収益は認識されておりません。
研究開発及びパテント費
当社の研究開発及びパテント費は、主に当社の製品候補に関するライセンス料、給与及び関連従業員手当、当社の製品開発プログラムの前臨床及び臨床開発に関連する費用、並びに薬事申請等の非臨床活動及び商品化に先立つ製造開発活動にかかる費用から構成されております。当社は、臨床治験並びに当社の製品候補の前臨床及び臨床開発に関して行われる業務の大部分において使用される当社の化合物の製造を、外部業務提供業者に委託しております。研究開発及びパテント費には、当社の知的財産に関する法律業務、特許及び特許出願に伴う顧問報酬及び費用を含む、顧問、委託研究機関、委託製造業者その他外部業務提供業者に支払われる報酬が含まれます。内部の研究開発費用には、研究開発人員に支払う報酬その他費用、備品、設備費用及び減価償却費が含まれます。研究開発及びパテント費は、発生の都度、費用に計上されており、当社は自社の開発プログラムの進展に伴い、2018年にかかる費用が増加することを見込んでいます。
下表は、当社の各製品開発プログラムに関する研究開発及びパテント費を下記期間についてまとめたものです。人件費を含め、特定の製品開発プログラムに割り当てられない費用は、「その他の研究開発費」の項目に含まれます。
（単位：上段/千米ドル 下段/百万円）
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9月30日に終了した四半期 |
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9月30日に終了した9カ月 |
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2018年 |
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2017年 |
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2018年 |
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2017年 |
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外部開発費： |
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MN-221 |
5 (0.6) |
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2 (0.2) |
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29 (3) |
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7 (0.8) |
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MN-166 |
624 (71) |
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290 (33) |
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1,689 (192) |
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713 (81) |
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MN-001 |
35 (4) |
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175 (20) |
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251 (28) |
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279 (32) |
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MN-029 |
1 (0.1) |
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1 (0.1) |
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2 (0.2) |
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2 (0.2) |
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外部開発費合計 |
665 (75) |
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468 (53) |
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1,971 (224) |
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1,002 (114) |
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研究開発人員の費用 |
1,612 (183) |
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682 (77) |
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3,081 (350) |
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1,732 (197) |
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研究開発設備費用・減価償却費 |
11 (1) |
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14 (2) |
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35 (4) |
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43 (5) |
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パテント費 |
52 (6) |
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66 (7) |
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191 (22) |
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215 (24) |
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その他の研究開発費 |
30 (3) |
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38 (4) |
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133 (15) |
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74 (8) |
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研究開発及びパテント費合計 |
2,370 (269) |
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1,268 (144) |
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5,411 (614) |
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3,066 (348) |
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一般管理費
当社の一般管理費は、主に給与、株式報酬費用、扶助金並びに当社の総務、財務、人事、事業開発、法務、情報システムなどのサポート機能に関して顧問及び専門職に支払う費用、設備費及び保険料から構成されております。一般管理費は、発生の都度、費用に計上されます。
当社の製品開発プログラムが成功し当社のインフラストラクチャーを拡張する必要が出てきた場合、並びに当社の製品開発プログラムを支援するために資金を調達する際、又は当社の提携、ライセンス導出若しくは製品処分に関連して増加する事業開発活動に関連して、当社の一般管理費が将来的に増加する可能性があります。
重要な会計方針及び見積り
当社の財務状態及び経営成績の分析は当社の財務書類に基づいており、これらは米国において一般に公正妥当と認められている会計原則（GAAP）に従って作成されております。財務書類の作成にあたり、当社は見積り及び判断を行わなければならず、これらの見積り及び判断は、計上された資産、負債及び費用の額並びに関連する開示に影響を与えます。当社は、研究開発及びパテント費、株式報酬費用、並びにのれん及び取得無形固定資産、リース関連活動、投資及び固定資産に関連するものも含め、継続的に当社の見積りを見直しております。当社の見積りは、これまでの経験、第三者から取得した情報及び当社が状況に応じて合理的であると判断するその他の仮定に基づいており、これが他の情報源からは容易に判断できない資産及び負債の簿価に関する判断の基礎となります。異なる仮定又は条件の下では、実際の業績がこれらの見積りとは異なる場合があります。重要な見積り及び判断を要する財務書類の項目は以下のとおりです。
研究開発及びパテント費
研究開発及びパテント費は、実施された作業の見積り、達成された目標、患者の登録及び同様の契約経験など契約上の要因に基づき、発生の都度、費用に計上されます。見越し額は、実際の費用が計上された時点で調整されます。本書の日付現在、当社の未払いの研究開発及びパテント費と実際の負担費用との間に大幅な差異は見られません。
株式報酬費用
当社は、2013年ストック・インセンティブ・プランに基づき、当社の従業員及び取締役に対し、当社の普通株式を購入するオプションを付与しております。更に当社は、当社の修正及び改訂後2004年ストック・インセンティブ・プランに基づいて付与した発行済のストック・オプションも有しています。当社の2007年従業員株式購入プランに基づき、フルタイムの従業員は、募集期間の開始時現在の公正価値の85％又は6カ月間の各募集期間の終了時現在の公正価値の85％のいずれか低い金額で、給与天引きにより普通株式を購入することができます。これらすべてのプランに基づく給付金の支給においては、ストック・オプション、従業員株式購入制度等の従業員に発行されたエクイティ証券報奨としての株式報酬費用を、連結財務書類上の費用として認識することが義務付けられます。かかる報酬の費用は、付与日における公正価値により測定され、従業員がかかる報酬に対応する役務を提供しなければならない期間（一般的には権利確定期間）につき定額法にて認識されます。当社は随時、従業員業績連動型ストック・オプションを発行し、その権利確定は、後に一定の企業目標の達成に関する当社取締役会の判断に基づき行われます。取締役会がかかる判断を下した日が、かかる報酬の付与日となります。付与日までの期間において、かかる報酬に関する費用は、各報告日現在の公正価値に基づき測定されます。株式報酬費用に関する測定可能な市場価格が存在しない場合、付与日における公正価値は、報酬の行使価格、報酬の予測期間、潜在株式の時価、潜在株式の価格の予想される変動率、潜在株式の予測配当、及びリスク・フリー・レート等の様々な要因を考慮に入れた評価方法に基づき算出されます。
当社のストック・オプション付与の査定条項は、見積変動率及び予想寿命等、一部の変数についての見積を、当社に対して義務付けるものです。仮に当社の見積りに変化が生じた場合、かかる変化が、当社が認識する株式報酬費用額に重大な影響を及ぼす可能性があります。
のれん及び取得無形固定資産
のれんは、買収に関して支払われる対価が、取得した事業に関して識別された純有形固定資産及び純無形固定資産の公正価値を上回る場合に計上されます。買収における購入価格の割当においては、購入価格を、それぞれの公正価値に基づいて、識別される取得有形固定資産及び取得無形固定資産並びに引受負債に割り当てるために広範な会計上の見積り及び判断を用いることが要求されます。加えて、企業結合において、購入価格の一部はのれんにのみ割り当てることができるため、当社は、取得した事業体を事業とみるか、純資産の集合とみるかについて決定しなければなりません。のれん及び耐用年数が無限とみなされる無形固定資産（仕掛研究開発費（IPR&D）等）は償却されませんが、年1回の減損テストの対象となります。耐用年数が有限の無形固定資産の金額及び耐用年数の評価には、見積りの使用及び判断の行使が必要となります。かかる判断は、当社の営業損益（純額）に重要な影響を及ぼします。2018年9月30日現在、のれん及びIPR&Dは、それぞれ9.6百万米ドル及び4.8百万米ドルでした。
当社はまた、当社の耐用年数を確定できない資産の簿価及び見積耐用年数を定める上で用いた当初の前提及び根拠を定期的に再評価いたします。こうした評価の基準には、資産が将来的に営業利益及びポジティブ・キャッシュ・フローを生み出す継続的な能力、並びに当社の経営目標における無形固定資産の戦略的重要性に関する経営陣による見積りが含まれます。資産の減損が生じたとみなされる場合、認識された減損は、かかる資産の簿価とかかる資産の公正価値との差額となります。
業績
2018年及び2017年各9月30日に終了した四半期の比較
（研究開発及びパテント費）
2018年及び2017年各9月30日に終了した四半期の研究開発及びパテント費は、それぞれ2.4百万ドル及び1.3百万米ドルでした。かかる1.1百万米ドルの増加は、MN-166に関する臨床研究費用の増加のほか、当社の株価上昇等に伴い業績目標に対する達成度に基づく（研究開発にかかわる）役職員への株式報酬の評価額が上昇し、費用計上額が増加したことによるものです。
（一般管理費）
2018年及び2017年各9月30日に終了した四半期の一般管理費は、それぞれ4.7百万米ドル及び2.5百万米ドルでした。かかる2.2百万米ドルの増加は、主に、当社の株価上昇等に伴い業績目標に対する達成度に基づく（研究開発にかかわる）役職員への株式報酬の評価額が上昇し、費用計上額が増加したことによるものです。
2018年及び2017年各9月30日に終了した9カ月の比較
（研究開発及びパテント費）
2018年及び2017年各9月30日に終了した9カ月の研究開発及びパテント費は、それぞれ5.4百万米ドル及び3.1百万米ドルでした。かかる2.3百万米ドルの増加は、MN-166に関する臨床研究費用の増加のほか、当社の株価上昇に伴い業績目標に対する達成度に基づく（研究開発にかかわる）役職員への株式報酬の評価額が上昇し、費用計上額が増加したことによるものです。
（一般管理費）
2018年及び2017年各9月30日に終了した9カ月の一般管理費は、それぞれ9.7百万米ドル及び6.6百万米ドルでした。かかる3.1百万米ドルの増加は、当社の株価上昇に伴い業績目標に対する達成度に基づく（研究開発にかかわる）役職員への株式報酬の評価額が上昇し、費用計上額が増加したことによるものです。
流動性及び資本資源
2018年9月30日に終了した9カ月において営業活動に使用された現金純額は、2017年同期の5.9百万米ドルに対し、7.5百万米ドルでした。営業活動に使用された現金純額は、主に当該期間における純損失並びに営業資産及び負債の変動を反映していますが、これは、非現金の株式に基づく報酬費用により部分的に相殺されました。
2018年9月30日に終了した9カ月において投資活動により調達された現金純額は、0.6百万米ドルでした。投資活動により調達された現金純額は、主に合弁事業の解散及びその投資の清算により取得した手取金によるものです。2017年9月30日に終了した9カ月には、投資活動によるキャッシュ・フローはありませんでした。
2018年9月30日に終了した9カ月において財務活動により調達された現金純額は、2017年同期の6.3百万米ドルに対し、41.3百万米ドルでした。2018年9月30日に終了した9カ月において財務活動により調達された現金純額は、主に、普通株式4,545,928株の公募増資により約38.5百万米ドルの手取金純額を取得したこと、及び普通株式750,000株を購入するワラントの行使により2.4百万米ドルの現金手取金を取得したことによるものです。財務活動により調達された現金手取金は、運転資金及び全社的な一般経費のために使用されます。
当社は、2015年5月22日付けで、MLV & Co. LLC（「MLV」）との間でAt-The-Market新株販売代理契約（「ATM契約」）を締結しました。当社は、同契約に基づき、MLVを通じて発行価格総額30百万米ドルを上限とする当社普通株式を随時売却することができます。MLVを通じた当社普通株式の売却（もしあれば）は、1933年連邦証券法（その後の改正を含みます。）に基づき公布される規則415に定義される「時価」株式募集であるとみなされるあらゆる方法により行われます。その中には、NASDAQにおける直接の売却、普通株式のその他の既存取引市場における直接の売却又はマーケットメーカーに対するものか若しくはそれを通じた直接の売却が含まれます。MLVはまた、当社から事前に承認を得た場合、相対取引において普通株式を売却することができます。当社は、同契約に基づき売却される普通株式による手取金総額の4.0％を上限とした手数料をMLVに支払うことに合意しました。普通株式の売却による収益は、MLVに売却される普通株式の数及び各取引の1株当たりの購入価格に左右されます。当社は、販売代理契約に基づき普通株式の売却を行う義務を負わず、書面による通知によって販売代理契約をいつでも解除することができます。当社は、2016年9月16日付けで、当該ATM契約を変更し、FBR Capital Markets & Co.を販売代理人に加えました。
同契約に基づき、2018年9月30日に終了した9カ月に売却された普通株式はありませんでした。2017年9月30日に終了した9カ月には、当社は同契約に基づき当社普通株式1,096,922株を1株当たり加重平均価格5.79米ドルで売却し、総額6.4百万米ドルの手取金を受領し、0.3百万米ドルの発行費用を支払いました。
当社は、2018年2月12日付けで、1株当たり購入価格9.05米ドルにて、買取引受方式による普通株式4,419,890株の公募増資を完了し、これにより総額で40.0百万米ドル、純額（引受ディスカウント・手数料及び公募費用を控除した額）で約37.4百万米ドルの手取金を合計で受領しました。さらに、当社は引受人らに対し、662,983株を上限とする普通株式を公募価格にて追加的に購入する30日間のオプションを付与し、2018年2月21日には、引受人らによる超過割当オプションの部分的な行使により、普通株式126,038株を追加的に売却し、総額1.1百万米ドルの手取金を受領しました。
2018年9月30日現在、当社の現金及び現金同等物は、62.4百万米ドル、運転資金は61.0百万米ドルでした。当社は、本書の日付現在当社が有する運転資金が、少なくとも2019年12月31日までの事業運営の資金需要を充足すると考えています。しかしながら、予定されている当社のすべての研究開発プログラムを実施するためにかかる資本資源が十分であると保証することはできません。
オフ・バランスシートの取り決め
2018年9月30日現在、当社は、オフバランス取引の実現を容易にするために設立される、ストラクチャード・ファイナンスの変動持分事業体若しくは特別目的事業体などと呼ばれる非連結の事業体又は金融上のパートナーシップとの関係を有しておりません。更に当社は、非取引所取引に係る取引活動は行っておりません。従って、当社はそのような関係を有していた場合に生じうる資金調達リスク、流動性リスク、市場リスク又は信用リスクにはさらされておりません。当社はまた、本書において開示するものを除き、当社又は当社の関連事業者との非独立的な関係により利益を得るような個人又は事業体と、関係及び取引を有しておりません。
市場リスクに関する量的及び質的開示
当社の主な市場リスクは、金利の変動によるものであり、これは主に、当社が投資ポートフォリオから獲得することができる利子所得の増減に関連するものです。当社の投資活動の主たる目的は、元本を保護することであります。但し、金利の変動が当社にとってリスクとなるのは、当社が、特にその影響を受けやすい金融商品へ投資した場合に限られます。当社は、金利の変動によるリスクを回避するため、金利デリバティブ商品を扱っておりません。当社は、投資適格の高い有価証券に投資することにより、デフォルト・リスクを緩和しております。仮に、利回り曲線（イールド・カーブ）すべてにおいて100ベーシス・ポイントの下落があっても、当社の保有する金利変動型金融商品の公正価額は、その相対的な短期性により、重大な影響を受けることはありません。
2018年9月30日現在の現金及び現金同等物は62.4百万米ドルであり、これらは主に短期金融市場の利付口座又はマネー・マーケット・ファンドに投資されました。仮に、当社の現金及び現金同等物の平均金利について10％の不利な変動があっても、2018年9月30日に終了した四半期及び9カ月における当社の純損失が重大な影響を受けることはありません。