当第３四半期累計期間において、下記「(1) 継続企業の前提に関する重要事象等について」および「(2) 潜在株式の行使による当社株式価値の希薄化について」の他に、前事業年度の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについての重要な変更があった事項はありません。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。
(1) 継続企業の前提に関する重要事象等について
当社が手がける創薬事業は、医薬品として承認された製品の売上による事業収益の計上までに多額の資金と長い時間を要する等の特色があります。当社は創業以来現時点まで製品の売上による事業収益を計上しておらず、また、現時点において、医薬品として承認された製品、承認が確実となっている開発品のいずれも有しておりません。
現在開発を進めている医薬品候補化合物は、CBP501については臨床第2相試験終了、CBS9106については臨床第1相試験の段階にあります。これらの候補化合物の開発が今後順調に進捗し医薬品として承認され事業収益に寄与する保証はなく、また、順調に進捗した場合にはさらに多額の資金を投入して開発を進める必要があり、この資金の源泉となる製薬企業等との提携等が必要となるところ、当社は現時点において、CBP501については製薬企業等との提携関係を有しておらず、CBS9106については提携パートナーを有しているものの、これによる収益は当社の事業費用の全額を賄うには至っておりません。この状況により当社には、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当該状況を解消するべく、当社は、CBP501臨床試験の成果を踏まえた戦略提携の成立を最重要課題として収益の獲得に努めます。あわせてCBS9106に関しても、Stemline Therapeutics, Inc.とのライセンス契約において除外地域となっている日本・中国・台湾・韓国における追加アライアンス活動を進めてまいります。
(2) 潜在株式の行使による当社株式価値の希薄化について
当社は、当社取締役、従業員および社外協力者等の業績向上に対する意欲や士気を高め、また優秀な人材を確保する観点から、ストック・オプション制度を導入しており、会社法に基づき、株主総会の決議において承認を受け、新株予約権を取締役および従業員に対して付与しております。
また、当社は、資金調達を目的として、会社法に基づく新株予約権を発行しております。
当第３四半期会計期間末現在における当社の発行済株式総数は5,025,600株ですが、これに対して、当第３四半期会計期間末に残存している新株予約権が将来行使された場合の新株（以下「潜在株式」といいます。）発行予定株数の合計は923,000株と、発行済株式総数の18.4％であります。
今後についても優秀な人材確保のために、同様のインセンティブプランを継続して実施する可能性があります。また、新株予約権を活用した資金調達を実施する可能性もあります。このため、既に付与された、もしくは今後付与される当該新株予約権の行使が行われた場合には、当社の１株あたりの株式価値は希薄化する可能性があります。
文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。
なお、当社は、単一セグメント（「医薬品」）により構成されているため、セグメントごとの記載はしておりません。
(1) 業績の状況
当社の属する抗癌剤開発の領域は、臨床上の治療満足度が未だ低くアンメットニーズが大きいことなどから、世界の製薬企業や当社同様のベンチャー企業（創薬ベンチャー）が、それぞれの強み・特色を活かした画期的新薬の開発を目指し、研究開発に日々しのぎを削っております。
この中で当社は、大部分の癌細胞の細胞周期（細胞分裂に至る過程）が正常細胞と異なることに着目している独特の創薬アプローチを活かした基礎研究および臨床開発に取り組みました。
当社の開発パイプライン中で最も先行している化合物CBP501は、上記の創薬アプローチに基づいて構築した当社独自のスクリーニング（薬剤探索）から獲得された、多様な細胞機能に関わる蛋白質カルモジュリンの制御機能を調整し複数の作用により抗癌活性を示す、独特の抗癌剤（カルモジュリンモジュレーター）です。米国FDAの規制下において、悪性胸膜中皮腫および非小細胞肺癌を対象とする2つの臨床第2相試験を終了しました。
また、2つ目の候補化合物CBS9106は、同じスクリーニングから獲得された、可逆的XPO1阻害剤です。当社は、臨床試験開始に必要な前臨床試験を終え、平成26年12月26日、米国 Stemline Therapeutics, Inc. と、CBS9106の開発・製造・商業化にかかる全世界（日本・中国・台湾・韓国を除く）における独占的権利を供与するライセンス契約を締結いたしました。これに伴い当社は、当第３四半期累計期間において、技術アドバイザリーフィー82,427千円を事業収益として計上しております。
さらに当社は、これら2つの候補化合物の開発を推進すると共に、新規候補化合物の創出・開発パイプラインの拡充に向けて、当社独自の薬剤スクリーニング法による探索研究を実施しております。
以上の結果、当第３四半期累計期間の研究開発費は、前年同四半期比49,976千円減少の204,362千円となりました。販売費及び一般管理費は、前年同四半期比29,131千円増加の166,578千円となりました。研究開発費と合わせた事業費用は、前年同四半期比20,844千円減少の370,940千円となりました。
この結果、事業収益は前年同四半期比4,534千円増加の82,427千円、営業損失は前年同四半期比25,379千円損失減の288,512千円、経常損失は前年同四半期比39,677千円損失減の281,761千円、四半期純損失は、前年同四半期比39,677千円損失減の282,699千円となりました。
(2) 事業上および財務上の対処すべき課題
当社は、CBP501に関する次の臨床試験をフェーズ2b試験と想定してきた従来の臨床開発計画を見直し、新たにフェーズ1b試験の開始を目指して準備を実施する旨の意思決定をいたしました。
この臨床開発計画見直しは、免疫系抗癌剤の登場による抗癌剤臨床開発環境の変動、当社基礎研究の結果獲得したCBP501・プラチナ系抗癌剤・免疫系抗癌剤の併用にかかるデータ、ならびに当社の財政状況を総合的に勘案し、当社が克服するべき当面の最優先課題であるCBP501戦略提携の成立へ向けた最善策であるとの判断に基づくものです。
この見直しを踏まえ、当社は現在、CBP501フェーズ1b試験の早期開始に向けて準備を進めております。
なお、同フェーズ1b試験の開始に関する費用は手元資金でカバーできるものの、臨床試験終了までの期間に対応する開発費ならびに通常の研究費・販売費及び一般管理費の総額の確保については現在発行済の第10回新株予約権の行使による資金調達を前提としています。万一この新株予約権の行使がなされなかった場合には、新たな資金調達を検討する必要が生じます。
(3) 研究開発活動
当社は、大部分の癌細胞の細胞周期（細胞分裂に至る過程）が正常細胞と異なることに着目している当社の創薬アプローチは正常細胞に影響の少ない抗癌剤を創出し得る有力な方法であると考えており、この創薬アプローチに基づいた抗癌剤の研究開発活動を行っております。
このアプローチに基づき構築した当社独自のスクリーニング（薬剤探索）においては、一般的な分子標的スクリーニング（薬剤の標的となるべき分子をあらかじめ決め、これに対する活性に基づいてスクリーニングする）とは異なり、未知のものも含むさまざまな作用メカニズムの結果として正常細胞に影響が少なく癌細胞を殺す薬剤候補化合物がまず見出され、非臨床試験や臨床試験から得られたデータをもとに作用メカニズムの詳細解析や臨床開発計画策定へのフィードバックが行われます。
CBP501は、臨床第2相試験データの解析の結果、カルモジュリン機能調節を通じて癌免疫や癌微小環境などさまざまな領域に働きかけて抗癌活性を示していることを示唆する知見が得られており、さらに、CBP501・プラチナ系抗癌剤・免疫系抗癌剤の併用にかかる動物実験データ等の獲得にも努めました。
さらに、当第３四半期累計期間においては、中長期的な企業価値の向上を見据え、CBP501・CBS9106に続く新たな候補化合物群の最適化にも注力いたしました。当社は第４四半期中にこれら化合物群の中から最も有力な候補化合物を選定し、将来の前臨床試験開始に備えることを目標としています。
このため、当第３四半期累計期間においても、基礎研究分野に多くの工数を割くこととなりました。
一方で、期首の時点における最も積極的な計画によればCBP501フェーズ1b試験の開始承認が当第３四半期までに獲得できる可能性が想定され、その場合には臨床開発費として相当額の費用が発生すると見込んでおりましたが、当第３四半期末までの開始承認取得には至らず、費用についても準備に要した金額のみを計上しました。
この結果、当第３四半期累計期間における研究開発費は、204,362千円で、前年同四半期比49,976千円の減少となりました。
(4) 経営成績に重要な影響を与える要因
当社は、研究開発型ベンチャーであり、将来は当社開発の抗癌剤の上市後において製品売上高の計上により利益を確保する計画ですが、それまでの先行投資期間においては抗癌剤の研究開発費負担等から損失を計上する予定です。なお、先行投資期間においては、主に提携製薬会社からの収入が損益改善に寄与する可能性があります。
CBP501およびCBS9106については、現在アライアンス活動を積極的に進めております。その結果として新規提携パートナーが確保された場合には、契約一時金やマイルストーン、受取研究開発費等の収入を受取る可能性があり、当面は開発の進捗状況および当該アライアンス活動の状況が当社の損益に大きな影響を与えます。
また、CBS9106については開発・製造・商業化にかかる全世界（日本・中国・台湾・韓国を除く）における独占的権利を供与するライセンス契約を米国 Stemline Therapeutics, Inc. と締結しておりますが、このライセンス契約が何らかの事由で終了した場合、当社の損益に大きな影響を与えます。
(5) 経営戦略の現状と見通し
当社は、CBP501およびCBS9106等の医薬品候補化合物の開発を進めて承認を取得し、当社が開発した抗癌剤の製品売上高計上により利益を確保する計画ですが、その実現に向けて開発資金の確保や開発体制の強化のために製薬企業との戦略提携の実現を目指しています。
CBP501の開発に関しては現在、悪性胸膜中皮腫および非小細胞肺癌を対象とする臨床試験が第2相終了の段階にあります。当社は、新規提携パートナーの確保を目指したアライアンス活動を積極的に展開するのと並行して、従来の臨床開発計画を見直した新たなフェーズ1b試験の開始を目指し、準備を進めております。
また、臨床第1相試験段階の化合物CBS9106に関しても、日本・中国・台湾・韓国を対象地域とするアライアンス活動を行っております。
(6) 資本の財源および資金の流動性についての分析
当社は、研究開発型ベンチャーであり、将来は当社開発の抗癌剤の上市後に製品販売による収入を計上する計画ですが、それまでの先行投資期間においては研究開発費の支出等から営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスを計上する計画です。
先行投資期間における営業活動によるキャッシュ・フローのマイナスについては、現在進めているアライアンス活動で獲得する新規提携パートナーからの契約一時金やマイルストーン、受取研究開発費等の形で営業活動によるキャッシュ・フローの確保に努めるほか、必要に応じて適切な時期に資金調達等を実施し、財務活動によるキャッシュ・フローのプラスにより補填する方針です。
(7) 経営者の問題認識と今後の方針について
当社の経営陣は、当社が行っている事業の環境について、入手可能な情報と経験に基づいた仮定により、経営判断を行っております。医薬品市場においては、これまで医薬品市場の成長を牽引してきた日米欧三極の各国において医療費抑制策が強化されており、新興国市場の拡大や後発品の普及等、今後は医薬品市場にも変化が生じることが予想されております。こうした中で、臨床上の治療満足度に改善の余地が大きい癌領域は、新薬開発のターゲットとして有望な領域の一つとして考えられており、世界の製薬会社やバイオベンチャーが研究開発力の強化に取り組んでいます。
この癌領域においては近年、免疫チェックポイント抗体の上市実現に伴い、パラダイムシフトとも言うべき市場ニーズの変化が起きています。免疫系抗癌剤との併用において重要な役割を果たす可能性のある当社の候補化合物CBP501や、これに関する基礎研究成果を蓄積してきた当社にとって、このニーズ変化は千載一遇の機会であると当社の経営陣は判断しています。
当社は、これまでに蓄積してきた研究成果を生かし、世界の癌領域の市場のニーズに合致した抗癌剤を開発することを目指します。
(8) 継続企業の前提に関する重要事象等を改善するための対応策について
当社は、「１ 事業等のリスク」に記載した、継続企業の前提に関する重要事象等の存在する当該状況を解消すべく、CBP501臨床試験の結果を踏まえた戦略提携の成立を最重要課題として収益の獲得に努めます。あわせてCBS9106に関しても、日本・中国・台湾・韓国を対象地域としてさらなるアライアンス活動を進めてまいります。
また、「(6) 資本の財源および資金の流動性についての分析」に記載のとおり、必要に応じて資金調達等を実施することも検討してまいります。
これらの対応策の実施に加え、財務面では、現在の事業見通しにおいて当面の支出予定を充たす現預金を有しているほか、単独で黒字の計上には至らないもののCBS9106提携にかかるStemline Therapeutics, Inc.からの概ね安定的な収益も見込まれているため、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないと判断しており、四半期財務諸表の注記には記載しておりません。