## 第２【事業の状況】

### １【業績等の概要】

(1) 業績

当事業年度における我が国経済は、政府の経済政策や日銀のマイナス金利付き量的・質的金融緩和政策を背景に景気は緩やかな回復基調で推移しました。一方、世界景気全般については、中国をはじめとする新興国経済の減速懸念に加えて、英国の欧州連合（EU）離脱問題の影響、米国新大統領が掲げる内向的な政策構想、中東の不安定な情勢、さらに北朝鮮の核の脅威に対する懸念が高まり続けており、その結果、株価・為替に大きな影響を与えるなど依然として先行き不透明な状況が続いております。

当社の事業に関わる医療・医薬品分野においては、バイオ医薬品を始めとした最先端の医薬品・医療技術が一般社会へ浸透しつつあることから我が国は世界でも有数の長寿社会を実現している一方で、総務省が実施した平成27年国勢調査の結果から平成27年10月時点で65歳以上の人口が初めて25％を超えていることが判明し、本格的な少子化・高齢化時代を迎えつつあります。このため、高齢者を中心として医療費が高まり続けており、厚生労働省は平成29年８月より高額療養費制度における70歳以上の自己負担額の上限引き上げを実施するなど、医療費抑制のための政策が継続的に検討・推進されております。また、良質な医薬品の安定供給と医療費抑制を目的に後発医薬品を普及させるための活動も活発化しており、とりわけ、高額なバイオ医薬品に対する後発品（バイオ後続品）は大きな効果があると見込まれ、様々な普及促進策が検討されております。具体的には、バイオ後続品の振興・発展を目的に平成28年４月にはバイオ後続品事業を行っている製薬会社を中心に「バイオシミラー協議会」が発足し、バイオ後続品の諸問題についての調査や、製薬企業、行政機関、医療機関といった産官学間の連携を強め、様々な提言を行っております。このように医療費抑制のための施策や後発医薬品の市場環境整備については官民一体となって取り組んでおります。

このような状況の下、当社のバイオ後続品事業は、富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」の販売が順調に推移しており、当社の経営の安定感は継続しております。それに加えて平成28年９月には、㈱三和化学研究所と共同開発を行っているダルベポエチンアルファバイオ後続品について国内における第Ⅲ相臨床試験を開始、同12月に持田製薬㈱とがん治療領域におけるバイオ後続品について共同事業化契約を締結し、製造販売承認の取得に向けての共同開発を開始、さらには、平成29年３月に伊藤忠ケミカルフロンティア㈱と新たなバイオ後続品の開発について資本業務提携を結ぶなど、パイプラインの開発は着実に前進しております。また、平成28年12月に、バイオ医薬品の製造で重要なバイオプロセス材料等の開発、製造を含めたライフサイエンス事業に注力しているJSR㈱との資本業務提携を行いました。これらを通して、より品質が高く廉価なバイオ医薬品をより多くの患者様に的確かつ迅速に届けるため、併せて自らの一層の成長を目指すために、次のとおり既存開発品目の着実な開発推進及び新たな開発品目の立ち上げを積極的に図っております。

① フィルグラスチム(G-CSF)の次世代型「ペグフィルグラスチム(PEG-G-CSF)バイオ後続品」の開発

②㈱三和化学研究所とのダルベポエチンアルファバイオ後続品の国内共同開発

③ 持田製薬㈱とのがん治療領域におけるバイオ後続品の業務提携

④ 千寿製薬㈱との眼科領域におけるバイオ後続品の資本業務提携

⑤ その他複数のバイオ後続品の開発品目の拡充

一方、バイオ新薬事業では、次世代型抗体医薬品の研究開発を進めているほか、平成28年12月に味の素グループの一員となった㈱ジーンデザインとの核酸共同事業を通し核酸医薬品の創薬の機会を探ったり、国立がん研究センターと共同特許出願したエクソソームなどの新規技術の取得にも力を入れております。

また、再生医療分野においては、平成28年10月に当社と同じノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化を目指し、グループ全体で再生医療分野の事業拡大に取り組んでおります。さらには、平成29年２月に順天堂大学と共同研究契約を締結し、同大学が研究を進めている免疫寛容誘導を活用した新たな免疫抑制治療法の研究開発を開始しました。

医薬品の開発には時間を要するため、安定的な経営環境をより強固に構築する目的で、ヘルスケア関連分野である医療機器、診断薬、再生医療などについても広く事業シーズを探索し、事業化に向けて取り組んでおります。

これらの結果、売上高は1,089,360千円（前年同期比6.2％減）、営業損失は1,184,408千円（前年同期は820,289千円の営業損失）、経常損失は1,176,763千円（前年同期は785,785千円の経常損失）、当期純損失は1,224,554千円（前年同期は787,685千円の当期純損失）となりました。

(2) キャッシュ・フローの状況

当事業年度末における現金及び現金同等物（以下、「資金」という。）は、前事業年度末に比べ1,562,554千円増加し、2,379,896千円となりました。

当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動により減少した資金は1,759,243千円（前年同期は607,374千円の減少）となりました。これは主に、 税引前当期純損失1,222,134千円、売上債権の増加388,007千円及び前受金の減少145,000千円によるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動により減少した資金は149,902千円（前年同期は121,746千円の減少）となりました。これは主に、投資有価証券の取得による支出149,600千円によるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動により増加した資金は3,471,699千円（前年同期は946,991千円の増加）となりました。これは短期借入金の純減少額460,080千円はあったものの、第三者割当による株式の発行による収入2,787,993千円及び新株予約権の行使による株式の発行による収入1,143,786千円があったことによるものであります。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ２【生産、受注及び販売の状況】

(1) 生産実績

当事業年度における生産実績は、次のとおりであります。

区分 | 当事業年度 （自　平成28年４月１日 至　平成29年３月31日）
生産高（千円） | 前年同期比（％）
バイオ後続品事業 | 397,265 | 79.3
| 原薬等販売収益 | 397,265 | 79.3
合計 | 397,265 | 79.3

（注）１．金額は、製造原価によっております。

２．上記の金額には、消費税等は含まれておりません。

(2) 受注状況

フィルグラスチムバイオ後続品につきましては、ロット単位での受注であり、各ロットの生産高に応じて売上高が変動し、受注金額を確定できないことから、記載を行っておりません。

なお、上記以外の品目につきましては、研究開発段階での売上であり、その不確実性を鑑み、記載を行っておりません。

(3) 販売実績

当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。

区分 | 当事業年度 （自　平成28年４月１日 至　平成29年３月31日）
販売高（千円） | 前年同期比（％）
バイオ後続品事業 | 1,089,360 | 93.8
| 原薬等販売収益 | 1,003,067 | 91.1
| 知的財産権等収益 | 86,293 | 143.8
合計 | 1,089,360 | 93.8

（注）１．上記の金額には、消費税等は含まれておりません。

２．最近２事業年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

相手先 | 前事業年度 （自　平成27年４月１日 至　平成28年３月31日） | 当事業年度 （自　平成28年４月１日 至　平成29年３月31日）
販売高（千円） | 割合（％） | 販売高（千円） | 割合（％）
富士製薬工業㈱ | 1,100,890 | 94.8 | 822,701 | 75.5
Ａ社 | 10,000 | 0.9 | 125,000 | 11.5

（注）１．本表の金額には、消費税等は含まれておりません。

２．Ａ社との契約において秘密保持条項が存在するため、社名の公表は控えさせていただきます。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ３【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

(1) 経営方針

当社は、大学発ベンチャーである公共の精神に則り、企業としての利益追求による社会への貢献はもとより、希少疾患や難治性疾患治療のための医薬品開発に取り組み、医療格差をなくし、きめ細かく人々のクオリティ・オブ・ライフの向上に貢献することで、こころ豊かで安心できる社会環境を提供すべく、日々研究開発に努めております。

(2) 経営戦略等

当社の経営戦略は、研究開発の対象領域を抗体医薬に代表されるバイオ医薬品と定め、これを大学等での研究から見出された医薬品のシーズを育成するバイオ新薬事業と新しいカテゴリーとして設定されたバイオ医薬品のジェネリックと言えるバイオ後続品事業に分けて推進していくことであります。

当社がバイオ医薬品の２事業に重点を置く目的は、比較的開発リスクが低く一定の収益が見込めるバイオ後続品事業と、開発リスクはあるが高い収益が見込めるバイオ新薬事業を両輪として、安定性と成長性を兼ね備え、相互補完が可能となる経営基盤を確立するためであります。またこれらに加えて、将来に向けて成長性の高い事業を拡充する目的で、新たに再生医療分野を中心とした新規バイオ事業の立ち上げにも注力し、より盤石な経営体制を構築してまいります。

バイオ後続品事業については、バイオ医薬品の１品目のグローバル市場は約2,000億円から6,000億円と非常に大きく、さらに、各国の医療行政において後発品への要求が高まっていることから、当社はこの分野にグローバルに参入することを目指します。また、外部委託を活用するファブレス型で身軽な経営を行います。また、品目の選定は、製薬企業の要望を捉えて開発方針を企画し、共同開発の形式で製薬企業などに原薬や製剤を販売し、利益を上げてまいります。

バイオ新薬事業については、大学、研究機関及び事業会社と共同研究や研究会を立ち上げ、効果的かつ効率的に抗体医薬や核酸医薬などのバイオ医薬品シーズの探索を行います。さらに、自社における研究開発により付加価値を高めた上で、製薬企業にライセンスアウトし、収益に結びつけてまいります。

新規バイオ事業については、再生医療等製品を始めとした最先端の医学・医療分野における事業展開となることが想定され、新たな事業モデルの構築が求められるため、より多面的な事業評価や採算性評価等が必要となります。そのため、ノーリツ鋼機グループとの協業を軸に、様々な大学、研究機関及び事業会社と情報交換を行い、効果的かつ効率的に事業の立ち上げを行うべく積極的に取り組んでまいります。

(3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

当社は、バイオ新薬事業とバイオ後続品事業を事業の柱としており、バイオ医薬品の他に大学等での研究から見出された再生医療等製品のシーズ探索、研究を行う新規バイオ事業にも着手しております。これらは共に医薬品及び再生医療等製品の開発であるため、膨大な時間と資金を必要とし、収益計上できるまでの期間が非常に長く、短期的な経営指標で実績評価を行うことが適さないビジネスであります。このため、目標とする短期的な経営指標は設定しておりませんが、中長期的には、テーマごとに開発スケジュールを設定し、スケジュールの達成度を指標とし、これに伴う研究開発投資について効率性を慎重に検討しつつ経営を進めてまいります。

(4) 経営環境

我が国の医薬品業界においては、規制緩和や社会保障費の削減に向けたジェネリック医薬品の普及促進策など、業界を変えていくような様々な施策が、政府の成長戦略と相俟って具体化され始めておりますが、既にこの流れは当社開発品の販売状況にも見られ、今後も続くものと思われます。さらに、海外の先進国においてはジェネリック医薬品の市場シェアの拡大傾向が日本よりも顕著に表れており、このような状況は当社にとってビジネスチャンスであります。この急速に高まる需要に応えるべく、より積極的にバイオ後続品開発を進め、新たなバイオ後続品の上市を達成することが経営の安定化につながり、さらにはバイオ新薬事業や新規バイオ事業を推進する環境を整えることができるものと考えております。

(5) 事業上及び財務上の対処すべき課題

①　バイオ新薬の開発

バイオ新薬事業では、ライセンスアウト先が望むデータを揃え、ネットワークやビジネスチャンスを最大限に活用して、早期にライセンスアウトを実現させることが重要であると考えております。

なお、パイプライン拡充のための具体的な取組み等は、以下のとおりであります。

イ　抗α９インテグリン抗体（開発番号：GND-001、対象疾患領域：免疫疾患、がん）への取組み

本開発品については、既に科研製薬㈱へライセンスアウトしておりますが、当社は引き続き同社との共同研究において、商業化に向けた大量生産の製法開発や最適な対象疾患の絞込みの研究を進めております。

また、同社には国内外の開発権を許諾しておりますので、グローバル展開を加速するための提携についても、当社は同社をサポートし、早期にグローバル展開できる提携先も確保したいと考えております。

ロ　バイオ新薬候補品の充実

バイオ新薬は、研究活動によって新薬のシーズを見つけ、次に、細胞レベル・小動物レベルでの有効性を確認した上で特許などの産業財産権による権利化を行い、ここで初めて公開することができます。そのようなこれまでの研究成果の積み上げにより、現在、新たに１品目について知財化を見込んでおり、着実な特許出願を目指したいと考えております。さらに、引き続き、将来より顕在化しそうな疾患領域や現時点では満足な治療法がない疾患領域を見極め、外部機関との連携も活かしながら研究開発を行っていく所存であります。

②　バイオ後続品の開発

バイオ後続品の対象となるバイオ医薬品は、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体「ヒュミラ®」（一般名：アダリムマブ）のように、関節リウマチ、尋常性乾癬などの治療薬として売上高が１兆円を超えるものを筆頭にブロックバスターが目白押しです。これらが特許期間の満了を順次迎えることから、大きな市場が見込まれております。当社は、フィルグラスチムバイオ後続品の開発において培った経験とノウハウを発展的に応用することで、新たなバイオ後続品の開発を効率的かつ優位に進めることが可能であると考えております。新規バイオ後続品の拡充に取り組むことは、当社が継続的に企業価値を高めていくために重要であると認識しております。また、今後、バイオ後続品事業は世界的な競争により拍車がかかると想定されることから、開発品目の選定は多面的な評価をした上で慎重に行い、選定した開発品目については開発リスク低減のために早期に提携関係を構築し、経営資源を集中して効率的な開発を心掛けてまいります。

なお、パイプライン拡充のための具体的な取組み等は、以下のとおりであります。

イ　フィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-001、対象疾患領域：がん）への取組み

当社が開発してまいりましたフィルグラスチムのバイオ後続品は、平成25年５月に日本国内において上市され、順調に売上高を伸長しております。さらに、当該医薬品の製品価値を向上させるために、海外への事業展開を検討いたします。

ロ　ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん）への取組み

当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムであります。また、先行品の世界での市場規模が約5,000億円となっていることも大きな魅力となっております。

当該医薬品の原料が既に日本で上市しているフィルグラスチムであることから、フィルグラスチムバイオ後続品を有する点で当社は他社に比してペグフィルグラスチムの開発を進める上で優位性があります。また、当社は当該バイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを得ておりますので、これを訴求データとして国内外の製薬企業との早期の提携を実現すべく、今後も引き続き上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

ハ　アダリムマブバイオ後続品（開発番号：GBS-005、対象疾患：免疫疾患）への取組み

当該先行品は関節リウマチや尋常性乾癬などの治療薬として世界での売上高が約1.5兆円規模で、現時点で最も販売高を上げている医薬品です。当社は当該医薬品のバイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを得ております。これらを基に、国内外の製薬企業との早期の提携を実現すべく、今後も引き続き上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

ニ　ダルベポエチンアルファバイオ後続品（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）への取組み

当該医薬品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約600億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、平成28年９月には第Ⅲ相臨床試験入りを果たしました。今後も引き続き上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

ホ　がん治療領域のバイオ後続品への取組み

がんの治療法は日進月歩であり、バイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、平成28年12月に持田製薬㈱とのがん治療領域におけるバイオ後続品の共同事業化契約を締結し、開発を開始しました。今後は相互協力の下、当該治療領域におけるバイオ後続品の上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

ヘ　眼科治療領域のバイオ後続品への取組み

世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い、黄斑変性症等の眼疾患の患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、平成28年５月に公表したとおり眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱との当該領域におけるバイオ後続品の共同事業化契約を締結いたしました。今後は相互協力の下、当該治療領域におけるバイオ後続品の上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

③　バイオ医薬品事業全般における優位性の確保

イ　開発品目の優先順位

上述のとおり当社はバイオ新薬及びバイオ後続品事業のいずれにおいても複数の開発品目を保有しており、限られた人員と資金を効率的に投下して最大限の成果を上げられるよう日々深慮し、提携先の製薬企業や委託先と協業の下、当社の開発品目の価値最大化に努めております。その一方で、バイオ医薬品の市場動向、各疾患領域の標準治療法、競合他社の開発状況等も日々変化しています。当社は、社内外の様々な要因を適時勘案し、当社の開発品目の優先順位を柔軟に見直しながら、当社の開発品目の市場優位性を確保しつつ、企業価値の最大化を図ってまいります。

ロ　製品の競争優位性の確保

医薬品にとって原薬の品質と製造費用は重要ですが、とりわけバイオ医薬品にはその２点が長期的な事業を行う上で最も重要な事項となります。当社としては、その点のみならず、製品の使い勝手（ユーザビリティ）が市場優位性を左右するものと考えております。そこで、当社は原薬製造の供給体制及び製造費用に関わる製造委託先との製法開発に注力するとともに、製剤においても医療現場や患者の使い勝手に優れた製品を目指し、デバイス企業との協議にも積極的に取り組んでまいります。

④　新規バイオ事業の推進

当社は、将来の成長基盤を確立させるため、再生医療分野を中心とした以下の新規バイオ事業に積極的に取り組んでまいります。

イ　ノーリツ鋼機グループである㈱日本再生医療との心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化

ロ　順天堂大学との免疫寛容誘導を活用した新たな免疫抑制治療法の研究開発

次期もこれらの案件を着実に進めるとともに、様々な企業、学術機関等と新規事業立ち上げのための情報交換、協業検討を行い、本事業の拡充と推進を図ってまいります。

⑤　提携による事業推進

当社は、成長著しいバイオ医薬品の開発に注力し、がん領域や自己免疫疾患など治療薬がない疾患を対象とするバイオ新薬の開発に取り組んでおります。ただし、当社の経営資源には限りがあることから、経営資源を効率的に活かすために提携によって補完し得る企業と事業推進を図る必要があります。

一方、バイオ後続品の開発においては、アジアや欧米の製造委託先についても、密接な人的交流をもとにネットワークの形成とその充実を図っております。また、グローバル製薬企業がバイオ後続品にも取り組み始めておりますので、品質・製造費用・製剤などで差別化できる提案を行い、グローバル製薬企業との提携を目指す必要があります。

以上のように、当社はバイオ新薬及びバイオ後続品の両面において積極的に製造などに関わるネットワークを構築し、国内外の製薬企業との提携により人的・資金的資源を効率的に組み合せながら事業の推進を図ってまいります。

⑥　ノーリツ鋼機グループとの事業推進

当社は、平成28年３月28日に公表しておりますNKリレーションズ㈱（現 NKリレーションズ合同会社）との資本業務提携の下、国内外の大学・公的機関、バイオベンチャー、企業等で眠っている新たなバイオ事業のシーズを探索し、当該バイオテクノロジーを活用した再生医療、遺伝子診断、遺伝子治療等の新規バイオ事業の立ち上げを推進し、長期的な成長基盤を創造してまいります。平成28年10月には、ノーリツ鋼機グループである㈱日本再生医療と資本業務提携契約を締結し、共同開発を開始しました。これに留まることなく、次期も引き続き、当社と同グループの協業体制に基づき、積極的に新規事業の立ち上げを行ってまいります。

⑦　ネットワークの強化

当社はビジネスモデルとしてファブレス型の経営を掲げております。また、自社だけでは解決できない課題に対し、社外の経営資源も含めた最適な組合せを構築し、迅速かつ積極的に解決を図ってまいります。また、今後推進していく新規バイオ事業に関する事業のシーズの探索にもネットワークが必要となります。これらのネットワークの構築には、社外との情報交換を積極的に行い、情報集約力を高め、ネットワークのシナジーを最大限に発揮させられる人財の育成が重要であると考えております。

⑧　コーポレート・ガバナンス及び内部管理体制の強化

当社が円滑に社外ネットワークを構築していくためには、当社の社会的信用を維持・向上させていくことが重要であると認識しております。当社の取引先の多くは上場企業など社会的信用のある会社や公的研究機関であり、対等な取引関係を維持していくためには、当社にも相応の社会的信用が必要になります。

このような観点から、当社は小規模組織ではありますが、十分な信頼が得られるよう内部管理体制の強化を図ってまいります。また、コーポレート・ガバナンスを構築し、全てのステークホルダーのニーズに対して組織的かつ的確に対応できるよう、経営の透明性を高めてまいります。また、内部統制の強化についても、経営の効率化に留まらず、コンプライアンス体制を強化し、経営の健全化に努めてまいります。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ４【事業等のリスク】

以下において、当社の事業展開その他に関してリスク要因と考えられる主な事項を記載しております。また、当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項及び具体化する可能性が必ずしも高くないと想定される事項についても、投資判断の上で、あるいは当社の事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家及び株主に対する積極的な情報開示の観点から開示しております。

当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本書中の本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。なお、以下の記載のうち、予想、見通し、方針等、将来に関する事項は、特段の記載がない限り、本書提出日現在において当社が判断したものであり、不確実性を内包しているため実際の結果とは異なる可能性があることにご留意下さい。

１．法的規制等に関する事項

(1) 許認可等に関するリスク

当社は、原薬などの販売に当たり医薬品医療機器等法その他の規制を受けますが、これらについて法令違反があった場合、あるいは必要とされる資格を保有する人材が離職しその補充ができない場合には、監督官庁から業務の停止や許認可の取消し等の処分を受けることになり、当社の経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。なお、本書提出日現在において、業務の停止や許認可の取消し等の処分を受ける原因となる事由は発生しておりません。

主な許認可等の状況

許認可等の名称 | 所管官庁等 | 許認可等の内容 | 有効期限 | 取消し等となる事由
医薬品販売業許可 | 札幌市 | 札幌市保健所長 許可 （3092） | 平成31年12月23日 （６年ごとの更新） | 医薬品医療機器等法、その他薬事に関する法令若しくはこれに基づく処分に違反する行為があったとき、医薬品医療機器等法第75条第１項により、その許可が取り消され又は期間を定めてその業務の全部若しくは一部の停止を命じられることがある。

(2) 医薬品の研究開発における医薬品医療機器等法その他の規制に関するリスク

当社が業を営む医薬品業界では、研究、開発、製造及び販売のそれぞれにおいて、国内外の薬事に関する法令、薬事行政指導、その他関係法令等により様々な規制を受けております。

当社は、日本国内の市場に留まらず欧米を含む国外の市場もターゲットとして各開発品の研究開発を進めておりますが、これらの開発品を医薬品として上市させるためには、各国の薬事に関する法令、バイオ後続品に係るガイドライン等、及びその他の規制に準拠して製造販売承認の申請を行い、承認を取得することが必須となります。このため、臨床試験等において、医薬品としての品質、有効性及び安全性を示すことができない場合には、承認を得られず、上市できず、当社の事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

また、現在の医薬品医療機器等法においては、原薬の外部委託製造が可能となっておりますが、今後このような外部委託製造に関する規制や海外品の輸入等に関する規制が改定された場合、当社の事業活動に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 医療制度改革の影響に関するリスク

我が国では、医療費の抑制を目的として、薬価改定を含む数々の医療制度改革がこれまで実施されてきており、今後の高齢化社会を見据えた場合、その方針は継続されるものと考えられます。このため、当社開発品の上市に伴い、当該医薬品の薬価が影響を受け、当社が製薬企業に販売する原薬の販売価格にも大きな影響を及ぼす可能性があります。

２．医薬品開発事業に関する事項

(1) 医薬品開発事業全般に関するリスク

医薬品開発の分野では、世界各国の製薬企業に加え、当社を含む創薬ベンチャー企業などが技術革新の質とスピードを競い合っております。また、医薬品の基礎研究、開発から製造及び販売に至る過程では、各国における諸規制に従うことから、長期間にわたり多額の資金を投入せざるを得ません。このため、各開発品の研究開発には多くの不確実性が伴い、当社の現在及び将来における開発品についても同様のリスクが内在しております。当社は、研究開発段階から収益が得られるビジネスモデルを構築することにより、各開発品の研究開発リスクの分散を図っておりますが、期待どおりの収益が得られる契約が締結できる保証はありません。このような場合には、当社の事業計画や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(2) 医薬品の有用性及び安全性に関するリスク

当社は、「大学発ベンチャーであることの公共性に準じ、利益の追求に留まらず、希少疾患や難治性疾患を対象とする医薬品開発により、人々のクオリティ・オブ・ライフを向上させ、社会に貢献する」という経営理念のもと、医療ニーズに応えるべく、医薬品の研究開発を行っております。医薬品の研究開発では、基礎研究段階から製造販売承認の取得に至るまで、様々な研究開発過程を段階的に進めていく必要があり、それぞれの段階において研究開発の続行可否が判断されます。このため、非臨床試験や臨床試験において期待する効果が確認できない場合、予期せぬ副作用が発生した場合、あるいは研究開発期間中に医療現場での標準治療法等が変わり、医療ニーズに対する開発品目の有用性を見出すことが困難となった場合など、医薬品としての有用性及び安全性が確認できない場合には、研究開発が中止されることになります。当社の開発品において研究開発が続行できなくなった場合には、当社の事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 新規開発品の創出に関するリスク

当社は、社外との提携関係を積極的に構築することで、新規開発品の探索及び創出を図ることについても重要な事業戦略としております。しかしながら、これらの活動により、新規開発品の探索及び創出が確実にできる保証はありません。このため、何らかの理由により、新規開発品の探索及び創出活動に支障が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(4) 研究開発費が多額であることに関するリスク

当社の平成29年３月期における販売費及び一般管理費に占める研究開発費の比率は76.4％であり、会社規模に比して多額の研究開発費を計上しております。今後も、既存開発品の推進及び新規開発品の獲得のために、研究開発投資を行う方針であります。特に、バイオ後続品については、既存バイオ医薬品の特許切れの時期に合わせ上市できるよう研究開発に着手することが重要であり、適時の研究開発投資が必要になります。当社は、これらの開発品の将来性と財務基盤の安定性を両立しながら慎重かつ積極的に研究開発投資を行う方針でありますが、予定していない研究開発費の増加により、当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。

(5) 研究開発に内在する進捗遅延に関するリスク

当社は、研究開発型企業として自社単独での研究開発を推進しつつ、社外との提携関係を構築することで効率的な研究開発の推進を図っております。

しかしながら、当初計画したとおりの研究開発の結果が得られない場合、各種試験の開始又は完了に遅延が生じた場合、提携先との契約等により当社単独で研究開発を進めることができない場合、あるいは提携候補先との契約交渉が遅延した場合には、医薬品としての製造販売承認の取得が遅れる又は制限される可能性は否定できません。当社は、このような事態を極力回避すべく、各開発品の進捗管理及び評価を適時に行い、各開発品の優先順位付け、投下する経営資源の強弱の変更、あるいは研究開発の一時中断の決定などの対応を図っております。このように、当社は研究開発費が大きく増加するリスクを低減しておりますが、研究開発が計画どおりに進捗しない場合には、当社の事業計画並びに財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。

(6) 医薬品業界における競合に関するリスク

近年の医薬品業界は、国内外の製薬企業、バイオ関連企業、研究機関などが激しく競争しており、技術革新が急速に進む環境下にあります。このため、これらの競合先との競争の結果により、当社がライセンスアウトした開発品あるいは研究開発中の開発品が市場において優位性を失い、研究開発の中止を余儀なくされるおそれがあります。また、当社の開発品がいち早く上市できた場合でも、これらの競合先が優位性のある製品を市場に投入し、当社の市場シェアを奪うなど、当社の事業計画及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(7) 国内外の大手製薬企業等の参入に関するリスク

近年の国内外における医療費抑制策の中で、ジェネリック医薬品市場の拡大傾向は今後も持続するものと考えております。このため、国内外の大手製薬企業等が日本のジェネリック医薬品市場のみならず、世界市場が非常に大きいと期待されるバイオ後続品市場にも積極的に参入してくることも考えられ、既に一部顕在化しております。当社が事業領域とするバイオ後続品については、低分子化合物のジェネリック医薬品に比べて豊富な知識、経験及びノウハウが求められることから、参入障壁は比較的高いものと認識しております。しかしながら、国内外の大手製薬企業等が巨額の研究開発費を投じ参入を強化する可能性があります。さらに先発医薬品メーカーから特許権の許諾を受けて発売される後発医薬品「オーソライズド・ジェネリック（AG）」をめぐる動きも活発化しております。これは先発品とまったく同様に製造される特性上、後発品としての申請に必要な試験が省略できるなど非常に短期間で参入を果たせるものとなります。このような状況は低分子化合物のジェネリック医薬品市場に大きな影響を与えることが想定されます。現状では、バイオ後続品におけるAGの定義、薬価制度を含め不明瞭な部分もありますが、バイオ医薬品に係るAGが市場に現れた場合、ジェネリック医薬品市場のAGに見られるような影響を受ける可能性があります。これらの結果、バイオ後続品の開発において国内外の大手製薬企業等に先行された場合あるいはバイオ医薬品のAGが市場で販売され始めた場合には、当社の事業計画及び経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

３．収益モデルに関する事項

(1) 収益計上に関するリスク

医薬品の基礎研究開始から上市に至るまでには長い年月を要することから、研究開発の成果が事業収益として計上されるまでには長期間を要します。また、医薬品開発の成功確率は近年益々低くなっており、上市に至らないケースも多いため、最終的に事業収益が計上されない可能性もあります。また、当社が臨床開発段階において製薬企業と提携した場合、その製薬企業が臨床試験を実施することになります。このため、臨床試験は提携先の製薬企業に依存し、当該提携先において順調に臨床試験が進まない場合や経営環境の変化や経営方針の変更など、当社が制御し得ない要因が発生した場合には、当該医薬品の開発が遅延あるいは中止となる可能性があります。

一方、研究開発が順調に進捗して上市に至った場合であっても、当該医薬品が市場において評価されず、当初計画していた収益を計上できない可能性があります。

当社は、研究開発段階から収益の計上方法を多様化することにより、各開発品の収益計上リスクの分散を図っておりますが、研究開発を行ったにもかかわらず、期待どおりの収益が計上できる保証はありません。このような場合には、当社の事業計画や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(2) 科研製薬㈱との契約に関するリスク

当社は、科研製薬㈱に対して抗α９インテグリン抗体をライセンスアウトしておりますが、当該開発品については、同社における経営環境の変化や経営方針の変更など当社が制御し得ない要因によって、中断あるいは中止となる可能性があります。当社は、このような事態が発生した場合、他の製薬企業などとの新たな提携関係を構築するなどして、事業計画への影響を最小限に留めるための施策を講じる方針ではありますが、これらが適時に実現されない場合には、当社の事業計画及び経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(3) 富士製薬工業㈱との契約に関するリスク

当社は、富士製薬工業㈱との間でフィルグラスチムバイオ後続品製剤の原薬供給に関する売買基本契約書を締結しておりますが、何らかの理由により当該契約が解除された場合には、当社の事業戦略や事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(4) フィルグラスチムバイオ後続品の販売に関するリスク

当社の開発品であるフィルグラスチムバイオ後続品は、富士製薬工業㈱と持田製薬㈱の２社が販売を行っておりますが、何らかの理由により、いずれかの企業が販売に支障をきたした場合には、当該医薬品の売上減少に伴い当社の原薬売上が減少し、当社の事業計画及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(5) ㈱三和化学研究所との契約に関するリスク

当社は、㈱三和化学研究所との間でダルベポエチンアルファバイオ後続品に関する共同開発契約を締結しておりますが、同社における経営環境の変化や経営方針の変更など当社が制御し得ない要因によって中断あるいは中止となる可能性を含め、何らかの理由により当該契約が解除された場合には、当社の事業戦略や事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(6) 千寿製薬㈱との契約に関するリスク

当社は、千寿製薬㈱との間で眼科治療領域のバイオ後続品に関する資本業務提携契約を締結しておりますが、同社における経営環境の変化や経営方針の変更など当社が制御し得ない要因によって中断あるいは中止となる可能性を含め、何らかの理由により当該契約が解除された場合には、当社の事業戦略や事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(7) 持田製薬㈱との契約に関するリスク

当社は、持田製薬㈱との間でがん治療領域のバイオ後続品に関する共同事業化契約を締結しておりますが、同社における経営環境の変化や経営方針の変更など当社が制御し得ない要因によって中断あるいは中止となる可能性を含め、何らかの理由により当該契約が解除された場合には、当社の事業戦略や事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

４．事業推進体制に関する事項

(1) 親会社との関係について

ノーリツ鋼機㈱は、平成29年３月31日現在で当社議決権の54.73％を間接的に所有する親会社であり、当社の取締役４名中、同社より２名が非常勤取締役として就任しているほか、当社は、同社の孫会社である㈱日本再生医療との間で資本業務提携契約を締結し、㈱日本再生医療に資本参加しております。当社の方針・政策決定及び事業展開については、当社独自の意思決定によって進めておりますが、親会社は当社の経営上のガバナンスに一定の影響を及ぼすことができますので、ノーリツ鋼機㈱がグループとしての経営方針や事業戦略等を変更した場合、当社の業績及び事業展開に何らかの影響を及ぼす可能性があります。

(2) 提携関係に関するリスク

当社は、研究開発の各段階において、開発や販売を行う製薬企業などとの広範な提携関係を構築することで、固定費の増加を回避しつつ専門性の高い社外の技術力を活用し、戦略的かつ柔軟に研究開発を推進しております。しかしながら、計画通りに提携関係が構築できなかった場合、提携関係に変更が生じた場合あるいは提携関係が解消された場合には、当社の事業計画に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(3) ファブレス（外部委託）型経営に関するリスク

当社は、ファブレス型企業であることから、医薬品開発に伴うGLP試験やGMPに基づく原薬などの製造を受託企業に委託しております。このため、当該委託先において一定の信頼性や品質を有する対応が困難となり、代替先への製造移管を速やかに行うことができない場合には、当該開発品の研究開発に遅れが生じたり、研究開発自体が中止となることで、当社の事業計画に大きな影響を及ぼす可能性があります。

また、当社は、当該開発品の上市後、原薬などを安定供給することが必要となりますが、製造委託先が商業用規模での安定供給に支障をきたし、代替先への製造移管を速やかに行うことができない場合には、当該医薬品の販売開始の遅延や市場への供給不足が発生し、当社の経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(4) 小規模組織であることに関するリスク

当社の人員は、本書提出日現在、取締役４名（非常勤取締役２名を含む。）、監査役３名（非常勤監査役２名を含む。）、従業員23名であります。

当社の研究開発の特長は、社外との提携関係を構築することで、固定費を抑えつつ効率的に事業を推進することにあります。このため、少人数による組織体制が適しておりますが、今後積極的に開発品の拡充を図るためには、人員の増強が必要になるものと考えております。しかしながら、想定通りに人材の確保ができない場合あるいは人材の流出が生じた場合には、研究開発の推進や社外との提携関係の構築に支障が生じ、当社の事業計画や経営成績に影響が及ぶ可能性があります。

また、事業の拡大に伴い、内部管理体制の強化も必要になってまいります。この点においても研究開発と同様に少人数の組織であるため、想定通りに人材の確保ができない場合あるいは人材の流出が生じた場合には、内部管理体制の質の低下を招き、当社の社会的信用を損なう可能性があります。

(5) 少数の事業推進者への依存に関するリスク

当社は小規模組織であるため、事業戦略の推進は各部門の責任者に強く依存する傾向があります。当社は、今後も優秀な人材の確保及び教育に努めてまいりますが、人材の確保及び教育が想定どおりに進まない場合あるいは人材の流出が生じた場合には、当社の事業戦略の推進に支障をきたす可能性があります。

(6) 大学・公的研究機関との共同研究に係る費用負担に関するリスク

当社は、医薬品シーズの探索を目的として、北海道大学をはじめとする複数の大学や公的研究機関との共同研究を行っておりますが、共同研究に係る費用の一部については当社が負担しております。また、共同研究の進捗状況に応じて、追加的な費用を負担する場合もあります。

当社は、今後も大学や公的研究機関との共同研究に積極的に取り組む方針であり、相応の共同研究費を負担する予定でありますが、共同研究に係るテーマなどの状況により、当社が予定していない費用負担が発生することになった場合、当社の経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(7) 研究所の使用に関するリスク

当社は、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センターが民間企業との共同研究等のために設けているオープンラボラトリスペースの一部を、当社研究所として使用しております。このため、共同研究契約の終了など何らかの理由により、同施設の使用ができなくなった場合には、当社研究所の移転を余儀なくされ、追加的な設備投資や賃借料の発生などによって、当社の経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

５．知的財産権に関する事項

(1) 知的財産権に関するリスク

当社は、事業活動の中で様々な知的財産権を使用しておりますが、これらは当社の権利及び当社が権利出願中のもの、社外から適法に使用許諾を受けたもの、あるいは特許権が期間満了に至ったものであると認識しております。

しかしながら、当社が出願中の特許等の全てが成立する保証はありません。また、特許等が成立した場合でも、当該特許等を超える優れた技術の台頭により、当社の特許等に含まれる技術が淘汰される可能性もあります。このような場合には、当社の競争力が失われ、当社の経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

一方、本書提出日現在において、当社の事業活動について第三者との間で知的財産権に関する紛争が生じた事実はありません。また、当社は今後発生し得る紛争を未然に防止するため、社内において、あるいは弁護士や弁理士を通じて特許調査を適宜実施しておりますが、万が一当社が第三者の特許等を侵害していた場合、当該第三者から差止請求や損害賠償請求を受け、高額な許諾料を請求されるなど、当社の事業活動並びに財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。また、第三者が当社の特許等を侵害する場合には、権利保全のために必要な措置をとるなど、その解決のために多大な費用と時間を要する可能性があります。

(2) 特許の確保に関するリスク

当社が職務発明の発明者から特許を受ける権利を譲り受けた場合、当社は当該発明者に対して特許法第35条第４項に定める相当の利益を支払わなければなりません。これまでに対価の支払いについて発明者との間で問題が生じたことはありませんが、将来的に権利の対価の相当性について紛争が生じる可能性を否定することはできません。これらの紛争により、発明者に追加の対価を支払わなければならない場合には、当社の財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 権利者からの契約解除等に関するリスク

当社の開発品の中には、第三者から実施許諾を得たうえで研究開発を進めるものもあります。当社は、当該ライセンス契約に定める諸条件に従って、開発品を製品化する努力義務を負っております。ライセンス契約に定める諸条件の全てを当社が満たすことができるかどうかについては、多くの要因に依存しており、これらの中には当社が制御不能な要因も含まれております。このため、将来的に当社がライセンス契約の解除条項に抵触し、権利者から権利の許諾を受けられなくなった場合には、当社の事業計画並びに財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

６．業績等に関する事項

(1) 財政状態及び経営成績に関するリスク

当社はフィルグラスチムバイオ後続品の販売で得た収益により研究開発費を除いた固定費を賄える状況となっているものの、既存の開発品に係る研究開発費が先行して計上されますので、現時点では利益を計上することができておりません。当社は、早期の黒字化を目指しておりますが、事業計画が想定通りに進捗しない場合には、黒字化の時期が遅れたり、繰越利益剰余金がマイナスからプラスに転じる時期が遅れる可能性があります。

(2) 税務上の繰越欠損金に関するリスク

当社は平成29年３月期において、税務上の繰越欠損金を有しており、所得を課税標準とする法人税、住民税及び事業税が課されておりません。また、平成29年８月１日を効力発生日とする資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分について６月28日開催の定時株主総会で承認されており、現在の繰越欠損金は解消されますが、平成30年３月期における課税所得もマイナスとなる見通しであります。しかしながら、今後当社の業績が順調に推移することで繰越欠損金を上回る課税所得が発生した場合あるいは税制改正に伴い所得を課税標準とする法人税、住民税及び事業税が発生した場合には、計画している当期純利益又は当期純損失並びにキャッシュ・フローに影響を及ぼす可能性があります。

(3) 特定の販売先への依存に関するリスク

現在、当社の販売先は少数の製薬企業等に限定されており、特定の販売先への売上依存度が非常に高い状態にあります。

当社は新規販売先の開拓を進めることで、特定の販売先への売上依存度の引き下げを図る方針でありますが、新規販売先の開拓が想定通りに進まない可能性があります。また、現在契約を締結している販売先との契約解消等が生じた場合には、当社の経営成績に重大な影響を与える可能性があります。

(4) 資金調達に関するリスク

当社はバイオ後続品事業を始めバイオテクノロジーに関する事業化を目指した研究開発型企業であるため、先行投資としての研究開発資金を必要としますが、当社が業を営む医薬品業界やバイオ事業の特質として、研究開発投資がリターンを生み出すまでの期間が長く、また、これに伴うリスクも高いため、調達資金が投資家の期待する成果に必ずしも結びつかない可能性があります。このため、安定的な収益基盤を確立するまでの間は、間接金融による資金調達は難しく、増資を中心とした資金調達を行う方針であります。その場合には、当社の発行済株式総数が増加し、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。また、当初の想定を上回る研究開発資金が必要となり、機動的な資金調達が困難な場合には、研究開発を継続することができなくなる可能性があります。

(5) 配当政策に関するリスク

当社は、創業以来配当を実施しておらず、本書提出日現在においても、会社法の規定上、配当可能な状態にはありません。当面は早期の黒字化を目指し、内部留保による財務体質の強化及び研究開発活動への再投資を優先する方針であります。一方で、株主への利益還元についても重要な経営課題として捉え、財政状態及び経営成績を勘案しつつ配当の実施を検討してまいります。しかしながら、利益計画が想定通りに進捗せず、今後も安定的に利益を計上できない状態が続いた場合には、配当による株主還元が困難となる可能性があります。

(6) 投資有価証券の価値変動に関するリスク

当社は本書提出日現在において投資有価証券を保有しております。

このため、当該投資有価証券の価値変動に伴い評価損が計上された場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

(7) 為替レートの変動に関するリスク

当社は、社外との提携関係の構築をグローバルに展開していることから、海外の取引先との間で外貨建取引を行っております。これまでは、当社の外貨建取引の多くが支払サイトも短いことから、多額の為替差損益を計上することはありませんでしたが、当社の今後の事業規模の拡大に伴い、外貨建取引の規模が大きくなった場合や支払サイトの長い外貨建取引を行う場合には、為替レートの変動により当社の経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

７．その他

(1) 情報流出に関するリスク

当社が研究開発の過程で入手する知見、技術、ノウハウ等には重要な機密情報が多く含まれております。当社は、これらの機密情報が社外に流出しないよう、役職員や取引先との間で秘密保持義務等を定めた契約を締結し、厳重な情報管理に努めております。

しかしながら、役職員や取引先によりこれらが遵守されなかった場合には、重要な機密情報が流出し、当社の事業活動に大きな影響を与える可能性があります。

(2) システム障害等に関するリスク

当社はシステム障害、セキュリティ侵害等を未然に防止するために様々な手段を講じておりますが、ウィルス、権限のないアクセス、自然災害、通信エラーあるいは電気障害などが引き起こす事故が発生する可能性を否定することはできません。システム障害、セキュリティ侵害等が発生した場合、当社が保有する医薬品開発過程における重要な情報が喪失又は流出する可能性があります。データの喪失あるいは機密情報の流出を招いた場合、データ復旧のために金銭的・時間的に多大な負担を余儀なくされたり、特定の開発品の開発の進捗が遅延したり、取引先から損害賠償を請求されたり、当社の社会的信用が失墜して社外との提携関係の構築が難しくなるなど、当社の事業計画の進捗に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 医薬品の品質・副作用に関するリスク

当社が開発に関与する医薬品の安全性に関する情報は、限られた被験者を対象に実施した臨床試験から得られたものであり、上市前に副作用の全てを把握することはできません。当社は、直接医薬品の販売を行う計画はありませんが、上市後に予期せぬ副作用が発生する可能性があります。その場合、製品の回収あるいは販売中止を余儀なくされ、当社の原薬などの販売についても継続することが困難となり、以後の経営成績に大きな影響を与える可能性があります。

(4) 訴訟等に関するリスク

当社は、コンプライアンス体制の構築に注力しておりますが、製薬企業などから特許等の侵害を理由として損害賠償請求を受けたり、訴訟を提起される可能性があります。また、製造物関連、環境関連、労務関連その他に関する訴訟が提起される可能性もあり、これらの結果、当社の社会的信用が失墜し、当社の財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(5) 災害に関するリスク

当社は、事業活動の中心となる事業所を北海道と東京に設けており、地理的なリスク分散を図っております。また、当社は研究開発活動の一部を社外に委託していることから、実質的にはさらに広くリスク分散されているものと考えております。

しかしながら、これらの地域において地震等の大規模な災害が発生した場合には、設備等の損壊やインフラの機能停止などにより、当社の事業活動が影響を受ける可能性があります。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ５【経営上の重要な契約等】

(1) 原薬販売に関する契約

契約書名 | 売買基本契約書
相手先名 | 富士製薬工業㈱
契約締結日 | 平成25年２月25日
契約期間 | フィルグラスチムバイオ後続品製剤の製造販売承認取得日（平成24年11月21日）から７年間
主な契約内容 | 富士製薬工業㈱がフィルグラスチムバイオ後続品製剤を日本国内で商業的に製造販売するため、当社は、フィルグラスチムバイオ後続品製剤の原薬を継続的・安定的に同社に売り渡し、同社はこれを独占的に買い受ける。

(2) ライセンスアウトに関する契約

契約書名 | ライセンス契約書
相手先名 | 科研製薬㈱
契約締結日 | 平成19年６月29日
契約期間 | 契約締結日から本契約に定める全ての特許の満了日まで
主な契約内容 | ①　抗α９インテグリン抗体の全世界における医薬品用途での開発及び企業化のために、特許、ノウハウ、技術及び改良技術の再実施権付独占的実施権を許諾する。 ②　当社は、本契約の締結に伴う契約一時金、臨床試験から上市に至る各段階におけるマイルストン契約金及び上市後におけるロイヤリティを受領する。 ③　当社は、本抗体を診断用試薬の用途において開発、使用及び販売する権利を有する。

(3) 共同開発に関する契約

契約書名 | ダルベポエチンアルファバイオ後続品　国内サブライセンス及び共同開発契約書
相手先名 | ㈱三和化学研究所
契約締結日 | 平成26年１月21日
契約期間 | 本契約締結日からロイヤリティの支払いが終了する日まで
主な契約内容 | ①㈱三和化学研究所がDong-A ST Co., Ltd.から許諾を受けたダルベポエチンアルファバイオ後続品の国内開発権の再許諾を受け、本製品の国内開発を共同で実施する。 ②開発マイルストン等の支払いを行い、上市後はロイヤリティを受領する。

(4) ライセンスインに関する契約

契約書名 | ライセンス契約書
相手先名 | Dong-A ST Co., Ltd.（旧東亜製薬㈱）
契約締結日 | 平成20年１月21日
契約期間 | 本契約に定める各地域（日本、米国及び一部地域を除く欧州）での販売開始後10年間とし、一方の当事者から更新拒絶の意思表示がない限り、以後１年毎に自動更新される。ただし、日本地域に限り、当社の販売提携先が販売を継続する限り有効とする。
主な契約内容 | ①　フィルグラスチムバイオ後続品を産生する細胞及び技術に対する独占的実施権の許諾を受ける。 ②　上記実施許諾により得られたフィルグラスチムバイオ後続品の原薬又は製剤を、医薬品用途において使用、製造、販売及び譲渡を行う権利を受ける。 ③　契約一時金、開発段階に応じたマイルストン契約金及び上市後におけるロイヤリティを支払う。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ６【研究開発活動】

当社は、希少疾患や難治性疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）を主軸とした研究開発活動を展開しております。

(1) 自社研究開発体制

当社では、事業開発部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、東京事務所を拠点として、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。

当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。

(2) 共同研究開発体制

当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京事務所の事業開発部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。

(3) 研究開発活動の概要

当事業年度における研究開発費の総額は1,433,170千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験及び臨床開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。

バイオ後続品事業につきましては、既存提携先とのバイオ後続品の開発に加え、千寿製薬㈱や持田製薬㈱と共同事業化契約を締結、伊藤忠ケミカルフロンティア㈱との資本業務提携等、それぞれに係るバイオ後続品の開発を推進したことから、当事業年度における研究開発費のうち約９割強については、バイオ後続品開発に係るものとなりました。

バイオ新薬事業につきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗体医薬品に続く開発品を生み出すために、複数の抗体医薬品や核酸医薬品の研究開発活動を行いました。また、大学等を含めた公的研究機関との共同研究を推進し、共同特許出願などを含めた創薬活動にも積極的に取り組みました。さらに、基盤技術を強化するための研究開発活動として、扶桑薬品工業㈱とのバイオ医薬品高産生細胞株の樹立を目的とした共同研究にも継続的に注力いたしました。

上記２事業に加えて、当社は、成長性の高い事業を拡充する目的で、再生医療分野を中心とした新規バイオ事業の立ち上げにも注力しており、平成28年10月に当社と同じノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化に向けた共同開発を開始しております。また、平成29年２月には順天堂大学と共同研究開発契約を締結し、同大学が研究を進めている免疫寛容誘導を活用した新たな免疫抑制治療法の研究開発に着手いたしました。

(4) パイプラインの状況

当事業年度末における当社のバイオ後続品（バイオシミラー）及びバイオ新薬パイプラインの状況は、以下のとおりであります。

(5) 主な開発品の進捗状況

①　バイオ後続品事業

バイオ後続品事業におきましては、フィルグラスチムバイオ後続品（GBS-001）における当社の実績並びに富士製薬工業㈱や持田製薬㈱による好調な販売状況や、医療財政逼迫の課題に対する解決策の一つとしての期待を追い風に積極的に開発活動を推進した結果、当事業年度は提携先と正式に共同事業化契約を締結するなど着実に事業を前進させることができました。

イ　フィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-001、対象疾患領域：がん）

当社が開発してまいりましたフィルグラスチムのバイオ後続品は、平成25年５月に日本国内において上市され、順調に売上高を伸長しております。さらに、当該医薬品の製品価値を向上させるために、海外への事業展開を検討しております。

ロ　ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん）

当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムです。当該医薬品の先行品は世界での市場規模が約5,000億円に達し、大きな魅力となっております。

当社は、当該医薬品の原料として既に日本で上市しているフィルグラスチム後続品を活用し、原薬製造プロセスを確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しております。また、事業化に向けた製造スケールアップを進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推し進めております。

ハ　アダリムマブバイオ後続品（開発番号：GBS-005、対象疾患：免疫疾患）

当該医薬品は関節リウマチや尋常性乾癬などの治療薬として世界での売上高が約1.5兆円規模で、現時点で最も販売高を上げている医薬品です。当社は当該医薬品のバイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得し、早期の臨床試験入りに向けて準備を進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推進してまいりました。

ニ　ダルベポエチンアルファバイオ後続品（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）

当該医薬品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約600億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、平成28年９月には第Ⅲ相臨床試験入りを果たしました。

ホ　がん治療領域のバイオ後続品

がんの治療法は日進月歩でありバイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、平成27年８月に持田製薬㈱とがん治療領域におけるバイオ後続品の共同開発に係る基本合意契約を締結し、平成28年12月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。

ヘ　眼科治療領域のバイオ後続品

世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い黄斑変性症等の眼疾患患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、平成27年11月に眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と資本業務提携にかかる基本合意契約を締結し、平成28年５月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。

②　バイオ新薬事業

バイオ新薬事業におきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗α９インテグリン抗体（GND-001）は、最適な疾患に向けての研究開発が進められており、当社はその支援という形で継続的に関与しております。また、自社で研究開発中の抗体医薬品及び核酸医薬品候補につきましては複数の開発品目の研究活動を進めており、そのうち抗体医薬品１品目については知財化を見込んでおり、特許の出願に向けて準備を進めております。抗体医薬品としては抗がん剤としてGND-004、核酸医薬品としてはGND-007などを主に推進いたしました。特にGND-007につきましては、薬剤送達システム（DDS技術）が開発の重要課題となりますので、多種多様な技術を継続的に調査しております。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ７【財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

(1) 重要な会計方針及び見積り

当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この財務諸表の作成に当たりまして、事業年度末日における資産及び負債、会計期間における収益及び費用について会計上の見積りを必要としております。この見積りに関しては、過去の実績及び適切な仮定に基づいて合理的に計算しておりますが、実際の結果と相違する場合があります。

(2) 財政状態に関する分析

①　流動資産

当事業年度末における流動資産の残高は、前事業年度末比125.1％増の3,421,899千円となりました。これは主に、現金及び預金が1,562,554千円、売掛金が388,007千円増加したことによるものであります。現金及び預金の増加については、第三者割当増資及び新株予約権の行使による払込みが主な要因であります。

②　固定資産

当事業年度末における固定資産の残高は、前事業年度末比63.6％増の284,324千円となりました。これは主に、投資有価証券が110,821千円増加したことによるものであります。

③　流動負債

当事業年度末における流動負債の残高は、前事業年度末比85.2％減の189,358千円となりました。これは主に、買掛金が69,336千円、短期借入金が460,080千円、1年内償還予定の転換社債型新株予約権付社債が350,000千円、前受金が145,000千円減少したことによるものであります。

④　固定負債

当事業年度末における固定負債の残高は、前事業年度末比50.1％増の16,619千円となりました。これは、繰延税金負債が1,739千円、退職給付引当金が3,810千円増加したことによるものであります。

⑤　純資産

当事業年度末における純資産の残高は、前事業年度末比767.9％増の3,500,246千円となりました。これは主に、当期純損失を1,224,554千円計上したものの、第三者割当増資及び新株予約権の行使により資本金及び資本準備金がそれぞれ2,157,202千円増加したことによるものであります。

(3) 経営成績に関する分析

当事業年度における売上高は1,089,360千円（前年同期比6.2％減）、営業損失は1,184,408千円（前年同期は820,289千円の営業損失）、経常損失は1,176,763千円（前年同期は785,785千円の経常損失）、当期純損失は1,224,554千円（前年同期は787,685千円の当期純損失）となりました。

営業損益については、バイオ後続品事業の売上はほぼ前年度並みとなったものの、販売費及び一般管理費が大幅に増加したことから、前年度を上回る損失となりました。販売費及び一般管理費の増加については、ノーリツ鋼機グループの一員となったことを始めとする新たな提携等によって得た資金を活用し、バイオ後続品の研究開発活動を加速させたことによる研究開発費の増加が主な要因であります。

営業外損益については、バイオ新薬事業における補助金収入の発生を除いて、特筆すべき事項はありません。

特別損益については、投資有価証券の評価損を計上しております。

(4) 経営成績に重要な影響を与える要因について

当社は、研究開発におけるリスクを低減させるため、研究開発過程の全てを自社で行うことはせずに、社外との業務提携によって推進することを基本方針としております。このため、業務提携先の方針の変化などによって、研究開発の進捗が遅れるなど、外部要因によって当社の収益が大きく影響を受ける可能性があります。

また、当社は積極的にパイプラインの拡充を図っていく方針ですが、新規の開発品に着手することにより、研究開発費が大幅に増加する可能性があります。

(5) キャッシュ・フローの状況に関する分析

キャッシュ・フローの状況に関する分析につきましては、「第２事業の状況　１業績等の概要　(2)キャッシュ・フローの状況」をご参照下さい。

(6) 資本の財源及び資金の流動性に関する分析

当社が業を営む医薬品業界の特質として、研究開発投資がリターンを生み出すまでの期間が長く、これに伴うリスクも高いと考えられております。このため、安定的な収益基盤を確立するまでの間は、間接金融による資金調達は難しく、直接金融による資金調達が基本になると考えております。

(7) 経営者の問題認識と今後の方針について

医薬品開発におけるリスクを分散させるためには、複数の開発品を保有し、パイプラインの充実を図ることが最重要課題であると考えておりますが、そのためには研究開発資金が必要となります。特に、バイオ後続品については、既存バイオ医薬品の特許期間の満了時期から逆算して研究開発を開始する必要があるため、機を逸することのない意思決定と経営資源の投入を行う必要があります。また、バイオ新薬については、優れた有効性や差別化を訴求できるように限られた経営資源でデータを得て、あらゆる手段を講じて、ライセンスアウト先との交渉の機会を作ることにも注力いたします。そこで、安定的な収益基盤を確立するまでの間は、開発品の優先順位を勘案の上、財務会計面及び管理会計面からも検討を加え、意思決定を行っていきたいと考えております。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。