## 第２【事業の状況】

### １【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

(1) 経営方針

当社は、大学発ベンチャーである公共の精神に則り、企業としての利益追求による社会への貢献はもとより、希少疾患や難治性疾患治療のための医薬品開発に取り組み、医療格差をなくし、きめ細かく人々のクオリティ・オブ・ライフの向上に貢献することで、こころ豊かで安心できる社会環境を提供すべく、日々研究開発に努めております。

(2) 経営戦略等

当社の経営戦略は、研究開発の対象領域を抗体医薬に代表されるバイオ医薬品と定め、これを大学等での研究から見出された医薬品のシーズを育成するバイオ新薬事業と新しいカテゴリーとして設定されたバイオ医薬品のジェネリックと言えるバイオ後続品事業に分けて推進していくことであります。また、近年はこれら２事業に加えて、将来に向けて成長性の高い事業を拡充する目的で再生医療分野を中心とした新規バイオ事業を立ち上げました。このように、比較的開発リスクが低く一定の収益が見込めるバイオ後続品事業と、開発リスクはあるが高い収益が見込めるバイオ新薬事業及び新規バイオ事業を両輪として、安定性と成長性を兼ね備え、相互補完が可能となる事業の推進を通して、より盤石な経営体制を構築してまいります。

バイオ後続品事業については、バイオ医薬品の１品目のグローバル市場は数千億円規模と非常に大きく、さらに、各国の医療行政において後発品への要求が高まっていることから、当社はこの分野にグローバルに参入することを目指します。また、外部委託を活用するバーチャル型で身軽な経営を行います。また、品目の選定は、製薬企業の要望を捉えて開発方針を企画し、共同開発の形式で製薬企業などに原薬や製剤を販売し、利益を上げてまいります。

バイオ新薬事業については、大学、研究機関及び事業会社と共同研究や研究会を立ち上げ、効果的かつ効率的に抗体医薬や核酸医薬などのバイオ医薬品シーズの探索を行います。さらに、自社における研究開発により付加価値を高めた上で、製薬企業にライセンスアウトし、収益に結びつけてまいります。

新規バイオ事業については、再生医療等製品を始めとした最先端の医学・医療分野における事業展開となることが想定され、新たな事業モデルの構築が求められるため、より多面的な事業評価や採算性評価等が必要となります。このうち、当社は再生医療における細胞治療事業を戦略的領域と定めており、完全子会社化した㈱セルテクノロジーとの歯髄幹細胞並びに資本業務提携先である㈱日本再生医療の心臓内幹細胞を軸とした研究開発活動を展開してまいります。そのほかにも、様々な大学、研究機関及び事業会社と情報交換を行い、効果的かつ効率的に事業の立ち上げを行うべく積極的に取り組んでまいります。

(3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

当社は、バイオ新薬事業とバイオ後続品事業、加えてバイオ医薬品の他に大学等での研究から見出された再生医療等製品のシーズ探索、研究を行う新規バイオ事業を事業の柱としております。これらは共に医薬品及び再生医療等製品の開発であるため、膨大な時間と資金を必要とし、収益計上できるまでの期間が非常に長く、短期的な経営指標で実績評価を行うことが適さないビジネスであります。このため、目標とする短期的な経営指標は設定しておりませんが、中長期的には、テーマごとに開発スケジュールを設定し、スケジュールの達成度を指標とし、これに伴う研究開発投資について効率性を慎重に検討しつつ経営を進めてまいります。

(4) 経営環境

我が国の医薬品業界においては、規制緩和や社会保障費の削減に向けたジェネリック医薬品の普及促進策など、業界を変えていくような様々な施策が、政府の成長戦略と相俟って具体化され始めておりますが、既にこの流れは当社開発品の販売状況にも見られ、今後も続くものと思われます。さらに、海外の先進国においてはジェネリック医薬品の市場シェアの拡大傾向が日本よりも顕著に表れており、このような状況は当社にとってビジネスチャンスであります。この急速に高まる需要に応えるべく、より積極的にバイオ後続品開発を進め、新たなバイオ後続品の上市を達成することが経営の安定化につながります。また、国内外の製薬企業は、罹患者数の多い疾患に対しては既に充分な医薬品及び治療方法の提供がなされていることから、希少疾患・難病に対しての研究開発活動に注力するなど医薬品業界の研究開発活動の動向は変化しつつあります。当社は、これらの流れを注視しつつ、自らの所有する技術・知見等に適した疾患及び市場動向を見極めながら、限られた経営資源を効果的に使いながらバイオ新薬事業や新規バイオ事業を推進してまいります。

(5) 事業上及び財務上の対処すべき課題

①　バイオ新薬の開発

バイオ新薬事業では、ライセンスアウト先が望むデータを揃え、ネットワークやビジネスチャンスを最大限に活用して、早期にライセンスアウトを実現させることが重要であると考えております。

なお、パイプライン拡充のための具体的な取組み等は、以下のとおりであります。

イ抗α９インテグリン抗体（開発番号：GND-001、対象疾患領域：免疫疾患、がん）への取組み

本開発品については、既に科研製薬㈱へライセンスアウトしておりますが、当社は引き続き同社との共同研究において、商業化に向けた大量生産の製法開発や最適な対象疾患の絞込みの研究を進めております。

また、同社には国内外の開発権を許諾しておりますので、グローバル展開を加速するための提携についても、当社は同社をサポートし、早期にグローバル展開できる提携先も確保したいと考えております。

ロ抗RAMP2抗体（開発番号：GND-004、対象疾患領域：眼科疾患、がん）への取組み

次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、新規メカニズムに基づく新生血管形成を阻害する抗RAMP2抗体を創出することに成功しました。本開発品は、眼疾患の治療並びにがん領域における抗腫瘍効果を期待できる医薬品候補として、2017年９月に当該抗体に関する特許を出願し、2018年９月には国際特許出願を行いました。今後は、知的財産権の確保を図りながら研究開発を進め、製薬企業へのライセンスアウトを目指していきます。

ハ　バイオ新薬候補品の充実

バイオ新薬は、研究活動によって新薬のシーズを見つけ、次に、細胞レベル・小動物レベルでの有効性を確認した上で特許などの産業財産権による権利化を行い、ここで初めて公開することができます。引き続き、将来顕在化しそうな疾患領域や現時点では満足な治療法がない疾患領域を見極め、外部機関との連携も活かしながら研究開発を行っていく所存であります。

② バイオ後続品の開発

バイオ後続品の対象となるバイオ医薬品は、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体「ヒュミラ®」（一般名：アダリムマブ）のように、関節リウマチ、尋常性乾癬などの治療薬として売上高が２兆円にせまるものを筆頭にブロックバスターが目白押しです。これらが特許期間の満了を順次迎えることから、大きな市場が見込まれております。当社は、フィルグラスチムバイオ後続品の開発において培った経験とノウハウを発展的に応用することで、新たなバイオ後続品の開発を効率的かつ優位に進めることが可能であると考えております。新規バイオ後続品の拡充に取り組むことは、当社が継続的に企業価値を高めていくために重要であると認識しております。また、今後、バイオ後続品事業は世界的な競争により拍車がかかると想定されることから、開発品目の選定は多面的な評価をした上で慎重に行い、選定した開発品目については開発リスク低減のために早期に提携関係を構築し、経営資源を集中して効率的な開発を心掛けてまいります。

なお、パイプライン拡充のための具体的な取組み等は、以下のとおりであります。

イ　ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん）への取組み

当該先行品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムであります。また、先行品の世界での市場規模が約5,000億円となっていることも大きな魅力となっております。

当該医薬品の原料が既に日本で上市しているフィルグラスチムであることから、フィルグラスチムバイオ後続品を有する点で当社は他社に比してペグフィルグラスチムの開発を進める上で優位性があります。また、当社は当該バイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを得ておりますので、これを訴求データとして国内外の製薬企業との早期の提携を実現すべく、今後も引き続き上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

ロダルベポエチンアルファバイオ後続品（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）への取組み

当該先行品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約500億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、第Ⅲ相臨床試験の終了に伴い、2018年９月に同社により厚生労働省へ医薬品製造販売承認申請を行いました。今後も引き続き上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

ハがん治療領域のバイオ後続品への取組み

がんの治療法は日進月歩であり、バイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、2016年12月に持田製薬㈱とのがん治療領域におけるバイオ後続品の共同事業化契約を締結し、開発を開始しました。今後は相互協力の下、本開発品の上市に向けて鋭意取り組んでまいります。

ニラニビズマブバイオ後続品（開発番号：GBS-007、対象疾患領域：眼疾患）への取組み

世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い、黄斑変性症等の眼疾患の患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、2016年５月より眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と当該領域におけるバイオ後続品の共同開発を開始しており、2017年11月には第Ⅲ相臨床試験入りを果たし、2019年２月に同試験における最終の患者登録を完了いたしました。今後も引き続き上市に向けて鋭意取り組んでまいります。さらに、2019年１月にOcumension Therapeuticsと中国及び台湾における当該製品の独占的ライセンス契約を締結し、本開発品の海外導出を果たしております。

ホ　アダリムマブバイオ後続品（開発番号：GBS-005、対象疾患：免疫疾患）への取組み

当該先行品は関節リウマチや尋常性乾癬などの治療薬として世界での売上高が約２兆円規模で、現時点で最も販売高を上げている医薬品です。当社は当該先行品のバイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを得ております。今後は、これらを基に導出活動を推進してまいります。なお、2018年７月に本開発品の導出先である中国の長春長生生物科技有限責任公司が自社事業において法律法規違反行為を行ったとして中国の国家食品薬品監督管理局通告を受けたことに伴い、当社は、同社との本開発品における共同事業化を解消する方針を決定しました。

③　バイオ医薬品事業全般における優位性の確保

イ　開発品目の優先順位

上述のとおり当社はバイオ新薬及びバイオ後続品事業のいずれにおいても複数の開発品目を保有しており、限られた人員と資金を効率的に投下して最大限の成果を上げられるよう日々深慮し、提携先の製薬企業や委託先と協業の下、当社の開発品目の価値最大化に努めております。その一方で、バイオ医薬品の市場動向、各疾患領域の標準治療法、競合他社の開発状況等も日々変化しています。当社は、社内外の様々な要因を適時勘案し、当社の開発品目の優先順位を柔軟に見直しながら、当社の開発品目の市場優位性を確保しつつ、企業価値の最大化を図ってまいります。

ロ　製品の競争優位性の確保

医薬品にとって原薬の品質と製造費用は重要ですが、とりわけバイオ医薬品にはその２点が長期的な事業を行う上で最重要な事項となります。当社としては、その点のみならず、製品の使い勝手（ユーザビリティ）が市場優位性を左右するものと考えております。そこで、当社は原薬製造の供給体制及び製造費用に関わる製造委託先との製法開発に注力するとともに、製剤においても医療現場や患者の使い勝手に優れた製品を目指し、デバイス企業との協議にも積極的に取り組んでまいります。

④ 新規バイオ事業の推進

当社は、将来の成長基盤を確立させるため、再生医療分野を中心とした以下の新規バイオ事業に積極的に取り組んでまいります。

イノーリツ鋼機グループである㈱日本再生医療との心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化

ロ当社子会社である㈱セルテクノロジーの所有する歯髄幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化及び研究開発

次期もこれらの案件を着実に進めるとともに、様々な企業、学術機関等と新規事業立ち上げのための情報交換、協業検討を行い、本事業の拡充と推進を図ってまいります。

⑤　提携による事業推進

当社は、成長著しいバイオ医薬品の開発に注力し、がん領域や自己免疫疾患など治療薬がない疾患を対象とするバイオ新薬の開発に取り組んでおります。ただし、当社の経営資源には限りがあることから、経営資源を効率的に活かすために提携によって補完し得る企業と事業推進を図る必要があります。このような状況の下、2018年４月には、日本発の最先端ナノテクノロジーであるミセル化ナノ粒子技術を所有するナノキャリア㈱と親会社であるノーリツ鋼機㈱と当社の３社間で資本業務提携契約を締結し、各社の所有する技術・知見等を組み合わせた革新的な技術・医薬品の創出を目指して３社協働体制下にて創薬活動を開始するなど、提携を通じた事業展開も着実に実施しております。

一方、バイオ後続品の開発においては、アジアや欧米の製造委託先についても、密接な人的交流をもとにネットワークの形成とその充実を図っております。また、グローバル製薬企業がバイオ後続品にも取り組み始めておりますので、品質・製造費用・製剤などで差別化できる提案を行い、グローバル製薬企業との提携を目指す必要があります。

以上のように、当社はバイオ新薬及びバイオ後続品の両面において積極的に製造などに関わるネットワークを構築し、国内外の製薬企業との提携により人的・資金的資源を効率的に組み合せながら事業の推進を図ってまいります。

⑥　ノーリツ鋼機グループとの事業推進

当社は、ノーリツ鋼機グループとの資本業務提携の下、国内外の大学・公的機関、バイオベンチャー、企業等で眠っている新たなバイオ事業のシーズを探索し、当該バイオテクノロジーを活用した再生医療、遺伝子診断、遺伝子治療等の新規バイオ事業の立ち上げを推進し、長期的な成長基盤を創造するべく、ノーリツ鋼機グループの創薬事業部門と積極的に情報交換を行い、協業の機会を探っております。上述の取り組みの結果、2016年10月には、同グループの㈱日本再生医療と資本業務提携契約を締結し、共同開発を開始しました。これに留まることなく、次期も引き続き、当社と同グループの協業体制に基づき、積極的に新規事業の立ち上げを行ってまいります。

⑦　ネットワークの強化

当社はビジネスモデルとしてバーチャル型の経営を掲げております。また、自社だけでは解決できない課題に対し、社外の経営資源も含めた最適な組合せを構築し、迅速かつ積極的に解決を図ってまいります。また、今後推進していく新規バイオ事業に関する事業のシーズの探索にもネットワークが必要となります。これらのネットワークの構築には、社外との情報交換を積極的に行い、情報集約力を高め、ネットワークのシナジーを最大限に発揮させられる人財の育成が重要であると考えております。

⑧　コンプライアンス・リスク管理体制及びコーポレート・ガバナンスの強化

当社が円滑に社外ネットワークを構築していくためには、当社の社会的信用を維持・向上させていくことが重要であると認識しております。当社の取引先の多くは上場企業など社会的信用のある会社や公的研究機関であり、対等な取引関係を維持していくためには、当社にも相応の社会的信用が必要になります。

このような観点から、当社は小規模組織ではありますが、十分な信頼が得られるよう継続的にコンプライアンス及びそのリスクに対する意識の向上及び内部統制の強化を図ってまいります。また、全てのステークホルダーのニーズに対して組織的かつ的確に対応できるよう、コーポレート・ガバナンスの改善を図り、経営の公正性・透明性を高めてまいります。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ２【事業等のリスク】

以下において、当社の事業展開その他に関してリスク要因と考えられる主な事項を記載しております。また、当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項及び具体化する可能性が必ずしも高くないと想定される事項についても、投資判断の上で、あるいは当社の事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家及び株主に対する積極的な情報開示の観点から開示しております。

当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本書中の本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。なお、以下の記載のうち、予想、見通し、方針等、将来に関する事項は、特段の記載がない限り、本書提出日現在において当社が判断したものであり、不確実性を内包しているため実際の結果とは異なる可能性があることにご留意下さい。

１．法的規制等に関する事項

(1) 許認可等に関するリスク

当社は、原薬などの販売に当たり医薬品医療機器等法その他の規制を受けますが、これらについて法令違反があった場合、あるいは必要とされる資格を保有する人材が離職しその補充ができない場合には、監督官庁から業務の停止や許認可の取消し等の処分を受けることになり、当社の経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。なお、本書提出日現在において、業務の停止や許認可の取消し等の処分を受ける原因となる事由は発生しておりません。

主な許認可等の状況

許認可等の名称 | 所管官庁等 | 許認可等の内容 | 有効期限 | 取消し等となる事由
医薬品販売業許可 | 札幌市 | 札幌市保健所長 許可 （3092） | 2019年12月23日 （６年ごとの更新） | 医薬品医療機器等法、その他薬事に関する法令若しくはこれに基づく処分に違反する行為があったとき、医薬品医療機器等法第75条第１項により、その許可が取り消され又は期間を定めてその業務の全部若しくは一部の停止を命じられることがある。

(2) 医薬品の研究開発における医薬品医療機器等法その他の規制に関するリスク

当社が業を営む医薬品業界では、研究、開発、製造及び販売のそれぞれにおいて、国内外の薬事に関する法令、薬事行政指導、その他関係法令等により様々な規制を受けております。

当社は、日本国内の市場に留まらず欧米を含む国外の市場もターゲットとして各開発品の研究開発を進めておりますが、これらの開発品を医薬品として上市させるためには、各国の薬事に関する法令、バイオ後続品に係るガイドライン等、及びその他の規制に準拠して製造販売承認の申請を行い、承認を取得することが必須となります。このため、臨床試験等において、医薬品としての品質、有効性及び安全性を示すことができない場合には、承認を得られず、上市できず、当社の事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

また、現在の医薬品医療機器等法においては、原薬の外部委託製造が可能となっておりますが、今後このような外部委託製造に関する規制や海外品の輸入等に関する規制が改定された場合、当社の事業活動に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 医療制度改革の影響に関するリスク

我が国では、医療費の抑制を目的として、薬価改定を含む数々の医療制度改革がこれまで実施されてきており、今後の高齢化社会を見据えた場合、その方針は継続されるものと考えられます。このため、当社開発品の上市に伴い、当該医薬品の薬価が影響を受け、当社が製薬企業に販売する原薬の販売価格にも大きな影響を及ぼす可能性があります。

２．医薬品開発事業に関する事項

(1) 医薬品開発事業全般に関するリスク

医薬品開発の分野では、世界各国の製薬企業に加え、当社を含む創薬ベンチャー企業などが技術革新の質とスピードを競い合っております。また、医薬品の基礎研究、開発から製造及び販売に至る過程では、各国における諸規制に従うことから、長期間にわたり多額の資金を投入せざるを得ません。このため、各開発品の研究開発には多くの不確実性が伴い、当社の現在及び将来における開発品についても同様のリスクが内在しております。当社は、研究開発段階から収益が得られるビジネスモデルを構築することにより、各開発品の研究開発リスクの分散を図っておりますが、期待どおりの収益が得られる契約が締結できる保証はありません。このような場合には、当社の事業計画や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(2) 医薬品の有用性及び安全性に関するリスク

当社は、「大学発ベンチャーであることの公共性に準じ、利益の追求に留まらず、希少疾患や難治性疾患を対象とする医薬品開発により、人々のクオリティ・オブ・ライフを向上させ、社会に貢献する」という経営理念のもと、医療ニーズに応えるべく、医薬品の研究開発を行っております。医薬品の研究開発では、基礎研究段階から製造販売承認の取得に至るまで、様々な研究開発過程を段階的に進めていく必要があり、それぞれの段階において研究開発の続行可否が判断されます。このため、非臨床試験や臨床試験において期待する効果が確認できない場合、予期せぬ副作用が発生した場合、あるいは研究開発期間中に医療現場での標準治療法等が変わり、医療ニーズに対する開発品目の有用性を見出すことが困難となった場合など、医薬品としての有用性及び安全性が確認できない場合には、研究開発が中止されることになります。当社の開発品において研究開発が続行できなくなった場合には、当社の事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 新規開発品の創出に関するリスク

当社は、社外との提携関係を積極的に構築することで、新規開発品の探索及び創出を図ることについても重要な事業戦略としております。しかしながら、これらの活動により、新規開発品の探索及び創出が確実にできる保証はありません。このため、何らかの理由により、新規開発品の探索及び創出活動に支障が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(4) 研究開発に内在する進捗遅延に関するリスク

当社は、研究開発型企業として自社単独での研究開発を推進しつつ、社外との提携関係を構築することで効率的な研究開発の推進を図っております。

しかしながら、当初計画したとおりの研究開発の結果が得られない場合、各種試験の開始又は完了に遅延が生じた場合、提携先との契約等により当社単独で研究開発を進めることができない場合、あるいは提携候補先との契約交渉が遅延した場合には、医薬品としての製造販売承認の取得が遅れる又は制限される可能性は否定できません。当社は、このような事態を極力回避すべく、各開発品の進捗管理及び評価を適時に行い、各開発品の優先順位付け、投下する経営資源の強弱の変更、あるいは研究開発の一時中断の決定などの対応を図っております。このように、当社は研究開発費が大きく増加するリスクを低減しておりますが、研究開発が計画どおりに進捗しない場合には、当社の事業計画並びに財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。

(5) 医薬品業界における競合に関するリスク

近年の医薬品業界は、国内外の製薬企業、バイオ関連企業、研究機関などが激しく競争しており、技術革新が急速に進む環境下にあります。このため、これらの競合先との競争の結果により、当社がライセンスアウトした開発品あるいは研究開発中の開発品が市場において優位性を失い、研究開発の中止を余儀なくされるおそれがあります。また、当社の開発品がいち早く上市できた場合でも、これらの競合先が優位性のある製品を市場に投入し、当社の市場シェアを奪うなど、当社の事業計画及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(6) 国内外の大手製薬企業等の参入に関するリスク

近年の国内外における医療費抑制策の中で、ジェネリック医薬品市場の拡大傾向は今後も持続するものと考えております。このため、国内外の大手製薬企業等が日本のジェネリック医薬品市場のみならず、世界市場が非常に大きいと期待されるバイオ後続品市場にも積極的に参入してくることも考えられ、既に一部顕在化しております。当社が事業領域とするバイオ後続品については、低分子化合物のジェネリック医薬品に比べて豊富な知識、経験及びノウハウが求められることから、参入障壁は比較的高いものと認識しております。しかしながら、国内外の大手製薬企業等が巨額の研究開発費を投じ参入を強化する可能性があります。さらに先発医薬品メーカーから特許権の許諾を受けて発売される後発医薬品「オーソライズド・ジェネリック（AG）」をめぐる動きも活発化しております。これは先発品とまったく同様に製造される特性上、後発品としての申請に必要な試験が省略できるなど非常に短期間で参入を果たせるものとなります。このような状況は低分子化合物のジェネリック医薬品市場に大きな影響を与えることが想定されます。現状では、バイオ後続品におけるAGの定義、薬価制度を含め不明瞭な部分もありますが、バイオ医薬品に係るAGが市場に現れた場合、ジェネリック医薬品市場のAGに見られるような影響を受ける可能性があります。これらの結果、バイオ後続品の開発において国内外の大手製薬企業等に先行された場合あるいはバイオ医薬品のAGが市場で販売され始めた場合には、当社の事業計画及び経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。

３．収益モデルに関する事項

(1) 収益計上に関するリスク

医薬品の基礎研究開始から上市に至るまでには長い年月を要することから、研究開発の成果が事業収益として計上されるまでには長期間を要します。また、医薬品開発の成功確率は近年益々低くなっており、上市に至らないケースも多いため、最終的に事業収益が計上されない可能性もあります。また、当社が臨床開発段階において製薬企業と提携した場合、その製薬企業が臨床試験を実施することになります。このため、臨床試験は提携先の製薬企業に依存し、当該提携先において順調に臨床試験が進まない場合や経営環境の変化や経営方針の変更など、当社が制御し得ない要因が発生した場合には、当該医薬品の開発が遅延あるいは中止となる可能性があります。

一方、研究開発が順調に進捗して上市に至った場合であっても、当該医薬品が市場において評価されず、当初計画していた収益を計上できない可能性があります。

当社は、研究開発段階から収益の計上方法を多様化することにより、各開発品の収益計上リスクの分散を図っておりますが、研究開発を行ったにもかかわらず、期待どおりの収益が計上できる保証はありません。このような場合には、当社の事業計画や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(2) フィルグラスチムバイオ後続品の販売に関するリスク

当社の開発品であるフィルグラスチムバイオ後続品は、富士製薬工業㈱と持田製薬㈱の２社が販売を行っておりますが、何らかの理由により、いずれかの企業が販売に支障をきたした場合には、当該医薬品の売上減少に伴い当社の原薬売上が減少し、当社の事業計画及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 提携先企業等との契約に関するリスク

当社は、各事業においてパートナー企業と業務提携、共同研究あるいはライセンス契約等を締結し、それぞれ協働して開発活動を行っておりますが、各社における経営環境の変化や経営方針の変更など当社が制御し得ない要因によって中断あるいは中止となる可能性を含め、何らかの理由により当該契約が解除された場合には、当社の事業戦略や事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。

４．事業推進体制に関する事項

(1) 親会社との関係について

ノーリツ鋼機㈱は、期末日時点では親会社に該当するものの、2019年４月１日効力発生の㈱セルテクノロジーとの株式交換に伴い、同日以降はその他の関係会社に該当いたします。なお、当社の取締役３名中、同社グループより１名が非常勤取締役として就任しているほか、当社は、同社の孫会社である㈱日本再生医療との間で資本業務提携契約を締結し、資本参加しております。これらの点から、ノーリツ鋼機㈱が経営方針や事業戦略等を変更した場合、当社の方針・政策決定及び事業展開に何らかの影響を及ぼす可能性があります。

(2) 提携関係に関するリスク

当社は、研究開発の各段階において、開発や販売を行う製薬企業などとの広範な提携関係を構築することで、固定費の増加を回避しつつ専門性の高い社外の技術力を活用し、戦略的かつ柔軟に研究開発を推進しております。しかしながら、計画通りに提携関係が構築できなかった場合、提携関係に変更が生じた場合あるいは提携関係が解消された場合には、当社の事業計画に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(3) バーチャル（外部委託）型経営に関するリスク

当社は、バーチャル型企業であることから、医薬品開発に伴うGLP試験やGMPに基づく原薬などの製造を受託企業に委託しております。このため、当該委託先において一定の信頼性や品質を有する対応が困難となり、代替先への製造移管を速やかに行うことができない場合には、当該開発品の研究開発に遅れが生じたり、研究開発自体が中止となることで、当社の事業計画に大きな影響を及ぼす可能性があります。

また、当社は、当該開発品の上市後、原薬などを安定供給することが必要となりますが、製造委託先が商業用規模での安定供給に支障をきたし、代替先への製造移管を速やかに行うことができない場合には、当該医薬品の販売開始の遅延や市場への供給不足が発生し、当社の経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(4) 小規模組織であることに関するリスク

当社の研究開発の特長は、社外との提携関係を構築することで、固定費を抑えつつ効率的に事業を推進することにあります。このため、少人数による組織体制が適しておりますが、今後積極的に開発品の拡充を図るためには、人員の増強が必要になるものと考えております。しかしながら、想定通りに人材の確保ができない場合あるいは人材の流出が生じた場合には、研究開発の推進や社外との提携関係の構築に支障が生じ、当社の事業計画や経営成績に影響が及ぶ可能性があります。

また、事業の拡大に伴い、内部管理体制の強化も必要になってまいります。この点においても研究開発と同様に少人数の組織であるため、想定通りに人材の確保ができない場合あるいは人材の流出が生じた場合には、内部管理体制の質の低下を招き、当社の社会的信用を損なう可能性があります。

(5) 大学・公的研究機関との共同研究に係る費用負担に関するリスク

当社は、医薬品シーズの探索を目的として、北海道大学をはじめとする複数の大学や公的研究機関との共同研究を行っておりますが、共同研究に係る費用の一部については当社が負担しております。また、共同研究の進捗状況に応じて、追加的な費用を負担する場合もあります。

当社は、今後も大学や公的研究機関との共同研究に積極的に取り組む方針であり、相応の共同研究費を負担する予定でありますが、共同研究に係るテーマなどの状況により、当社が予定していない費用負担が発生することになった場合、当社の経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(6) 研究所の使用に関するリスク

当社は、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センターが民間企業との共同研究等のために設けているオープンラボラトリスペースの一部を、当社研究所として使用しております。このため、共同研究契約の終了など何らかの理由により、同施設の使用ができなくなった場合には、当社研究所の移転を余儀なくされ、追加的な設備投資や賃借料の発生などによって、当社の経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

(7) 企業買収等に関するリスク

当社は、事業展開の手段として、企業買収等を実施することがあります。しかしながら、対象企業に対するデューデリジェンスの不備又は事業環境や競合状況の著しい変化等により、当初想定していた相乗効果が得られない可能性があります。その場合、対象企業における投資価値の減損処理が必要になることも考えられ、当社の事業計画や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

５．知的財産権に関する事項

(1) 知的財産権に関するリスク

当社は、事業活動の中で様々な知的財産権を使用しておりますが、これらは当社の権利及び当社が権利出願中のもの、社外から適法に使用許諾を受けたもの、あるいは特許権が期間満了に至ったものであると認識しております。

しかしながら、当社が出願中の特許等の全てが成立する保証はありません。また、特許等が成立した場合でも、当該特許等を超える優れた技術の台頭により、当社の特許等に含まれる技術が淘汰される可能性もあります。このような場合には、当社の競争力が失われ、当社の経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

一方、本書提出日現在において、当社の事業活動について第三者との間で知的財産権に関する紛争が生じた事実はありません。また、当社は今後発生し得る紛争を未然に防止するため、社内において、あるいは弁護士や弁理士を通じて特許調査を適宜実施しておりますが、万が一当社が第三者の特許等を侵害していた場合、当該第三者から差止請求や損害賠償請求を受け、高額な許諾料を請求されるなど、当社の事業活動並びに財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。また、第三者が当社の特許等を侵害する場合には、権利保全のために必要な措置をとるなど、その解決のために多大な費用と時間を要する可能性があります。

(2) 特許の確保に関するリスク

当社の従業員が職務発明をした場合、係る権利は職務発明規程に基づき原始的に当社に帰属いたしますが、当該発明者に対して特許法第35条第４項に定める相当の利益を支払わなければなりません。これまでに当該利益を支払う事例が生じたことはありませんが、将来的に支払が発生した際、利益の相当性について紛争が生じる可能性があります。これらの紛争により、発明者に追加の利益を支払わなければならない場合には、当社の財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 権利者からの契約解除等に関するリスク

当社の開発品の中には、第三者から実施許諾を得たうえで研究開発を進めるものもあります。当社は、当該ライセンス契約に定める諸条件に従って、開発品を製品化する努力義務を負っております。ライセンス契約に定める諸条件の全てを当社が満たすことができるかどうかについては、多くの要因に依存しており、これらの中には当社が制御不能な要因も含まれております。このため、将来的に当社がライセンス契約の解除条項に抵触し、権利者から権利の許諾を受けられなくなった場合には、当社の事業計画並びに財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

６．業績等に関する事項

(1) 財政状態及び経営成績に関するリスク

当社はフィルグラスチムバイオ後続品の販売で得た収益により研究開発費を除いた固定費を賄える状況となっているものの、既存の開発品に係る研究開発費が先行して計上されますので、現時点では利益を計上することができておりません。当社は、早期の黒字化を目指しておりますが、事業計画が想定通りに進捗しない場合には、黒字化の時期が遅れたり、繰越利益剰余金がマイナスからプラスに転じる時期が遅れる可能性があります。

(2) 税務上の繰越欠損金に関するリスク

当社は2019年３月期において、税務上の繰越欠損金を有しており、現在は所得を課税標準とする法人税、住民税及び事業税が課されておらず、2020年３月期における課税所得もマイナスとなる見通しであります。しかしながら、今後当社の業績が順調に推移することで繰越欠損金を上回る課税所得が発生した場合あるいは税制改正に伴い所得を課税標準とする法人税、住民税及び事業税が発生した場合には、計画している当期純利益又は当期純損失並びにキャッシュ・フローに影響を及ぼす可能性があります。

(3) 特定の販売先への依存に関するリスク

当社の売上高の大半は富士製薬工業㈱に対するフィルグラスチムバイオ後続品の原薬供給にかかる売上であるため、同社への売上依存度が非常に高い状態にあります。

当社は新規販売先の開拓を進めることで、特定の販売先への売上依存度の引き下げを図る方針でありますが、新規販売先の開拓が想定通りに進まない可能性があります。また、現在契約を締結している販売先との契約解消等が生じた場合には、当社の経営成績に重大な影響を与える可能性があります。

(4) 資金調達に関するリスク

当社はバイオ後続品事業を始めバイオテクノロジーに関する事業化を目指した研究開発型企業であるため、先行投資としての研究開発資金を必要としますが、当社が業を営む医薬品業界やバイオ事業の特質として、研究開発投資がリターンを生み出すまでの期間が長く、また、これに伴うリスクも高いため、調達資金が投資家の期待する成果に必ずしも結びつかない可能性があります。このため、安定的な収益基盤を確立するまでの間は、間接金融による資金調達は難しく、増資を中心とした資金調達を行う方針であります。その場合には、当社の発行済株式総数が増加し、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。また、当初の想定を上回る研究開発資金が必要となり、機動的な資金調達が困難な場合には、研究開発を継続することができなくなる可能性があります。

(5) 配当政策に関するリスク

当社は、創業以来配当を実施しておらず、本書提出日現在においても、会社法の規定上、配当可能な状態にはありません。当面は早期の黒字化を目指し、内部留保による財務体質の強化及び研究開発活動への再投資を優先する方針であります。一方で、株主への利益還元についても重要な経営課題として捉え、財政状態及び経営成績を勘案しつつ配当の実施を検討してまいります。しかしながら、利益計画が想定通りに進捗せず、今後も安定的に利益を計上できない状態が続いた場合には、配当による株主還元が困難となる可能性があります。

(6) 投資有価証券の価値変動に関するリスク

当社は本書提出日現在において投資有価証券を保有しております。

このため、当該投資有価証券の価値変動に伴い評価損が計上された場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

(7) 為替レートの変動に関するリスク

当社は、社外との提携関係の構築をグローバルに展開していることから、海外の取引先との間で外貨建取引を行っております。これまでは、当社の外貨建取引の多くが支払サイトも短いことから、多額の為替差損益を計上することはありませんでしたが、当社の今後の事業規模の拡大に伴い、外貨建取引の規模が大きくなった場合や支払サイトの長い外貨建取引を行う場合には、為替レートの変動により当社の経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

７．その他

(1) 情報流出に関するリスク

当社が研究開発の過程で入手する知見、技術、ノウハウ等には重要な機密情報が多く含まれております。当社は、これらの機密情報が社外に流出しないよう、役職員や取引先との間で秘密保持義務等を定めた契約を締結し、厳重な情報管理に努めております。

しかしながら、役職員や取引先によりこれらが遵守されなかった場合には、重要な機密情報が流出し、当社の事業活動に大きな影響を与える可能性があります。

(2) システム障害等に関するリスク

当社はシステム障害、セキュリティ侵害等を未然に防止するために様々な手段を講じておりますが、ウィルス、権限のないアクセス、自然災害、通信エラーあるいは電気障害などが引き起こす事故が発生する可能性を否定することはできません。システム障害、セキュリティ侵害等が発生した場合、当社が保有する医薬品開発過程における重要な情報が喪失又は流出する可能性があります。データの喪失あるいは機密情報の流出を招いた場合、データ復旧のために金銭的・時間的に多大な負担を余儀なくされたり、特定の開発品の開発の進捗が遅延したり、取引先から損害賠償を請求されたり、当社の社会的信用が失墜して社外との提携関係の構築が難しくなるなど、当社の事業計画の進捗に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(3) 医薬品の品質・副作用に関するリスク

当社が開発に関与する医薬品の安全性に関する情報は、限られた被験者を対象に実施した臨床試験から得られたものであり、上市前に副作用の全てを把握することはできません。当社は、直接医薬品の販売を行う計画はありませんが、上市後に予期せぬ副作用が発生する可能性があります。その場合、製品の回収あるいは販売中止を余儀なくされ、当社の原薬などの販売についても継続することが困難となり、以後の経営成績に大きな影響を与える可能性があります。

(4) 訴訟等に関するリスク

当社は、コンプライアンス体制の構築に注力しておりますが、製薬企業などから特許等の侵害を理由として損害賠償請求を受けたり、訴訟を提起される可能性があります。また、製造物関連、環境関連、労務関連その他に関する訴訟が提起される可能性もあり、これらの結果、当社の社会的信用が失墜し、当社の財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(5) 災害に関するリスク

当社は、事業活動の中心となる事業所を北海道と東京に設けており、地理的なリスク分散を図っております。また、当社は研究開発活動の一部を社外に委託していることから、実質的にはさらに広くリスク分散されているものと考えております。

しかしながら、これらの地域において地震等の大規模な災害が発生した場合には、設備等の損壊やインフラの機能停止などにより、当社の事業活動が影響を受ける可能性があります。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ３【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1) 経営成績等の状況の概要

当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。

①　経営成績の状況

当社は、当事業年度より新たな事業ステージを指すGTS3.0「バイオで価値を創造するエンジニアリングカンパニー」を目標に掲げ、これまでの事業活動で得てきたバイオ技術に関するノウハウ及び知見を最大限活用し、従来より手掛けてきた希少疾患、難病に加えて、小児疾患を重点的なターゲットと定め、これらの疾患に悩む患者様、そのご家族や介護者の方を含めた包括的なケアを目指して、新薬のみならず新たな医療の開発・提供に取り組んでおります。具体的には、バイオ後続品事業で安定的な収益基盤を確立させつつ、バイオ新薬事業及び再生医療における細胞治療分野を軸とした新規バイオ事業で成長性を追求してまいります。

当事業年度における各事業の進捗状況は以下のとおりであります。

イバイオ後続品事業

富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」の販売が順調に推移しており、当社の経営の安定感は継続しております。これに続く品目として、㈱三和化学研究所と共同開発を行っているダルベポエチンアルファバイオ後続品については、国内における第Ⅲ相臨床試験が終了し、2018年９月に同社より厚生労働省へ医薬品製造販売承認申請を行いました。また、千寿製薬㈱と共同開発を行っているラニビズマブバイオ後続品については、国内における第Ⅲ相臨床試験を順調に進めている一方で、2019年１月にOcumension Therapeuticsと中国及び台湾における当該製品の独占的ライセンス契約を締結し、同地域での事業化の足掛かりとするなど国内外で着実に事業を前進させております。

ロバイオ新薬事業

次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、新規メカニズムに基づく新生血管形成を阻害する抗RAMP2抗体を創出することに成功し、眼疾患の治療並びにがん領域における抗腫瘍効果を期待できる医薬品候補として、2017年９月に当該抗体に関する特許を出願し、2018年９月には国際特許出願を行いました。今後は、知的財産権の確保を図りながら当該医薬品候補抗体の研究開発を進め、製薬企業へのライセンスアウトを目指していきます。

ハ新規バイオ事業

2016年10月にノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化を目指し、再生医療分野の事業拡大に取り組んでおります。また、2018年４月にはナノキャリア㈱とノーリツ鋼機㈱と当社との間で資本業務提携契約を締結し、それぞれが所有する技術・知見等を組み合わせて革新的な技術・医薬品を創出するべく、３社協働体制にて創薬活動をスタートさせました。さらに、2019年１月には、歯の内部に存在する歯髄と呼ばれる細胞を用いた幹細胞を利用して新しい医療技術や再生医療等製品の開発を行っている㈱セルテクノロジーを株式交換により完全子会社化することを決議し、2019年３月の当社臨時株主総会での承認を経て、2019年４月より同社を完全子会社化いたしました。今後は、上述の㈱日本再生医療の心臓内幹細胞と㈱セルテクノロジーの歯髄幹細胞を基に当社の再生医療事業における細胞治療プラットフォームを確立することで、新たな製品及び治療法の開発等、様々な事業展開を図ってまいります。

このほか、「バイオで価値を創造するエンジニアリングカンパニー」としてIT、医療サービス、診断や医療機器などにもアプローチしながら新たな治療法の提供に努めてまいります。

これらの結果、売上高は1,021,703千円（前年同期比3.6％減）、営業損失は805,562千円（前年同期は913,499千円の営業損失）、経常損失は816,412千円（前年同期は903,215千円の経常損失）、当期純損失は856,291千円（前年同期は904,557千円の当期純損失）となりました。

②　財政状態の状況

（流動資産）

当事業年度末における流動資産の残高は、前事業年度末比4.8％増の2,821,718千円となりました。これは主に、前渡金が171,924千円減少したものの、現金及び預金が118,102千円、売掛金が154,310千円増加したことによるものであります。現金及び預金の増加については、新株予約権の行使による払込みが主な要因であります。

（固定資産）

当事業年度末における固定資産の残高は、前事業年度末比1.0％減の329,640千円となりました。なお、固定資産について、特筆すべき増減はありません。

（流動負債）

当事業年度末における流動負債の残高は、前事業年度末比1.2％減の400,155千円となりました。これは主に、未払法人税等が20,629千円増加したものの、買掛金が3,390千円、未払金が23,226千円減少したことによるものであります。

（固定負債）

当事業年度末における固定負債の残高は、前事業年度末比23.5％増の19,933千円となりました。これは主に、退職給付引当金が4,530千円増加したことによるものであります。

（純資産）

当事業年度末における純資産の残高は、前事業年度末比4.9％増の2,731,269千円となりました。これは主に、当期純損失を856,291千円計上したものの、新株予約権の行使により資本金及び資本準備金がそれぞれ491,338千円増加したことによるものであります。

③　キャッシュ・フローの状況

当事業年度末における現金及び現金同等物（以下、「資金」という。）は、前事業年度末に比べ118,102千円増加し、2,009,373千円となりました。

当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動により減少した資金は860,316千円（前年同期は438,372千円の減少）となりました。これは主に、前渡金の減少171,924千円はあったものの、税引前当期純損失を854,391千円計上し、売上債権が154,310千円増加したことによるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動により減少した資金は27千円（前年同期は50,252千円の減少）となりました。これは差入保証金の差入による支出であります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動により増加した資金は978,446千円（前年同期は増減なし）となりました。これは新株予約権の行使による株式の発行による収入973,093千円及び新株予約権の発行による収入5,352千円があったことによるものであります。

④　生産、受注及び販売の実績

ａ．生産実績

当事業年度における生産実績は、次のとおりであります。

区分 | 当事業年度 （自　2018年４月１日 至　2019年３月31日）
生産高（千円） | 前年同期比（％）
バイオ後続品事業 | 412,386 | 97.6
| 原薬等販売収益 | 412,386 | 97.6
合計 | 412,386 | 97.6

（注）１．金額は、製造原価によっております。

２．上記の金額には、消費税等は含まれておりません。

ｂ．受注実績

フィルグラスチムバイオ後続品につきましては、ロット単位での受注であり、各ロットの生産高に応じて売上高が変動し、受注金額を確定できないことから、記載を行っておりません。

なお、上記以外の品目につきましては、研究開発段階での売上であり、その不確実性を鑑み、記載を行っておりません。

ｃ．販売実績

当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。

区分 | 当事業年度 （自　2018年４月１日 至　2019年３月31日）
販売高（千円） | 前年同期比（％）
バイオ後続品事業 | 1,009,003 | 96.4
| 原薬等販売収益 | 906,923 | 99.9
| 役務収益 | 2,080 | 12.2
| 知的財産権等収益 | 100,000 | 82.1
バイオ新薬事業・新規バイオ事業 | 12,700 | 99.2
| 知的財産権等収益 | 12,700 | －
合計 | 1,021,703 | 96.4

（注）１．上記の金額には、消費税等は含まれておりません。

２．最近２事業年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

相手先 | 前事業年度 （自　2017年４月１日 至　2018年３月31日） | 当事業年度 （自　2018年４月１日 至　2019年３月31日）
販売高（千円） | 割合（％） | 販売高（千円） | 割合（％）
富士製薬工業㈱ | 852,600 | 80.5 | 848,100 | 83.0
Ａ社 | 55,566 | 5.2 | 156,823 | 15.3

（注）１．本表の金額には、消費税等は含まれておりません。

２．Ａ社との契約において秘密保持条項が存在するため、社名の公表は控えさせていただきます。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

①　重要な会計方針及び見積り

当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この財務諸表の作成に当たりまして、事業年度末日における資産及び負債、会計期間における収益及び費用について会計上の見積りを必要としております。この見積りに関しては、過去の実績及び適切な仮定に基づいて合理的に計算しておりますが、実際の結果と相違する場合があります。

②　当事業年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容

当事業年度における売上高は、フィルグラスチムバイオ後続品の原薬販売が順調に推移したことに加え、他のバイオ後続品事業における開発マイルストン収入等の発生もあり、ほぼ前年度並みの1,021,703千円となりました。

一方、バイオ後続品事業の複数の品目で順調に開発が進んだことに加えて、バイオ新薬事業及び新規バイオ事業の拡大にも取り組んだ結果、研究開発費を945,228千円計上したため、805,562千円の営業損失、856,291千円の当期純損失となりました。

当社が業を営む医薬品業界の特質として、研究開発投資がリターンを生み出すまでの期間が長く、これに伴うリスクも高いと考えられております。当社は、そのリスクを分散させるために、複数の開発品を保有し、パイプラインの充実を図ることが最重要課題であると考えておりますが、そのためには多額の研究開発資金が必要となります。一方で、特にバイオ後続品については、既存バイオ医薬品の特許期間の満了時期から逆算して研究開発を開始する必要があるため、機を逸することのない意思決定と経営資源の投入を行う必要があります。当面は間接金融による資金調達は難しく、直接金融による資金調達が基本になりますが、開発品の優先順位を考慮しつつ財務会計面及び管理会計面からも検討を加えた上で意思決定を行っていくことで、パイプラインの充実と安定的な収益基盤の確立につながるものと考えております。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ４【経営上の重要な契約等】

(1) 原薬販売に関する契約

契約書名 | 売買基本契約書
相手先名 | 富士製薬工業㈱
契約締結日 | 2013年２月25日
契約期間 | フィルグラスチムバイオ後続品製剤の製造販売承認取得日（2012年11月21日）から７年間
主な契約内容 | 富士製薬工業㈱がフィルグラスチムバイオ後続品製剤を日本国内で商業的に製造販売するため、当社は、フィルグラスチムバイオ後続品製剤の原薬を継続的・安定的に同社に売り渡し、同社はこれを独占的に買い受ける。

(2) ライセンスアウトに関する契約

契約書名 | ライセンス契約書
相手先名 | 科研製薬㈱
契約締結日 | 2007年６月29日
契約期間 | 契約締結日から本契約に定める全ての特許の満了日まで
主な契約内容 | ①　抗α９インテグリン抗体の全世界における医薬品用途での開発及び企業化のために、特許、ノウハウ、技術及び改良技術の再実施権付独占的実施権を許諾する。 ②　当社は、本契約の締結に伴う契約一時金、臨床試験から上市に至る各段階におけるマイルストン契約金及び上市後におけるロイヤリティを受領する。 ③　当社は、本抗体を診断用試薬の用途において開発、使用及び販売する権利を有する。

(3) 共同開発に関する契約

契約書名 | ダルベポエチンアルファバイオ後続品　国内サブライセンス及び共同開発契約書
相手先名 | ㈱三和化学研究所
契約締結日 | 2014年１月21日
契約期間 | 本契約締結日からロイヤリティの支払いが終了する日まで
主な契約内容 | ①㈱三和化学研究所がDong-A ST Co., Ltd.から許諾を受けたダルベポエチンアルファバイオ後続品の国内開発権の再許諾を受け、本製品の国内開発を共同で実施する。 ②開発マイルストン等の支払いを行い、上市後はロイヤリティを受領する。

(4) ライセンスインに関する契約

契約書名 | ライセンス契約書
相手先名 | Dong-A ST Co., Ltd.（旧東亜製薬㈱）
契約締結日 | 2008年１月21日
契約期間 | 本契約に定める各地域（日本、米国及び一部地域を除く欧州）での販売開始後10年間とし、一方の当事者から更新拒絶の意思表示がない限り、以後１年毎に自動更新される。ただし、日本地域に限り、当社の販売提携先が販売を継続する限り有効とする。
主な契約内容 | ①　フィルグラスチムバイオ後続品を産生する細胞及び技術に対する独占的実施権の許諾を受ける。 ②　上記実施許諾により得られたフィルグラスチムバイオ後続品の原薬又は製剤を、医薬品用途において使用、製造、販売及び譲渡を行う権利を受ける。 ③　契約一時金、開発段階に応じたマイルストン契約金及び上市後におけるロイヤリティを支払う。

(5) 株式交換契約

当社は、2019年１月17日開催の取締役会決議に基づき、当社を株式交換完全親会社、㈱セルテクノロジーを株式交換完全子会社とする株式交換契約を同日付で締結し、2019 年４月１日付で株式交換の効力が発生しております。詳細は、「第５経理の状況　１財務諸表等　(1)財務諸表　注記事項（重要な後発事象）」に記載のとおりであります。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。

### ５【研究開発活動】

当社は、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び新規バイオ事業における再生医療、細胞治療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。

(1) 自社研究開発体制

当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、東京事務所を拠点として、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。

当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。

(2) 共同研究開発体制

当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京事務所の研究開発本部及び事業開発本部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。

(3) 研究開発活動の概要

当事業年度における研究開発費の総額は 945,228 千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。

(4) パイプラインの状況

当事業年度末における当社のバイオ後続品（バイオシミラー）、バイオ新薬及び新規バイオ事業のパイプラインの状況は、以下のとおりであります。

①　バイオ後続品事業

②　バイオ新薬事業

③　新規バイオ事業

(5) 主な開発品の進捗状況

①　バイオ後続品事業

バイオ後続品事業におきましては、フィルグラスチムバイオ後続品（GBS-001）における当社の実績並びに富士製薬工業㈱や持田製薬㈱による販売状況が引き続き堅調であることに加え、当事業年度はバイオ後続品についてダルベポエチンアルファバイオ後続品の医薬品製造販売承認申請を果たすなど着実に事業を前進させることができました。

イ　ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん）

当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムです。当該医薬品の先行品は世界での市場規模が約5,000億円に達し、大きな魅力となっております。

当社は、当該医薬品の原料として既に日本で上市しているフィルグラスチム後続品を活用し、原薬製造プロセスを確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しております。また、事業化に向けた製造スケールアップを進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推し進めております。

ロ　ダルベポエチンアルファバイオ後続品（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）

当該医薬品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約500億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、2018年９月に同社より厚生労働省へ当該医薬品の製造販売承認申請を行いました。

ハ　がん治療領域のバイオ後続品

がんの治療法は日進月歩でありバイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、2015年８月に持田製薬㈱とがん治療領域におけるバイオ後続品の共同開発に係る基本合意契約を締結し、2016年12月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至り、その後も着実に開発を推進しております。

二　ラニビズマブバイオ後続品（開発番号：GBS-007、対象疾患領域：眼疾患）

世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い黄斑変性症等の眼疾患患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、2015年11月に眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と資本業務提携にかかる基本合意契約を締結し、2016年５月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。その後、2019年２月には第Ⅲ相臨床試験における最終患者登録が完了し、製造販売承認申請に向けて着実に進捗しております。

②　バイオ新薬事業

バイオ新薬事業におきましては、自社において抗体医薬品等の研究活動を進めており、そのうち、2017年９月に新規メカニズムに基づく新生血管形成を阻害する画期的な新規抗体医薬品の候補抗体（GND-004）の創出に成功し、国内及び国際特許出願を行いました。今後は、知的財産権の確保を図りながら当該医薬品候補抗体の研究開発を進め、製薬企業へのライセンスアウトを目指していきます。

③　新規バイオ事業

新規バイオ事業におきましては、2016年10月にノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化を目指し、再生医療分野の事業拡大に取り組んでおります。また、2018年４月にはナノキャリア㈱とノーリツ鋼機㈱と当社との間で資本業務提携契約を締結し、それぞれが所有する技術・知見等を組み合わせて革新的な技術・医薬品を創出するべく、３社協働体制にて創薬活動をスタートさせました。さらに、2019年１月には、歯の内部に存在する歯髄と呼ばれる細胞を用いた幹細胞を利用して新しい医療技術や再生医療等製品の開発を行っている㈱セルテクノロジーを株式交換により完全子会社化することを決議し、2019年３月の当社臨時株主総会での承認を経て、2019年４月より同社を完全子会社化いたしました。今後は、上述の㈱日本再生医療の心臓内幹細胞と㈱セルテクノロジーの歯髄幹細胞を基に当社の再生医療事業における細胞治療プラットフォームを確立することで、新たな製品及び治療法の開発等、様々な事業展開を図ってまいります。

（注）用語解説については、「第１企業の概況　３事業の内容」の末尾に記載しております。