当第１四半期累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。
文中の将来に関する事項は、当四半期会計期間の末日現在において、当社が判断したものであります。
当第１四半期累計期間（2019年７月１日から2019年９月30日）において、当社独自の創薬開発プラットフォームシステムであるPDPS（Peptide Discovery Platform System）を活用した３つの事業戦略：①創薬共同研究開発契約、②PDPSの技術ライセンス、③戦略的提携による自社パイプラインの拡充を進めてまいりました。
当社では、2019年９月30日現在、103のプログラムが進行しております（2019年６月末比２プログラム増加）。下表では、各研究開発ステージにおけるプログラム数を2019年６月末時点のものと比較しております。
【プログラム数の推移】
（注）上記のプログラム数は、PDPSの非独占的技術ライセンス先でのプログラムを含んでおりません。
１つ目の事業戦略であるPDPSを活用した国内外の製薬企業との創薬共同研究開発契約については、当四半期において新たな情報開示はございませんでした。創薬共同研究開発のパートナー企業から複数のプログラムに対して研究開発支援金を継続的に受領しております。今後、現在進行しているプログラムについて、さらなるマイルストーンが達成され、パートナー企業の許諾を得た上で、新たな進捗の報告をできるものと考えております。また、当社は創薬共同研究開発に関心のある複数の企業との間で新たな契約締結に向けた交渉を継続的に進めております。
２つ目の事業戦略であるPDPSの技術ライセンスについては、2019年９月30日現在、７社；米国ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（2013年）、スイス・ノバルティス社（2015年）、米国リリー社（2016年）、米国ジェネンテック社（2016年）、塩野義製薬（2017年）、米国メルク社（2018年）、ミラバイオロジクス（2018年）との間で非独占的なライセンス許諾契約を締結しております。同事業においては、技術ライセンス料とともに開発プログラムの進捗ごとのマイルストーンフィーがライセンス先企業から当社に支払われます。但し、ライセンス先企業がマイルストーンを達成するまでの間は、研究内容や進捗について当社に知らされることはございません。当社は、PDPSの非独占的ライセンス許諾に関心をもつ複数の企業との交渉を継続的に進めております。
３つ目の事業戦略は、世界中の特別な技術を有する創薬企業・バイオベンチャー企業及びアカデミア等の研究機関と戦略的提携を組むことで、自社の医薬品候補化合物（パイプライン）の拡充を図ることが狙いです。同事業においては、当社の強力な製薬企業とのネットワークを活用して、これらのプログラムを少なくとも第Ⅰ相に入る段階もしくは、第Ⅰ相に入った後、可能であれば第Ⅱ相に入った後まで開発することにより、通常の開発候補品よりも収益性の高い契約条件で大手製薬企業にライセンスアウト（導出）することが重要な目標になっております。当社では、PDPS技術を用いて同定したヒット化合物を、①特殊ペプチド医薬品、②ペプチド-薬物複合体（PDC医薬品）、③低分子医薬品という３カテゴリーの医薬品群として開発する創薬能力を拡充しております。戦略的パートナーの独自の技術・ノウハウと当社の技術を組み合わせることで生まれたプログラムでは、開発費用を両社で負担することにより、開発に成功した場合には、通常の創薬共同研究プログラムと比べてより高い比率の売上ロイヤルティーが支払われます。自社創薬については、複数のプログラムが進行しております。今後、臨床開発に向けた新たな進捗の報告ができるものと考えております。
2019年９月20日に、当社はJSR株式会社との間で、抗体医薬品などのバイオ医薬品の精製過程で用いられるアフィニティクロマトグラフィーに適用可能な特殊ペプチドの共同研究に関する契約締結を発表いたしました。今後、当社がPDPSを用いて、アフィニティクロマトグラフィーに適用可能な、種々の目的タンパク質に可逆的・特異的に吸着する特殊ペプチドの探索を実施し、JSRが有するアフィニティクロマトグラフィーに関する様々な知見や豊富な実験データと組み合わせることで、新たなアフィニティクロマトグラフィー担体の開発を進めてまいります。医療現場で広く使われている抗体医薬品などのバイオ医薬品製造は大きく、1）CHO細胞などを培養し目的とするタンパク質を作る工程と、2）その産生細胞を除去し、多くの不純物から目的タンパク質を精製する工程に分類されます。この精製工程に用いられるクロマトグラフィーは、プロテインAなどのタンパク質リガンドを用いたアフィニティクロマトグラフィーをはじめ、イオン交換クロマトグラフィー等、目的に応じて種々のクロマトグラフィーが使用されますが、特殊ペプチドを用いた新たなクロマトグラフィー担体の開発・商業化は、バイオ医薬品精製プロセスの簡便化・低コスト化に貢献します。特殊ペプチドは化学合成が可能なため、従来のタンパク質リガンドと比べて均一な品質のリガンドをより安定的に大量製造できる利点があり、また物理的に小さい特殊ペプチドをリガンドとすることで精製効率そのものを向上させること、さらにこれまでアフィニティクロマトグラフィーでは精製が難しかったバイオ医薬品の精製も実現可能となります。
当社はこれまで６社（JCRファーマ株式会社、モジュラス株式会社、英国Heptares Therapeutics社、米国Kleo Pharmaceuticals社、日本メジフィジックス株式会社、ポーラ化成工業株式会社）との戦略的提携を発表しております。また、川崎医科大学とは難治性希少疾患に対するペプチド創薬に関する共同研究を実施し、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団からは結核及びマラリア感染症の新規治療薬に関する研究支援金を受領しております。
JCRファーマ株式会社（以下「JCRファーマ」）とは、2016年2月に開始した共同研究において、血液脳関門（Blood-Brain Barrier：BBB、以下「BBB」）通過を可能とするキャリアとしての特殊環状ペプチドの創製に成功いたしました。多くの薬物はBBBを容易に通過することができず、脳内への取り込み効率の低さが中枢神経系疾患の医薬品開発において大きな課題となっております。今回創製したキャリアペプチドは、様々な種類の薬物に対し、PDCとすることでBBB通過能を付与し、脳内への取り込み効率を向上させる効果を有しております。このキャリアペプチドは、抗体を中心とするタンパク質、ペプチド、核酸、低分子化合物等、幅広い薬物への応用が可能ですが、既に抗体医薬のBBB通過において極めて有効であることが動物モデルで実証されております。また、低分子化合物を中心とした他の薬物への応用についても、体内動態を含む実証データの確認が進められております。両社は、BBB通過能を付与したい薬物にこのキャリアペプチドを付加することで、新たに脳内での薬効が期待できる薬物の創製を推進するとともに、第三者へのライセンス活動を開始しております。第三者へのライセンス活動においては、手続き効率化の観点から問い合わせ窓口、および契約締結からキャリアペプチドの供給まで主として当社が担当しており、多くの問い合わせをいただいております。本キャリアペプチドのライセンス活動によって得られる収益は、当社とJCRファーマとの間で分配されます。今後、本キャリアペプチドを活用することで、現在有効な治療薬が存在しない様々な中枢神経系疾患等において医薬品開発が大きく加速することを期待しております。
モジュラス株式会社（以下 モジュラス）とは、これまで開発が難しかった創薬ターゲットに対する低分子医薬品候補化合物の開発を進めております。モジュラスは最先端の計算科学を駆使した高速かつ効率的な低分子医薬品候補化合物のデザインに関する技術を有するベンチャー企業です。両社は開発コストを分担し、得られた成果も両社で共有いたします。当社はPDPSを用いてキナーゼの変化の影響を受けないATP-非競合型インヒビター（アロステリックインヒビター）であるキナーゼ阻害剤の候補となるヒットペプチドをすでに数多く同定しております。両社は得られたヒットペプチドと標的キナーゼとの複合体の結晶構造情報から計算科学を用いて低分子医薬品候補化合物のデザインを進めております。
英国Heptares Therapeutics社（以下 ヘプタレス）とは、疼痛、がん、炎症性疾患など複数の適応症において既に検証されているGタンパク質共役受容体（GPCR）として知られるプロテアーゼ活性化受容体（PAR2）を標的として新規治療薬の研究開発・商業化を目的とした戦略的共同研究を行っております。この共同研究では、両社のもつ業界屈指のプラットフォーム技術を融合いたします。両社で選択したGPCRターゲットに対して、ヘプタレス社のStaRプラットフォームを用いて安定化し、当社のPDPSを用いてヒット化合物を得ることで、新たな治療薬の開発を進めてまいります。本契約のもと、両社はコストを分担し、得られたすべての成果を共有いたします。両社はPAR2に対し、高い親和性と選択性を有するペプチド・アンタゴニストを同定しており、このプログラムはリード候補化合物の特定に向けて順調に進捗しております。
米国Kleo Pharmaceuticals（クリオ・ファーマシューティカル、以下 クリオ）とは、複数の適応症でがん免疫治療薬の共同研究開発を行っております。クリオが選択した複数のがん細胞表面及び免疫細胞表面の受容体ターゲットに対して当社のPDPSを用いて特殊環状ペプチドを同定し、最適化を実施いたします。それらとクリオが有するAntibody Recruiting Molecules（ARMs）、Synthetic Antibody Mimics（SyAMs）およびMonoclonal Antibody Therapy Enhancers（MATEs）という新たながん免疫療法のプラットフォーム技術を用いてPDC医薬品候補化合物を創製いたします。当社は製品開発の貢献度に応じて、すべての製品から生じる一定の収益を得る権利を有しております。2017年7月に開始した両社の戦略的共同研究開発において、２つの臨床候補化合物（クリオのパイプライン上では、KP1237、KP1196と公表）が創製されております。いずれも骨髄腫細胞表面に発現しているCD38を標的とし、PDPSを用いて特定された特殊環状ペプチドにARMsを結合したPDC医薬品候補化合物（CD38-ARMs）で、多発性骨髄腫を適応症としております。ARMsは、体内にもともと内在する抗体と結合し、その抗体が腫瘍細胞への高い殺傷能力を有する免疫細胞を誘導することで骨髄腫細胞を攻撃する作用メカニズムをその特徴としております。CD38は多発性骨髄腫の標的として実証されていることに加えて、慢性リンパ性白血病やその他のがん細胞表面にも多く発現していることが知られております。今回の臨床候補化合物は、前臨床モデルにおいて安全性と有効性に関する良好なデータが確認されたものから選抜されました。KP1237は短期間作用型の治療薬として幹細胞移植を受けた多発性骨髄腫患者さん向けに開発を行っており、KP1196は長期間作用型としてより広く一般の多発性骨髄腫患者さん向けに使用される治療薬として開発を進めております。２つの臨床候補化合物はともに2020年の臨床開発入りを計画しております。両社は、今回の臨床候補化合物以外にもARMを用いた複数プログラムの研究開発を進めるとともに、クリオが有するARM以外のがん免疫療法のプラットフォーム技術であるSyAMsおよびMATEsを用いたプログラムの研究開発も進めております。両社が戦略的共同研究開発として進めているこれらプログラムにおいては、将来の収益およびコストを両社で共有いたします。また当社は、2018年にクリオの資金調達（シリーズB）において10百万米ドル（約11億円）を出資しております。
日本メジフィジックス株式会社（以下 NMP）とは、特殊ペプチドにラジオアイソトープ（RI：放射性同位元素）を標識した治療薬および診断薬の創製に向けた戦略的共同研究開発を行っております。当社はPDPS技術を活用し、特殊ペプチドを用いたペプチド-薬物複合体（PDC）の研究開発を進めております。またNMPは「治療と診断の融合（セラノスティクス）」の実用化を目指しており、治療用および診断用の放射性医薬品を開発するための新たな研究製造拠点の整備に着手しております。当社が持つ特殊ペプチドにNMPが持つ放射性核種を標識する技術を組み合わせることにより、セラノスティクスの実現につながる新たな治療薬および診断薬の創製を進めてまいります。本取組みによって得られるRI標識ペプチドの開発および製品化の技術は両社で共有し、日本を含むアジア、ならびに欧米等において共同開発またはライセンスの導出を進めてまいります。
ポーラ化成工業株式会社（以下 ポーラ化成工業）とは、ペプチドを用いた化粧品、医薬部外品および医薬品の研究開発を行っております。当社のPDPS技術を活用することで、ポーラ化成工業における医薬部外品や化粧品の素材開発に拡大するとともに、ポーラ化成工業との協業により、皮膚に効果のある医薬品シーズの創出などに取り組んでまいります。
川崎医科大学とは、難治性希少疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するペプチド医薬品の共同研究開発を行っております。DMDは進行性の筋力低下を特徴とする遺伝疾患であり、いまだ有効な治療法が確立されておりません。共同研究開発では、マイオスタチンを標的タンパク質としたペプチド医薬品候補化合物がDMDのモデル動物に投与した際に筋力低下を有意に改善することが確認されており、革新的な筋萎縮阻害剤の開発につながりうるものと期待しております。現在、前臨床試験を進めており、近い将来に臨床試験を実施できるよう全力で取り組んでまいります。
ビル＆メリンダ・ゲイツ財団（以下 ゲイツ財団）とは、世界的に大きな問題となっている２つの感染症である結核及びマラリアを治療するための新規特殊環状ペプチドを見出すことを目的とした複数のプログラムにつき、ゲイツ財団からの研究支援金による研究開発を行っております。この研究支援金により開発される治療薬は、ゲイツ財団との合意に基づき、低中所得国(LMIC)においては安価で提供されることになっております。一方、先進国においては、当社が自社での商業化及びライセンス活動の権利を有しております。
当社は今後も特定の分野で世界をリードする優れた技術を有するバイオベンチャー企業やアカデミア等の研究機関との戦略的提携を通じて、次世代のファーストインクラス（first-in-class）及びベストインクラス（best-in-class）となる優れた治療薬の開発に向けた取組みをさらに加速してまいります。
当社は塩野義製薬、積水化学工業株式会社と合弁で特殊ペプチド原薬の製造プロセスに関する研究開発、製造及び販売を行うCDMO（Contract Development and Manufacturing Organization：医薬品開発製造受託機関）・ペプチスター株式会社（以下 ペプチスター）を2017年９月に設立いたしました。ペプチスターは国内の様々な会社が有する技術を融合し、高品質、高純度でしかも製造コストを大幅に低減する最先端技術を開発、提供することを目指しております。ペプチスターは当社の創薬共同研究開発企業だけでなく、戦略的提携により自社開発品の製造も請け負うことが予想されます。大阪府摂津市に建設を進めていた同社の工場は、2019年10月から商業生産を開始する計画になっております。
当社はサステイナビリティへの取り組み（ESG）に関して、当社の基本方針、重点取組み、主要データ/指標についての積極的な情報開示を目的に、自社WEBサイト上に専用ページを開設しております。当社は地球環境への配慮、社会・従業員に関する取り組み、企業統治（ガバナンス）に関して業界トップクラスの水準を目指して取り組んでまいります。2019年６月に当社は、「気候関連財務情報開示タスクフォース（TCFD）」提言への賛同を表明しております。
当社は2019年８月７日、JPX日経インデックス400の構成銘柄に採用されました。
当社の従業員は2019年９月30日現在で121名（派遣を含む。女性社員比率は約４割）となりました（2019年６月末比１人増）。取締役７名を含めると総勢128名の体制となります。また、中国でアミノ酸や低分子化合物の合成や製造等を委託しているCRO内には当社専属スタッフとして15名が勤務しております。
以上の結果、当第１四半期累計期間における売上高は394,877千円(前年同四半期比160,757千円減少)、営業損失412,834千円(前年同四半期比284,690千円増加)、経常損失269,444千円(前年同四半期は経常利益54,536千円)、四半期純損失185,266千円(前年同四半期は四半期純利益33,300千円)となりました。
なお、当社の事業は単一のセグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
当第１四半期会計期間の総資産は18,682,843千円となり、前事業年度末と比べて1,357,361千円減少しました。その主な要因は、現金及び預金が1,444,089千円増加したものの、売掛金2,917,158千円減少したこと等によるものです。
負債は1,417,755千円となり、前事業年度末と比べて1,173,395千円減少しました。その主な要因は、未払金が471,236千円増加したものの、未払法人税等が785,987千円、未払費用が325,680千円減少したこと等によるものです。
純資産は17,265,088千円となり、前事業年度末と比べて183,966千円減少しました。その主な要因は、四半期純損失により利益剰余金が185,266千円減少したこと等によるものです。
当第１四半期累計期間における現金及び現金同等物は、前事業年度末に比べ1,444,089千円増加し、8,297,239千円となりました。
当第１四半期累計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は、次のとおりであります。
（営業活動によるキャッシュ・フロー）
営業活動によるキャッシュ・フローは、法人税等の支払額732,402千円、税引前四半期純損失269,444千円の計上等があったものの、売掛債権の減少額2,917,158千円等により、1,458,047千円の収入（前年同四半期比717,678千円の収入減少）となりました。
（投資活動によるキャッシュ・フロー）
投資活動によるキャッシュ・フローは、有形固定資産の取得による支出4,623千円、無形固定資産の取得による支出4,697千円により、9,320千円の支出（前年同四半期比204,868千円の支出減少）となりました。
（財務活動によるキャッシュ・フロー）
財務活動によるキャッシュ・フローはありません（前年同四半期は9,051千円の収入）。
(4)事業上及び財務上の対処すべき課題
当第１四半期累計期間において、当社が対処すべき課題について重要な変更はありません。
(5)研究開発活動
当第１四半期累計期間における研究開発費の総額は、301,567千円であります。
なお、当第１四半期累計期間において、当社の研究開発活動の状況に重要な変更はありません。
該当事項はありません。