## 第２ 【事業の状況】

### １ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

(1) 経営方針

当社は、独自の創薬プラットフォームシステムPDPS（Peptide Discovery Platform System）を活用し、特殊ペプチドによる創薬を完成させることにより、アンメット・メディカル・ニーズ（未だ有効な治療方法がない医療ニーズ）に応え、世界中にいる疾病で苦しむ方々に貢献することを目的とし、「低分子医薬」、「抗体医薬」に次ぐ第三の「特殊ペプチド医薬」市場の創成に寄与し、世界の医療の進歩に貢献してまいります。

(2) 経営戦略等

当社独自の創薬開発プラットフォームシステムであるPDPSを活用した３つの事業戦略：①創薬共同研究開発契約、②PDPSの技術ライセンス、③戦略的提携による自社パイプラインの拡充を進めてまいりました。現在は、前臨床ステージにおける自社ケイパビリティ拡張によって、自社パイプラインの開発を加速させるとともに、より一層、パートナー企業の多様なニーズに応えることができる体制を構築しております。また、医薬品やPDC（Peptide Drug Conjugate: ペプチド-薬物複合体）領域での有望な自社独自ターゲットを含めて、自社の強みを活かせる領域において戦略的、選択的に面の拡大を進めてまいります。特殊ペプチドの可能性については、従来の医薬品や診断薬の領域のみならず、広くヘルスケア領域全般で期待が寄せられており、当社ビジネスモデルとフィットの観点から優先順位を付けつつ、その可能性を最大化してまいります。

(3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標

当社は、収益性の向上を目指しており、経営指標として売上高、営業利益及び営業利益率を重視しております。2020年12月期は売上高10,000百万円以上、営業利益5,300百万円以上、売上高営業利益率53.0％を目標としております。

(4) 会社の対処すべき課題

当社は、独自の創薬開発プラットフォームシステム：PDPS（Peptide Discovery Platform System）を活用して、国内外の製薬企業と共同研究開発契約を締結し、特殊ペプチドを活用した創薬を進めております。

当社では、当社が継続企業（ゴーイングコンサーン）として成長し続けるために対処しなければならない課題を以下のように考えております。

（営業活動における課題）

当社は、国内外の製薬企業と友好的かつ経済的な相互関係（共同研究開発体制）を築いており、今後さらなる共同研究開発契約も見込まれています。滞りのない共同研究開発体制を維持・拡大するために研究開発体制の整備・充実と連動した戦略的な営業活動が重要だと考えております。

（研究開発活動における課題）

当社は、創薬開発プラットフォームシステム：PDPS（Peptide Discovery Platform System）を保有・活用しており、現時点においては大きな技術的優位性があると考えております。また、PDPSより創出される特殊ペプチドの活用は大きな可能性を秘めております。現在、当社では特殊ペプチド医薬とともに、特殊ペプチドを基にしたPDC（Peptide Drug Conjugate: ペプチド-薬物複合体）や低分子医薬の開発を進めております。当社は、自社技術の優位性を確保し続けるため、国内外の製薬企業及び研究機関等との共同研究を推進しつつ、今後も自社内における研究開発及びその体制の強化を進めてまいります。

（内部管理・統制における課題）

当社は、継続企業（ゴーイングコンサーン）としての企業体質を構築するためには、コーポレート・ガバナンスの強化が重要な課題の一つであると認識しております。経営の効率化を図り、経営の健全性、透明性を高め、長期的、安定的かつ継続的に株式価値を向上させることが、株主の皆様をはじめ、すべてのステークホルダーの皆様から信頼をいただく条件であると考え、俊敏さも兼ね備えた全社的に効率化された組織についても配慮しながらも業務執行の妥当性、管理機能の効率性・有効性を心がけ、改善に努めてまいります。

### ２ 【事業等のリスク】

当社の事業展開その他に関するリスク要因となる可能性があると考えられる主な事項を以下に記載しております。また、当社として必ずしも重要なリスクと考えていない事項及び具体化する可能性が必ずしも高くないと想定される事項についても、投資判断の上で又は当社の事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家に対する積極的な情報開示の観点から開示しております。当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針でありますが、リスクの発生をすべて回避できる保証はございません。また、以下の記載内容は当社のリスクすべてを網羅するものではございませんのでご留意ください。

なお、本項記載の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであり、不確実性を内包しているため、実際の結果とは異なる可能性もございます。

#### (1) 事業環境に由来するリスク

##### ① 特殊ペプチドの医薬品としての可能性について

当社の特殊ペプチドは、タンパク質の合成に利用される20種類のL体のアミノ酸のみならず、特殊アミノ酸と呼ばれるD体のアミノ酸やNメチルアミノ酸等を含んでいます。この性質により、当社は多様性のある特殊ペプチドのライブラリーを作製することができ、その中からターゲットタンパクに対して強い結合力・特異性を有し、高い生体内安定性を保ち、細胞膜透過性をも有する特殊ペプチドを創製することができます。

このような特質から、当社の特殊ペプチドは、新たな医薬品候補物質として期待されており、製薬会社との契約に結びついております。

当社の創薬開発プラットフォームシステム（PDPS）が稼働を開始したのは、2010年であります。医薬品は基礎研究から製造販売承認等を取得するまでに、通常、多大な開発費用と10年以上の長い年月を必要とします。当社の特殊ペプチド創薬開発技術は、まだ生まれて日が浅いため、当社の特殊ペプチドからこれまでに新薬が承認された実績はございません。（ただし、自然界に存在する特殊アミノ酸を組み込んだ有機化合物から新薬が承認された実績があります。たとえば、1983年にスイスのSandoz（サンド）社から発売された免疫抑制剤「Sandimmun（サンディミュン）」は、ノルウェー南部のハルダンゲル高原の土壌から発見された真菌が産生していた特殊な構造のペプチド（シクロスポリン）から作られています。）

将来において、当社の特殊ペプチドによる新薬開発実績が生み出せなかった場合や当社の特殊ペプチド創薬技術がクライアントの医薬品開発に貢献できない事態が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ② 技術革新について

当社の創薬開発プラットフォームシステム（PDPS）は、特殊ペプチドを医薬品候補物質として運用するために必要となる一連の技術（（A）特殊ペプチドを創製し、（B）低分子医薬及び抗体医薬を超える多様性を持ったライブラリーを構築し、（C）高速でスクリーニングを行う技術。）を組み込んでおり、この（A）から（C）のいずれの技術をとってみても、同じくペプチドを医薬品候補物質として扱っている他社の技術と比べ、優位性を保っているものと考えております。

しかしながら、技術は日々進歩するものであり、当社の特許技術に抵触しない技術をもって当社PDPSを上回る技術が開発されることも考えられます。

当社としては、PDPSを継続的に発展させるため、研究開発を積極的に実施し、PDPSに必要な知的財産権の確保に努めていく方針でありますが、当社PDPSを上回る技術が開発された場合には、当社の競争優位性が低下する結果、当社の希望する条件でクライアントとの間で契約を締結することができなくなる可能性が増加するなど、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

#### (2) 事業内容に由来するリスク

##### ① 特殊ペプチド医薬をベースにした事業であることについて

当社は、従来、特殊ペプチド医薬に特化して事業を展開しておりました。そのため、当社の創薬開発プラットフォームシステム（PDPS）により創製される特殊ペプチドは、新規性・進歩性を有するオリジナリティの高いものであり、容易に代替技術が生まれて当社の存在価値が危ぶまれるような事態になることは想定し難いと考えておりますが、特殊ペプチドに対する製薬企業の評価が変化した場合や当社の特殊ペプチド創薬技術がクライアントの医薬品開発に貢献できない事態が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

近時は特殊ペプチドを探索マーカーとして活用することによって、低分子医薬の開発につなげることができることがわかっており、PDPSの応用範囲が以前に比べて大幅に拡がっております。そのため、特殊ペプチドに特化していた事業内容が変わりつつあり、特殊ペプチドをベースとしてPDPSを創薬研究開発の基盤として当業界に広めていき、特殊ペプチドのみならず低分子医薬の開発にも活用していこうという展開を試みています。こうした、低分子医薬の開発に貢献できない事態が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ② 複数の製薬企業との共同研究開発を実施していることについて

本書提出日現在、当社の共同研究開発契約先は19社（国内７社、海外12社）ございます。それぞれの製薬会社は、独自の創薬開発ターゲットを保有しており、当社はその研究開発について提案を受けて推進していくことになりますが、まれに各製薬企業間で創薬開発ターゲットが競合してしまうことがございます。競合が生じた際は、当社が各製薬企業との間に立って差配することによって、トラブルを未然に防止しており、現在までにトラブルが生じた事例はございません。

しかし、今後、その調整が困難になる事態が生じた場合、当社は新たな共同研究開発契約や新たなターゲットタンパクが獲得できないなど、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ③ 収益計上について

当社の共同研究開発契約に係る売上カテゴリーは、原則として（A）契約一時金（テクノロジカルアクセスフィー）に始まり順次、（B）研究開発支援金、（C）追加研究開発支援金、（D）創薬開発権利金、（E）各種目標達成報奨金（マイルストーンフィー）、（F）売上ロイヤルティー、（G）売上達成報奨金で構成されております。

（A）契約一時金（テクノロジカルアクセスフィー）、（B）研究開発支援金及び（C）追加研究開発支援金は当社の事業活動に依拠する部分が大きいものの、特に（B）及び（C）について、クライアントの方針転換等の影響を受けてプロジェクトが終了し、それ以降の収益が計上できないことがございます。また、（A）は、相対的に（B）及び（C）よりも額が大きく、一度に売上が計上されるため、当社の経営成績は（A）の計上に少なからず影響を受けることになります。

（D）創薬開発権利金や（E）各種目標達成報奨金に至っては、クライアントにおける業務の進行状況に大きく依存するものであり、当社でのコントロールは極めて困難な売上カテゴリーです。

そのため、当社の計画に対してクライアントにおける研究開発の進捗が遅れた場合やクライアントの研究開発方針に変更等があった場合、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ④ 法的な紛争の可能性について

当社は、事業を展開する上で、第三者の権利若しくは利益を侵害した場合又は侵害していない場合でも相手側が侵害したと考える場合には、損害賠償等の訴訟を提起されるなど法的な紛争が生じる可能性がございます。

本書提出日現在、法的な紛争は生じておりませんが、海外のバイオベンチャー企業１社から当社の事業が同社の特許権に抵触する旨の主張がなされていたこともあり、将来的には同社と法的な紛争に至る可能性があります。また、当社の側から、同社の特許の無効化を図るために先制的に法的な手続きをとる可能性も否定できません。今後、当社と第三者との間に法的な紛争が生じた場合、紛争の解決に労力、時間及び費用を要するほか、法的紛争に伴うレピュテーションリスクにさらされる可能性があり、その場合、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

また、将来的な事業展開においては、他社が保有する特許権等への抵触により、事業上の制約を受けるなど、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

さらに、これまでのところ当社が製薬企業と共同研究開発した特殊ペプチド医薬品が上市にまで至った事例は未だございませんが、今後、万一、当社が共同研究開発に携わった医薬品において健康被害が引き起こされた場合には、そのネガティブなイメージにより、当社及び当社の創薬開発プラットフォームシステム（PDPS）に対する信頼性に悪影響が生じ、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ⑤ 経営上の重要な契約について

当社の事業展開上、重要と思われる契約が、当該契約が解除又はその他の事由に基づき終了した場合又は契約の相手方の経営方針が変更された場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

なお、共同研究開発契約に係る金員（当社から見たときは売上に該当）は、原則として当社が前金として受領しており、これらの金員について当社は契約が中途終了する場合でも返還義務を負っておりません。その反面、共同研究開発契約先は、契約の解除について任意（自由）に実行することができる契約内容となっております。

##### ⑥ 共同研究開発契約先への依存について

当社アライアンス事業における収益は、ほとんどが共同研究開発契約先（クライアント）からのものでありますが、今後、これらのクライアントとの間で新たな標的分子に係る共同研究開発が開始されない場合や、共同研究開発の結果がクライアントの要求水準を満たせない場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

また、当社がライセンスアウトしたリード化合物は、クライアントが主体となって臨床試験及び承認申請を行うことになりますが、その進捗と結果が当社の事業戦略及び経営成績に大きな影響を及ぼします。当社は、ライセンスアウト後もクライアントをサポートいたしますが、臨床試験及び承認申請はクライアントが主体となって実施するものであり、当社でコントロールすることはできません。したがって、臨床試験及び承認申請の進捗が当社の予期しない事由により遅滞することや、臨床試験及び承認申請が断念される等の可能性がございます。

さらに、製造販売承認後の販売計画はクライアントに依存しており、クライアントの経営方針や販売計画の変更、経営環境の悪化等により販売計画を達成できない等の可能性がございます。

そのほか、医薬品の研究開発には多額の資金が必要となることから、当業界においては組織再編やM&Aが盛んであり、クライアントにおいて組織再編が実施されることや、競合他社を買収する（競合他社から買収される）ことなど、業界における競争の構図が短期間に塗り替えられる可能性がございます。こうした大規模な企業組織再編が当社のクライアントに生じた場合、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ⑦ 自社パイプライン（自社創薬）について

当社では、特殊ペプチドの特性を活かした自社パイプライン（自社創薬）の研究開発を進めております。

現在のところ、開発の方向性としては、特殊ペプチドを医薬品として活用するアプローチと特殊ペプチドの持つ優れた選択性を活かして他の薬剤を誘導するPDC（Peptide Drug Conjugate）薬剤を開発するアプローチをとっております。また、特殊ペプチドを探索マーカーとして活用することによって、低分子医薬の開発につなげることができることから、自社パイプラインにおいても低分子医薬品の開発に着手しております。

特殊ペプチドを医薬品として活用する取り組みの成果として2014年４月に新しい抗インフルエンザ剤に係る取り組みについて公表し、2015年２月にはその進捗状況について公表いたしました。その後、2016年６月に従前の特殊環状ペプチドの薬剤活性と体内動態を飛躍的に改良した開発ナンバー「PD-001」を新たな開発候補特殊環状ペプチドと定め、GLPに準拠した原体の入手に伴ってGLP準拠の前臨床試験を行う旨公表しております。

PDCについては、2016年６月期から本格的に着手し、すでに複数の製薬企業と共同研究を進めております。

自社パイプラインについては、研究開発が順調に進展し、臨床試験まで当社の負担で実施する場合には、多額の開発費用を要する状態になる可能性がございます。また、自社パイプラインの研究開発が順調に進展しない場合には、将来の事業化のオプションを一部失う可能性がございます。

##### ⑧ 他社との戦略的提携・企業買収等の成否について

当社は、競争力の強化及び事業分野の拡大等のため、他社の事業部門の譲受け、他社の買収、他社との業務提携、合弁会社の設立、他社への投資等の戦略的提携など（以下「戦略的提携等」といいます。）を行うことがございます。こうした戦略的提携等については、パートナー企業との思惑に相違が生じて提携・統合が円滑に進まない可能性や当初期待していた効果が得られない可能性、投資した金額の全部又は一部が回収できない可能性等がございます。また、パートナー企業が当社の利益に反する決定を行う可能性があり、パートナー企業が事業戦略を変更した場合など、当社は戦略的提携等の関係を維持することが困難になる可能性もあり、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

#### (3) 知的財産権について

##### ① 特許の取得・出願状況について

当社は事業において様々な発明及び特許権を実施しておりますが、これらは当社、国立大学法人東京大学又はニューヨーク州立大学により登録済みになっているものと審査中のものがございます。

しかしながら、出願中の発明すべてについて特許査定がなされるとは限りません。また、特許権を設定登録した場合でも、特許異議申立制度により請求項が無効化される可能性がございます。また、特許権侵害訴訟の提起や特許無効審判が請求されるなど特許権に係る法的な紛争が生じ、当社が実施する権利に何らかの悪影響が生じる可能性がございます。また、当社が実施する特許権を上回る優れた技術の出現により、当社が有する特許権に含まれる技術が陳腐化する可能性がございます。こうした事態が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

その他、当社は、国立大学法人東京大学又はニューヨーク州立大学が出願人である発明又は特許権に関して、契約により第三者サブライセンス権付き独占実施・許諾権を獲得しておりますが、当該契約の内容が変更される場合や、期間満了や解除等により契約が終了した場合等にも、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ② 職務発明に対する社内対応について

当社の役職員等が創出した職務発明について特許を受ける権利を取得したときは、当社は、当該職務発明の発明者である役職員等に対し、特許法に定める「相当の利益」を支払うことになります。当社では、その取扱いについて社内規則等でルールを定めており、役職員等への周知及び運用を強化しております。しかしながら、職務発明の取扱いにつき、相当の利益の支払請求等の問題が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

#### (4) 医薬品の研究開発事業一般に関するリスク

##### ① 医薬品開発の不確実性について

一般に医薬品の開発には多額の研究開発投資と長い時間を要するだけでなく、その成功確率も他産業に比して著しく低い状況にあります。研究開発の初期段階において有望だと思われる化合物であっても、前臨床試験や臨床試験の過程で有用な効果を発見できないこと等により研究開発が予定通りに進行せず、開発の延長や中止の判断をされることがございます。開発を延長した場合には、追加の資金投入が必要になるほか、特許権の存続期間満了までの期間が短くなり、投資した資金の回収に影響を及ぼします。また、開発を中止した場合には、それまでに投じた研究開発資金が回収できなくなることになります。

##### ② 副作用発現に関するリスクについて

医薬品は、臨床試験段階から上市後に至るまで、予期せぬ副作用が発現する可能性がございます。これら予期せぬ副作用が発現した場合、信用力の失墜、訴訟の提起等により、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ③ 薬事法その他の薬事に関する規制について

医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法（わが国においては「医薬品医療機器等法」）及びその他の関連法規等により、様々な規制を受けております。

現在のところ、当社のパイプラインは研究開発段階にあり、わが国の厚生労働省、アメリカ食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品庁(EMA)等から上市のための認可は受けておりませんが、今後、各国の薬事法等の諸規制に基づいて医薬品の製造販売承認申請を行い、承認を取得することを目指しております。

そのため、自社のパイプラインについて上記の規制をクリアするための体制整備が求められることになります。また、各国の薬事法及びその他の関連法規等は随時改定がなされるものであり、これらの変化が当社の生み出す特殊ペプチドにとって有利又は不利に働くことや、さらなる体制の整備・変更を求められる可能性が考えられます。

こうした規制への対応が当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼすことになります。

##### ④ 製造物責任について

医薬品の開発及び製造には、製造物責任のリスクが内在しています。将来、開発したいずれかの医薬品が健康障害を引き起こし、又は臨床試験、製造、営業若しくは販売において不適当な事象が発見された場合、当社は製造物責任を負うこととなり、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

また、製造物責任賠償請求がなされることによるネガティブなイメージにより、当社及び当社の医薬品に対する信頼に悪影響が生じ、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ⑤ 医薬品行政について

医療用医薬品の販売価格は、日本及びその他各国政府の薬価に関する規制の影響を受けます。当社では、これまでのところ自社で臨床試験を実施したことがなく、早期に開発候補化合物をクライアントに導出する方針を採用しております。そのため、当社は薬価戦略についてはクライアントに依存しており、日本及びその他各国政府の薬価政策の影響を間接的に受ける立場にあります。当社の開発候補化合物が上市された場合において、当該医薬品にとってネガティブな薬価改定やその他の医療保険制度の改定があった場合は、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

#### (5) 人材及び組織に由来するリスク

当社は、創薬基盤技術の深化、創薬研究開発の進展を図るには、研究開発分野における専門的な知識・技能をもった優秀な人材の確保が必要であると考えております。

当社の想定した人材の確保に支障が生じた場合、又は優秀な人材の社外流出が生じた場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

#### (6) その他に由来するリスク

##### ① 新株予約権の行使による株式価値の希薄化について

当社は、役員、従業員及び取引先等に対し新株予約権を付与しております。これらの新株予約権が権利行使された場合、当社株式が新たに発行され、既存の株主が有する株式の価値及び議決権割合が希薄化する可能性がございます。本書提出日現在、権利行使が可能な状態にある新株予約権による潜在株式数は4,100,000株であり、発行済株式数及び潜在株式数の合計の3.15％に相当しております。

##### ② 配当政策について

当社は配当による株主様への利益還元も重要な経営課題だと認識しております。

当社は、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。

##### ③ 情報管理について

当社の事業は、クライアントである製薬企業からターゲットタンパクの情報を預かる立場にあります。そのため、当社は、当社の従業員との間において顧客情報を含む会社の情報に係る誓約書を徴求し、会社情報の漏えいの未然防止に努めております。

しかしながら、万一顧客の情報を含む会社の情報が外部に漏えいした場合は、当社の信用低下を招き、当社の事業等に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ④ 外国為替相場の変動について

当社のクライアントには海外の製薬企業が多いことから、売上高の多くが外国通貨建て（主に米ドル建て）となっており、為替変動の影響を受けます。したがって、為替相場が変動した場合には、当社の財政状態及び経営成績に影響を及ぼすことになります。

##### ⑤ 気候変動による自然災害等の発生について

当社は、神奈川県川崎市川崎区殿町に本社・研究所を設置しており、事業活動や研究開発活動に関する設備及び人員が現所在地に集中しております。周辺には多摩川が流れており、気候変動に伴う洪水や津波などの水害等の自然災害が発生し、当社設備の損壊、各種インフラの供給制限等の不測の事態が発生した場合には、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ⑥ 感染症等の発生について

当社は、事業活動や研究開発活動に必要な設備及び機能が本社・研究所に集中しており、在宅勤務等へのシフトによって本社研究所以外の場所で継続できる業務が一部のオフィス業務に限定されます。従って、指定感染症等が発生し、本社・研究所の一時閉鎖等の不測の事態が発生した場合には、当社の事業活動及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ⑦ CDMO（Contract Development and Manufacturing Organization：医薬品製造受託機関）への出資について

当社は、2017年９月に塩野義製薬株式会社・積水化学工業株式会社とともに合弁会社としてCDMO（商号：「ペプチスター株式会社 」。以下「ペプチスター」といいます。）を大阪府摂津市に設立いたしました。

現在、特殊ペプチド医薬品の研究開発が国内外の製薬企業において進められていますが、高品質な特殊ペプチド原薬を低コストで安定供給できるCDMOが世界的に見ても存在しておりません。こうした状況のもと、特殊ペプチド医薬品について専門的な技術を持つCDMOを設立することは、当社の事業の推進に、ひいては特殊ペプチド医薬品市場の拡大に貢献できるものと考えております。合弁事業に参画する各国内企業が持つ最先端技術をこのペプチスターに戦略的に結集することで、特殊ペプチド医薬品の開発・販売に係るボトルネックの解消を目指してまいります。

当社は、ペプチスターに対し19億円の出資をしており、ペプチスターへの出資比率は当社、塩野義製薬、積水化学工業の３社ともに17.3%となります。また、当社はペプチスターの債務に対して債務保証をしていることから、ペプチスターは当社の関連会社となります。そのため、当社が投資時点において想定したとおりにペプチスターが事業を展開できない場合、株式の減損処理が発生するなど、当社の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ⑧ 保有投資有価証券について

当社では、共同研究開発を加速させる目的で投資有価証券を保有しております。投資有価証券の評価は、株式発行会社の財政状態・経営成績等の状況によって判断されるため、実質価額の低下により減損処理を行うこととなった場合には、投資有価証券評価損の計上により当社の経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

##### ⑨ 風説・風評の発生

当社や当社の関係者、当社の取引先等に対する否定的な風説や風評が、マスコミ報道、アナリストレポートやインターネット上の書き込み等により発生・流布した場合、それが正確な事実に基づいたものであるか否かにかかわらず、当社の社会的信用に影響を与える可能性がございます。当社や当社の関係者、当社の取引先等に対して否定的な風説・風評が流布した場合には、そのネガティブなイメージにより、当社に対する信頼性に悪影響が生じ、当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性がございます。

### ３ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

#### 当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要並びに経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。

#### なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

#### (1) 経営成績

当事業年度において、当社独自の創薬開発プラットフォームシステムであるPDPS（Peptide Discovery Platform System）を活用した３つの事業戦略：①創薬共同研究開発契約、②PDPSの技術ライセンス、③戦略的提携による自社パイプラインの拡充を進めてまいりました。

１つ目の事業戦略であるPDPSを活用した国内外の製薬企業との創薬共同研究開発契約については、2019年12月31日現在、19社（国内製薬企業７社、海外製薬企業12社）との間で契約を締結しております。

2019年11月27日には、当社はMerck & Co. Kenilworth, NJ, U.S.A（以下 米国メルク社）との間で、2015年４月に開始した創薬共同研究開発プログラムにおいて、６つ目のプログラムがあらかじめ設定していたクライテリア（共同研究開発先と合意している生物活性及び物性等の基準の総称）を達成し、マイルストーンフィーを受領することを発表しました。2019年12月16日には、当社は米国ジョンソン・エンド・ジョンソンの医薬品部門である米国ヤンセンファーマ社との間で、2017年４月に開始した創薬共同研究開発プログラムにおいて、１つ目のプログラムがあらかじめ設定していたクライテリアを達成し、マイルストーンフィーを受領することを発表しました。2019年12月19日には、当社は参天製薬株式会社（以下 参天製薬）との間で、2018年９月に開始した創薬共同研究開発プログラムにおいて、１つ目のプログラムがあらかじめ設定していたクライテリアを達成し、マイルストーンフィーを受領することを発表しました。

当事業年度においても、創薬共同研究開発のパートナー企業から複数のプログラムに対して研究開発支援金を継続的に受領しております。

２つ目の事業戦略であるPDPSの技術ライセンスについては、2019年12月31日現在、７社との間で非独占的なライセンス許諾契約を締結しております。当社は、PDPSの非独占的ライセンス許諾に関心をもつ複数の企業との交渉を継続的に進めております。

３つ目の事業戦略である世界中の高い技術を有する創薬企業・バイオベンチャー企業及びアカデミア等の研究機関と戦略的提携を組むことによる自社の医薬品候補化合物（パイプライン）の拡充については、これまで７社との戦略的提携を発表しております。

JSR株式会社（以下 JSR）とは、2019年９月20日に抗体医薬品などのバイオ医薬品の精製過程で用いられるアフィニティクロマトグラフィーに適用可能な特殊ペプチドの共同研究を開始しております。特殊ペプチドを用いた新たなクロマトグラフィー担体の開発・商業化は、バイオ医薬品精製プロセスの簡便化・低コスト化に貢献します。

ビル＆メリンダ・ゲイツ財団（以下　ゲイツ財団）とは、2019年11月１日にゲイツ財団から結核に対する新規治療薬開発に関して第２回目の研究支援金を受領することを発表いたしました。2017年11月に受領した初回の研究支援金による取り組みの結果、複数の有望なヒット候補化合物が特定され、次なる開発ステップに向けた検討を進めてまいりました。今回の新たな支援金は、結核治療薬として最も有望なヒット化合物を、前臨床試験を視野に入れて最適化を行い、リード化合物として開発することに充当されます。

以上の結果、当事業年度における売上高は1,037,337千円、営業損失887,168千円、経常損失706,537千円、当期純損失488,464千円となりました。

2019年８月に発表した業績予想に対して、売上高、営業利益、経常利益、当期純利益のすべての項目において業績予想通りの結果となりました。当事業年度は営業損失となりましたが、当事業年度が決算期変更の経過期間となるため従前決算期の前半６ヶ月分のみが対象期間となったことや、クリオとの戦略的共同研究開発が想定以上のスピードで順調に進んだことから、2020年の臨床開発に向けたIND準備試験の費用及び申請費用として約４億円を研究開発費に計上したことが主な要因であり、赤字決算は一時的なものであると考えております。

なお、当社の事業は単一のセグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

(注)当期は決算期変更の経過期間となることから、2019年７月１日から2019年12月31日までの６ヶ月間を対象とした決算となっております。このため、前期比増減については記載しておりません。

生産、受注及び販売の実績は、次のとおりであります。

#### ① 生産実績

当社は生産を行っておりませんので、記載を省略しております。

#### ② 受注実績

当社のアライアンス事業による共同研究は受注形態をとっておりませんので、記載を省略しております。

#### ③ 販売実績

当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。

セグメントの名称 | 当事業年度 (自 2019年７月１日 至 2019年12月31日)
販売高(千円) | 前年同期比(％)
アライアンス事業 | 1,037,337 | －
合計 | 1,037,337 | －

(注) １．上記の金額には、消費税等は含まれておりません。

２．当期は決算期変更の経過期間となることから、2019年７月１日から2019年12月31日までの６ヶ月間を対象とした決算となっております。このため、前期比増減については記載しておりません。

３．主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合

相手先 | 前事業年度 (自 2018年７月１日 至 2019年６月30日)
販売高 (千円) | 割合 (％)
イ社 | 2,638,921 | 36.6
ロ社 | 1,883,333 | 26.1
ハ社 | 1,619,090 | 22.4

相手先 | 当事業年度 (自 2019年７月１日 至 2019年12月31日)
販売高 (千円) | 割合 (％)
A社 | 345,833 | 33.3
B社 | 186,666 | 18.0

(注）当社顧客との共同研究開発契約においては秘密保持条項が存在するため、

社名の公表は控えさせて頂きます。

#### (2) 財政状態

当事業年度末における総資産は前事業年度末に比べ、2,222,864千円減少し、17,817,340千円となりました。この主な要因は、繰延税金資産が215,166千円増加したものの、売掛金の減少2,664,735千円等によるものであります。

負債は前事業年度末に比べ、1,752,099千円減少し、839,050千円となりました。この主な要因は、未払法人税等の減少774,622千円、前受金の減少353,889千円、未払費用の減少332,832千円等によるものであります。

純資産は前事業年度末に比べ、470,764千円減少し、16,978,289千円となりました。この主な要因は、利益剰余金の減少488,464千円によるものであります。

####

(3) キャッシュ・フローの状況

当事業年度における現金及び現金同等物の残高は、前事業年度末に比べ133,571千円増加し、6,986,722千円となりました。

当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は、次のとおりであります。

営業活動によるキャッシュ・フローは、法人税等の支払額732,402千円、税引前当期純損失の計上706,537千円などがあったものの、売上債権の減少額2,664,735千円、減価償却費の計上246,141千円等により、241,982千円の収入となりました。

投資活動によるキャッシュ・フローは、有形固定資産の取得による支出120,508千円、無形固定資産の取得による支出17,743千円により、138,251千円の支出となりました。

財務活動によるキャッシュ・フローはありませんでした。

なお、当期は決算期変更の経過期間となることから、2019年７月１日から2019年12月31日までの６ヶ月間を対象とした決算となっております。このため、前期比増減については記載しておりません。

#### (4) 資本の財源及び資金の流動性

財務政策につきましては、当社の事業活動の維持拡大に必要な資金は、手許資金で賄っております。

主な資金需要につきましては、運転資金として製造原価、研究開発費を含む販売費及び一般管理費等があります。また、設備資金として、研究開発のための設備投資等があります。

有価証券報告書提出日現在において支出が予定されている重要な資本的支出はありません。

#### (5) 重要な会計方針及び見積り

当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して作成しております。その作成には経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債や収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要とします。経営者は、これらの見積りについて、過去の実績等を勘案し合理的に判断しておりますが、実際の結果は見積り特有の不確実性があるため、これらの見積りと異なる可能性があります。

当社の財務諸表で採用する重要な会計方針は、「第５ 経理の状況 ２財務諸表等 (１)財務諸表 注記事項(重要な会計方針）」に記載しております。

#### (6) 経営方針、経営戦略、経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

経営方針・経営戦略、経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等につきましては、「第２ 事業の状況１．経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 （３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標」に記載のとおりであります。

当事業年度においては、売上高1,000,000千円以上、営業損失900,000千円以上を目標としておりましたが、売上高1,037,337千円、営業損失887,168千円となり、目標を上回る結果となりました。なお、前期は目標としておりました売上高営業利益率については、営業損失の目標であることから当期は目標としておりません。引き続きこれらの指標について、向上できるよう努めてまいります。

### ４ 【経営上の重要な契約等】

#### (1) 基盤技術に関する独占ライセンス契約

相手先の名称 | ニューヨーク州立大学 | 国立大学法人東京大学
契約名称 | Patent License Agreement（独占ライセンス契約） | 独占ライセンス契約
主な契約内容 | ①許諾内容 第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権 ②対象となる特許・発明 下表参照 ③契約期間 下表参照 | ①許諾内容 第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権 ②対象となる特許・発明 下表参照 ③契約期間 下表参照

対象発明の名称 | 出願者 | 出願日 | 登録日 | 登録/公開番号 | 契約期間
Catalytic RNAs with Aminoacylation Activity | ニューヨーク州立大学 | 2000年11月22日 1999年11月24日 2000年11月22日 2000年11月22日 | 2011年５月20日 2006年２月21日 2008年６月４日 2011年２月８日 | 特許第4745577号 US 7,001,723 B1 EP 1232285 B1 CA 2391433 | 2007年３月21日 から特許権の存続 期間終了の日まで
Ribozymes with Broad tRNA Aminoacylation Activity | ニューヨーク州立大学 | 2003年２月18日 2002年２月15日 2003年２月18日 2003年２月18日 | 2010年２月26日 2009年11月24日 2009年７月29日 2012年４月17日 | 特許第4464684号 US 7,622,248 B2 EP 1483282 B1 CA 2476425 | 2007年３月21日 から特許権の存続 期間終了の日まで
多目的アシル化触媒とその用途 | 国立大学法人東京大学 | 2005年12月６日 2006年12月５日 2006年12月５日 | 2012年11月２日 2012年５月29日 2012年８月１日 | 特許第5119444号 US 8,188,260 B2 EP 1964916 B1 | 2006年12月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
Ｎ末端に非天然骨格をもつポリペプチドの翻訳合成とその応用 | 国立大学法人東京大学 | 2006年11月17日 2007年11月13日 2007年11月13日 | 2013年２月22日 2013年10月15日 2013年８月21日 | 特許第5200241号 US 8,557,542 B2 EP 2088202 B1 | 2006年12月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
環状ペプチド化合物の合成方法 | 国立大学法人東京大学 | 2007年３月26日 2008年３月26日2008年３月26日 | 2014年10月15日 2015年７月28日 2016年７月27日 2017年５月３日 2017年６月28日 | 特許第5605602号 US 9,090,668 B2 EP 2141175 B1 EP 2990411 B1 EP 3012265 B1 | 2008年２月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
新規人工翻訳合成系 | 国立大学法人東京大学 | 2010年８月27日 2011年８月26日 2011年８月26日 2011年８月26日 | 2015年５月27日 2017年７月11日 ― 2015年９月８日 | 特許第5725467号 US 9,701,993 B2 EP 2610348 A4 CN 103189522 B | 2011年３月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
N-メチルアミノ酸及びその他の特殊アミノ酸を含む特殊ペプチド化合物ライブラリーの翻訳構築と活性種探索法 | 国立大学法人東京大学 | 2010年９月９日 2011年９月８日 2011年９月８日 | 2015年11月18日 2016年８月９日 2017年11月１日 | 特許第5818237号 US 9,410,148 B2 EP 2615455 B1 | 2011年３月10日 から特許権の存続 期間終了の日まで
安定化された二次構造を有するペプチド、及びペプチドライブラリー、それらの製造方法 | 国立大学法人東京大学 | 2010年12月３日 2011年12月５日 2011年12月５日 2015年９月８日 | 2016年10月５日 2017年５月23日 ― 2019年２月27日 2015年11月25日 | 特許第6004399号 US 9,657,289 B2 US 20170247416 A1 EP 2647721 B1 CN 103328648 B | 2011年３月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
ペプチドライブラリーの製造方法、ペプチドライブラリー、及びスクリーニング方法 | 国立大学法人東京大学 | 2010年３月12日 2011年12月５日 2011年12月５日 | 2017年10月４日 2019年２月５日 2019年６月19日 | 特許第6206943号 US 10,195,578 B2 EP 2647720 B1 | 2011年３月10日 から特許権の存続 期間終了の日まで
アゾリン化合物及びアゾール化合物のライブラリー、並びにその製造方法 | 国立大学法人東京大学 | 2012年３月９日 2012年３月９日 2012年３月９日 | 2018年５月11日 2019年４月26日 2019年２月５日 2018年12月５日 ― | 特許第6332965号 特許第6516382号 US 10,197,567 B2 EP 2684952 B1 EP 3460059 A9 | 2011年３月10日 から特許権の存続 期間終了の日まで
pH依存的に標的分子に結合するペプチドのスクリーニング方法 | 国立大学法人東京大学 | 2012年６月６日 2013年６月６日 2013年６月６日 | ― 2017年２月21日 2018年10月24日 | 特開2018-99129 US 9,574,190 B2 EP 2868744 B1 | 2012年８月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
MATE活性阻害ペプチド | 国立大学法人東京大学 | 2012年７月31日 | 2017年11月15日 | 特許第6229966号 | 2013年３月８日 から特許権の存続 期間終了の日まで

対象発明の名称 | 出願者 | 出願日 | 登録日 | 登録番号 | 契約期間
ヘテロ環を含む化合物の製造方法 | 国立大学法人東京大学 | 2014年３月７日 2014年３月７日 2014年３月７日 | 2017年12月15日 2019年６月25日 2018年２月21日 | 特許第6257054号 US 10,329,558 B2 EP 2966174 B1 | 2013年３月８日 から特許権の存続 期間終了の日まで
大環状ペプチド、その製造方法、及び大環状ペプチドライブラリを用いるスクリーニング方法 | 国立大学法人東京大学 | 2013年８月26日 2014年８月26日 2014年８月26日 | ― 2019年３月19日 | 特開2015-042159 US 10,234,460 B2 EP 3040417 A4 | 2013年８月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで

ｃ－Metタンパク質アゴニスト | 国立大学法人東京大学 | 2014年10月15日 2014年10月15日 2014年10月15日 | 2018年11月２日 2018年６月12日 ― | 特許第6426103号 US 9,994,616 B2 EP 3059244 A4 | 2014年３月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
アゾール誘導体骨格を有するペプチドの製造方法 | 国立大学法人東京大学 | 2015年２月３日 2015年２月３日 2015年２月３日 | ― 2017年10月10日 ― | 特願2015-560075 US 9,783,800 B2 EP 3103881 A4 | 2014年３月１日 から特許権の存続 期間終了の日まで
プレキシンの結合調節剤 | 国立大学法人東京大学、国立大学法人大阪大学 | 2016年６月16日 | 2020年２月７日 ― ― | 特許第6656661号7 US 20190247457A1 EP 3473262 A1 | 2016年３月１日 から2022年３月31日まで
Ｄ－アミノ酸及びβ－アミノ酸の取り込みを増強するｔＲＮＡのＤ及びＴアームの改変 | 国立大学法人東京大学 | 2018年８月28日 | ― | WO2019/077887 | 2018年３月１日から特許権の存続期間終了の日まで

(注) 上記契約の対価として一定料率のロイヤルティを支払っております。

#### (2) アライアンス（共同研究開発）契約

相手先の名称 | 相手先の 所在地 | 契約締結日 | 契約内容
Cambridge Antibody Technology Ltd.→MedImmune Ltd.→AstraZeneca Plc. （注）１ | 英国 | １次 2007年５月25日 ２次 2009年３月31日 ３次 2012年９月28日 | １次 共同技術研究開発契約 ２次 フィージビリティー契約 ３次 PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
Bristol-Myers Squibb Company | 米国 | 2010年10月15日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
AMGEN Inc. | 米国 | １次 2010年11月30日 ２次 2012年12月17日 | １次 PDPSを用いた共同創薬研究開発契約 ２次 PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
田辺三菱製薬株式会社 | 日本 | 2010年12月13日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
Novartis Pharma AG | スイス | １次 2010年７月１日 ２次 2012年11月９日 | １次 フィージビリティー契約 ２次 PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
第一三共株式会社 | 日本 | 2012年７月８日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
GlaxoSmithKline Plc. | 英国 | 2012年９月14日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
IPSEN,S.A.S | 仏国 | １次 2013年３月22日 ２次 2013年10月７日 | １次 PDPSを用いた共同創薬研究契約 ２次 PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
Eli Lilly and Company | 米国 | 2013年12月19日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
Merck Sharp and Dohme Corp. | 米国 | 2015年４月29日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
Sanofi S.A. | 仏国 | 2015年９月14日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約

帝人ファーマ株式会社 | 日本 | 2015年９月28日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
杏林製薬株式会社 | 日本 | 2015年11月５日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
相手先の名称 | 相手先の 所在地 | 契約締結日 | 契約内容
Genentech, Inc. | 米国 | 2015年12月21日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
塩野義製薬株式会社 | 日本 | 2016年２月５日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
旭化成ファーマ株式会社 | 日本 | 2016年３月28日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
Janssen Pharmaceuticals, inc. | 米国 | 2017年４月５日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
Bayer AG | ドイツ | 2017年11月16日 | PDPSを用いた共同創薬研究開発契約
参天製薬株式会社 | 日本 | 2018年９月25日 | PDPSを用いた包括的創薬共同研究開発契約
塩野義製薬株式会社 | 日本 | 2019年１月23日 | PDPSを用いたPDCに関する包括的共同研究契約
ポーラ化成工業株式会社 | 日本 | 2019年３月26日 | PDPSを用いた化粧品、医薬部外品および医薬品の共同研究、共同開発および商業化に関する覚書
Novartis Pharma AG | スイス | 2019年６月28日 | PDPSを用いたPDCに関する共同研究開発契約

(注) １.Cambridge Antibody Technology Ltd.及びMedImmune Ltd.は、AstraZeneca Plc.の子会社であります。１次契約はCambridge Antibody Technology Ltd.と、２次契約はMedImmune Ltd.と、３次契約はAstraZeneca Plc.と締結しております。

#### (3) 技術ライセンス契約（技術貸与）

相手先の名称 | 相手先の 所在地 | 契約締結日 | 契約内容
Bristol-Myers Squibb Company | 米国 | 2013年９月16日 | PDPS技術の非独占的実施許諾契約
Novartis Pharma AG | スイス | 2015年４月１日（効力発生日） | PDPS技術の非独占的実施許諾契約
Eli Lilly and Company | 米国 | 2016年３月４日 | PDPS技術の非独占的実施許諾契約
Genentech, Inc. | 米国 | 2016年７月20日 | PDPS技術の非独占的実施許諾契約
塩野義製薬株式会社 | 日本 | 2017年６月12日 | PDPS技術の非独占的実施許諾契約
Merck Sharp and Dohme Corp. | 米国 | 2018年６月29日 | PDPS技術の非独占的実施許諾契約
ミラバイオロジクス株式会社 | 日本 | 2018年12月20日 | PDPS技術の特許の一部に関する非独占的 実施許諾契約

### ５ 【研究開発活動】

当社の研究開発は、当社独自の創薬開発プラットフォームシステム：PDPSを活用することによる自社創薬および世界中の特別な技術を有する創薬企業、バイオベンチャー企業、アカデミア等の研究機関と戦略的な提携を組むことで、自社の医薬品候補化合物（パイプライン）の拡充を図っております。

PDPSは、低分子医薬品や抗体医薬の利点を併せ持つ特殊ペプチドを用いた医薬品候補化合物を探索する創薬開発プラットフォームシステムとして開発され、開発後も性能向上に向けた基盤研究を継続して行っております。当事業年度においては、PDPSを用いた探索工程の一部について自動化装置（オートメーション）のプロトタイプ開発が完了いたしました。今後は、オートメーション導入の効果検証、および本格稼働に向けた準備を進めてまいります。PDPSの効率化やオートメーション化を進めることで、プログラムのスピード向上とともに並行して実施できるプログラム数の増加を図ってまいります。

PDPSを用いた創薬は「特殊ペプチド医薬品」に限らず、PDPSから見い出された特殊ペプチドから得られる情報（標的タンパク質のどこに、どのように結合しているか等）を用いて「低分子医薬品」の開発も行っております。また、特殊ペプチドの高い特異性と強い結合力という特性を生かし、標的タンパク質に薬物を届ける運び屋として使用するPDC（ペプチド-薬物複合体）を活用した「PDC医薬品」や診断薬の開発も行っております。自社創薬については、ヘマグルチニン（HA）を標的タンパク質とした抗インフルエンザウイルス特殊環状ペプチド「PD-001」や、抗自己免疫疾患・抗アレルギー性炎症に関与するインターロイキン-17（IL17）を標的タンパク質とした特殊環状ペプチドを用いた医薬品の研究開発など、複数のプログラムが進行しております。今後、臨床開発に向けた新たな進捗の報告ができるものと考えております。「PD-001」は、単剤での非臨床毒性試験は終了し、大きな問題がないことを確認しており、また異なる作用機序をもつ薬剤との併用試験（非臨床）においても有効性が確認されております。

戦略的提携による創薬に関する主な進捗については、米国Kleo Pharmaceuticals（クリオ・ファーマシューティカル、以下　クリオ）と2017年７月に開始した両社の戦略的共同研究開発において、２つの臨床候補化合物（クリオのパイプライン上では、KP1237、KP1196と公表）が創製されております。いずれも骨髄腫細胞表面に発現しているCD38を標的とし、PDPSを用いて特定された特殊環状ペプチドにARMsを結合したPDC医薬品候補化合物（CD38-ARMs）で、多発性骨髄腫を適応症としております。KP1237は短期間作用型の治療薬として幹細胞移植を受けた多発性骨髄腫患者向けに開発を行っており、KP1196は長期間作用型としてより広く一般の多発性骨髄腫患者向けに使用される治療薬として開発を進めております。クリオは2019年12月９日に米国血液学会（ASH）でCD38-ARMsに関する前臨床試験データの発表を行っております。KP1237については、2020年２月に米国FDAからIND承認を受けております。両社は、今回の臨床候補化合物以外にもARMを用いた複数プログラムの研究開発を進めるとともに、クリオが有するARM以外のがん免疫療法のプラットフォーム技術であるSyAMs、及びMATEsを用いたプログラムの研究開発も進めております。ビル＆メリンダ・ゲイツ財団（以下　ゲイツ財団）とは、ゲイツ財団から受領した研究支援金により結核に対する新規治療薬の開発を進めております。現在開発を進めている候補化合物は、結核菌の増殖能や病原性に必須なタンパク質の阻害剤であり、これまでの研究から休眠期の結核菌に対しても有効性が示唆されております。現在、複数のヒット候補化合物について医薬品候補化合物として必要な最適化を進めております。川崎医科大学とのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するペプチド医薬品の共同研究開発は、筋肉の増加を妨げる生体内のシグナル伝達物質であるマイオスタチンを標的タンパクとしております。ペプチド医薬品候補化合物（筋萎縮阻害ペプチド）のDMDモデルマウスでの有効性は既に確認されており、GLP/GMP試験薬の製造、臨床開発に向けた準備を進めております。

こうした活動の結果、当事業年度における研究開発費は 893,267千円となりました。