○添付資料の目次

 

1.当四半期決算に関する定性的情報 ……………………………………………………………………………………

2

(1)経営成績に関する説明 ……………………………………………………………………………………………

2

(2)財政状態に関する説明 ……………………………………………………………………………………………

4

(3)連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ………………………………………………………………

4

2.要約四半期連結財務諸表及び主な注記 ………………………………………………………………………………

5

(1)要約四半期連結財政状態計算書 …………………………………………………………………………………

5

(2)要約四半期連結損益計算書及び要約四半期連結包括利益計算書 ……………………………………………

7

(3)要約四半期連結持分変動計算書 …………………………………………………………………………………

9

(4)要約四半期連結キャッシュ・フロー計算書 ……………………………………………………………………

11

(5)要約四半期連結財務諸表に関する注記事項 ……………………………………………………………………

12

(継続企業の前提に関する注記) …………………………………………………………………………………

12

(セグメント情報) …………………………………………………………………………………………………

12

 

1.当四半期決算に関する定性的情報

(1)経営成績に関する説明

① 当期の経営成績

2022年を迎えるとともに、国内では従来株に比べ感染力の高いオミクロン株の流行が急拡大し、新型コロナウイルス感染症の流行は第6波に突入しました。2月はじめには全国の一日あたりの感染者数が10万6500人を超えピークとなり、その後は減少に転じたものの、未だ感染の収束は見えていません。そのような中、重症化率が比較的低いオミクロン株の特性や医療逼迫の状況、経済の再開などを考慮し、政府は3月半ばにまん延防止等重点措置を解除し、社会生活も通常に戻りつつあります。諸外国においては、日本に先立って規制が解除された国が多く、新型コロナと共存しながら経済を再開させる動きが進んでいます。製薬業界においては、国内の企業も早期の承認申請を目指してワクチン開発を進める一方、開発の重点は感染防止のためのワクチンから治療を目的とする経口薬等へも拡大しています。

再生医療分野では、2022年1月に米国メリーランド大学の研究チームが、遺伝子を操作して拒絶反応が起こりにくくしたブタの心臓を人間に移植することに世界で初めて成功したと発表しました。また、国内においては、京都大学iPS細胞研究所において設立以来所長を務められた京都大学の山中伸弥教授が3月に退任されるなどの動きが見られました。

このような状況のもと、当社グループは体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野において研究開発を推進いたしました。

体性幹細胞再生医薬品分野においては、脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群(ARDS)の治療薬の承認取得に向け、それぞれ治験を実施し、どちらも2021年に患者組み入れを完了しております。脳梗塞急性期では、2022年3月末にすべての治験登録患者の投与後365日後データの収集が完了しました。ARDSでは、同じく2022年3月末に独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)との承認申請に向けた再生医療等製品申請前相談を実施いたしました。

iPSC再生医薬品分野においては、遺伝子編集技術により特定機能を強化した他家iPS細胞由来のナチュラルキラー細胞(eNK細胞)を用いた次世代がん免疫に関する研究を進めています。また、遺伝子編集技術を用いた免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞、ユニバーサルドナーセル(Universal Donor Cell:以下、UDCと言います。)を用いた新たな治療薬の研究や細胞置換を必要とする疾患に対する治療法の研究を進めております。

以上の結果、当第1四半期連結累計期間の経営成績は、売上収益は11百万円(前年同期比15.4%増)、営業損失は1,429百万円(前年同期は1,405百万円の営業損失)、税引前四半期損失は1,415百万円(前年同期は1,033百万円の税引前四半期損失)、親会社の所有者に帰属する四半期損失は1,460百万円(前年同期は1,029百万円の親会社の所有者に帰属する四半期損失)となりました。

 

② 研究開発活動

当第1四半期連結累計期間においては、体性幹細胞再生医薬品、iPSC再生医薬品の各分野において、以下のとおり研究開発を推進いたしました。

当第1四半期連結累計期間における研究開発費の総額は、1,087百万円(前年同期は841百万円)であります。

 

(ⅰ)体性幹細胞再生医薬品分野

当第1四半期連結累計期間において、体性幹細胞再生医薬品を用いて、日本国内における脳梗塞急性期及びARDSに対する治療薬(開発コード:HLCM051)の開発を進めました。

<炎症>

脳梗塞急性期に対する治療薬の開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験(治験名称:TREASURE試験)を実施しております。2022年3月末にすべての治験登録患者の投与後365日後データの収集が完了し、今後はデータ解析のための準備が整い次第、盲検化されているHLCM051投与群/プラセボ群の割付情報を明らかにし(キーオープン)、データ解析・評価後、評価項目の結果(トップラインデータ)の公表を進めてまいります。

ARDSに対する治療薬の開発においては、肺炎を原因疾患としたARDS患者を対象に、有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験(治験名称:ONE-BRIDGE試験)を実施しました。2021年8月と11月に、ONE-BRIDGE試験におけるHLCM051投与後90日と180日の評価項目のデータの一部を発表し、有効性並びに安全性について良好な結果が示されました。これらを経て、3月末にPMDAと承認申請に向けての指導及び助言を受けるための再生医療等製品申請前相談を実施いたしました。その中で、本製品の有効性及び安全性に関する一定の合意は得られたものの、承認申請にあたってはデータ補強が必要との助言を受け、規制当局と継続的に協議を進めてまいります。上記事項への対応を速やかに進め、承認申請に向け取り組んでまいります。

 

(ⅱ)iPSC再生医薬品分野

当第1四半期連結累計期間において、がん免疫療法、細胞置換療法に関する研究開発を進めました。

<がん免疫>

eNK細胞を用いて、固形がんを対象にしたがん免疫療法の研究を進めております。これまで当社グループが培ってきたiPS細胞を取り扱う技術と遺伝子編集技術を用いることで、殺傷能力を高めたeNK細胞の作製に成功しており、更に大量かつ安定的に作製する製造工程を開発するなど、次世代がん免疫療法を創出すべく自社研究を進めております。公益財団法人神戸医療産業都市推進機構が設置した細胞加工製造用施設(Cell Processing Center:CPC)に当社向けCPCを整備し、2022年中の稼働に向けた準備を進めています。

現在までの研究の成果として、国立研究開発法人国立がん研究センターとの共同研究において、複数種類のがん腫に由来するJ-PDX(Patient-Derived Xenograft:患者腫瘍組織移植片)サンプルにより、eNK細胞が認識する特定の分子候補の発現をRNAシーケンシングと免疫染色で確認しています。また、自社研究において、eNK細胞(開発コード:HLCN061)が肺がん細胞生着マウスモデルに対して抗腫瘍効果を有することを確認しております。更に、国立大学法人広島大学大学院と、HLCN061を用いた肝細胞がんに対するがん免疫細胞療法に関する共同研究を進めております。

<細胞置換>

iPSCプラットフォームとして、遺伝子編集技術を用いた、HLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクを低減する次世代iPS細胞、UDCに関する研究を進めております。患者の免疫細胞に認識されにくいiPS細胞を作製することで拒絶反応を抑制し、有効性と安全性を高めた再生医療等製品を開発するための次世代技術プラットフォームの確立を目指しております。現在、UDCの臨床株及びマスターセルバンクが完成し、様々な細胞に分化できる能力を有することの確認など具体的な臨床応用に向けた研究を進めております。細胞治療への応用としては、網膜を構成する細胞の1つで特に光に反応する視細胞に関し、UDCからの分化誘導が可能なことを確認し、疾患動物モデルを用いた評価を進めています。また、国立研究開発法人国立国際医療研究センターと、血糖値に応じてインスリンを生産・分泌し血液中の糖の調整を担う膵臓β細胞に関し、UDCからの作製に成功しています。

眼科領域において、iPS細胞由来網膜色素上皮(RPE)細胞(開発コード:HLCR011)を用いた治療法開発に向けて治験への準備を進めており、現在、住友ファーマ株式会社(旧:大日本住友製薬株式会社)が主体となって治験の準備が進められています。

肝疾患領域において、機能的なヒト臓器をつくり出す3次元臓器(開発コード:HLCL041)を用いた治療法開発に向けた研究を進めており、2022年4月より、国立大学法人東京大学医科学研究所再生医学分野と、肝疾患に対する肝臓原基を用いた治療法の実用化に向け、UDCを用いた肝臓原基の製造法確立を目的とした共同研究を開始しました。

* 肝臓の基となる立体的な肝臓の原基。肝細胞に分化する前の肝前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系細胞と、血管をつくり出す血管内皮細胞に混合して培養することで形成されます。

 

なお、当社グループは医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

 

【開発パイプラインの状況(2022年3月31日現在)】

<体性幹細胞再生医薬品分野>

 

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<iPSC再生医薬品分野>

 

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(*)Retinal Pigment Epithelium:網膜色素上皮細胞

 

(2)財政状態に関する説明

① 資産、負債及び資本の状況

(資産)

 当第1四半期連結会計期間末の資産合計は、前連結会計年度末に比べ1,474百万円減少し、22,497百万円となりました。流動資産は1,488百万円減少し、14,941百万円となりました。主な要因は、現金及び現金同等物の減少1,626百万円であります。非流動資産は14百万円増加し、7,556百万円となりました。主な要因は、使用権資産の増加219百万円、その他の金融資産の減少327百万円であります。

(負債)

 当第1四半期連結会計期間末の負債合計は、前連結会計年度末に比べ383百万円増加し、15,709百万円となりました。流動負債は129百万円減少し、5,913百万円となりました。主な要因は、その他の流動負債の減少307百万円であります。非流動負債は512百万円増加し、9,796百万円となりました。主な要因は、リース負債の増加122百万円、その他の非流動負債の増加202百万円であります。

(資本)

 当第1四半期連結会計期間末の資本合計は、前連結会計年度末に比べて1,857百万円減少し、6,788百万円となりました。主な要因は、四半期損失1,461百万円の計上及びその他の資本の構成要素の減少451百万円であります。

 

② キャッシュ・フローの状況

 当第1四半期連結会計期間末における現金及び現金同等物(以下、資金と言います。)は、前連結会計年度末と比べて1,626百万円減少し、13,500百万円となりました。

 当第1四半期連結累計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は以下のとおりであります。

(営業活動によるキャッシュ・フロー)

 営業活動により使用した資金は1,365百万円(前年同期は1,310百万円の資金の使用)となりました。これは主に、税引前四半期損失1,415百万円、金融収益193百万円及び金融費用184百万円の計上等によるものであります。

(投資活動によるキャッシュ・フロー)

 投資活動により使用した資金は276百万円(前年同期は320百万円の資金の使用)となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出72百万円及び投資有価証券の取得による支出111百万円等によるものであります。

(財務活動によるキャッシュ・フロー)

 財務活動により使用した資金は4百万円(前年同期は30百万円の資金の使用)となりました。これは、リース負債の返済による支出52百万円及びSaiseiファンドにおける外部投資家からの払込による収入48百万円によるものであります。

 

(3)連結業績予想などの将来予測情報に関する説明

 連結業績予想につきましては、事業提携の可能性や新規シーズの獲得の可能性など、現時点では業績に影響を与える未確定な要素が多いことから、適正かつ合理的な数値の算出が困難な状況と考えており、四半期ごとに実施する決算業績及び事業の概況のタイムリーな開示に努め、当期の連結業績予想は開示しない方針です。

2.要約四半期連結財務諸表及び主な注記

(1)要約四半期連結財政状態計算書

 

前連結会計年度

(2021年12月31日)

 

当第1四半期

連結会計期間

(2022年3月31日)

 

百万円

 

百万円

資産

 

 

 

流動資産

 

 

 

現金及び現金同等物

15,126

 

13,500

営業債権及びその他の債権

400

 

486

その他の流動資産

903

 

955

流動資産合計

16,429

 

14,941

非流動資産

 

 

 

有形固定資産

719

 

788

使用権資産

432

 

651

無形資産

3,946

 

3,999

持分法で会計処理されている投資

153

 

158

その他の金融資産

2,280

 

1,953

その他の非流動資産

12

 

6

非流動資産合計

7,543

 

7,556

資産合計

23,971

 

22,497

 

 

 

前連結会計年度

(2021年12月31日)

 

当第1四半期

連結会計期間

(2022年3月31日)

 

百万円

 

百万円

負債及び資本

 

 

 

負債

 

 

 

流動負債

 

 

 

営業債務及びその他の債務

359

 

545

未払法人所得税等

57

 

11

社債及び借入金

4,735

 

4,848

リース負債

125

 

215

その他の金融負債

183

 

17

その他の流動負債

583

 

277

流動負債合計

6,042

 

5,913

非流動負債

 

 

 

社債及び借入金

6,817

 

6,834

リース負債

279

 

400

引当金

78

 

79

繰延税金負債

1,171

 

1,215

Saiseiファンドにおける外部投資家持分

268

 

311

その他の金融負債

168

 

250

その他の非流動負債

504

 

707

非流動負債合計

9,284

 

9,796

負債合計

15,326

 

15,709

資本

 

 

 

資本金

6,179

 

3,442

資本剰余金

6,569

 

3,887

自己株式

△1

 

△1

その他の資本の構成要素

△1,417

 

△1,868

利益剰余金

△2,692

 

1,321

親会社の所有者に帰属する持分合計

8,639

 

6,782

非支配持分

6

 

6

資本合計

8,645

 

6,788

負債及び資本合計

23,971

 

22,497

 

(2)要約四半期連結損益計算書及び要約四半期連結包括利益計算書

【第1四半期連結累計期間】

【要約四半期連結損益計算書】

 

 前第1四半期連結累計期間

(自 2021年1月1日

 至 2021年3月31日)

 

 当第1四半期連結累計期間

(自 2022年1月1日

 至 2022年3月31日)

 

百万円

 

百万円

売上収益

9

 

11

売上原価

 

売上総利益

9

 

11

研究開発費

841

 

1,087

販売費及び一般管理費

572

 

351

その他の収益

1

 

0

その他の費用

2

 

1

営業損失(△)

△1,405

 

△1,429

金融収益

513

 

193

金融費用

140

 

184

持分法による投資利益又は損失(△)

△1

 

5

税引前四半期損失(△)

△1,033

 

△1,415

法人所得税費用

△4

 

46

四半期損失(△)

△1,029

 

△1,461

 

 

 

 

四半期損失の帰属

 

 

 

親会社の所有者

△1,029

 

△1,460

非支配持分

△0

 

△0

四半期損失(△)

△1,029

 

△1,461

 

 

 

 

1株当たり四半期損失

 

 

 

基本的1株当たり四半期損失(△)(円)

△19.92

 

△26.48

希薄化後1株当たり四半期損失(△)(円)

△25.09

 

△26.48

 

【要約四半期連結包括利益計算書】

 

 前第1四半期連結累計期間

(自 2021年1月1日

 至 2021年3月31日)

 

 当第1四半期連結累計期間

(自 2022年1月1日

 至 2022年3月31日)

 

百万円

 

百万円

四半期損失(△)

△1,029

 

△1,461

 

 

 

 

その他の包括利益

 

 

 

純損益に振り替えられることのない項目

 

 

 

その他の包括利益を通じて公正価値で測定する金融資産

255

 

△471

純損益に振り替えられることのない項目合計

255

 

△471

 

 

 

 

純損益に振り替えられる可能性のある項目

 

 

 

在外営業活動体の換算差額

19

 

20

純損益に振り替えられる可能性のある項目合計

19

 

20

税引後その他の包括利益

273

 

△451

四半期包括利益

△756

 

△1,911

 

 

 

 

四半期包括利益の帰属

 

 

 

親会社の所有者

△756

 

△1,911

非支配持分

△0

 

△0

四半期包括利益

△756

 

△1,911

 

(3)要約四半期連結持分変動計算書

前第1四半期連結累計期間(自 2021年1月1日 至 2021年3月31日)

 

親会社の所有者に帰属する持分

 

資本金

 

資本剰余金

 

自己株式

 

その他の資本の構成要素

 

 

 

 

その他の包括

利益を通じて

公正価値で測定

する金融資産

 

在外営業

活動体の

換算差額

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

2021年1月1日時点の残高

4,991

 

5,243

 

△0

 

△161

 

△11

四半期損失(△)

 

 

 

 

その他の包括利益

 

 

 

255

 

19

四半期包括利益合計

 

 

 

255

 

19

減資

△2,217

 

2,217

 

 

 

欠損填補

 

△4,434

 

 

 

新株予約権の失効

 

△0

 

 

 

株式に基づく報酬取引

 

27

 

 

 

所有者との取引額等合計

△2,217

 

△2,190

 

 

 

2021年3月31日時点の残高

2,774

 

3,053

 

△0

 

94

 

8

 

 

親会社の所有者に帰属する持分

 

非支配持分

 

合計

 

その他の資本の構成要素

 

利益剰余金

 

合計

 

 

 

合計

 

 

 

 

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

2021年1月1日時点の残高

△172

 

△2,218

 

7,844

 

7

 

7,851

四半期損失(△)

 

△1,029

 

△1,029

 

△0

 

△1,029

その他の包括利益

273

 

 

273

 

 

273

四半期包括利益合計

273

 

△1,029

 

△756

 

△0

 

△756

減資

 

 

 

 

欠損填補

 

4,434

 

 

 

新株予約権の失効

 

0

 

 

 

株式に基づく報酬取引

 

 

27

 

 

27

所有者との取引額等合計

 

4,434

 

27

 

 

27

2021年3月31日時点の残高

102

 

1,187

 

7,115

 

7

 

7,123

 

当第1四半期連結累計期間(自 2022年1月1日 至 2022年3月31日)

 

親会社の所有者に帰属する持分

 

資本金

 

資本剰余金

 

自己株式

 

その他の資本の構成要素

 

 

 

 

その他の包括

利益を通じて

公正価値で測定

する金融資産

 

在外営業

活動体の

換算差額

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

2022年1月1日時点の残高

6,179

 

6,569

 

△1

 

△1,426

 

9

四半期損失(△)

 

 

 

 

その他の包括利益

 

 

 

△471

 

20

四半期包括利益合計

 

 

 

△471

 

20

減資

△2,736

 

2,736

 

 

 

欠損填補

 

△5,473

 

 

 

株式に基づく報酬取引

 

54

 

 

 

所有者との取引額等合計

△2,736

 

△2,683

 

 

 

2022年3月31日時点の残高

3,442

 

3,887

 

△1

 

△1,897

 

30

 

 

親会社の所有者に帰属する持分

 

非支配持分

 

合計

 

その他の資本の構成要素

 

利益剰余金

 

合計

 

 

 

合計

 

 

 

 

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

 

百万円

2022年1月1日時点の残高

△1,417

 

△2,692

 

8,639

 

6

 

8,645

四半期損失(△)

 

△1,460

 

△1,460

 

△0

 

△1,461

その他の包括利益

△451

 

 

△451

 

 

△451

四半期包括利益合計

△451

 

△1,460

 

△1,911

 

△0

 

△1,911

減資

 

 

 

 

欠損填補

 

5,473

 

 

 

株式に基づく報酬取引

 

 

54

 

 

54

所有者との取引額等合計

 

5,473

 

54

 

 

54

2022年3月31日時点の残高

△1,868

 

1,321

 

6,782

 

6

 

6,788

 

(4)要約四半期連結キャッシュ・フロー計算書

 

 前第1四半期連結累計期間

(自 2021年1月1日

 至 2021年3月31日)

 

 当第1四半期連結累計期間

(自 2022年1月1日

 至 2022年3月31日)

 

百万円

 

百万円

営業活動によるキャッシュ・フロー

 

 

 

税引前四半期損失(△)

△1,033

 

△1,415

減価償却費及び償却費

63

 

90

金融収益

△513

 

△193

金融費用

140

 

184

持分法による投資損益(△は益)

1

 

△5

営業債権及びその他の債権の増減額(△は増加)

△104

 

△77

営業債務及びその他の債務の増減額(△は減少)

52

 

141

その他の流動資産の増減額(△は増加)

76

 

△59

その他の流動負債の増減額(△は減少)

△50

 

△108

その他の金融負債の増減額(△は減少)

70

 

83

その他

4

 

11

小計

△1,294

 

△1,347

利息の受取額

0

 

0

利息の支払額

△10

 

△12

法人所得税の支払額

△6

 

△7

営業活動によるキャッシュ・フロー

△1,310

 

△1,365

投資活動によるキャッシュ・フロー

 

 

 

有形固定資産の取得による支出

△72

 

△72

無形資産の取得による支出

△2

 

△55

投資有価証券の取得による支出

△246

 

△111

敷金及び保証金の差入による支出

 

△38

投資活動によるキャッシュ・フロー

△320

 

△276

財務活動によるキャッシュ・フロー

 

 

 

リース負債の返済による支出

△30

 

△52

Saiseiファンドにおける外部投資家からの払込による収入

 

48

財務活動によるキャッシュ・フロー

△30

 

△4

現金及び現金同等物に係る換算差額

16

 

19

現金及び現金同等物の増減額(△は減少)

△1,645

 

△1,626

現金及び現金同等物の期首残高

13,923

 

15,126

現金及び現金同等物の四半期末残高

12,279

 

13,500

 

(5)要約四半期連結財務諸表に関する注記事項

(継続企業の前提に関する注記)

 該当事項はありません。

 

(セグメント情報)

 当社グループは医薬品事業のみの単一セグメントのため、記載を省略しております。