当第２四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。なお、新型コロナウイルスが業績に与える影響については、本四半期報告書提出日（2021年８月12日）現在においては軽微であると考えておりますが、今後も状況の変化を注視し、業績への影響が見込まれる場合には速やかに開示をいたします。
文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものです。
(1）経営成績の状況
当社グループは、眼科領域に特化しグローバルに医療用医薬品、医療機器の研究開発を行う眼科医療ソリューション・カンパニーです。
当第２四半期連結累計期間における世界経済は、新型コロナウイルス感染の更なる拡大等により、依然として先行き不透明な状況が続いております。
このような市場環境のもと、当社グループは以下のとおり研究開発を進めました。
［低分子化合物］
エミクススタト塩酸塩については、スターガルト病を対象とする第３相臨床試験を2018年11月に開始し、現在も世界11カ国、29施設において継続して実施しております。当該臨床試験は、被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に２対１で割り当て、１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施するもので、主要評価項目には、若年性黄斑変性スターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証、副次的評価項目には、最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。
なお、当社は被験者登録数の目標を当初162名と設定しておりましたが、新型コロナウイルス感染拡大等の影響を踏まえ、被験者登録数を194名に積み増しました。最後の被験者登録は2020年４月（アメリカ時間）に完了しております。
当該第３相臨床試験は、2020年８月にFDA（米国食品医薬品局）によりOrphan Products Clinical Trials Grants Programの助成プログラムに選定されました。この助成金プログラムから支給される助成金の総額は、３年間で最大163万ドル（約1.7億円）です。初年度となる前連結会計年度は、合計57百万円をその他の営業収益に計上し、当連結会計年度も同様の計上を見込んでおりますが、当第２四半期連結累計期間の計上はありません。
なお、エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の新規治療薬候補として、2017年１月にFDA、2019年６月にEMA（欧州医薬品庁）よりオーファンドラッグ指定を受けています。
エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の他にも増殖糖尿病網膜症を対象とする第２相臨床試験を2017年度に実施しております。当該臨床試験の解析の結果、エミクススタト塩酸塩が黄斑浮腫を改善する可能性が示唆されましたが、第３相臨床試験は規模も大きく、多額の研究開発資金が必要になると見込まれることから、当社グループ単独で進めることは難しいと考え、パートナー企業との共同開発の可能性を模索しております。
［医療機器］
在宅で網膜の状態の測定を可能にする遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS （Patient Based Ophthalmology Suite）」については、2020年７月の初期型試作機の完成以降も更なる機能改善のため、AI（人工知能）を活用した３D生成機能などのソフトウェア改良を行いつつ、パートナー企業との共同開発、商業化の可能性を模索しております。
また、当社グループは有人火星探査に携行可能な超小型眼科診断装置の開発をNASA（米国航空宇宙局）と共同で進め、2020年４月に同プロジェクトのフェーズ１が完了しました。本プロジェクトのフェーズ２の詳細につきましては協議を続けておりますが、開始時期は未定です。
当社独自のアクティブスティミュレーション技術を活用した、近視の進行抑制、治療を目指すウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」については、2020年に卓上デバイス及びウェアラブルデバイスでの概念実証試験において、眼軸長（角膜から網膜までの長さ）が対照眼と比較して短縮することを確認しました。2020年12月の初期型プロトタイプの完成に続き、当第２四半期連結会計期間には台湾における医療機器の製造許可取得を発表するなど、現在は早期商業化へ向けた製品開発や製造販売へ向けた準備を進めるとともに、より多くのエビデンスを得るための臨床試験等を継続しております。
［遺伝子治療］
遺伝子治療については、遺伝性網膜疾患である網膜色素変性を対象として、プロモーター及びカプシドの改良、導入遺伝子の改変といった前臨床研究を継続しました。
（研究開発費）
当第２四半期連結累計期間の研究開発費は、前年同四半期と比較して23百万円減少（前年同四半期比△2.3％）し、987百万円となりました。これは、ウェアラブル近視デバイスの開発費用が増加した一方で、被験者登録が完了したエミクススタト塩酸塩の研究開発費及び遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」の開発費用が減少したことが主な要因です。
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（単位：％を除き、千円） |
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前第２四半期 |
当第２四半期 |
増減額 |
増減率（％） |
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研究開発費 |
1,009,786 |
986,653 |
△23,133 |
△2.3 |
（一般管理費）
当第２四半期連結累計期間の一般管理費は、前年同四半期と比較して28百万円増加（前年同四半期比8.9％）し、349百万円となりました。これは各プロジェクトの進展に伴い、特許関連費用及び事業開発関連費用が増加したことが主な要因です。
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（単位：％を除き、千円） |
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前第２四半期 |
当第２四半期 |
増減額 |
増減率（％） |
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一般管理費 |
320,350 |
348,755 |
28,404 |
8.9 |
(2）財政状態の分析
（流動資産）
当第２四半期連結会計期間末の流動資産は、前連結会計年度末と比べて772百万円減少し5,645百万円となりました。これは、その他の金融資産が減少したことが主な要因です。
（非流動資産）
当第２四半期連結会計期間末の非流動資産は、前連結会計年度末と比べて45百万円減少し230百万円となりました。これは、その他の金融資産が減少したことが主な要因です。
（流動負債）
当第２四半期連結会計期間末の流動負債は、前連結会計年度末と比べて12百万円減少し494百万円となりました。これは、買掛金及びリース負債が減少したことが主な要因です。
（非流動負債）
当第２四半期連結会計期間末の非流動負債は、前連結会計年度末と比べて27百万円減少し165百万円となりました。これは、リース負債が減少したことが主な要因です。
（資本）
当第２四半期連結会計期間末の資本は、前連結会計年度末と比べて778百万円減少し5,215百万円となりました。これは、四半期損失の計上により繰越損失（利益剰余金のマイナス）が拡大したことが主な要因です。
(3）キャッシュ・フローの状況
現金及び現金同等物は、取得日後３ヶ月以内に満期が到来する短期の流動性の高いすべての投資を含み、現金同等物はマネー・マーケット・ファンドで構成されております。取得日現在の満期が３ヶ月から１年の間である投資は、短期投資に分類されます。短期投資は社債及びコマーシャル・ペーパーから構成されております。
当社グループが保有する現金、現金同等物及び短期・長期の金融商品は、前第２四半期連結会計期間末及び当第２四半期連結会計期間末において、それぞれ7,109百万円及び5,532百万円でありました。第三者金融機関への預金額は、連邦預金保険公社及び証券投資家保護公社の適用ある保証上限を超える可能性があります。
（営業活動によるキャッシュ・フロー）
前第２四半期連結累計期間及び当第２四半期連結累計期間における営業活動に使用した現金及び現金同等物（以下、資金）は、それぞれ1,204百万円及び1,283百万円となりました。使用した資金が79百万円増加した主な要因は、前第２四半期連結累計期間に比べ、当第２四半期連結累計期間は研究開発費用の支払いに使用した資金が増加したことによるものです。
（投資活動によるキャッシュ・フロー）
前第２四半期連結累計期間及び当第２四半期連結累計期間における投資活動により得られた資金は、それぞれ1,478百万円及び2,802百万円となりました。得られた資金が1,324百万円増加した主な要因は、満期を迎えた金融資産の再投資を抑制したことによるものです。
（財務活動によるキャッシュ・フロー）
前第２四半期連結累計期間における財務活動により使用した資金は77百万円、当第２四半期連結累計期間に得られた資金は172百万円となりました。これは主に、当第２四半期連結累計期間において新株予約権の権利行使に伴う普通株式の発行による収入が発生したことによるものです。
(4）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当第２四半期連結累計期間において、優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題について、重要な変更はありません。
(5）研究開発活動
前第２四半期連結累計期間及び当第２四半期連結累計期間における研究開発費の総額は、それぞれ1,010百万円及び987百万円となりました。
なお、当第２四半期連結累計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。研究開発費の詳細は、「(1）経営成績の状況 （研究開発費）」をご参照ください。
当第２四半期連結会計期間において、経営上の重要な契約等の決定又は締結等はありません。