当第２四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。
文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1) 財政状態及び経営成績
（経営成績）
当第２四半期連結累計期間における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症の感染拡大に伴い経済活動及び社会生活が制限されている中で、景気の回復には長い期間を要することが予想されており、その先行きがより不透明となっています。
このような状況下において、当社グループは、「Every Life Deserves Attention（すべての命に、光を）」を経営理念として掲げ、そのほとんどが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して画期的な新薬を提供することを目標とし、2016年の設立から６期目に当たる当第２四半期連結累計期間におきましても、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームの強みを生かし、「幅のある開発」と「バリューチェーンの補完」を目指し、パートナーに技術プラットフォームであるCRISPR-GNDM®技術を開放してパートナーの選定したターゲットに対してパートナーの資金で治療薬の開発を行う「協業モデルパイプライン」と自社でCRISPR-GNDM®技術を用いてターゲットの選定から行い、自己資金で治療薬の開発を行う「自社モデルパイプライン」の２種類を組み合わせたハイブリッド型ビジネスモデルにより遺伝子疾患治療薬の創出を実現すべく取り組みました。なお、当第２四半期連結累計期間の経営成績等において新型コロナウイルス感染症による影響は限定的と考えております。
当第２四半期連結累計期間においては、協業モデルパイプライン及び自社モデルパイプラインの研究開発を進めてまいりました。自社モデルパイプラインのうち、リードプログラムであるMDL-101はサル試験の詳細解析に加えてマウス病態モデルの試験を実施し、マウス版MDL-101の投与によって機能改善が用量依存的に見られることを確認いたしました。また製造の専門家を採用し、臨床試験開始に向けた準備を本格化いたしました。これと並行して複数のパートナーと契約に向けたディスカッションを継続しております。
MDL-206はエンジェルマン症候群(Angelman Syndrome)を対象疾患としてパートナーであるアステラス製薬とこれまで共同研究を行ってまいりましたが、当第２四半期後において、共同研究期間の満了に伴い、同社は延長及びライセンスのオプションを行使しませんでした。当社は同プログラムが動物モデルにおいてもProof-of-Conceptが取れている点、他の開発に向けた取り組みに対して差別化されかつ優位性があるとの判断に基づき、同プログラムの開発権を再取得し、継続して開発していく判断を行いました。これによりMDL-206は協業モデルパイプラインから自社モデルパイプラインに参入させることになります。他の自社及び協業モデルパイプラインは計画に基づき継続して研究を行っております。
なお、当第２四半期において、MDL-201及びMDL-202に関してアステラス製薬との間でCRISPR/Cas9基本特許のサブライセンス契約を締結しました。これは2019年に同社との間で締結済みのライセンス契約の中で検討されていたものであり、既にこの効果を織り込んだ業績管理を行っておりますが、これによってアステラス製薬は当社からライセンスアウトされた２つのプログラムの開発をさらに進展させられます。
また、当社の大株主であった片山晃氏（以下、片山氏といいます。）の有価証券上場規程及び有価証券上場規程施行規則に基づく確約書に違反して制度ロックアップ期間中に当社株式を売却したことに関し、当該事項の対応策として、当社は片山氏から特別利益として485,881千円を受領しております。
この結果、当第２四半期連結累計期間の業績は、事業収益1,100千円（前年同四半期比99.7%減少）、営業損失477,318千円（前年同四半期は営業利益38,823千円）、経常損失464,982千円（前年同四半期は経常利益29,869千円）、親会社株主に帰属する四半期純利益17,702千円（前年同四半期比34.1%減少）となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
（財政状態）
（流動資産）
当第２四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて398,336千円増加し、5,846,883千円となりました。これは主に、現金及び預金が363,103千円増加したためであります。
（固定資産）
当第２四半期連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて22,008千円増加し、850,479千円となりました。これは主に、投資その他の資産が49,720千円増加したためであります。
（流動負債）
当第２四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて33,351千円増加し、91,618千円となりました。これは主に、その他流動負債が33,341千円増加したためであります。
（固定負債）
当第２四半期連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて307,443千円増加し、319,336千円となりました。これは主に、その他固定負債が304,650千円増加したためであります。
（純資産）
当第２四半期連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて79,551千円増加し、6,286,408千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する四半期純利益発生に伴い利益剰余金が17,702千円、新株予約権の行使に伴い資本金及び資本剰余金がそれぞれ28,615千円増加したためであります。
(2) キャッシュ・フローの状況
当第２四半期連結累計期間における現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、5,784,579千円（前連結会計年度は5,421,476千円）となり、前連結会計年度末に比べて363,103千円増加いたしました。当第２四半期連結累計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当第２四半期連結累計期間における営業活動によって獲得した資金は、18,377千円（前年同四半期使用した資金は304,310千円）となりました。これは主に、税金等調整前四半期純利益20,899千円の計上によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当第２四半期連結累計期間における投資活動によって獲得した資金は、275,022千円（前年同四半期使用した資金は814,728千円）となりました。これは主に、特許実施権負担金受入による収入329,670千円の計上によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当第２四半期連結累計期間における財務活動によって獲得した資金は、56,436千円（前年同四半期使用した資金1,827千円）となりました。これは、新株予約権の行使による株式の発行による収入56,436千円の計上によるものであります。
(3) 経営方針・経営戦略等
当第２四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(4) 事業上及び財務上の対処すべき課題
当第２四半期連結累計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
(5) 研究開発活動
当第２四半期連結累計期間における当社グループ全体の研究開発活動の金額は、349,005千円であります。
なお、当第２四半期連結累計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。
該当事項はありません。