当第３四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。
文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1) 財政状態及び経営成績
（経営成績）
当第３四半期連結累計期間における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症のワクチン接種の普及等により経済活動及び社会生活が徐々に正常化しつつありますが、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。
このような状況下において、当社グループは、「Every Life Deserves Attention（すべての命に、光を）」を経営理念として掲げ、そのほとんどが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して画期的な新薬を提供することを目標とし、2016年の設立から６期目に当たる当第３四半期連結累計期間におきましても、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームの強みを生かし、「幅のある開発」と「バリューチェーンの補完」を目指し、パートナーに技術プラットフォームであるCRISPR-GNDM®技術を開放してパートナーの選定したターゲットに対してパートナーの資金で治療薬の開発を行う「協業モデルパイプライン」と自社でCRISPR-GNDM®技術を用いてターゲットの選定から行い、自己資金で治療薬の開発を行う「自社モデルパイプライン」の２種類を組み合わせたハイブリッド型ビジネスモデルにより遺伝子疾患治療薬の創出を実現すべく取り組みました。なお、当第３四半期連結累計期間の経営成績等において新型コロナウイルス感染症による影響は限定的と考えております。
当第３四半期連結累計期間において、MDL-101を中心とした各協業モデルパイプライン及び自社モデルパイプラインの研究開発は順調に進捗しました。リードプログラムであるMDL-101は、複数のパートナーと契約に向けたディスカッションを継続しており、並行して臨床に向けた取り組みをさらに進め、GMP製造に向けたプロセス開発を本格化させました。製造は今後計画されるGLP試験などにもサンプルを供給するため開発の要となります。また、臨床試験に向けたその他の取り組みとしてCRISPR-GNDM®分子の（１）更なるダウンサイズの実現、（２）動物における２年にわたる発現維持の確認をしております。これにより生産効率の向上とともに、臨床における効果持続が期待されると考えております。なお、これはMDL-101の開発を単独で継続する決断を行ったことを意味するものではなく、パートナリングは引き続き戦略の範疇であります。製造を遅滞なく進めることはむしろパートナリングにおけるプロダクトの価値を高める方向であり、治療薬を待ち望んでいる患者さんに対する責任でもあると当社は考えております。
2021年10月20日プレスリリースの通り、当社の研究開発拠点である米国子会社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市から近郊のウォルサム(Waltham)市に拡張移転を行いました。これにより当社は、前述の製造関連の機能を擁するとともに、研究開発の機能をさらに拡大する基盤を手にすることができました。床面積にして３倍の拡大となり、近接するケンブリッジ市を中心とするボストンエリアの優秀な人材を吸引する機会となることを期待しています。
エンジェルマン症候群を対象としたMDL-206はアステラス社からの権利の返還を受けて、研究に必要な材料の各種ライセンスを独自に再取得し、自社として研究ができる体制を再構築いたしました。その他のプログラムも順調に推移しております。
また、当社大株主の有価証券上場規程及び有価証券上場規程施行規則に基づく確約書に違反して制度ロックアップ期間中に当社株式を売却したことに関し、当該事項の対応策として、当社は受取賠償金として特別利益485,881千円を受領しております。
この結果、当第３四半期連結累計期間の業績は、事業収益1,100千円（前年同四半期比99.7%減少）、営業損失677,519千円（前年同四半期は営業損失168,000千円）、経常損失661,924千円（前年同四半期は経常損失209,012千円）、親会社株主に帰属する四半期純損失181,372千円（前年同四半期は親会社株主に帰属する四半期純損失214,093千円）となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
（財政状態）
（流動資産）
当第３四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて173,699千円増加し、5,622,246千円となりました。これは主に、その他流動資産が131,549千円増加したためであります。
（固定資産）
当第３四半期連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて47,646千円増加し、876,116千円となりました。これは主に、投資その他の資産が50,446千円増加したためであります。
（流動負債）
当第３四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて28,382千円増加し、86,648千円となりました。これは主に、その他流動負債が36,180千円増加したためであります。
（固定負債）
当第３四半期連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて306,215千円増加し、318,108千円となりました。これは主に、その他固定負債が300,693千円増加したためであります。
（純資産）
当第３四半期連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて113,251千円減少し、6,093,605千円となりました。これは主に、新株予約権の行使に伴い資本金及び資本剰余金がそれぞれ30,865千円増加したものの、親会社株主に帰属する四半期純損失発生に伴い利益剰余金が181,372千円減少したためであります。
(2) 経営方針・経営戦略等
当第３四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(3) 事業上及び財務上の対処すべき課題
当第３四半期連結累計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
(4) 研究開発活動
当第３四半期連結累計期間における当社グループ全体の研究開発活動の金額は、493,784千円であります。
なお、当第３四半期連結累計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。
該当事項はありません。