１．当中間期決算に関する定性的情報 ……………………………………………………………………………２
（１）経営成績に関する説明 ……………………………………………………………………………………２
（２）財政状態に関する説明 ……………………………………………………………………………………３
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ………………………………………………………４
（４）継続企業の前提に関する重要事象等 ……………………………………………………………………４
２．中間連結財務諸表及び主な注記 ………………………………………………………………………………５
（１）中間連結貸借対照表 ………………………………………………………………………………………５
（２）中間連結損益計算書及び中間連結包括利益計算書 ……………………………………………………６
中間連結損益計算書 ……………………………………………………………………………………………６
中間連結包括利益計算書 ………………………………………………………………………………………７
（３）中間連結キャッシュ・フロー計算書 ……………………………………………………………………８
（４）中間連結財務諸表に関する注記事項 ……………………………………………………………………９
（継続企業の前提に関する注記） ……………………………………………………………………………９
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ……………………………………………………９
（中間連結損益計算書関係） …………………………………………………………………………………９
（セグメント情報等） …………………………………………………………………………………………10
（重要な後発事象） ……………………………………………………………………………………………10
１．当中間期決算に関する定性的情報
文中の将来に関する事項は、特に記載が無い限り当中間連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
当中間連結会計期間における我が国経済は、物価上昇や地政学的リスクの継続に加え、各国の金融政策動向等の影響を受け、先行き不透明な状況が続きました。
バイオ・創薬分野においては、米国市場を中心に大型資金調達や新規株式公開（IPO）の事例が見られるなど、投資環境に改善の兆しが見られました。一方で、医療政策や薬価制度を含む事業環境は引き続き変化しており、創薬企業を取り巻く経営環境は依然として不確実性の高い状況が継続しております。
このような環境の下、当社は独自のCRISPR-GNDM®技術を活用した遺伝子制御治療薬の研究開発を推進し、主要開発プログラム及びプラットフォーム技術の開発を着実に進めました。
MDL-101においては、IND申請に向けて実施してきた疾患モデルマウスを用いたIND enabling試験を完了し、対照群と比較して生存期間の延長を含む薬理学的有効性を確認しました。また、臨床用量の検討に資する薬物動態その他の非臨床データを取得しました。
加えて、前四半期に公表したGLP毒性試験に関連する追加検証として、非ヒト霊長類を用いたパイロット試験を複数の受託研究機関（CRO）において実施し、筋組織におけるベクター導入、CRISPR-GNDM®を構成する因子の発現及び標的遺伝子であるLAMA1の発現上昇を確認しました。これらの結果は、本プログラムの臨床移行に向けた開発を支持するデータと考えております。
品質面では、前四半期に公表した追加検証を完了するとともに、製造工程における品質リスクの低減を目的として、製造に用いる生産系の設計及び生産工程の改良を進めております。改良後の生産系を用いたパイロット製造及び実験計画法（DOE）による評価において、生産性及び主要な品質特性が従来の生産系と同等の水準であることを確認しております。今後は、改良後の生産系により製造したベクターについて、動物を用いた薬理活性の確認及び品質リスク低減効果の検証を進めてまいります。
これらの進捗を踏まえ、当社は2026年末から2027年初頭のIND申請を目標に、GMP製造、追加的な非臨床評価及び治験実施体制の整備を進めております。治験実施医療機関候補との協議も継続し、治験実施計画書の調整を進めております。
なお、当中間連結会計期間後の2026年7月1日、MDL-101の臨床開発に対する関心の高まりを受け、当社は患者団体であるCureCMD及びVora Saraと共同で、LAMA2-RDコミュニティ向けのプログラムアップデートを公表いたしました。当社は、開発の進捗に応じて、患者・ご家族及び関係者の皆様に対し、正確かつ公平な情報提供に努めてまいります。
その他の次世代プログラムについては、MDL-201（デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD））において、全身投与に適した次世代筋指向性キャプシドの候補を選定し、導入に向けた契約締結の準備を進めております。また、当該キャプシドの特性を踏まえた治療用ペイロードの最適化を進めております。
MDL-202（筋強直性ジストロフィー1型（DM1））においては、提携先企業との共同研究の一環として実施したマウスパイロット試験において、標的遺伝子であるDMPKの顕著な抑制を確認しました。これらの研究成果については、2026年5月にボストンで開催された米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）において発表いたしました。
MDL-103（顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD））においては、SOLVE FSHDからの資金提供を受け、マサチューセッツ大学（UMass）との共同研究として病態モデルマウスを用いた有効性評価を継続しております。本試験では、開発を支持する初期的な結果が得られており、当該研究成果についてはASGCTにおいて発表いたしました。
この結果、当中間連結会計期間の業績は、営業損失1,000,318千円（前中間連結会計期間は営業損失1,031,954千円）、経常損失965,933千円（前中間連結会計期間は経常損失1,019,197千円）、親会社株主に帰属する中間純損失920,248千円（前中間連結会計期間は親会社株主に帰属する中間純損失1,020,456千円）となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
①資産、負債及び純資産の状況
（流動資産）
当中間連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて191,661千円増加し、3,083,933千円となりました。これは主に、現金及び預金が203,163千円増加したためであります。
（固定資産）
当中間連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて19,593千円減少し、52,382千円となりました。これは主に、投資その他の資産が19,593千円減少したためであります。
（流動負債）
当中間連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて535,059千円増加し、669,862千円となりました。これは主に、未払金が231,217千円増加し、1年内償還予定の社債が270,000千円増加したためであります。
（固定負債）
当中間連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて32,295千円減少し、3,846千円となりました。これは主に、その他が32,149千円減少したためであります。
（純資産）
当中間連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて330,696千円減少し、2,462,607千円となりました。これは主に、資本金が842,265千円減少および資本剰余金が842,265千円減少し、利益剰余金が1,328,975千円増加したためであります。
②キャッシュ・フローの状況
当中間連結会計期間末の現金及び現金同等物（以下、「資金」という。）は、前連結会計年度末に比べて203,163千円増加し、3,015,530千円となりました。当中間連結会計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
（営業活動によるキャッシュ・フロー）
営業活動の結果、使用した資金は692,410千円（前中間連結会計期間は910,281千円の使用）となりました。これは主に、税金等調整前中間純損失913,840千円によるものであります。
（投資活動によるキャッシュ・フロー）
投資活動の結果、獲得した資金は37,049千円（前中間連結会計期間は583千円の使用）となりました。これは主に、敷金の回収による収入21,247千円によるものです。
（財務活動によるキャッシュ・フロー）
財務活動の結果、獲得した資金は819,718千円（前中間連結会計期間は658,323千円の獲得）となりました。これは主に、社債の発行による収入261,750千円及び新株予約権の行使による株式の発行による収入560,487千円によるものであります。
当社の事業はパートナーとの交渉により進捗すること、ライセンスの契約一時金の事業収益によって当社の業績が大きく変動すること、新たなパートナーとの提携の可能性や新規のパイプラインの獲得の可能性等、当社の事業上の特性として現時点では業績に与える未確定な要素が多く存在します。また、当社グループの主な費用項目である研究開発費用については、ライセンスアウトや共同研究開発契約等の内容によって、当社グループ負担もしくはパートナー負担のいずれとなるのかが決定されるために、事業収益と同様に未確定な要素が多くあります。
そのため、今後の見通しについては、適正かつ合理的な数値を算出することが困難であると考えており、業績予想は開示を見合わせることにしました。なお、今後の事業進捗を踏まえて、合理的な開示が可能となりましたら速やかに開示いたします。
当社グループは、CRISPR-GNDM®技術を活用した遺伝子制御治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。当社グループは、協業モデルパイプライン及び自社モデルパイプラインを組み合わせた「ハイブリッドモデル」により、研究開発の推進、収益機会の多様化及び経営基盤の安定化を図る方針としております。
一方、医薬品の研究開発には多額の先行投資を要し、その投資資金の回収までには他産業と比較して長期間を要することから、当社グループは継続的に営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しております。このため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループは、これまで培ってきたCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の研究開発に関する知見を活用し、主力開発プログラムであるMDL-101を中心に、臨床試験開始に向けた研究開発を進めております。MDL-101については、開発計画及び製造計画の最適化を進めるとともに、研究開発資源を重点的に配分し、IND申請及び臨床試験開始に向けた準備を進めてまいります。
また、MDL-101を含む自社モデルパイプラインについて、事業提携、共同開発及びライセンス契約等の機会を継続的に検討するとともに、後続パイプラインについても早期のパートナリング機会の獲得を目指しております。加えて、研究開発活動の優先順位付け、外部委託費を含む開発費の適正化及び全社的なコスト管理を通じて、資金効率の向上及び支出の抑制に取り組んでまいります。
資金面においては、当中間連結会計期間末現在で、現金及び預金3,015,530千円を有しており、上記の取り組み及び保有資金を踏まえ、今後1年間の事業活動を継続するために必要な資金は確保できるものと判断しております。
以上のことから、当社グループは、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。
該当事項はありません。
2026年3月26日開催の第10回定時株主総会の決議に基づき、2026年5月15日付で繰越利益剰余金の欠損填補を行ったことにより、資本金が1,124,612千円、資本剰余金が1,124,612千円減少し、利益剰余金が2,249,224千円増加しております。また、当中間連結会計期間において、行使価額修正条項付新株予約権の行使に伴い、資本金が279,846千円、資本剰余金が279,846千円増加しております。この結果、当中間連結会計期間末の資本金は885,831千円、資本剰余金は2,207,566千円、利益剰余金は△708,271千円となっております。
（中間連結損益計算書関係）
（営業外収益）
SOLVE FSHDと締結した革新的な顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー治療薬の開発に関する戦略的提携に基づく研究開発支援金を、雑収入として20,270千円計上しております。詳細につきましては2025年6月9日付「SOLVE FSHD と株式会社モダリス革新的な顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー治療薬の開発に関する戦略的提携発表のお知らせ」をご参照ください。
当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
（重要な後発事象）
新株予約権の行使による増資
当中間連結会計期間終了後、2026年７月１日から2026年７月末日までの間に、行使価額修正条項付新株予約権の一部について以下のとおり権利行使がありました。
（1）発行した株式の種類及び株式数 普通株式 7,040,000株
（2）増加した資本金 115,687千円
（3）増加した資本準備金 115,687千円
これにより、2026年７月末日現在の普通株式の発行済株式総数は104,374,098株、資本金は1,001,518千円、資本準備金は1,756,518千円となっております。