투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존 합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		다계통위축증(Multiple System Atrophy) 병리적 진행악화를 늦추기 위한 ‘KM-819’ 치료의 유효성 및 안전성평가 목적의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 비교 2상 임상시험 자진 취하
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	다계통 위축증 (Multiple System Atrophy)의 병리적 진행악화를 늦추기 위한 ‘KM-819’ 치료의 유효성 및 안전성평가 목적의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 비교 2상 임상시험
	2) 임상시험단계	국내 임상시험 제2상
	3) 임상시험승인기관	국내 식품의약품안전처(MFDS)
	4) 임상시험실시국가	대한민국
	5) 임상시험실시기관	분당차병원
	6) 대상질환	다계통위축증(Mutliple System Atrophy)
	7) 신청일	2021-04-27
	8) 승인일(결정일)	2021-10-22
	9) 등록번호	접수번호: 20210091896 승인번호: 30773 (식약처)
	10) 임상시험목적	MSA의 진행을 늦추는 안전하고 효과적인 치료법으로서 KM-819 연구의약물의 유효성을 확인하거나 반박하고 KM-819의 약동학을 평가하기 위함
	11) 임상시험방법	- 시험 대상자 수: 다계통위축증 환자 78명 - MSA 환자를 대상으로 한 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군 비교 - 스크리닝 기간 후, 대상자들은 KM-819 또는 위약을 받기 위해 1: 1 비율로 무작위 배정됨 - 임상연구기간 : 임상 승인일로부터 24개월 (환자의 등록 상황 또는 투여기간 등에 따라 변동 가능)
	12) 1차 지표	임상시험 0주차부터 36주차(±14 days)까지의 putaminal [18F]FP-CIT binding 백분율 변화.
	13) 1차 지표 통계분석방법	1차 유효성 평가변수인 시험군과 대조군 간의 0주차부터 36주차까지의 putaminal [18F]FP-CIT binding의 백분율 변화 감소값을 비교하기 위해, 0주차 [18F] FP-CIT 결합에 의해 추정된 putamen의 진행률 및 MSA 유형을 공변량(covariate)으로 하여 공분산분석(ANCOVA)을 사용한다. 공변량을 보정해준 시험군과 대조군 간의 치료효과의 차이와 95% 신뢰구간을 함께 산출하여 제공할 것이다 변수가 정규분포(normal distribution)를 따르지 않을 경우, 대조군과 시험군을 비교하기 위해 비모수적 접근 방식으로 윌콕슨 순위-합 검정(Wilcoxon Rank-Sum Test)을 수행하고, 두 그룹 간의 치료적 차이에 대한 Hodges-Lehman 추정량을 제공할 것이다.
	14) 임상시험기간	2022.11.03. - 2024.08.19
	15) 목표 시험대상자 수	총 78명 (시험군 39명, 대조군 39명)
3. 자진취하 등 사유		식품의약품안전처의 보완 요구사항의 일부분에 대해 이행하는 것이 불가능하여 자진취하함.
4. 사실발생(확인)일		2024-08-19
5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
-. 상기 "8)승인일(결정일)"은 임상시험계획을 승인받은 날짜이며, "4.사실발행(확인)일"은 식품의약품안전처(MFDS)에 자진철회신청서 등을 제출한 날짜입니다.
※ 관련 공시	2021-10-22 투자판단 관련 주요경영사항(다계통위축증(MSA) 치료제 KM819의 2상 임상시험 계획 신청 승인) 2021-04-27 투자판단 관련 주요경영사항(다계통위축증(MSA) 치료제 KM819의 2상 임상시험 계획 신청)