| 정정일자 | 2025-09-12 |
| 1. 정정관련 공시서류 | 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청) | |
| 2. 정정관련 공시서류제출일 | 2025-03-27 | |
| 3. 정정사유 | 신청내용 일부변경에 따른 정정 | |
| 4. 정정사항 | ||
| 정정항목 | 정정전 | 정정후 |
| 1. 제목 | 다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상 2/3상 시험계획 승인 신청 | 다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상2상 시험계획 승인 신청 |
| 2. 주요내용 1) 임상시험명칭 |
다계통 위축증(MSA) 대상으로 한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2/3상 임상 | 다계통 위축증(MSA) 대상으로 한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2상 임상시험 |
| 2. 주요내용 2) 임상시험단계 |
임상 2/3상 | 임상2상 |
| 2. 주요내용 9) 임상시험 목적 |
1차 목적(Primary endpoint): MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가. 2차 목적(Secondary endpoint): ?MSA 대상자에서 UMSARS I과 II의 총점/개별로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과 추가 평가. * UMSARS: MSA(다계통위축증) 환자의 기능적 상태와 신경학적 결손을 평가하기 위한 표준화된 평가지 |
1차 목적(Primary endpoint): MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가. 2차 목적(Secondary endpoint): - MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하효과를 추가적으로 평가 - MSA 대상자에서 UMSARS I 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가 - MSA 대상자에서 UMSARS II 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가 - MSA 대상자에서 위약 대비 KM-819의 안전성을 평가 * UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale): MSA(다계통위축증) 환자의 기능적 상태와 신경학적 결손을 평가하기 위한 표준화된 평가지 |
| 2. 주요내용 10) 임상시험 방법 |
무작위배정(Randomized), 이중눈가림(Double-Blind), 위약대조(Placebo-Controlled) 비교, 본시험(Main study) & 공개연장(OLE study) 시험 *본시험(Main study): 임상적으로 확진되었거나 유력한 MSA로 진단된 시험대상자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군 비교 임상시험 ** 공개연장시험(OLE study): 본시험을 완료한 모든 시험대상자를 대상으로 한 KM-819 투여 공개 임상시험 |
무작위배정(Randomized), 이중눈가림(Double-Blind), 위약대조(Placebo-Controlled) 비교, 본시험(Main study) & 공개연장(OLE study) 시험 *본시험(Main study): 임상적으로 확진되었거나 유력한 MSA로 진단된 시험대상자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군 비교 유효성 평가 임상시험 ** 공개연장시험(OLE study): 본시험을 완료한 모든 시험대상자를 대상으로 한 KM-819 장기 투여의 유효성과 안전성 탐색시험 |
| 2. 주요내용 11) 1차 지표 |
MSA 대상자에서 Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가 | KM-819의 유효성을 결정하기 위한 베이스라인 시점 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II)의 변화량임. |
| 2. 주요내용 12) 1차 지표 통계분석방법 |
KM-819와 위약 간 베이스라인 대비 36주 시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화 비교를 위해 Mixed Model for Repeated Measurements (MMRM) 모델이 사용된다. 또한, 이 모델은 베이스라인 대비 12주, 24주 및 36주시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화를 비교하는 데에도 활용된다. | KM-819와 위약 간 베이스라인 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화 비교를 위해 Mixed Model for Repeated Measurements (MMRM) 모델이 사용된다. 또한, 이 모델은 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화를 비교하는 데에도 활용된다. 유사한 MMRM 모델이 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주 시점의 UMSARS I 점수 및 UMSARS II 점수 변화를 비교하기 위해 사용될 것이다. |
| 3. 변경신청 사유 | 기존 임상시험방법과 관련한 식품의약품안전처의 보완 요구사항 반영 | 기존 임상시험 세부 계획과 관련한 식품의약품안전처의 보완 요구사항 반영 |
| 4. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | - KM-819는 다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024.08.19 해당 임상시험을 철회한 바 있습니다. - 본 임상시험 신청의 건은 식약처의 권고에 따라 기존 임상시험 계획의 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 신청된 임상시험입니다. - 상기 "3.사실발생(확인)일은 당사가 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 제출한 일자이자 접수증을 수령한 일자입니다. 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시 제출 예정입니다. - 본 공시 내용은 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다. |
- KM-819는 다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024.08.19 해당 임상시험을 철회한 바 있습니다. - 본 임상시험 신청의 건은 식약처의 권고에 따라 기존 임상시험 계획의 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 신청된 임상시험입니다. - 상기 "3.사실발생(확인)일"은 당사가 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 제출한 일자이자 접수증을 수령한 일자입니다. 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시 제출 예정입니다. - 상기 "2.주요내용" 중 "7)신청일"은 당사가 최초 신청한 일자입니다. - 당사는 식약처의 보완 및 수정요청에 따라 본 정정 공시제출일(2025-09-12)에 임상시험계획 변경승인신청과 관련하여 일부내용을 변경제출하였습니다. - 본 공시 내용은 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다. |
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| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상 2상 시험계획 승인 신청 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 다계통 위축증(MSA) 대상으로 한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2상 임상 |
| 2) 임상시험단계 | 임상 2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품안전처 | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 차의과대학 분당차병원 | |
| 6) 대상질환 | 다계통위축증 | |
| 7) 변경승인신청일 | 2025-03-27 | |
| 8) 등록번호 | 접수번호 :20250055881 | |
| 9) 임상시험 목적 | 1차 목적(Primary endpoint): MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가. "2차 목적(Secondary endpoint): - MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하효과를 추가적으로 평가 - MSA 대상자에서 UMSARS I 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가 - MSA 대상자에서 UMSARS II 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가 - MSA 대상자에서 위약 대비 KM-819의 안전성을 평가" * UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale): MSA(다계통위축증) 환자의 기능적 상태와 신경학적 결손을 평가하기 위한 표준화된 평가지 |
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| 10) 임상시험 방법 | 무작위배정(Randomized), 이중눈가림(Double-Blind), 위약대조(Placebo-Controlled) 비교, 본시험(Main study) & 공개연장(OLE study) 시험 *본시험(Main study): 임상적으로 확진되었거나 유력한 MSA로 진단된 시험대상자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군 비교 유효성 평가 임상시험 ** 공개연장시험(OLE study): 본시험을 완료한 모든 시험대상자를 대상으로 한 KM-819 장기 투여의 유효성과 안전성 탐색시험 |
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| 11) 1차 지표 | KM-819의 유효성을 결정하기 위한 베이스라인 시점 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II)의 변화량임. | |
| 12) 1차 지표 통계분석방법 | KM-819와 위약 간 베이스라인 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화 비교를 위해 Mixed Model for Repeated Measurements (MMRM) 모델이 사용된다. 또한, 이 모델은 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화를 비교하는 데에도 활용된다. 유사한 MMRM 모델이 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주 시점의 UMSARS I 점수 및 UMSARS II 점수 변화를 비교하기 위해 사용될 것이다. | |
| 13) 임상시험기간 | 임상승인일로부터 약 3년 | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | 167명 | |
| 3. 변경신청 사유 | 기존 임상시험 세부 계획과 관련한 식품의약품안전처의 보완 요구사항 반영 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-03-27 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - KM-819는 다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024.08.19 해당 임상시험을 철회한 바 있습니다. - 본 임상시험 신청의 건은 식약처의 권고에 따라 기존 임상시험 계획의 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 신청된 임상시험입니다. - 상기 "3.사실발생(확인)일"은 당사가 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 제출한 일자이자 접수증을 수령한 일자입니다. 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시 제출 예정입니다. - 상기 "2.주요내용" 중 "7)신청일"은 당사가 최초 신청한 일자입니다. - 당사는 식약처의 보완 및 수정요청에 따라 본 정정 공시제출일(2025-09-12)에 임상시험계획 변경승인신청과 관련하여 일부내용을 변경제출하였습니다. - 본 공시 내용은 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | 2024-08-19 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)(다계통위축증(Multiple System Atrophy) 병리적 진행악화를 늦추기 위한 ‘KM-819’ 치료의 유효성 및 안전성평가 목적의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 비교 2상 임상시험 자진 취하) 2025-03-27 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청) |
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