투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)
투자 유의사항 - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목 진행성 NSCLC를 대상으로 한 백토서팁과 더발루맙 병용요법의 제 1b/2a상, 공개시험 결과
2. 주요내용 1) 임상시험명칭 진행성 비소세포폐암 환자에서 백토서팁과 더발루맙 병용요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성 평가를 위한 다기관, 공개, 1b/2a상 임상시험
2) 임상시험단계 제1b/2상 임상시험
3) 임상시험승인기관 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)
4) 임상시험실시국가 대한민국
5) 임상시험실시기관 국내 4개 병원
6) 대상질환 진행성 비소세포폐암(NSCLC)
7) 신청일 2018-07-31
8) 승인일 2018-10-01
9) 등록번호 승인번호 31712 (NCT03732274)
10) 임상시험 목적 백금 기반 화학요법 후 진행한 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 백토서팁(Vactosertib)과 더발루맙(Durvalumab) 병용요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가
11) 임상시험 방법 - 용량 증량 및 용량 확장 단계 : 선택된 권장용량(RP2D)으로 항종양 효과 평가
- 시험 설계: 공개(Open-label), 다기관
12) 1차 지표 - 용량제한 독성(DLT)의 발생률
- NCI-CTCAE v5.0에 따른 이상사례(AE)의 발생률, 특징 및 중증도
- 활력 징후, 임상 실험실 검사 결과 및 심전도(ECG)의 베이스라인 대비 변화
13) 임상시험기간 첫 번째 환자 등록: 2019년 2월 11일, 마지막 관찰 종료: 2024년 5월 17일
14) 목표 시험대상자 수 63명 (60명 등록 완료)
3. 시험결과 1) 1차 지표 통계분석방법 통계적 방법
- 연속형 변수는 평균, 표준편차, 중앙값, 사분위 범위 및 범위(range)를 사용하여 기술
- 범주형 변수는 빈도 및 백분율로 제시
- 필요한 경우, 각 변수에 대해 95% 신뢰구간(CI)도 함께 제시

※ 안전성 분석
- 이상사례(AEs)에 대한 요약표는 치료 중 기간에 관찰된 이상사례인 치료 후 발생한 이상사례만 포함
- 치료 후 발생 이상사례(기저선 대비 새롭게 발생하거나 악화된 경우)의 발생률은 기관계(system organ class) 및/또는 선호 용어(preferred term), 중증도(Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] 5.0 등급 기준), 이상사례 유형, 그리고 시험약과의 연관성에 따라 요약
- 치료 중단으로 이어진 이상사례는 리스트로 제공. 용량제한독성 평가 기간을 완료하기 전에 용량제한독성 이외의 사유로 연구에서 중도 탈락한 대상자는 용량제한독성 및 최대내약용량 평가에서 평가 불가 대상으로 간주되었음. 중대한 이상사례(SAE)으로 보고된 사망 사례 및 비치명적인 SAE는 환자별로 리스트화되고, 이상사례 유형별로 표로 정리
2) 결과값 - 용량제한 독성(DLT)의 발생률
: DLT는 관찰되지 않았다.

- NCI-CTCAE v5.0에 따른 이상사례(AE)의 발생률, 특징 및 중증도
: 총 54명(90.00%)의 대상자가 적어도 한 가지 이상의 TEAE를 경험하였다. 15% 이상의 대상자에게서 가장 흔하게 보고된 TEAE는 소양증 25명(41.67%), 발진 19명(31.67%), 리파제 증가 11명(18.33%), 식욕 감소 11명(18.33%), 객혈 10명(16.67%), 아밀라제 증가 10명(16.67%), 오심 10명(16.67%), 발열 10명(16.67%)이었다.
총 43명(71.67%)의 대상자가 시험약물과 관련된 TEAE를 적어도 한 가지 이상 경험하였다. 시험약물(백토서팁 및/또는 더발루맙)과 관련되어 10%이상의 대상자에게서 가장 흔하게 보고된 TEAE는 소양증 24명(40.00%), 발진 19명(31.67%), 리파제 증가 11명(18.33%), 아밀라제 증가 10명(16.67%), ALT 증가 6명(10.00%), 오심 8명(13.33%)이었다.

- 활력 징후, 임상 실험실 검사 결과 및 심전도(ECG)의 베이스라인 대비 변화
: 모든 대상자의 전 주기에 걸쳐서 관찰된 활력징후 (맥박수, 수축기 및 이완기 혈압) 이상과 관련해서는, 1명(1.67%)의 대상자에게서 TEAE로써 고혈압이 발생하였고, 2명(3.33%)의 대상자에게서 TEAE로써 저혈압이 발생하였다. 맥박수 관련한 TEAE는 발생하지 않았다.
QT 간격 및 QTcF 간격 이상이 3명에게서 관찰되었으나, 해당 대상자들로부터 심장 관련 이상사례는 보고되지 않았다. 또한 본 연구에서는 QT (또는 QTcF) 연장이나 기타 심장 관련 위험과 관련된 중대한 심장 안전성 이슈는 확인되지 않았다.
4. 사실발생(확인)일 2025-06-11
5. 향후계획 본 임상시험에서의 데이터 분석 값은 현재 진행중인 다른 임상의 결과를 추가 분석한 후, 향후 임상 방향 및 사업 개발의 근거 자료로 활용될 예정입니다.
6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 '4. 사실발생(확인)일'은 본 임상의 책임연구자가 임상결과보고서(CSR)에 최종 서명 후 당사에 전달한 날짜이며, 당사는 임상시험수탁기관(CRO)에 분석결과를 위탁하지 않았습니다.
- 본 데이터는 공시 이후 당사의 IR자료, 보도자료 및 학회 발표 자료 등에 활용될 예정입니다.
※ 관련 공시 2024-06-17 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(진행성 NSCLC를 대상으로 한 백토서팁과 더발루맙 병용요법의 제 1b/2a상, 공개시험 Top-line Data 결과 발표)