투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목		뇌전증 치료제 세노바메이트(YKP3089)의 일차성 전신 강직간대발작 적응증 임상 3상 시험 결과(Topline Result)
2. 주요내용		※ 투자유의사항 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 임상시험 제목 - 일차성 전신 강직간대발작 환자를 대상으로 세노바메이트 보조요법의 유효성 및 안전성 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험 (A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Cenobamate Adjunctive Therapy in Subjects with Primary Generalized Tonic-Clonic Seizures) 2) 임상시험 단계 - 미국 등 다국가 임상시험 3상 3) 대상질환명 (적응증) - 일차성 전신 강직간대발작 (Primary Generalized Tonic-Clonic Seizure, PGTC Seizure) 4) 임상시험 신청일 및 승인(시험)기관 - 신청일: 2018년 9월 21일 - 임상승인기관: 미국 식품의약국 (U.S. FDA) - 임상시험기관: 미국, 한국을 포함한 12개국 내 122개 임상시험 기관 5) 임상시험 등록번호 - YKP3089C025 (Protocol Number) - NCT03678753 (ClinicalTrial.gov Identifier) 6) 임상시험의 진행 경과 - 임상시험의 목적 : 일차성 전신 강직간대발작 (PGTC Seizure)이 있는 만12세 이상 시험대상자에서 PGTC 발작에 대해 위약 대비 세노바메이트 보조요법의 유효성 (efficacy)과 안전성 (safety)을 평가 - 시험대상자 수 : 169명 (무작위 배정) - 실시 기간 : 약 34주 또는 37주 (각 임상참여자의 등록 후 투약종료 및 추적관찰까지의 총 소요기간, 공개연장 임상 참여 여부에 따라 각 대상자의 총 참여기간은 34주 또는 37주임) - 실시 방법: 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험 7) 임상시험 결과 [유효성, Efficacy] - 일차 유효성 평가변수: 이중 눈가림 치료 기간 동안 28일 간격으로 측정한 기저치 대비 일차성 전신 강직간대발작 빈도의 중앙값 변화율 - 기저치 대비 28 일 간격의 발작 빈도 변화율은 세노바메이트 투여군에서 71.9% , 위약 투여군에서 39.6% 감소하여 통계적으로 유의한 일차성 전신 강직간대발작에서의 감소 효과를 확인하였음 (p=0.003) [안전성, Safety] - 이중 눈가림 치료 기간 동안 이상사례(Treatment-emergent adverse events, TEAEs)가 발생한 시험대상자는 세노바메이트 투여군에서 60.0%, 위약 투여군에서 53.0% 이었으며, 보고된 이상사례는 대부분 경증에서 중등도(mild to moderate)에 해당함. 중대한 이상사례(serious TEAEs)가 발생한 시험대상자는 세노바메이트 투여군에서 5.9%, 위약 투여군에서 1.2% 이었으며, 치료와 관련된 중대한 이상사례(treatment-related serious TEAEs)는 발생하지 않았음. 이를 통해 세노바메이트의 전반적인 안전성과 내약성을 확인함. 8) 기대효과 - PGTC 발작은 가장 흔한 전신성 발작 유형으로 발작 관련 부상과 뇌전증에서의 돌연사(Sudden Unexpected Death in Epilepsy, SUDEP) 위험 때문에 가장 심각한 발작 유형이나, PGTC 발작에 대해 승인 받은 치료제는 제한적임. 본 연구 결과는 PGTC 발작 치료에서 세노바메이트의 유효성과 안전성을 입증하여, 환자에게 더 많은 치료 옵션을 제공하고 충족되지 않은 치료 요구를 해결함으로써, 뇌전증 환자의 삶의 질을 개선하는데 기여할 것으로 기대함 9) 향후 계획 - 미국 FDA에 일차성 전신 강직간대 발작(PGTC Seizure)에 대한 적응증 추가 허가 신청 예정임(supplemental NDA) 10) 기타 사항 - 세노바메이트는 현재 성인의 부분 발작 치료제로서 미국, 유럽 등 여러 국가에서 승인 받아 시판 중임 - 본 임상시험은 청소년(12세 이상) 및 성인을 대상으로 또 다른 발작 유형인 일차성 전신 강직간대 발작(PGTC seizure) 치료에 있어 세노바메이트의 유효성과 안전성을 평가하고, 적응증 확대를 목적으로 수행되었음 - 본 임상시험의 추가분석 결과는 2025년 12월 개최되는 미국 뇌전증 학회 연례회의(American Epilepsy Society, AES 2025)에서 발표 예정임
3. 이사회결의일(결정일) 또는 사실확인일		2025-09-16
- 사외이사 참석여부	참석(명)	-
	불참(명)	-
- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부		-
4. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 2. '주요내용'의 '실시기간'은 임상시험 계획서 상 각 임상참여자의 등록 후 투약 종료 및 추적관찰까지의 총 소요기간이며, 개별 참여자별 임상등록 및 시작 시점은 상이합니다. - 상기 3. 이사회결의일(결정일)은 임상3상 시험의 Topline 결과를 확인한 일자입니다.
※ 관련공시	2023-01-18 투자판단 관련 주요경영사항