| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | CRC01(안발캅타젠오토류셀, 안발셀)의 B세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 제1/2상 임상시험계획(IND) 코호트 2B 변경승인신청 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 재발성 또는 불응성의 거대 B 세포 림프종 성인 환자와 B 세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 환자를 대상으로 CRC01의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제1/2상 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 한국 임상시험 제1/2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 서울성모병원 등 | |
| 6) 대상질환 | 재발성 또는 불응성의 성인 B-세포 림프모구성 백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, B-ALL) | |
| 7) 변경승인신청일 | 2025-08-08 | |
| 8) 등록번호 | 임상 최초 승인번호: 제33544호 | |
| 9) 임상시험 목적 | 임상1상 -CRC01의 내약성을 평가하고, 이를 바탕으로 최대내약용량 (maximum tolerated dose, MTD) 및 2상 임상시험에서의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정함. 임상2상 -독립적 평가에 의해 평가된 CRC01 투여 후 유효성 및 안전성을 평가함. |
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| 10) 임상시험 방법 | -디자인: 공개, 다기관, 단일군으로 수행 -B 세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 환자를 대상으로 CRC01을 투여후 60개월 동안 일차 방문 평가를 진행함. CRC01 투여 후 60개월 방문 이전 일차 방문평가를 중단하는 대상자는 안전성 관찰을 위하여 일차 방문 평가 종료방문(end of study 1, EOS1)을 진행하고, 이차 추적 방문 평가를 시작함. |
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| 11) 1차 지표 | 임상1상 -CRC01의 내약성을 평가하고, 이를 바탕으로 최대내약용량 (maximum tolerated dose, MTD) 및 2상 임상시험에서의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정함. 임상2상 -독립적 평가에 의해 평가된 CRC01 투여 후 전체 완전 관해율*(overall complete remission rate, OCR)을 통해 CRC01의 유효성을 평가함. * ALL 종양 반응평가 기준에 따라 독립적 평가에 의한 전체 완전 관해율(OCR) = complete remission (CR) + complete remission with incomplete hematologic recovery (CRi) |
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| 12) 1차 지표 통계분석방법 | 임상 1상 -통계적 가설 검정은 시행하지 않음. 임상 2상 -CRC01 투여 후 3개월 방문을 완료 또는 그 이전에 중도탈락한 시점에 일차 분석을 시행함. CRC01 투여 후 OCR에 대해 시험대상자의 빈도와 백분율을 제시하고, 이에 대한 단측 97.5% 정규 근사 신뢰구간을 제시함. 이 때 신뢰구간 하한이 40% 보다 크면 백혈병에서 CRC01의 유효성을 입증했다고 판단함. |
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| 13) 임상시험기간 | 식품의약품안전처 및 임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 약 86개월 (단, 대상자 등록 상황에 따라 변동될 수 있음) | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | 1상 : 3개 용량군, 각 용량군당 3명 또는 6명(최대 18명) 2상 : CRC01 투약을 완료한 약 43명(중도 탈락률 20% 가정) |
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| 3. 변경신청 사유 | 코호트 2B의 시험대상자 수 변경, 가설 추가, 분석군 명확화, 분석의 일반적인 원칙 수정, 통계가설에 적절한 통계분석방법 추가 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-08-08 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 4. 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험계획 변경승인신청서를 제출한 날짜입니다. - 추후 임상시험계획 변경 승인 시 관련 공시를 즉시 진행할 예정입니다. - 임상시험계획(IND) 승인신청 및 승인은 당사 코스닥시장 상장(2023.11.09)전에 발생하여 해당 공시가 제출되어 있지 않습니다. * IND 승인신청일: 2022.01.07 * IND 승인일: 2022.03.10 - 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | - | |