투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)
투자 유의사항 - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목 카티라이프(바솔자가연골유래연골세포치료제)의 미국 2상 임상시험 최종결과보고서 수령
2. 주요내용 1) 임상시험명칭 관절연골이 결손된 대상자에 대한 자가유래연골세포치료제(카티라이프) 이식의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 다기관, 공개 제2상 임상시험
2) 임상시험단계 2상
3) 임상시험승인기관 미국 식품의약국(FDA)
4) 임상시험실시국가 미국
5) 임상시험실시기관 미국 내 5개 기관(병원)
6) 대상질환 무릎 관절연골의 결손이 있는 대상자
7) 신청일 2019-10-15
8) 승인일 2019-11-14
9) 등록번호 NCT04744402
10) 임상시험 목적 외상 또는 무릎 퇴행으로 인한 관절 연골 결손이 있는 환자를 대상으로 카티라이프 이식의 안전성과 효능을 평가
11) 임상시험 방법 KOOS(Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score) 점수 및 결손 부피 충전율 분석
12) 1차 지표 1. 수술 48주 경과 시점의 KOOS 기능(스포츠 및 레크리에이션 활동) 점수의 기저치 대비 평균 변화량 비교
2. 수술 48주 경과 시점의 연골 결손 부위 충전 점수
13) 임상시험기간 2019년 11월 14일 ~ 2024년 12월 16일
(IND 승인일 - 마지막 환자 투약 종료일)
14) 목표 시험대상자 수 총 20명(시험군)
3. 시험결과 1) 1차 지표 통계분석방법 1. 48주 경과 시점의 KOOS 기능(스포츠 및 레크리에이션 활동) 점수의 기저치 대비 평균 변화량 비교:

KOOS 기능 점수의 기저치 대비 변화는 쌍체 t-검정(alpha=0.05)을 사용하여 분석함. 변화량은 48주 시점의 점수에서 기저치 점수를 뺀 값으로 정의함. 관찰값에 대해 환자 수, 평균, 표준편차(SD), 중앙값, 최소값(min), 최대값(max) 등 기술통계량을 산출하고, 기저치 대비 변화량도 요약표로 보고함. 48주 차 KOOS 점수의 기저치 대비 변화의 정규성 검정은 Shapiro-Wilks 검정을 사용함. 만약 변화량이 정규분포를 따른다면 쌍체 t-검정을, 정규분포를 따르지 않으면 Wilcoxon 부호순위 검정을 실시함.

2. 48주 경과 시점의 연골 결손 부위 충전 점수:

연골 결손 부위 충전 정도는 MOCART 하위점수를 통해 평가함. 범주형 변수로 각 범주별 개선 환자 수와 백분율을 산출하여 제시함.

-20점: 완전 충전 또는 경미한 비대 - 전체 결손 부피의 100~150% 충전
-15점: 현저한 비대(150% 이상) 또는 전체 결손 부피의 75~99% 충전
-10점: 전체 결손 부피의 50~74% 충전
-5점: 전체 결손 부피의 25~49% 충전
-0점: 전체 결손 부피의 25% 미만 충전 또는 현장 내 완전 박리

본 연구는 탐색적 연구이므로 결과값에 대해 평균, 표준편차 등만 제시하며 통계적 유의성 검정을 위한 p-value를 산출하지 않음
2) 결과값 1. 48주 경과 시점에 KOOS 기능 중 스포츠 및 레크리에이션 활동 하위척도 점수는 ITT 및 PP 집단 모두에서 기저치 대비 평균 34.7점 증가하여 유의미한 개선을 보였다.

2. 전체 환자의 절반 이상(19명 중 10명)이 48주 경과 시점에 연골 결손 부위 충전 점수 20점(전체 결손 부피의 100~150%가 채워진 상태를 의미하는 최고 점수)을 기록했다.
4. 사실발생(확인)일 2025-05-05
5. 향후계획 본 임상시험 결과를 토대로 카티라이프의 미국 시장 진출 방향 모색 예정
6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
-상기 '4. 사실발생(확인)일은 당사가 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 날짜(한국시각)입니다.

-본 공시 이후 임상시험결과에 대한 내용이 당사 IR자료 및 보도자료 등에 활용될 예정입니다.
※ 관련 공시 2019-11-15 투자판단 관련 주요경영사항(관절연골재생용 세포치료제 카티라이프의 미국 FDA(식품의약국) 2상 임상시험계획 승인)