| 1. 제목 | 알츠하이머병(Alzheimer's disease) 치료제 뉴로스템® 의 국내 임상 1/2a상 임상시험 결과 | |
| 2. 주요내용 |
※ 투자유의사항
임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 임상시험 제목 : 알츠하이머병(Alzheimer's disease) 치료제 뉴로스템® 의 국내 임상 1/2a상 임상시험 결과 2) 임상시험 단계 : 국내 임상시험 제1/2a상 3) 대상질환명(적응증) : 알츠하이머병(Alzheimer's disease) 4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 : - 신청일 : 2013년 06월 28일 - 승인일 : 2013년 09월 10일 - 임상승인기관 : 국내 식품의약품안전처(MFDS) - 임상시험기관 : 국내 1개 병원 5) 임상시험 등록번호 : NCT02054208 (미국 임상등록 사이트 www.clinicaltrials.gov) 6) 임상시험의 진행 경과 : 알츠하이머병 환자에게 뉴로스템®과 위약을 Ommaya reservoir를 통해 뇌실 내 4주 간격 3회 투여 시 용량별 안전성 및 내약성(dose limiting toxicity, DLT) 평가 및 탐색적 치료효과 평가 7) 임상시험 결과 : - 총 10명을 대상으로 진행된 Phase 1의 안전성 평가 결과, 임상시험용 의약품 투여 후 가장 많이 발현된 이상반응은 ‘발열’이였으며, 그 다음으로 ‘두통’, ‘어지럼증’, ‘구토’ 등이었음. 저용량군과 고용량군의 이상반응 발생 경향은 대부분 유사하였음. - 최대내약용량은 3.0x10^7 cells/2 mL 로 확인되었으며, Phase 2a 임상용량으로 진행함. - 총 36명을 대상(뉴로스템 투여군 24명, 위약군 12명)으로 진행된 phase 2a군을 진행하였으며, 뉴로스템 투여 이후 발생한 이상반응이 대부분 경증으로 임상적으로 유의한 변화가 관찰되지 않은 점, 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않은 점 등을 종합하여 뉴로스템의 뇌실내 반복투여는 안전하고, 내약성이 양호한 것으로 확인됨. - 총 36명을 대상으로 진행된 phase 2a에서 탐색적 치료 효과 평가 결과, 임상시험용 의약품 1차 투여(베이스라인) 24주 후 일차 유효성 평가변수인 ADAS-Cog의 변화량 유효성 평가변수에서 위약군과 뉴로스템군 간 통계적으로 유의한 차이를 확인할 수 없었음. - 다만, 뇌척수액 바이오마커 검사결과에서 뉴로스템군의 경우, 일시적으로 아밀로이드 베타 단백질 42(Amyloid beta 42)와 총타우 단백질(total tau), 과인산화된 타우 단백질(phosphorylated tau)의 수치가 통계적으로 유의하게 감소함을 확인하였고, 투여 후 24주째 아밀로이드 PET에서 아밀로이드 침착이 위약군은 스크리닝 대비 증가하는 경향을 보인 반면, 뉴로스템 투여군은 감소하는 경향을 확인하였음. 8) 기대효과 및 향후 계획 : - 추적 관찰 기간이 비교적 짧은 단기 임상시험이라는 점을 고려하여, 뉴로스템 투여환자에 대한 장기추적을 통한 ADAS-Cog를 포함한 인지기능개선 유무를 확인할 예정이며 - 본 임상1/2a시험의 결과 뉴로스템 투여군의 뇌척수액에서 예상 치료효능물질의 증가 소견과 병인물질인 아밀로이드 베타 단백질 42(Amyloid beta 42)와 총타우 단백질(total tau), 과인산화된 타우 단백질(phosphorylated tau)의 수치가 감소되는 소견이 확인되었으므로, 차후 적절한 질병 단계 설정과 평가 기간 설정, 효능강화 등을 통해 치매 치료제 개발을 진행할 계획. 9) 기타사항 : 해당사항 없음. |
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| 3. 사실발생(확인)일 | 2020-07-07 | |
| 4. 결정일 | - | |
| - 사외이사 참석여부 | 참석(명) | - |
| 불참(명) | - | |
| - 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부 | - | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 확인일은 임상시험 결과보고서를 수령한 날입니다. | ||
| ※ 관련공시 | - | |