| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b상 임상시험의 임상1b상 Top-line 결과 발표 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 질환을 대상으로 EN001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 제1b상 임상시험(제1b상: 공개, 용량 증량, 단일기관) |
| 2) 임상시험단계 | 임상 1b상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품 안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 1b : 삼성서울병원 | |
| 6) 대상질환 | 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자 | |
| 7) 신청일 | 2025-08-18 | |
| 8) 승인일 | 2025-11-17 | |
| 9) 등록번호 | EN001_MIRACLE1 | |
| 10) 임상시험 목적 | 1.일차 목적 - 제1b상 임상시험: EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 제2상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정 |
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| 11) 임상시험 방법 | - 제1b상: 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3) - 투여량: 4주 간격, 2회 반복 투여. 임상시험용 의약품 투여 방문의 투여일 당일에 측정된 시험대상자의 체중을 기준으로 계산 (1)제1b상 임상시험: ①Cohort 1: EN001 1.25×10^6 cells/kg ②Cohort 2: EN001 2.5×10^6 cells/kg |
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| 12) 1차 지표 | - 제1b상 임상시험 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT) 및 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응 |
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| 13) 임상시험기간 | 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월 이내 | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | - 제1b상 임상시험: 6명 | |
| 3. 시험결과 | 1) 1차 지표 통계분석방법 | - 제1b상 임상시험 각 cohort별 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT) 발생 여부의 빈도와 백분율을 제시하고, 용량제한독성(DLT) 종류에 상세내역을 제시한다. 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 이상사례, 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응에 대해 각 cohort별로 발생 시험대상자 수, 발생률(%) 및 양측 95% 신뢰구간, 발생 건수를 제시한다. |
| 2) 결과값 | 용량제한독성(DLT) 및 투여 중단 관련 이상사례 발생현황은 다음과 같음. Cohort 1 : n=3 - DLT발생건수 0건, 발생율 0.0% - 임상시험용 의약품 투여 중단과 관련된 이상사례 및 약물이상반응 0건, 발생률 0.0% Cohor 2 : n=3 - DLT 발생건수 0건, 발생률 0.0% - 임상시험용 의약품 투여 중단과 관련된 이상사례 및 약물이상반응 0건, 발생률 0.0% * 발생률에 대한 양측 95% 신뢰구간은 정확 신뢰구간을 사용하였다. |
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| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-01-08 | |
| 5. 향후계획 | 세부 데이터를 추가 분석하여 2026년 1분기내 1상 반복 결과를 확인할 예정이며, 임상 2a상을 진행 예정임. | |
| 6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 사실발생(확인)일은 당사가 임상시험수탁기관(CRO)로 부터 최종 확인된 Top-line data를 수령한 날짜입니다. - 금번 수령한 Top-line은 임상시험 1b상에 대한 Top-line(분석결과) 입니다. - 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | 2025-11-17 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인) 2025-08-18 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청) |
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