| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 근감소증 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성 평가를 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제1/2상 임상시험계획 변경승인신청 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 근감소증 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성 평가를 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제1/2상 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 1/2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품 안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 1상 : 삼성서울병원 2상 : 삼성서울병원 외 기관(미정) |
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| 6) 대상질환 | 근감소증 | |
| 7) 변경승인신청일 | 2026-02-03 | |
| 8) 등록번호 | 최초 승인번호 : 제33735호 본건 접수번호 : 20260024515 |
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| 9) 임상시험 목적 | 근감소증 환자를 대상으로 다음의 평가를 목적으로 한다. - 제1상 임상시험: EN001 반복투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD) 및 제2상 권장용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D)을 결정한다. - 제2상 임상시험: 베이스라인(Visit 2) 대비24주 시점의 간편신체기능검사(SPPB) 총점 변화량을 통하여 위약 대비 EN001 투여의 유효성을 평가한다. |
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| 10) 임상시험 방법 | - 제1상: 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3) 임상시험 제1상에서는 용량 증량은 최대 계획된 용량(Maximum Planned Dose, MPD)인 Cohort 3 이하 용량에서 최대내약용량(MTD)이 확인될 때까지 진행하며, 최대내약용량(MTD)는 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT) 발생률이 33%보다 낮은 최고용량으로 정의한다. 최대내약용량(MTD) 결정을 위해 각 용량 Cohort에서 3~6명의 시험대상자를 등록하여 EN001을 4주 간격으로 3회 투여 완료 후 4주 시점(Visit 5)까지 용량제한독성(DLT)을 평가 - 제2상: 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험 제2상에서는 적격한 시험대상자를 EN001의 제2상 권장용량(RP2D)인 시험군 1 (EN001 저용량), 시험군 2 (EN001 고용량) 또는 대조군(EN001의 위약)에 1:1:1 비율로 무작위배정하여, 위약 대비 EN001의 유효성 및 안전성을 평가 |
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| 11) 1차 지표 | 제1상 평가변수 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT) 및 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응 제2상 평가변수 베이스라인 대비 투여 후 24주 시점의 간편신체기능검사(SPPB)의 총점 변화량 |
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| 12) 1차 지표 통계분석방법 | - 제1상 : 내약성 평가 분석방법 용량 증량에 따라 발생한 DLT에 대하여 군별 빈도와 백분율을 제시하고, MTD및 RP2D를 결정한다. 안전성 평가 분석방법 이상사례 및 주입 관련 반응(IRR) 임상시험용 의약품 투여 후 발생한 이상사례(Treatment-emergent adverse event, TEAE), 약물이상반응(Adverse drug reaction, ADR), 중대한 이상사례(Serious adverse event, SAE), 중대한 약물이상반응(Serious adverse drug reaction, SADR), 주입 관련 반응(IRR), 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응에 대해 군별 발생 시험대상자 수, 발생률 및 양측 95% 신뢰구간, 발생 건수를 제시한다. 또한 Medical dictionary for regulatory activities (MedDRA)의 System organ class (SOC)와 Preferred term (PT)에 따라 코드화하여 군별 발생 시험대상자 수, 발생률, 발생 건수를 제시한다. 임상시험용 의약품 투여 전 발생한 이상사례(PTAE)는 상세 내용을 제시한다. - 제2상 : 유효성 평가 분석방법 유효성 평가 변수에 대하여 군별, 시점별 각 평가변수의 시험대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값 및 양측 95% 신뢰구간을 제시한다. 각 시험군 대비 대조군 간 변화량 평균 비교는 각 평가 변수의 베이스라인 수치를 공변량으로 포함한 Analysis of covariance (ANCOVA)로 분석한다. |
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| 13) 임상시험기간 | 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 30개월 (단, 시험대상자 등록상황에 따라 변경될 수 있음) | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | - 제1상 임상시험: 총 9~18명(cohort 당 3~6명) - 제2상 임상시험: 총 114명(군 당 최소 대상자수 30명, 탈락률 20% 포함하여 38명) |
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| 3. 변경신청 사유 | EN001 저용량, 고용량군의 유효성을 탐색하는 제2상 임상시험 목적 명확화 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-02-03 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험계획 변경승인신청(IND)을 한 날짜입니다. - 상기 근감소증의 최초 임상시험계획 승인 신청은 상장 이전인 2023년 10월 5일 접수되었으며, 2024년 6월 27일 승인되었습니다. - 상기 실험설계, 대상자 수 및 시험기관은 진행에 따라 변동될 수 있습니다. - 본 임상시험계획 변경승인신청은 근감소증 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성 평가를 위해, 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제1/2a상으로 설계한 디자인을 제1/2상 임상시험으로 임상시험계획 변경승인을 신청합니다. - 추후 임상시험계획 변경승인 시 관련 공시를 즉시 제출하겠습니다. |
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| ※ 관련 공시 | - | |