투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b상 임상시험의 임상1b상 분석 결과 보고 발표
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 질환을 대상으로 EN001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 제1b상 임상시험(제1b상: 공개, 용량 증량, 단일기관)
	2) 임상시험단계	임상 1b상
	3) 임상시험승인기관	대한민국 식품의약품 안전처(MFDS)
	4) 임상시험실시국가	대한민국
	5) 임상시험실시기관	1b : 삼성서울병원
	6) 대상질환	샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자
	7) 신청일	2025-08-18
	8) 승인일	2025-11-17
	9) 등록번호	최초 승인번호: 제33735호 변경 신청 접수번호: 20250146483
	10) 임상시험 목적	제1b상 임상시험 1.일차 목적 : EN001반복투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 제2상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정
	11) 임상시험 방법	제1b상 임상시험 - 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3) - 투여량: 4주 간격, 2회 반복 투여. 임상시험용 의약품 투여 방문의 투여일 당일에 측정된 시험대상자의 체중을 기준으로 계산 (1) 제1b상 임상시험: ① Cohort 1: EN001 1.25×10^6 cells/kg ② Cohort 2: EN001 2.5×10^6 cells/kg
	12) 1차 지표	제1b상 임상시험 [일차 평가변수] 용량제한독성(Dose limiting toxicity, DLT) 및 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응
	13) 임상시험기간	제1b상 임상시험기간: 총 18개월 - 제1b상 최초 시험대상자 등록일: 2024년 05월 24일 - 제 1b상 최종 시험대상자 완료일: 2025년 11월 01일
	14) 목표 시험대상자 수	제1b상 임상시험: 6명
3. 시험결과	1) 1차 지표 통계분석방법	제1b상 임상시험 [일차 평가변수] 각 Cohort별 용량제한독성(DLT) 발생 여부의 빈도와 백분율을 제시하고, 용량제한독성(DLT) 종류에 상세내역을 제시한다. 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 이상사례, 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응에 대해 각 Cohort별로 발생 시험대상자 수, 발생률(%) 및 양측 95% 신뢰구간, 발생 건수를 제시한다.
	2) 결과값	[일차 평가변수] Cohort 1 : n=3 - DLT발생건수 0건, 발생율 0.0% - 임상시험용 의약품 투여 중단과 관련된 이상사례 및 약물이상반응 0건, 발생률 0.0% Cohor 2 : n=3 - DLT 발생건수 0건, 발생률 0.0% - 임상시험용 의약품 투여 중단과 관련된 이상사례 및 약물이상반응 0건, 발생률 0.0% * 발생률에 대한 양측 95% 신뢰구간은 정확 신뢰구간을 사용하였다.
4. 사실발생(확인)일		2026-03-17
5. 향후계획		제2a상 임상시험을 진행 예정임
6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 제1b상 임상시험 1.이차 목적 :CMT 신경병척도(CMT neuropathy scale version 2, CMTNSv2), CMT examination score (CMTES), 기능 장애 척도(Functional disability scale, FDS) 등을 통하여 EN001의 유효성을 탐색한다. 2. 이차 평가변수 1) CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 점수 변화량 2) CMT examination score (CMTES)의 점수 변화량 3) Rasch-modified CMTNSv2 (CMTNS-R)의 점수 변화량 4) Rasch-modified CMTES (CMTES-R)의 점수 변화량 5) 기능 장애 척도(FDS)의 점수 변화량 6) 전반적 신경장애 한계 척도(ONLS)의 점수 변화량 7) 10 m 보행 검사(10MWT)의 속도 변화량 8) Goutallier classification scale에 따른 하지 근위부의 지방 침윤 Grade의 변화량 9) 신경전도검사를 통한 운동신경전도속도(MNCV), 복합근육활동전위(CMAP), 감각신경 활동전위(SNAP) 그리고 감각신경 전도 속도(SNCV)의 변화량 10) 약식 36항 건강수준척도(SF-36v2)의 점수 변화량 3. 안전성 평가변수 1) 용량제한독성(Dose limiting toxicity, DLT) 및 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응 2) 이상사례 및 주입 관련 반응(Infusion-related reaction, IRR) 3) 활력징후 4) 신체검진 5) 실험실적 검사 6) 심전도 7) 흉부 X-ray 3. 이차 평가변수 통계 분석 방법 모든 유효성 평가변수에 대하여 각 Cohort별 및 시점별로 기술통계량(시험대상자 수, 산술평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값)을 제시하고, 양측 95% 신뢰구간을 제시한다. 4. 안전성 평가변수 통계 분석 방법 임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례(Treatment-emergent adverse event, TEAE)를 기준으로 분석하며, 임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례(TEAE), 약물이상반응(Adverse drug reaction, ADR), 중대한 이상사례(Serious adverse event, SAE), 중대한 약물이상반응(Serious adverse drug reaction, SADR), 주입 관련 반응(IRR) 등에 대해 각 Cohort별로 발생 시험대상자 수, 발생률(%) 및 양측 95% 신뢰구간, 발생 건수를 제시한다. 5. 이차 평가변수 시험결과 1) 베이스라인 대비 24주 시점 CMTNSv2 총점평균 변화량(Mean±SD) : Cohort 1 : -9.3±1.53점(95% CI: [-13.13, -5.54]), (p=0.0088) (n=3, Mean (SD)= -9.3 (1.53), Median=-9.0, Min, Max=-11, -8, 95% Confidence Interval=-13.13, -5.54) Cohort 2 : -3.7±2.52점(95% CI: [-9.92, 2.58]) (n=3, Mean (SD)= -3.7 (2.52), Median=-4.0, Min, Max=-6, -1, 95% Confidence Interval=-9.92, 2.58) 2) 베이스라인 대비 24주 시점 CMTES 점수 변화량 Cohort 1 : -9.7±1.53점(95% CI: [-13.46, -5.87]), (p=0.0082) (n=3, Mean (SD)= -9.7 (1.53), Median=-10.0, Min, Max=-11, -8, 95% Confidence Interval=-13.46, -5.87) Cohort 2 : -4.0±3.00점(95% CI: [-11.45, 3.45]) (n=3, Mean (SD)= -4.0 (3.00), Median=-4.0, Min, Max=-7, -1, 95% Confidence Interval=-11.45, 3.45) 3) 베이스라인 대비 24주 시점 CMTNS-R 점수 변화량 Cohort 1 : -11.0±2.00점(95% CI: [-15.97, -6.03]), (p=0.0108) (n=3, Mean (SD)= -11.0 (2.00), Median=-11.0, Min, Max=-13, -9, 95% Confidence Interval=-15.97, -6.03) Cohort 2 : -3.0±2.00점(95% CI: [-7.97, 1.97]) (n=3, Mean (SD)= -3.0 (2.00), Median=-3.0, Min, Max=-5, -1, 95% Confidence Interval=-7.97, 1.97) 4) 베이스라인 대비 24주 시점 CMTES-R 점수 변화량 Cohort 1 : -11.3±2.08점(95% CI: [-16.50, -6.16]), (p=0.0111) (n=3, Mean (SD)= -11.3 (2.08), Median=-12.0, Min, Max=-13, -9, 95% Confidence Interval=-16.50, -6.16) Cohort 2 : -3.7±3.06점(95% CI: [-11.26, 3.92]) (n=3, Mean (SD)= -3.7 (3.06), Median=-3.0, Min, Max=-7, -1, 95% Confidence Interval=-11.26, 3.92) 5) 베이스라인 대비 24주 시점 FDS 점수 변화량 Cohort 1 : -1.3±0.58점(95% CI: [-2.77, 0.10]) (n=3, Mean (SD)= -1.3 (0.58), Median=-1.0, Min, Max=-2, -1, 95% Confidence Interval=-2.77, 0.10) Cohort 2 : -1.3±0.58점(95% CI: [-2.77, 0.10]) (n=3, Mean (SD)= -1.3 (0.58), Median=-1.0, Min, Max=-2, -1, 95% Confidence Interval=-2.77, 0.10) 6) 베이스라인대비 24주 시점 ONLS점수 변화량 Cohort 1 : -2.3±0.58점(95% CI: [-3.77, -0.90]), (n=3, Mean (SD)= -2.3 (0.58), Median=-2.0, Min, Max=-3, -2, 95% Confidence Interval=-3.77, -0.90) Cohort 2 : -0.7±0.58점(95% CI: [-2.10, 0.77]) (n=3, Mean (SD)= -0.7 (0.58), Median=-1.0, Min, Max=-1, 0, 95% Confidence Interval=-2.10, 0.77) 7) 베이스라인대비 24주 시점 10MWT 속도 변화량 Cohort 1 (n=3, Mean (SD)= 0.003 (0.0115), Median=0.010, Min, Max=-0.01, 0.01, 95% Confidence Interval=-0.03, 0.03) Cohort 2 (n=3, Mean (SD)= -0.003 (0.0200), Median=-0.030, Min, Max=-0.05, -0.01, 95% Confidence Interval=-0.08, 0.02) [하지 근육의 지방 침윤 변화] 베이스라인 대비 24주 시점 Goutallier classification scale에 따른 하지 근위부의 지방 침윤 Grade의 변화량은 Cohort 1, 2 모두 통계적으로 유의한 변화는 없었다. [신경전도검사] 베이스라인 대비 24주 시점 신경전도검사를 통한 운동신경전도속도(MNCV), 복합근육 활동전위(CMAP), 감각신경활동전위(SNAP), 감각신경 전도속도(SNCV)의 변화량은 각 신경에서 Cohort 1, Cohort 2 모두 전반적으로 증가하는 경향을 확인하였다. [삶의 질 평가] 베이스라인 대비 24주 시점 SF-36v2 점수 변화량은 Cohort 1에서 신체요인(PCS) 약 2.560점, 정신요인(MCS) 약 3.987점으로 개선되는 경향이 확인되었으며, Cohort 2에서는 신체요인(PCS) 약 5.587점, 정신요인(MCS) 약 -0.497점으로 신체요인(PCS) 점수에서 개선되는 경향이 확인되었다. 6. 안전성 평가변수 시험 결과 - 임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례(TEAE) 발생률: Cohort 1 33.33% (1/3명, 7건) Cohort 2 100.00% (3/3명, 9건) - 약물이상반응(ADR) 발생률 : Cohort 1 0.00% (0/3명, 0건) Cohort 2 100.00% (3/3명, 7건) PT로 분류 : Cohort 2에서 'Headache'이 3명(100.00%)에서 3건, 'Nausea'가 2명(66.67%)에서 2건, 'Chest discomfort', 'Myalgia'가 각각 1명(33.33%)에서 1건이었음. 해당 약물이상반응은 정맥 내 투여에 따른 예측되는 이상사례로 예측 가능한 범주였음. - 중대한 이상사례(Serious adverse event, SAE), 중대한 약물이상반응(Serious adverse drug reaction, SADR), 주입 관련 반응(IRR): Cohort 1 0.00% (0/3명, 0건) Cohort 2 0.00% (0/3명, 0건) 이상사례(TEAE)를 최대 중증도에 따라 분류한 결과, Cohort 1, 2에서 발생한 이상사례(TEAE)는 모두 Grade 1 또는 Grade 2의 이상사례였음. 본 임상시험 기간 동안 사망한 시험대상자는 없었음. 실험실적 검사, 활력징후, 신체검진, 심전도 검사 및 흉부 X-ray 검사에서 임상적으로 유의한 변화는 없었음. - 상기 사실발생(확인)일은 당사가 임상시험수탁기관(CRO)로 부터 최종 확인된 제1b상 임상시험 결과 분석보고서(topline data 분석보고서)를 수령한 날짜입니다. - 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료, IR자료 및 학회 발표 자료로 사용될 예정입니다.
※ 관련 공시	2026-01-08 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b상 임상시험의 임상1b상 Topline 결과 발표) 2025-11-17 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인) 2025-08-18 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청)