| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 알츠하이머병 환자에서 CB-AC-02 치료의 안전성과 잠재적 치료효과를 평가하기 위한 임상시험의 최종결과보고서(CSR) 수령 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 알츠하이머병 환자에서 CB-AC-02 치료의 안전성과 잠재적 치료효과를 평가하기 위한 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조 제 I/IIa 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 제 I/IIa 상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품안전처 (MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 차의과대학교 분당차병원 | |
| 6) 대상질환 | 알츠하이머병 | |
| 7) 신청일 | 2015-06-01 | |
| 8) 승인일 | 2015-11-11 | |
| 9) 등록번호 | NCT02899091 (미국 임상등록 사이트(clinicaltrials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능) |
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| 10) 임상시험 목적 | 1차 목적: CB-AC-02를 알츠하이머병 환자에게 주입하였을 때의 안전성 평가 2차 목적: CB-AC-02를 알츠하이머병 환자에게 주입하였을 때의 잠재적 치료 효과 평가 |
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| 11) 임상시험 방법 | 본 임상시험은 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 제I/IIa 임상시험이다. 본 임상시험에는 2개의 Stage가 있으며, Stage I은 1.0ⅹ10^8 cells에 대하여 1회 투여(Group 1)와 2회 투여(Group 2)를 각 3명의 대상자로 진행하여 투여 횟수에 대한 안전성 평가 후 Stage II를 진행하는 것으로 계획하였다. Stage II 에서는 반복투여 대상자 18명을 K-MMSE(K-간이정신상태검사) 점수에 따라 2개의 Arm(군)으로 나누어 각 9명씩 모집(시험약 6명, 위약 3명)하여 진행하는 것으로 설계하였다. Arm 1(1 군)은 K-MMSE(K-간이정신상태검사) 점수가 20~26점, Arm 2(2 군)는 K-MMSE(K-간이정신상태검사) 점수가 10~19점에 해당하는 대상자로 진행하며 Arm(군) 내에서 무작위 배정을 통하여 시험군과 위약군에 배정하는 것으로 하였다. 시험군에 배정된 환자의 경우, 시험약 1.0 ⅹ10^8 cells을 4주 간격으로2회 투여하는 것으로 하였다. |
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| 12) 1차 지표 | 임상시험용 의약품 투여 후 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 24주 시점에 하기의 항목을 평가한다. 1) 이상반응 확인 2) 실험실적 검사 3) 신체검진 / 활력징후 4) 폐색전증의 발생 - 유효성 평가 1) ADAS-cog의 변화 |
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| 13) 임상시험기간 | 임상시험심사위원회(IRB) 승인일 ~ 2025년 12월 31일 까지 | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | 26명 이상 | |
| 3. 시험결과 | 1) 1차 지표 통계분석방법 | 1. 이상반응 및 중대한 이상반응 평가 이상반응이 발생한 대상자의 수와 비율을 제시하고, 이상약물반응 (ADR), 중대한 이상반응(SAR)에 대하여 각각 요약한다. 발생된 모든 이상반응은 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) 최신 버전를 이용하여, SOC(System Organ Class) 및 PT(Preferred Term)으로 표준화하여 항목별로 발생 대상자의 수와 비율을 제시한다. 그리고 폐색전증 발생 대상자의 수와 비율을 제시한다. 또한 NCI CTCAE version 4.0에 의하여 grade 1부터 grade 5까지 분류된 전체 독성의 발생 빈도 및 비율을 제시한다. 2. 활력징후, 신체검진, 심전도, 검사실 검사, Chest X-ray, Serum D dimer 등의 안전성 자료 연속형 변수에 대해 시점 별로 기술통계량(평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값)을 제시한다. 투약 전 대비 투약 후의 변화에 연속형 변수의 경우, Paired t-test 또는 Wilcoxon signed-rank test를, 범주형 변수의 경우, McNemar test를 이용하여 분석한다. 본 임상시험에서 등록된 대상자 수는 의미 있는 통계적 분석을 수행하기에 충분하지 않았다. 따라서, 전체 등록된 대상자에 대한 요약 자료 형태로 제시하였으며, 부분적으로 기술통계량을 제시하였다. |
| 2) 결과값 | 본 임상시험에서 목표 시험대상자 수는 26명 이상 이었으나, 임상시험용 의약품을 적어도 1회 투여 받았고, 등록이후 임상시험종료까지 최소한 1회 이상 안전성 결과가 수집된 4명의 대상자들이 모두 Safety 분석군에 포함되었다. Safety 안전성 분석군에 포함된 4명의 대상자 중 4명(100%)이 한 번 이상의 이상반응을 경험하였으며, 총 발생 건수는 27건이었다. 총 27건 중 22건(81.48%)의 이상반응은 Grade 1 이었다. 5건(18.52%)의 이상반응은 Grade 3 이었고, 4명 중 3명에서 발생되었다. 5건의 Grade 3 이상반응 중 3건은 시험물질과의 연관성에서 '관련이 있음'으로 평가되었고, 나머지 2건은 각각 '관련이 없음', '명백히 관련이 없음'으로 평가되었다. 대부분의 이상반응은 Grade 1(경증) 수준이었으며, 임상시험의 지속 여부에 영향을 미치지 않았다. 또한, 대부분의 이상반응에 대해 적절한 처치가 이루어졌으며, 시험약과의 관련성은 대체로 없는것으로 평가되었고, 대상자들은 투약 후 5년간 추적결과, 장기 안전성을 확인할 수 있었다. 인지기능 평가에서는 일부 대상자에서 ADAS-Cog 점수의 상승 또는 감소가 관찰되었으며, 소규모의 초기 임상연구로서 유효성에 대한 평가는 제한적이다. |
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| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-07-24 | |
| 5. 향후계획 | 생산공정의 표준화 및 최적화된 세포주를 개발하여 퇴행성 뇌질환에 대한 임상개발로 변경하여 진행할 예정임. | |
| 6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 '4. 사실발생(확인)일'은 당사가 CRO(Contract Research Organization)로부터 최종결과보고서(CSR)를 전달받은 날짜입니다. - 본 임상 결과는 당사의 IR자료 등으로 활용할 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | 2015-11-12 임상시험단계 진입 ㆍ 종료(자율공시) |
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