투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목		A형 혈우병 치료제 PGA40의 다국가 임상3상시험 계획변경 승인
2. 주요내용		※ 투자유의사항 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1. 임상시험 제목 : 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 대상자에서, 출혈예방 및 치료에 있어서 PGA40의 안전성, 유효성을 평가하기 위한, 3상 공개, 다기관, 다국가 임상시험 2. 임상 시험 단계 : 다국가 임상3상시험 3. 대상질환명(적응증) : A형 혈우병 4. 임상시험 변경 승인일 및 기관 : - 변경 신청일: 2021년 6월 29일 - 변경 승인일: 2021년 9월 17일 - 임상승인기관 : 식품의약품안전처(MFDS) - 임상시험기관: 을지대병원 외(변경가능) 5. 임상시험 접수번호: 20210130074 6. 임상시험의 목적 - 파트 A와 파트 B의 일차 목적 1) 혈액응고 제 VIII인자 억제인자 발생률 조사 2) 중증 A형 혈우병 대상자에서 출혈 에피소드 (BE)의 치료에 대한 PGA40의 임상 유효성 평가 - 파트 A의 이차 목적 1) 중증 A형 혈우병 대상자에서 출혈 예방에 대한 PGA40의 임상 유효성 평가 2) 중증 A형 혈우병 대상자에서 예방 요법 및 출혈 치료에 사용된 PGA40의 안전성 입증 - 파트 B의 이차목적 1) 중증 A형 혈우병 대상자에서 수술 중 지혈효과에 대한 PGA40의 임상 유효성 평가 2) 중증 A형 혈우병 대상자에서 수술 중 또는 수술 후 기간 동안 사용된 PGA40의 안전성 평가 7. 임상시험 시행 방법 - 임상시험 대상 환자규모: 파트 A에서 약 89 명의 시험대상자를 등록할 것입니다. 파트 B에서 최소 5명 이상의 대수술이 필요한 시험대상자를 등록할 것이며, 이 시험대상자들에서 최소 10건의 대수술을 실시할 예정입니다. - 임상실시방법 : 다국가, 다기관, 공개, 임상3상시험 8. 기대효과: 본 임상3상시험을 통해, PGA40을 중증 A형 혈우병 환자의 출혈 예방을 위한 예방요법과 출혈 치료를 위한 보충요법으로 사용 시 PGA40의 유효성과 안전성을 확인할 것입니다. 이 임상결과를 바탕으로 PGA40을 A형 혈우병 치료제로 품목허가신청을 진행할 예정입니다.
3. 사실발생(확인)일		2021-09-17
4. 결정일		2021-09-17
- 사외이사 참석여부	참석(명)	-
	불참(명)	-
- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부		-
5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 사실발생(확인)일 및 결정일은 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상시험 계획(IND) 변경 승인을 통보받은 날짜입니다. - 본 임상시험의 변경 신청 후 식품의약품안전처(MFDS)와의 논의를 통해 임상시험목적과 임상시험대상환자규모가 변경되어 최종 승인받았습니다. - 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다.
※ 관련공시	2021-06-29 투자판단 관련 주요경영사항(A형 혈우병 치료제 PGA40의 다국가 임상3상시험 계획변경 신청) 2020-11-04 투자판단 관련 주요경영사항(A형 혈우병 치료제 PGA40의 국내 임상 1상 시험 결과(임상시험결과보고서 수령))