투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		NIT-112 (거대 B세포 림프종, NT-I7 및 CAR-T 치료제 병용 요법) 임상 1b상 Topline Data 발표
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	재발/불응성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 하여 킴리아(Tisagenlecleucel), 예스카타(Axicabtagene Ciloleucel), 브레얀지(Lisocabtagene Maraleucel)를 투여받은 이후의 Long-acting Human IL-7인 NT-I7(Efineptakin Alfa)의 안전성, 내약성 및 예비 항종양 활성을 평가하는 1b상 연구
	2) 임상시험단계	제1b상 임상시험
	3) 임상시험승인기관	미국 식품의약국 (FDA)
	4) 임상시험실시국가	미국
	5) 임상시험실시기관	미국 Washington University, City of Hope 등 총 4개 기관
	6) 대상질환	재발/불응성 거대 B세포 림프종(LBCL)
	7) 신청일	2020-07-24
	8) 승인일	2020-08-21
	9) 등록번호	NCT05075603
	10) 임상시험 목적	CAR-T 치료제 투여 이후, 21일차에 NT-I7을 투여하여 안전성, 내약성 및 예비 항종양 효능을 확인하기 위함
	11) 임상시험 방법	1. 대상 환자 재발/불응성 거대 B세포 림프종 환자의 표준 치료인 킴리아, 예스카타, 브레얀지 중 한 가지의 CAR-T 치료제를 투여받은 환자 2. NT-I7의 용량군: 총 7개(총 17명) 1) 60 ㎍/㎏ 군(1명) 2) 120 ㎍/㎏ 군(1명) 3) 240 ㎍/㎏ 군(3명) 4) 360 ㎍/㎏ 군(3명) 5) 480 ㎍/㎏ 군(3명) 6) 600 ㎍/㎏ 군(3명) 7) 720 ㎍/㎏ 군(3명) - 독성이나 이상반응 발생 시, 1)부터 7)까지의 각 군 당 최대 6명까지 투여 3. 투여 방법 대상 환자의 CAR-T 치료제 투여일로부터 21일 차에 NT-I7을 1회 투여 (최초 임상 계획 시 용량 증량 단계 및 용량 확장 단계로 구성되어 있었으나 용량 증량 단계에서 확보된 데이터를 전략적으로 사용하는 것으로 결정하여 용량 확장 단계를 생략함)
	12) 1차 지표	- 안전성 - 용량 제한 독성(DLT)의 발생 및 성격 - 최대 내약 용량(MTD) 및 임상 2상 권장 용량(RP2D) 확인: 안전성 및 효능 파라미터와의 용량수준의 잠재적인 상관관계
	13) 임상시험기간	첫 환자 등록일: 2021-07-29 마지막 환자 평가일: 2025-03-12
	14) 목표 시험대상자 수	1. 계획된 대상자 수: 최대 57명 (총 17명 등록) 2. 분석군별 시험대상자 수 - 전체 분석 대상 환자 (Full Evaluable Population): 17명 - 전체 분석 대상 환자 중 중대한 계획서 위반 없이 유효성 평가가 가능한 시험대상자(Per Protocol Population): 16명
3. 시험결과	1) 1차 지표 통계분석방법	*본 임상시험은 안전성 및 내약성 평가와 예비 항종양 활성을 평가하기 위한 목적의 제1b상 임상시험으로 통계적 유의성 검증에 대한 해당사항이 없음. [1차 지표] - 안전성 분석 : 미국 국립암연구소(NCI)의 공통용어기준(Common Terminology Criteria for Adverse Events, CTCAE)v5.0에 근거한 부작용 발생률(단, 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)은 미국 이식 및 세포 치료 학회(ASTCT) 기준에 근거함) - 용량 제한 독성(Dose Limiting Toxicities, DLT)의 발생 : NT-I7의 주사 후 21일 이내에 발생하는 부작용으로 NT-I7과 관련성이 있다고 간주되는 기준 중 하나 이상을 충족하는 것 - 최대 내약 용량(Maximum Tolerated Dose, MTD) : DLT 비율이 ≤ 33%인 NT-I7 용량으로 정의 - 임상 2상 권장 용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D) : 임상 약동학, 약력학, 항종양 활동(객관적 반응률(ORR) 포함) 및 안전성, 비임상 약리학 데이터를 포함한 모든 데이터를 통합하여 통합 용량-반응 및 노출-반응 분석을 수행하여 결정
	2) 결과값	[1차 지표] - 안전성 분석 결과 : 전체 분석 대상 환자 수 17명에 대해서 분석한 결과, NT-I7과 관련된 TEAE(Treatment-Emergent Adverse Event)는 모두 Grade 1-2 수준으로 8명의 환자가 보고되었으며, 흔하게 보고된 TEAE는 주사 부위 홍반과 주사 부위 부종임. NT-I7 관련 TEAE 중 Grade 3 이상의 중등도는 없었음. 360㎍/㎏ 용량군에서 1명(2등급 호흡곤란)과 720㎍/㎏ 용량군에서 1명(1등급 발열)에 대한 심각한 TEAE가 보고되었으며, 720㎍/㎏용량군 대상자의 경우 NT-I7과 관련된 것으로 간주되었음. CAR-T 투여 후, 10명(58.8%)은 사이토카인 방출 증후군(CRS), 2명(11.8%)은 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)를 보였으나, 이 환자들에서도 NT-I7의 투여 이후에 CRS나 ICANS는 보고되지 않았음. - 용량 제한 독성(DLT)의 발생 : 전체 분석 대상 환자 수 17명에 대해서 분석한 결과, 7개군 모두에서 DLT 는 보고되지 않았음. 720㎍/㎏까지 안전하고 내약성이 우수함. - 최대 내약 용량(MTD) : 전체 분석 대상 환자 수 17명에 대해서 분석한 결과, 임상에서 보고된 TEAE 중 DLT가 보고되지 않아, 최대 내약 용량까지의 높은 용량이 투여되지 않았음. - 임상 2상 권장 용량(RP2D) : 전체 분석 대상 환자 중 중대한 계획서 위반 없이 유효성 평가가 가능한 시험대상자(Per Protocol Population)인 16명에 대해서 분석한 결과, 객관적 반응률(ORR)은 87.5%임. 16명 환자 중 12명(75.0%)은 완전 반응(CR), 2명(12.5%)은 부분 반응(PR)을 보였음. 용량별 ORR은 아래와 같음. 1) 60㎍/㎏: 0% 2) 120㎍/㎏: 100% 3) 240㎍/㎏: 100% 4) 360㎍/㎏: 66.7% 5) 480㎍/㎏: 100% 6) 600㎍/㎏: 100% 7) 720㎍/㎏: 100% NT-I7 용량 480㎍/㎏ 미만의 ORR은 75.0% (6/8명)이며, 480㎍/㎏이상의 ORR은 100%(8/8명)임. NT-I7 치료 후 6개월 시점의 반응 분석 결과 NT-I7의 480㎍/㎏ 미만 용량군에서는 8명 중 1명만이 CR을 보였으나 480㎍/㎏이상 용량에서 8명 중 7명이 PR(3명) 또는 CR(4명)을 보였음. 이 결과를 바탕으로 480㎍/㎏ 이상의 용량군이 유효 용량으로 간주됨. [RP2D의 결정] 안전성 분석 결과 NT-I7의 720㎍/㎏ 용량까지 내약성이 있는 것으로 나타났으며, 효과성 분석 결과 480㎍/㎏ 이상의 용량이 6개월 시점에 높은 반응률을 보임. 따라서 720㎍/㎏을 RP2D로 결정함.
4. 사실발생(확인)일		2025-05-17
5. 향후계획		- 2025년 7월 중 임상시험결과보고서(CSR)를 수령 예정이며 수령 직후 공시 예정임. - 획득된 데이터를 바탕으로 기술이전 논의를 포함한 개발 방향에 대해서 잠재 파트너사 및 내외부 전문가들과 심도있는 논의를 거쳐 의사결정 내릴 예정임
6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 '4. 사실발생(확인)일'은 당사가 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 Topline data를 수령한 일자입니다. - 본 임상시험의 승인은 상장일(2021년 3월 16일) 전 발생하여 관련 공시사항은 없습니다. - 본 공시 내용은 향후 당사의 IR자료, 보도자료 및 학회 발표 자료 등에 사용될 예정입니다.
※ 관련 공시	-