| 1. 제목 | 퓨어스템-알에이주(동종제대혈유래중간엽줄기세포)치료제 1/2a상 임상시험 Topline data 발표 | |
| 2. 주요내용 | ※ 투자유의사항 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 임상시험 제목: 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자를 대상으로 퓨어스템-알에이주(FURESTEM-RA Inj.)의 유효성 및 안전성 평가를 위한 제 1/2a상 임상시험 2) 임상시험 단계: 국내 임상시험 제 1/2a상 3) 대상질환명: 중등도 이상의 류마티스 관절염 4) 임상시험 신청일 및 승인기관: - 신청일: 2017년 12월 04일 - 승인일: 2018년 02월 19일 - 임상승인기관: 식품의약품안전처(MFDS) - 임상시험기관: 국내 7개 병원 5) 임상시험 등록번호: NCT03618784 6) 임상시험의 진행 경과: 제 1상 임상시험은 보라매병원에서 고용량(1.0x108cells)의 임상시험용의약품을 3명의 대상자에게 4주간격 3회 투여하여 28일 동안 이상반응 발현 여부를 확인하였음. 제 2a상 임상시험은 서울특별시 보라매병원을 포함한 총 7개 병원에서 임상시험계획서에 따라 대상자 선정하여 시험1군(5.0x107cells), 시험2군(1.0x108cells), 위약군으로 2:2:1 비율로 무작위 배정하여 임상시험용의약품을 4주 간격으로 3회 투여하였음. 일정표에 따라 16주, 24주째에 유효성과 안전성 평가를 실시하였음. 무작위 배정된 시험대상자 수는 시험1군(5.0x107cells) 12명, 시험2군(1.0x108cells) 13명, 위약군 5명이었으며, 총 30명을 Safety set으로 안전성 평가를 진행하였고, 이중 유효성평가가 가능한 28명을 대상을 FAS(Full Analysis Set)을 주 분석으로 하여 통계분석을 진행하였음. 7) 임상시험 결과: (1) 유효성 평가 o 저용량군(5x107cells)이 기존 DMARD 제제 불응 환자에서 고용량군(1x108cells) 보다 효과적인 치료용량으로 판단됨: - 저용량군이 고용량군에 비해 전반적으로 모든 유효성평가변수(ACR20, DAS28-ESR, KHAQ, CDAI, 100mm Pain VAS)에서 양호한 유효성 경향을 보임. - 저용량군은 cDMARD 불응 환자뿐만 아니라, cDMARD 및 bDMARD 모두에 불응인 환자에서도 우수한 ACR을 보인 반면, 고용량군은 주로 cDMARD 불응환자에서만 높은 ACR 반응을 보였음. - 저용량군의 ACR 반응자들(12명 중 8명)은 mSHS 결과에서 질병진행이 반전(-4점 2명), 정지(4명), 미세한 진행(1점 1명, 3점 1명)을 보이는 반면, 고용량군 및 위약군의 경우 상호관련성이 낮은 것으로 보임. - 10종의 Cytokine에 대한 측정결과, 저용량군의 ACR 반응자들은 대부분의 염증성 Cytokine들에서 감소경향을 보였고, IL-13의 경우 결과값이 있는 모든 환자에서 감소를 보였다. 반면 고용량군과 위약군의 경우, ACR 반응자 간에 Cytokine 측정결과와 일관성이 높게 나타나지 않았음. - 다만, 저용량군의 ACR반응률은 위약군과 통계적 유의차는 확인되지 않았으며, 이는 위약군이 배정대상자 수가 적고(N=5), 또한 베이스라인 질환증세가 가장 경증의 환자가 배정된 상황에서, 일부 환자에서 과도하게 발현된 위약효과로 인한 교란으로 판단됨. (2) 안전성 평가 1상 임상시험에서 중등도 이상 류마티스 관절염 환자에게 4주 간격으로 퓨어스템-알에이주를 반복 투여하였을 때 용량제한 독성반응(DLT) 발현 및 안전성 평가를 통해 퓨어스템-알에이주 1.0x108cells의 내약성을 확인하였으며, 용량제한 독성반응(DLT), 약물이상반응 등 발현되지 않음. 2a 임상시험에서 3일 이내 급성 이상반응은 퓨어스템-알에이주 투여군에서만 발현되었으나 이 중 약물이상반응은 1건으로 경증이었으며, 퓨어스템-알에이주 투여군과 위약군의 약물이상반응 발현율은 유사하였음. 결론적으로, 퓨어스템-알에이주는 중등도 이상 류마티스 관절염 환자에게 안전하게 사용되는 약물로 판단됨. 3. 영향 및 향후 계획 K0202 연구결과 저용량(5.0x107cell)의 3회 반복투여의 유효성 및 안전성을 확보하였고, 이를 바탕으로 기존의 DMARD 제제에 불응인 류마티스 관절염 환자에게 최적의 투여간격, 유효성 및 안전성을 확인할 수 있는 후속 2상 임상시험을 준비하여 2022년 중 IND 신청을 진행하고자 함. |
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| 3. 사실발생(확인)일 | 2022-05-13 | |
| 4. 결정일 | 2022-05-13 | |
| - 사외이사 참석여부 | 참석(명) | - |
| 불참(명) | - | |
| - 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부 | - | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| 상기 확인일자는 임상시험수탁기관(CRO)이 작성한 최종결과보고서를 수령한 날짜임 | ||
| ※ 관련공시 | 2018-02-19 투자판단 관련 주요경영사항(제 1/2a상 임상시험 승인) |
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