투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		이중항체 파킨슨병 치료제 ABL301의 미국 FDA 제1상 임상시험 결과
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	건강한 성인을 대상으로 ABL301 정맥주사 투여시 안전성, 내약성, 약동학과 약력학적 특성을 평가하기 위한 무작위배정, 위약대조, 이중맹검, 단일용량증량시험(single ascending dose, SAD)과 다중용량증량시험(multiple-ascending dose, MAD) 두 파트로 구성된 제1상 임상시험
	2) 임상시험단계	미국 FDA 제1상 임상시험
	3) 임상시험승인기관	미국 식품의약국 (FDA)
	4) 임상시험실시국가	미국
	5) 임상시험실시기관	미국 내 1개 기관 : PPD Development, LP (Austin, Texas, USA)
	6) 대상질환	파킨슨병 (Parkinson's disease)
	7) 신청일	2022-10-04
	8) 승인일	2022-10-28
	9) 등록번호	NCT05756920
	10) 임상시험 목적	<1차 목적> 건강한 성인을 대상으로 ABL301을 정맥주사로 단일 또는 다중(반복) 투여 시의 안전성과 내약성 확인
	11) 임상시험 방법	- 건강한 성인을 대상으로 단일용량증량시험(single ascending dose, SAD) 및 다중용량증량시험(multiple-ascending dose, MAD) 진행 - 무작위 배정(randomized), 이중 맹검(double-blind), 위약 대조(placebo-controlled)를 통한 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학성 특성을 평가
	12) 1차 지표	이상 반응(adverse events, AE), 치료 후 발생한 이상 반응(treatment-emergent adverse events, TEAE) 및 중대한 이상 반응(serious adverse events, SAE) 등의 지표를 통해 평가되는 안전성과 내약성
	13) 임상시험기간	2022년 12월 28일 ~ 2025년 4월 30일
	14) 목표 시험대상자 수	- 단일용량증량시험(SAD) : 56명 등록 - 다중용량증량시험(MAD) : 35명 등록
3. 시험결과	1) 1차 지표 통계분석방법	- ABL301 또는 위약을 최소 1회 이상 투여 받은 모든 무작위 배정 참가자를 포함 - 모든 용량군에 배정된 위약군(placebo)은 하나의 그룹으로 분석 - 범주 변수(categorical variables)는 빈도와 백분율로 요약 - 연속 변수(countinuous variables)는 기술적 통계(참가자 수, 평균, 중앙값, 표준편차, 최소값, 최대값)로 요약
	2) 결과값	- 단일용량증량시험 및 다중용량증량시험의 어떠한 피험자도 약물과 관련한 중대한 이상 반응(serious adverse events, SAE)을 경험하지 않음 <단일용량증량시험> - 피험자 56명 중 4명(7.1%)이 최소 1번의 치료 관련 이상 반응(treatment-related adverse events, TRAE)을 경험 (4명 중 2명은 위약군(placebo)으로, 위약군 제외시 56명 중 2명(3.6%)) - 피험자 56명 중 39명(69.6%)에서 치료 후 발생한 이상 반응(treatment-emergent adverse events, TEAE)이 보고됨 (39명 중 8명은 위약군으로, 위약군 제외시 56명 중 31명(55.4%)) - 모든 TEAE는 grade 1 또는 2를 나타냄 (뇌척수액(cerebrospinal fluid, CSF) 추출 과정에서 약물과 무관하게 grade 3의 요추천자후증후군(post lumbar puncture syndrome)을 나타낸 위약군 피험자 1명 제외) <다중용량증량시험> - 피험자 35명 중 2명(5.7%)이 최소 1번의 TRAE를 경험 - 피험자 35명 중 20명(57.1%)에서 TEAE가 보고됨 (20명 중 3명은 위약군으로, 위약군 제외시 20명 중 17명(48.6%)) - 모든 TEAE는 grade 1 또는 2를 나타냄 (뇌척수액 추출 과정에서 약물과 무관하게 grade 3의 요추천자후증후군을 나타낸 피험자 1명 제외)
4. 사실발생(확인)일		2025-08-30
5. 향후계획		- 당사는 2022년 1월 11일(미국 동부 시간) 다국적 제약사 사노피(Sanofi)와 ABL301의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 이전하는 기술이전 및 공동개발 계약을 체결하였음 - 현재 ABL301의 임상 개발 스폰서를 당사에서 사노피로 변경 중에 있음 - 후속 임상부터는 사노피가 단독으로 진행할 예정임
6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 사실발생(확인)일은 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 임상시험 결과보고서 최종본을 수령한 날짜임 - 본 공시 이후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 활용할 예정임
※ 관련 공시	2022-10-04 투자판단 관련 주요경영사항(이중항체 파킨슨병 치료제 ABL301의 미국 FDA 제1상 임상시험계획 (IND) 신청) 2022-11-07 투자판단 관련 주요경영사항(이중항체 파킨슨병 치료제 ABL301의 미국 FDA 제1상 임상시험계획 (IND) 변경 신청) 2022-12-12 투자판단 관련 주요경영사항(이중항체 파킨슨병 치료제 ABL301의 미국 FDA 제1상 임상시험계획 (IND) 결과 - Partial Clinical Hold) 2023-12-19 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(이중항체 파킨슨병 치료제 ABL301의 미국 FDA 제1상 임상시험계획 (IND) 변경 신청) 2024-01-18 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(이중항체 파킨슨병 치료제 ABL301의 미국 FDA 제1상 임상시험계획 (IND) 변경 승인)